遗传病的中医治疗专家讲座.pptx

第第1818章章 遗传病治疗遗传病治疗 Chapter 18 treatment of hereditary disease遗传病的中医治疗第1页教学要求教学要求v1掌握：掌握：遗传病治疗基本方法遗传病治疗基本方法；基因治疗基本概基因治疗基本概念、策略、路径和方法念、策略、路径和方法。饮食治疗、药品治疗普饮食治疗、药品治疗普通标准。通标准。v2了解：遗传病手术治疗、药品治疗；基因治疗了解：遗传病手术治疗、药品治疗；基因治疗当前存在问题和基因治疗临床应用。当前存在问题和基因治疗临床应用。遗传病的中医治疗第2页 手术治疗手术治疗 1 药品治疗药品治疗 2 饮食治疗饮食治疗 3 基因治疗基因治疗 4 4遗传病的中医治疗第3页L o g o第第1 1节节 手术治疗手术治疗遗传病的中医治疗第4页v遗传病组织器官已出现损伤，用外科手术对病损遗传病组织器官已出现损伤，用外科手术对病损器官进行修复、切除或组织器官移植，能够有效器官进行修复、切除或组织器官移植，能够有效改进一些症状。改进一些症状。v一、手术修复一、手术修复v二、手术去除二、手术去除v三、组织器官移植三、组织器官移植遗传病的中医治疗第5页WilsonWilson病致病机制病致病机制p104p104铜铜 铜蓝蛋白铜蓝蛋白 P P型铜转运型铜转运ATPATP酶酶 从胆汁从胆汁排出排出 储存于储存于血浆、组织血浆、组织 铜肝细胞聚集铜肝细胞聚集 铜入血，沉积于脑、肾、铜入血，沉积于脑、肾、角膜等组织致病角膜等组织致病 肝细胞坏死肝细胞坏死 遗传病的中医治疗第6页L o g o第第2 2节节 药品治疗药品治疗遗传病的中医治疗第7页v对症治疗对症治疗v标准：补其所缺、去其所余标准：补其所缺、去其所余v1 1、补其所缺（补充疗法）、补其所缺（补充疗法）v针对病因，补充其所缺乏物质。针对病因，补充其所缺乏物质。v如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。遗传病的中医治疗第8页v甲型血友病甲型血友病抗血友病球蛋白抗血友病球蛋白v垂体性侏儒症者垂体性侏儒症者生长激素生长激素v家族性甲状腺肿家族性甲状腺肿甲状腺制剂甲状腺制剂v免疫缺点病人免疫缺点病人免疫球蛋白免疫球蛋白v先天性睾丸发育不全先天性睾丸发育不全睾酮睾酮v先天性性腺不全患者先天性性腺不全患者雌激素雌激素遗传病的中医治疗第9页v对症治疗对症治疗v标准：补其所缺、去其所余标准：补其所缺、去其所余v1 1、补其所缺（补充疗法）、补其所缺（补充疗法）v针对病因，补充其所缺乏物质。针对病因，补充其所缺乏物质。v如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。v2 2、去其所余（排除疗法）、去其所余（排除疗法）v针对病因，排除其所堆积物质。针对病因，排除其所堆积物质。遗传病的中医治疗第10页v用理化方法将多出物质去除或排除：用理化方法将多出物质去除或排除：v如：用青霉胺或锌剂加速铜离子去除来改进肝豆状核如：用青霉胺或锌剂加速铜离子去除来改进肝豆状核变性症状；血浆置换和血浆过滤治疗家族性高胆固醇变性症状；血浆置换和血浆过滤治疗家族性高胆固醇血症。血症。v用代谢抑制剂降低代谢缺点病代谢率：用代谢抑制剂降低代谢缺点病代谢率：v如：别嘌呤醇可抑制黄嘌呤氧化酶，降低尿酸形成，如：别嘌呤醇可抑制黄嘌呤氧化酶，降低尿酸形成，治疗原发性痛风和自毁容貌综合征。治疗原发性痛风和自毁容貌综合征。v降低对所忌物质吸收：降低对所忌物质吸收：v如：苯酮尿症患者口服苯丙氨酸氨酶胶囊，使苯丙氨如：苯酮尿症患者口服苯丙氨酸氨酶胶囊，使苯丙氨酸转化成苯丙烯酸而降低吸收。酸转化成苯丙烯酸而降低吸收。