T∕CACM 1061-2018 药物经济学评价报告质量评估指南-（高清版）.pdf

ICS 11.120.10 C 00 团体标准 T/CACM 10612018 药物经济学评价报告质量评估指南 Guidelines for quality assessment of pharmacoeconomics evaluation report 2018-09-26 发布 2018-09-26 实施 中 华 中 医 药 学 会 发 布 目 次 前言.引言.1 范围.1 2 术语和定义.1 3 质量评估核心要素.1 3.1 概述.1 3.2 指标体系.1 4 质量评估量表计分方法.2 4.1 四级评分法.2 4.2 评分和分数计算.2 4.3 质量评估量表一级指标权重.3 4.4 有关说明.4 4.5 评估结果判定.4 4.6 质量评估量表使用授权.5 5 质量评估量表主要内容.5 参考文献.11 前 言 本标准按照 GB/T 1.1标准化工作导则 第1部分：标准的结构和编写给出的规则起草。本标准由中华中医药学会归口。本标准起草单位：北京中医药大学中药药物经济学评价研究所、北京大学医药管理国际研究中心。本标准主要起草人：朱文涛、卢颖、史录文、薛培、何敏媚。引 言 药物经济学评价能有效改进和提高药物资源的配置和利用效率，受到越来越多国家和地区的高度重视,应用日益广泛。尽管药物经济学的研究和应用在全球已有几十年的历史，但在中国起步较晚，研究质量方面仍存在一些问题，迫切需要进一步评估和规范药物经济学研究的质量。目前，20多个国家颁布了药物经济学评价指南，部分机构或学者研发了不同类型的“经济学研究质量评估指南”，规范了药物经济学研究，但不同指南适用范围不一致，质量评估标准难以统一，评估结果难以量化。因此，研制一个全面客观、结果可量化的药物经济学评价质量评估指南非常有必要。目前，国内只有中国药物经济学评价指南（2015版）规范中国药物经济学研究。该指南为药物经济学评价的方法指南，是评价药物经济学的一般规范，未见相应的针对药物经济学评价过程及结果的质量评估指南。为规范药物经济学评价报告，判定药物经济学研究的过程及报告的质量，而制定药物经济学评价报告质量评估指南（简称PEERs）。PEERs参照国际报告规范制订标准，对现有权威卫生技术评估质量量表包括卫生经济研究质量评估量表（QHES instrument）、英国医学杂志药物经济学研究审批指南（BMJ guidelines）、卫生经济评价质量评估标准一览表（CHEClist）以及Philips 指南（Philips guidelines）进行研究，以上指南的评估框架及条目是PEERs指标体系构建的重要基础。在我国相关法律法规和技术文件指导下，结合药物经济学评价研究特点，制订PEERs，目的在于为药物经济学评价质量评估工作提供科学、客观、可量化的工具，提高药物经济学评价质量评估的可操作性，增强药物经济学评价质量评估的可比性，为药物经济学评价决策提供参考。北京中医药大学、北京大学医学部、四川大学华西药学院、中山大学、中国药科大学、南京中医药大学、成都中医药大学、中日友好医院、中国中医科学院西苑医院、北京市护国寺中医医院、原国家食品药品监督管理总局信息中心、北京市丰台区医疗保险事务管理中心、北京市昌平区医疗保险事务管理中心、诺和诺德（中国）制药有限公司、昆泰医药发展有限公司等单位专家在PEERs制定过程中参与德尔菲专家咨询并给予宝贵的建议，协助PEERs完成。PEERs的制订由北京中医药大学发展基金基于效率边界的药物遴选操作指南资助。药物经济学评价报告质量评估指南 1 范围 本标准提出了药物经济学评价报告质量评估的核心要素、质量评估量表计分方法和质量评估量表主要内容。