诺贝尔生理医学奖专家讲座.pptx

单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,一、获奖者介绍,安德鲁法尔(,Andrew Fire,),1959年出生于美国加利福尼亚州圣克拉拉县,1983年获美国麻省理工学院生物学博士学位,现任斯坦福大学斯坦福医学院病理学和遗传学教授,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第1页,克雷格梅洛（,Craig C.Mello,）,1960年出生于美国,1990年取得哈佛大学生物 学博士学位,现任美国哈佛大学马萨诸塞州医学院分子医学教授,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第2页,二,RNA,机制,1.,RNAi,背景,RNA interference,由双链,RNA,（,Double Strand RNA,简称,DSRNA,）指导，在特定酶参加下，以外源或内源,mRNA,为降解目标，在转录后水平上使特异性靶基因发生缄默现象,生物界普遍存在一个古老而进化高度保守生物学现象,存在于从真菌到高等植物、从无脊椎动物到哺乳动物大多数真核生物中，原核生物暂未发觉,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第3页,2.,RNA,发觉,1990年，科学家,Rich Jorgensen,将产生紫色素基因置于一个强开启子后导入开紫花矮牵牛中，希望得到紫色更深花，但结果是：矮牵牛花完全褪色，花瓣变成了白色。当初认为这是导入基因和其相同内源基因同时都被抑制，并将之称为,协同抑制,1998年，,Andrew Fire,和,Craig Mello,将反义RNA和正义,RNA,同时注射到秀丽隐杆线虫（,Caenorhabditis elegans,）比单独注射反义RNA诱导基因缄默效率高10倍,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第4页,3、,RNA机制介绍,这是一个相关控制基因信息流程关键机制。,人们基因组经过从细胞核里DNA向蛋白质合成机制发出生产蛋白质指令运作，这些指令经过mRNA传送。美国科学家菲尔和梅洛公布了他们发觉一个能够从特定基因降解mRNA方式，在这种RNA干扰现象中，双链RNA（double-stranded RNA）以一个非常明确方式抑制了基因表示。,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第5页,红色,正义RNA段,蓝色,反义RNA段,绿色,目标信使RNA,图4 RNA原理示意图：,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第6页,1.开展基因治疗新路径,抗肿瘤治疗,RNA可用于抑制癌基因,传染性疾病,依据病原体如病毒、细菌等致病基因序列，以及生物体内与疾病发生相关基因序列，设计和制备与这些基因序列有同源序列DSRNA，转入动植物内使相关疾病基因“缄默”，从而到达治疗效果。,三,RNA机制,应用,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第7页,AIDS治疗,利用RNA抑制病毒再生或传染所需蛋白质生成。优势在于能够不损伤细胞而只抑制病毒蛋白质。,动物试验证实，经过RNA方法使造成血胆固醇升高基因“缄默”。,美国哈佛医学院科学家成功地利用RNA干扰技术治愈了试验鼠肝炎。,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第8页,四、未解难题,RNA,干扰在患者体内有效部位进行,是否会影响目标基因以外其它基因，引发副作用,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第9页,小结,植物、动物、人类都存在RNA干扰现象，这对于基因表示管理、参加对病毒感染防护、控制活跃基因含有主要意义。RNA干扰已经作为一个强大“基因缄默”技术而出现。这项技术被用于全球试验室来确定各种病症中哪种基因起到了主要作用。RNA干扰作为研究基因运行一个研究方法已被广泛应用于基础科学，它可能在未来产生新治疗方法。,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第10页,Thank you!,诺贝尔生理医学奖专家讲座,第11页,