遗传病的中医治疗第11页L o g o第第3 3节节 饮食治疗饮食治疗遗传病的中医治疗第12页一、饮食控制普通标准一、饮食控制普通标准 v禁其所忌禁其所忌（1）制订特殊食谱）制订特殊食谱v半乳糖血症患儿（防止乳类食品摄入）半乳糖血症患儿（防止乳类食品摄入）v家庭性高胆固醇血症患者（低胆固醇饮食治疗）家庭性高胆固醇血症患者（低胆固醇饮食治疗）v苯丙酮尿症患儿（低苯丙氨酸奶粉及饮食）苯丙酮尿症患儿（低苯丙氨酸奶粉及饮食）（2）降低患者对所忌物质吸收）降低患者对所忌物质吸收v家族性高胆固醇血症患者（服用糠麸）家族性高胆固醇血症患者（服用糠麸）遗传病的中医治疗第13页二、把握时机二、把握时机 v（一）饮食治疗越早越好（一）饮食治疗越早越好v应尽可能在损害发生前进行治疗。应尽可能在损害发生前进行治疗。v（二）饮食治疗适应病情（二）饮食治疗适应病情v饮食治疗应随病情发展而有所改变以有效控制疾饮食治疗应随病情发展而有所改变以有效控制疾病。病。遗传病的中医治疗第14页L o g o第第4 4节节 基因治疗基因治疗遗传病的中医治疗第15页v基因治疗（基因治疗（gene therapygene therapy）：）：是利用是利用DNADNA重组技术重组技术修复患者细胞中有缺点基因，使细胞恢复正常功修复患者细胞中有缺点基因，使细胞恢复正常功效而到达治疗遗传病目标。效而到达治疗遗传病目标。遗传病的中医治疗第16页一、基因治疗策略和路径一、基因治疗策略和路径v（一）基因治疗策略（一）基因治疗策略2基因基因置换置换 3基因基因增补增补4基因基因干预干预1基因基因修正修正遗传病的中医治疗第17页一、基因治疗策略和路径一、基因治疗策略和路径v（二）基因治疗路径（二）基因治疗路径1生殖细胞生殖细胞基因治疗基因治疗 2体细胞体细胞 基因治疗基因治疗遗传病的中医治疗第18页二、基因治疗方法二、基因治疗方法v直接体内疗法：直接体内疗法：将目标基因直接导入体内相关组将目标基因直接导入体内相关组织或器官，使其进入对应细胞并进行表示。（未织或器官，使其进入对应细胞并进行表示。（未广泛利用）广泛利用）v间接体内疗法：间接体内疗法：将目标基因导入适当靶细胞，经将目标基因导入适当靶细胞，经过筛选并增殖，回输给患者，使该基因在患者体过筛选并增殖，回输给患者，使该基因在患者体内有效表示对应产物。（惯用方式）内有效表示对应产物。（惯用方式）遗传病的中医治疗第19页间接体内疗法基本过程间接体内疗法基本过程（一）克隆正常基因（一）克隆正常基因（二）靶细胞选择（二）靶细胞选择（三）目标基因转移（三）目标基因转移（四）基因转染细胞筛选（四）基因转染细胞筛选（五）基因转染细胞判定（五）基因转染细胞判定（六）回输体内（六）回输体内 遗传病的中医治疗第20页方法：方法：方法：方法：人工合成、从基因组或经过人工合成、从基因组或经过人工合成、从基因组或经过人工合成、从基因组或经过RNARNARNARNA反转录等方法取得。反转录等方法取得。反转录等方法取得。反转录等方法取得。间接体内疗法间接体内疗法（一）克隆正常基因（一）克隆正常基因 遗传病的中医治疗第21页v靶细胞（靶细胞（target celltarget cell）是指接收转移基因体细胞。是指接收转移基因体细胞。v靶细胞应满足以下靶细胞应满足以下条件条件：v易于取材；易于取材；v含有增殖优势，生命周期长，便于体外培养；含有增殖优势，生命周期长，便于体外培养；v便于进行遗传技术操作，易受外源便于进行遗传技术操作，易受外源DNADNA转化；转化；v安全回输；安全回输；v靶向性。靶向性。v当前使用得较多是造血干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管当前使用得较多是造血干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。