本标准适用于药物经济学评价报告的质量评估，可供第三方评价机构、政府药物决策部门、科研机构和医疗机构使用药物经济学评价报告的人员使用。2 术语和定义 下列术语和定义适用于本文件。2.1 药物经济学 pharmacoeconomics；PE 药物经济学是一门科学，它评价医药产品、服务及规划的总的价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优化配置卫生资源的信息。2.2 质量 quality 反映实体满足明确和隐含需要的能力的特性之总和。2.3 评价 assessment 主体按照一定的标准对客体的价值进行判断的过程。注：即是价值判断。2.4 价值 value 客体及其属性同主体的尺度与需要相一致、相符合或相接近。3 质量评估核心要素 3.1 概述 本标准包括 PEERs 使用说明、药物经济学评价报告质量评估量表及评价结果三部分，主体内容为药物经济学评价报告质量评估量表。量表共有 5 个一级指标，25 个二级指标，56 个三级指标。3.2 指标体系 质量评估量表指标体系如下：a）一级指标“A 标题与概述”包括 2 个二级指标（A1，A2），2 个三级指标（A1-1，A2-1）。主要评价报告是否“阐述研究的标题及摘要”。b）一级指标“B 研究背景、目标与意义”包括 2 个二级指标（B1，B2），5 个三级指标（B1-1B2-2）。主要评价报告是否“阐述疾病的流行病学信息、疾病经济学负担、疾病现有治疗方法及现有的药物评价、研究目的及意义等内容”。c）一级指标“C 研究设计与方法”包括 15 个二级指标（C1C15），36 个三级指标（C1-1C15-2）。主要评价报告是否“阐述研究类型、研究假设、样本大小、研究时限以及研究方法等内容”。d）一级指标“D 研究结果”包括 3 个二级指标（D1D3），5 个三级指标（D1-1D3-1）。主要评价报告是否“阐述成本与健康产出评价、敏感性分析及异质性分析等结果”。e）一级指标“E 结论与讨论”包括 3 个二级指标（E1E3），8 个三级指标（E1-1E3-2）。主要评价报告是否“阐述研究结论与研究讨论以及资助等内容”。4 质量评估量表计分方法 4.1 四级评分法 质量评估量表采用四级评分法（0=完全不符合，1=不太符合，2=基本符合，3=完全符合）如下：a）完全不符合（0 分）如果报告中的相关内容完全不符合量表相应条目的要义，则应给出0分。b）不太符合（1 分）如果报告中的相关内容不能完整阐述量表相应条目的要义，但内容表述相对于0分判定标准较好，则应根据报告的实际情况给出1分。c）基本符合（2 分）如果报告中的相关内容基本能阐述量表相应条目的要义，则应根据报告的实际情况给2分。d）完全符合（3 分）如果报告中的相关内容能完整阐述量表相应条目的要义，并对量表相应条目所要求的内容进行充分阐释，则应给出3分。药物经济学报告评价者可对报告与相应指标的符合程度进行判断，并依据打分原则对报告进行量化评价。4.2 评分和分数计算 质量评估量表的评分宜由 2 名4 名专家学者进行打分。一级指标质量评价分数按式(1)计算：该一级指标得分=每位评价者评分最大可能得分100%.(1)式中：为求和符号；为一级指标权重，最大可能得分=3（完全符合）条目数评分人数。报告总分按式(2)计算：报告总分=A+B+C+D+E.(2)式中：AA 项指标得分；BB 项指标得分；CC 项指标得分；DD 项指标得分；EE 项指标得分。示例：以 E 指标（结论与讨论）为例：如果有 4 个专家学者进行打分，打分情况见表 1。