内皮细胞和肌细胞等。（二）靶细胞选择（二）靶细胞选择 间接体内疗法间接体内疗法遗传病的中医治疗第22页 基因转移是指将外源基因导入靶细胞内。基因转移是指将外源基因导入靶细胞内。v1 1、化学法、化学法v应用磷酸钙沉淀法改变细胞膜通透性，以加强细应用磷酸钙沉淀法改变细胞膜通透性，以加强细胞从培养液中摄取胞从培养液中摄取DNADNA能力。能力。v转移效率低，成功率约为转移效率低，成功率约为1/101/102 210103 3。（三）目标基因转移（三）目标基因转移 间接体内疗法间接体内疗法遗传病的中医治疗第23页v2 2、物理法、物理法v（1 1）电穿孔法）电穿孔法v借助电流穿击靶细胞膜使其对借助电流穿击靶细胞膜使其对DNADNA通透性增加。通透性增加。v有可能使细胞受到损伤。有可能使细胞受到损伤。v（2 2）显微注射法）显微注射法v用显微技术向细胞核内直接注射外源基因。用显微技术向细胞核内直接注射外源基因。v主要应用于转基因动物。主要应用于转基因动物。间接体内疗法间接体内疗法（三）目标基因转移（三）目标基因转移 遗传病的中医治疗第24页v2 2、物理法、物理法v（3 3）微粒子轰击法）微粒子轰击法v利用亚微粒钨或金吸附利用亚微粒钨或金吸附DNADNA，包裹形成微粒，利用基，包裹形成微粒，利用基因枪技术使微粒高速进入靶细胞。因枪技术使微粒高速进入靶细胞。间接体内疗法间接体内疗法（三）目标基因转移（三）目标基因转移 遗传病的中医治疗第25页v2 2、物理法、物理法v（1 1）化学法）化学法v（2 2）显微注射法）显微注射法v（3 3）微粒子轰击法）微粒子轰击法间接体内疗法间接体内疗法（三）目标基因转移（三）目标基因转移 遗传病的中医治疗第26页v3 3、载体介导基因转移、载体介导基因转移v载体能将外源基因特异转移至靶细胞。载体能将外源基因特异转移至靶细胞。v分为：分为：病毒载体病毒载体非病毒载体非病毒载体间接体内疗法间接体内疗法（三）目标基因转移（三）目标基因转移 遗传病的中医治疗第27页v病毒载体：病毒载体：将将RNARNA和和DNADNA病毒去除致病性基因，同病毒去除致病性基因，同时含有携带目标基因特征人工改造病毒。时含有携带目标基因特征人工改造病毒。v病毒介导基因转移病毒介导基因转移(virus mediated gene(virus mediated gene transfer)transfer)是指以病毒为载体，将外源性目标基因是指以病毒为载体，将外源性目标基因经过基因重组技术，组装到病毒载体上，并使重经过基因重组技术，组装到病毒载体上，并使重组病毒感染受体宿主细胞，完成基因转移。组病毒感染受体宿主细胞，完成基因转移。病毒载体病毒载体间接体内疗法间接体内疗法遗传病的中医治疗第28页v病毒载体：病毒载体：将将RNARNA和和DNADNA病毒去除致病性基因，同病毒去除致病性基因，同时含有携带目标基因特征人工改造病毒。时含有携带目标基因特征人工改造病毒。病毒载体病毒载体间接体内疗法间接体内疗法种类：种类：（1 1）反转录病毒载体）反转录病毒载体（2）腺）腺 病病 毒毒（3）腺病毒相关病毒（腺伴随病毒）腺病毒相关病毒（腺伴随病毒）遗传病的中医治疗第29页v病毒载体：病毒载体：将将RNARNA和和DNADNA病毒去除致病性基因，同病毒去除致病性基因，同时含有携带目标基因特征人工改造病毒。时含有携带目标基因特征人工改造病毒。病毒载体病毒载体间接体内疗法间接体内疗法优点：优点：v转染效率高转染效率高缺点：缺点：v存在疫原性、细胞毒作用、携带外源基因大小受限、病存在疫原性、细胞毒作用、携带外源基因大小受限、病毒滴度不易提升。毒滴度不易提升。遗传病的中医治疗第30页非病毒载体非病毒载体间接体内疗法间接体内疗法缺点缺点：v转染效率较低转染效率较低优点：优点：v安全、制备简单和携带外源基因较大。安全、制备简单和携带外源基因较大。种类：种类：（1 1）脂质体）脂质体（2）真核细胞表示质粒载体）真核细胞表示质粒载体（3）非生物性聚合载体）非生物性聚合载体（4）人工染色体）人工染色体遗传病的中医治疗第31页间接体内疗法间接体内疗法1、克隆正常基因、克隆正常基因 2、靶细胞选择、靶细胞选择 3、目标基因转移、目标基因转移 4、基因转染细胞筛选、基因转染细胞筛选5、基因转染细胞判定、基因转染细胞判定6、回输体内、回输体内 遗传病的中医治疗第32页四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用v1.1.腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺点病腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺点病（adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency，ADA-SCIDADA-SCID）遗传病的中医治疗第33页重重症症联联合合免免疫疫缺缺点点（Severe Severe combined combined immunodeficiency immunodeficiency diseasedisease，简简称称SCIDSCID），患患者者缺缺乏乏正正常常人人体体免免疫疫功功效效，其其染染色色体体上上编编码码腺腺苷苷脱脱氨氨酶酶（简简称称ADAADA）基基因因发发生生突突变变所所致致。因因为为ADAADA是是嘌嘌呤呤代代谢谢中中一一个个酶酶，该该基基因因缺缺点点将将造造成成患患者者身身体体细细胞胞中中脱脱氧氧腺腺苷苷累累积积，到到达达高高浓浓度度时时脱脱氧氧腺腺苷苷将将对对免免疫疫系系统统细细胞胞（如如T-T-细细胞胞和和B-B-细胞）产生毒性。细胞）产生毒性。Ashanti DiSilva,the first person to be treated by gene therapy.遗传病的中医治疗第34页将将正正常常ADAADA基基因因与与反反转转录录病病毒毒载载体体相相连，构建重组病毒表示载体。连，构建重组病毒表示载体。从从患患体体体体内内分分离离有有免免疫疫缺缺点点T T淋淋巴巴细细胞。胞。用用重重组组病病毒毒感感染染体体外外培培养养T T淋淋巴巴细细胞胞，使使正正常常ADAADA基基因因插插入入到到T T淋淋巴巴细细胞胞基基因组中。因组中。培养细胞并确认该基因正常表示。培养细胞并确认该基因正常表示。将将含含有有正正常常基基因因T T淋淋巴巴细细胞胞回回输输到到患患者者骨骨髓髓组组织织中中。经经5-65-6个个月月治治疗疗，患患者者体体内内T T淋淋巴巴细细胞胞数数量量恢恢复复到到正正常常水水平平，体体内内ADAADA酶酶几几乎乎到到达达正正常常水水平平，免疫功效得到恢复。免疫功效得到恢复。1990年，美国第一次对年，美国第一次对SCID病人作基因治疗，其步骤为：病人作基因治疗，其步骤为：遗传病的中医治疗第35页四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用v2 2、血友病、血友病B B v血浆中缺乏凝血血浆中缺乏凝血因子所致因子所致v我国人体基因治疗第一成功个例子。我国人体基因治疗第一成功个例子。