表 1 以 E 指标（结论与讨论）为例的 4 名专家学者打分情况（分）评分者评分者 E1E1-1 1 E1E1-2 2 E1E1-3 3 E2E2-1 1 E2E2-2 2 E E3 3-1 1 E E3 3-2 2 总分总分 评分者 1 2 3 2 2 1 1 1 12 评分者 2 3 2 2 2 2 1 1 13 评分者 3 2 3 2 3 1 1 1 13 评分者 4 2 3 3 2 2 1 1 14 总分 9 11 9 9 6 4 4 52 最大可能得分：374=84 E指标得分=52840.142100%=0.6190.142100%=8.79%其他一级指标得分计算方式以此类推。4.3 质量评估量表一级指标权重 PEERs主体内容采用层次分析法确定一级指标权重，经计算，一级指标权重结果见表2：表2 药物经济学评价报告质量评估量表一级指标权重 4.4 有关说明 评价报告质量评估有关说明如下：a）若所评价的报告中未涉及或未体现以下条目，则应在最大可能得分计算公式中的“条目数”上 进行删减。一级指标质量评价分数计算公式也应做相应调整。例如上述举例，一级指标E中，若无条目“E3-1 说明研究的资金来源”，则“最大可能得分：3（完全符合）6（条目数）4（评分人数）=72”。根据研究设计，在药物经济学评价报告中可能没有体现的条目包括：1）“C4-2 阐述研究中被分析的亚组人群，并阐述选择不同亚组的原因”；2）“C8-1 同货币类型转换为同一年及同一种货币表达的成本”（研究时限超过1年时应在报告中体现）；3）“C8-2 阐述贴现率的选择，并说明选择依据”（研究时限超过1年时应在报告中体现）；4）“C10-1 说明基于偏好的健康结果评估是从哪个人群中获得的”；5）“C10-2 说明基于偏好的健康结果评估的测量方法”；6）“C13-1 使用模型并阐释模型选择的依据”；7）“C13-2 对模型的类型、原理、及关键点进行阐释”；8）“C13-3 报告所有参数的取值、范围、出处、概率分布”；9）“C13-4 阐释模型关键参数、非关键参数获得的依据”；10）“D3-1 报告亚组间差异对成本、产出、成本效果比的影响”；11）“E3-1 说明研究的资金来源”；12）“E3-2 说明资助者在研究问题确定、研究设计、实施、报告方面的作用及影响”。b）本标准参考 AGREE 得分计算方法：（实际得分最小可能得分）/（最大可能得分最小可能得分）100%，并结合本标准特点进行了相应调整，“最小可能得分”在本标准中为 0，故在计算公式中去掉了该项。c）药物经济学评价报告后宜附“基于 PEERs 的药物经济学评价报告质量评估”结果。注：为简化报告质量评价分数的计算，本标准编写组已编制计算机程序方便使用者计算，使用者可通过以下方式获取计算机程序：一级指标 权重（）A 标题与概述 0.074 B 研究背景、目标与意义 0.123 C 研究设计与方法 0.382 D 研究结果 0.279 E 结论与讨论 0.142 百度网盘链接：https:/ 评估结果判定 评估报告评估结果判定如下：a）完全符合：报告总分75%，报告具有一定的参考价值；b）基本符合：60%报告总分75%，报告根据实际情况修改完善后具有一定的参考价值；c）不太符合：报告总分60%，报告不具有参考价值。各指标得分可反映出报告在该项指标的研究质量情况，可为研究者提供报告在该项指标的研究质量。4.6 质量评估量表使用授权 评价报告质量评估量表可供学者、研究人员、政府药物决策者无偿使用。5 质量评估量表主要内容 评价报告质量评估量表主要内容见表3。表 3 评价报告质量评估量表主要内容 序号 一级 指标 一级指标 内涵 序号 二级 指标 二级指标 内涵 序 号 三级 指标 评分 完全 不符合 0 分 不太 符合 1 分 基本 符合 2 分 完全 符合 3 分 A 标题与概述 阐述研究的标题及摘要 A1 标题 阐述研究设计、人群、比较干预措施的药物经济学评价（或使用更细化的术语，例如“成本效果分析”）A1-1 明确阐述研究对象、评价方法及内容等信息 A2 摘要 概括地描述研究目的、角度、环境、方法、结果，涵盖了方案的主要内容和总体的轮廓 A2-1 概括地描述研究设计、目的、角度、方法、结果结论等主要内容和总体轮廓 B 研 究 背景、目标与意义 阐述疾病的流行病学信息、疾病经济学负担、疾病现有治疗方法及现有 的 药 物 评价、研究目的及意义等内容 B1 研究背景 阐述疾病的流行病学信息、疾病经济学负担、疾病现有治疗方法及现有的药物评价等内容 B1-1 阐述疾病的流行病学信息 B1-2 阐述疾病的经济学负担情况及其与药物评价的相关性 B1-3 阐述相关卫生干预技术情况 B2 研究目的及意义 阐述研究目的及意义是清晰、明确、有价值 B2-1 明确阐述研究目的 B2-2 明晰阐述该研究的价值 C 研究设计与方法 阐 述 研 究 类型、研究假设、样本大小、研 C1 研究假设 阐述研究设计或模型估计中的假设及合理性 C1-1 阐述研究设计或模型估计中的关键假设 C1-2 关键假设科学、合理，有相应的证据支持 究时限以及研究方法等内容 C2 研究角度 阐述研究角度及角度选择的合理性 C2-1 明确了研究角度 C2-2 研究角度选择符合研究目的 C2-3 所选择的研究角度贯穿始终 C3 研究设计类型 阐述研究设计类型及选择依据 C3-1 对研究设计类型进行相关描述 C3-2 阐述选择该研究设计类型的依据 C4 研究人群和亚组 阐述研究对象的特征、亚组人群及选择依据 C4-1 阐述本研究目标人群的主要特征，并阐述选择该人群的原因 C4-2 阐述研究中被分析的亚组人群，并阐述选择不同亚组的原因 C5 干预措施及对照选择 阐述干预措施对照选择及选择依据 C5-1 介绍了干预措施及对照药 C5-2 明确阐述干预措施及对照药的选择依据 C6 样本大小 阐述研究样本及合理性 C6-1 明确阐述样本量的计算方法 C6-2 阐述样本量的计算依据 C7 研究时限 阐述研究时限及选择依据 C7-1 明确阐述研究时限 C7-2 阐述研究时限的选择依据 C8 贴现 阐述计算成本和产出的贴现及选择原因 C8-1 将不同时间的成本及不同货币类型转换为同一年及同一种货币表达的成本 C8-2 阐述贴现率的选择，并说明选择依据 C9 健康产出指标的选择和测量 阐述选择健康产出指标、测量方法及选择依据 C9-1 所选择的健康产出指标准确阐释了卫生干预技术的健康收益 C9-2 明确健康产出测量方法并阐述其合理性 C10 测量和评估基于偏好的健康结果 说明基于偏好的健康结果评估是从哪个人群中获得的以及测量方法 C10-1 说明基于偏好的健康结果评估是从哪个人群中获得的 C10-2 说明基于偏好的健康结果评估的测量方法 C11 资源消耗和成本计算 阐述卫生干预相关的资源消耗和各项成本的计算方法以及合理性 C11-1 阐明计入的资源消耗和成本类型 C11-2 阐述计入的资源消耗和成本类型的合理性 C11-3 明确卫生干预技术资源消耗计算方法 C11-4 明确各项目单元成本的核算方法，包括基本方法和补充方法 C11-5 阐述成本测量方法选择的依据 C12 评价方法 阐述研究方法及选择的依据 C12-1 明确阐述药物经济学评价的方法（CUA、CBA、CEA、CMA）C13 模型选择 阐述选择的模型、选择依据、主要假设前提以及关键参数 C13-1 使用模型并阐释模型选择的依据 C13-2 对模型的类型、原理、及关键点进行阐释 C13-3 报告所有参数的取值、范围、出处、概率分布 C13-4 阐释模型关键参数、非关键参数获得的依据 C14 数据处理及分析方法 阐述研究数据分析方法以及该数据分析方法可能存在的潜在偏差 C14-1 说明了数据来源的真实性、可靠性和完整性 C14-2 说明所有支持评价的数据分析方法，包括处理数据偏态、缺失、或截尾等方法 C14-3 说明结果外推的方法 C15 质量控制 阐述研究过程中质量控制的关键点及质量评价指标 C15-1 明确质量控制的关键点及质量评价指标 C15-2 对质量控制过程和结果有相关阐述 D 研究结果 阐述成本与健康产出评价、敏感性分析及异质性分析等结果 D1 成本与健康产出评价 阐述成本健康产出结果 D1-1 对评价结果进行合理解释 D1-2 进行“增量成本/增量产出”分析 D2 敏感性分析 阐述敏感性分析方法以及敏感性分析结果 D2-1 对研究中的不确定性因素进行单因素或多因素敏感性分析 D2-2 对敏感性分析结果进行阐释 D3 异质性分析 阐述报告亚组间差异对成本、产出、成本效果比的影响 D3-1 报告亚组间差异对成本、产出、成本效果比的影响 E 结论与讨论 阐述研究结论与研究讨论以及资助等内容 E1 研究结论 阐述具体明确的研究结论 E1-1 结论具体且明确 E1-2 结论的形成基于研究数据 E1-3 结论涵盖使用者所关注的问题 E2 讨论 阐述研究中关键性发现、研究的局限性以及研究结果的外推性 E2-1 总结研究中的关键性发现并说明这些发现如何支持研究结论 E2-2 局限性：讨论本研究的局限性及潜在偏差的方向和程度 E2-3 外推性：讨论将研究结果推广到一般人群中 E3 资金资助来源 说明研究的资金来源和资助者在研究问题确定、研究设计、实施、和报告方面的作用。说明其他非资金支持者的情况 E3-1 说明研究的资金来源 E3-2 说明资助者在研究问题确定、研究设计、实施、报告方面的作用及影响 参 考 文 献 1 Berger ML,Smith MD.Health Care Cost,Quality,and OutcomesR.ISPOR Book of Terms,ISPOR,2003.2 Draugalis JR,Boolrman JL,Larson LN,et al.In:Current Concepts.PharmacoeconomicsR.Kalamazoo.Michigan;The 1Comrany,1989.3 李湘,杨成密.国内药物经济学的研究现状J.中国药房,2011,22(22):2023-2025.4 章琼,邱家学.药物经济学国内应用领域研究J.中国医药技术经济与管理.2010(4):48-50.5 吴久鸿,刘国恩.药物经济学在我国的发展现状及应用前景J.中国药物应用与监测,2005,2(1):1-4.6 杨丽娟,甄健存,吴久鸿.国外药物经济学研究方法进展J.中国药学杂志,2010,45(24):1978-1980.7 张文玉.国家基本药物遴选与药物经济学J.中国卫生经济,2009,28(2):80-81.8 孙利华.对规范我国药物经济学评价工作的思考J.中国药房,2003,14(1):4-6.9 武光军.当代中西翻译质量评估模式的进展、元评估及发展方向J.外语研究,2007(4):73-79.10 吴久鸿,赵绯丽,刘国恩.药物经济学研究的质量评价思考C.南宁:中国药学会(Chinese Pharmaceutical Association).2013 年中国药学大会暨第十三届中国药师周报告集,2013.11 王诗华,谭永红,吴雪钗.评述国内5 年以来的药物经济学研究论文J.华西医学,2007,22(3):463-464.12 张海波.国内近年药物经济学研究文献的系统评估J.中国执业药师,2010,7(12):23-26.13 陈文,高继明,毕康宁,等.国内药物经济学评价研究文献的系统评估J.中国药房,2004,15(1):28-31.14 孙茂,冯晓远,高鹏,等.2013 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