O1991,1991,薛京伦薛京伦(复旦大学复旦大学)O携带人携带人FF因子因子cDNA cDNA 逆转录逆转录病毒载体病毒载体(HBSF-F)(HBSF-F)O皮肤成纤维细胞皮肤成纤维细胞OFactor IX:5%遗传病的中医治疗第36页细胞因子细胞因子19841987年，淋巴激活杀伤细胞年，淋巴激活杀伤细胞(LAK)v3、肿瘤基因治疗、肿瘤基因治疗1986年，肿瘤浸润淋巴细胞年，肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)结合结合IL-21991年，肿瘤坏死因子年，肿瘤坏死因子(TNF)治疗黑色素瘤治疗黑色素瘤四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用遗传病的中医治疗第37页细胞因子细胞因子v肿瘤基因治疗肿瘤基因治疗四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用1992年，单纯庖疹病毒（年，单纯庖疹病毒（HSV）-胸腺嘧啶激酶胸腺嘧啶激酶（TK）和和 GCV（Ganciclovir药品）药品）“自杀基因自杀基因”遗传病的中医治疗第38页细胞因子细胞因子v肿瘤基因治疗肿瘤基因治疗四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用“自杀基因自杀基因”肿瘤抑制基因肿瘤抑制基因pRB,p53,p16,p21,p27pRB,p53,p16,p21,p27遗传病的中医治疗第39页细胞因子细胞因子v肿瘤基因治疗肿瘤基因治疗四、基因治疗临床利用四、基因治疗临床利用“自杀基因自杀基因”肿瘤抑制基因肿瘤抑制基因应用纳米颗粒传递基因阻断肿瘤新生血管生成应用纳米颗粒传递基因阻断肿瘤新生血管生成 年，美国年，美国HoodHood等人应用阳离子纳米颗粒转导目等人应用阳离子纳米颗粒转导目标基因，阻断肿瘤组织新生血管生成。标基因，阻断肿瘤组织新生血管生成。遗传病的中医治疗第40页123存在问题存在问题导入基导入基因持因持续表示续表示导入基导入基因高因高效表示效表示安全性安全性问题问题遗传病的中医治疗第41页小小 结结v掌握：掌握：v基因治疗定义、策略和路径基因治疗定义、策略和路径v基因治疗基本方法：基因治疗基本方法：v克隆正常基因方法、基因转移方法和载体、靶细克隆正常基因方法、基因转移方法和载体、靶细胞选择。胞选择。v药品治疗和饮食治疗基本标准药品治疗和饮食治疗基本标准v了解：了解：v当前基因治疗存在问题当前基因治疗存在问题遗传病的中医治疗第42页复习思索题复习思索题v1 1、传统遗传病治疗包含哪几个方面，各有什么优、传统遗传病治疗包含哪几个方面，各有什么优缺点？缺点？v2 2、何谓基因治疗？目标基因转移有哪几个方法？、何谓基因治疗？目标基因转移有哪几个方法？各有何优缺点？各有何优缺点？v3 3、反转录病毒和腺病毒作为基因治疗载体各有何、反转录病毒和腺病毒作为基因治疗载体各有何优缺点？优缺点？遗传病的中医治疗第43页L o g o遗传病的中医治疗第44页唇唇 裂裂手术前手术前手术后手术后遗传病的中医治疗第45页多多 指指并指合并多指并指合并多指 遗传病的中医治疗第46页v 基因修正（基因修正（gene correctiongene correction）：）：指经过特指经过特定方法，将致病基因定方法，将致病基因突变碱基序列纠正突变碱基序列纠正,对突对突变变DNADNA进行进行原位修复原位修复。v操作困难。操作困难。遗传病的中医治疗第47页v基因置换：基因置换：在在原位定点导入原位定点导入外源正常基因，外源正常基因，代替代替突变基因突变基因直接直接疗法。疗法。v目标：纠正突变基因，进行准确原位修复而不包目标：纠正突变基因，进行准确原位修复而不包括基因组其它任何改变。括基因组其它任何改变。v是是理想理想基因治疗基因治疗策略策略，已用于动物试验，但还未，已用于动物试验，但还未应用于临床，基因治疗远期目标。应用于临床，基因治疗远期目标。遗传病的中医治疗第48页v基因增补（基因添加）：基因增补（基因添加）：非定点导入非定点导入外源正常基因，而外源正常基因，而没有没有真正真正去除去除或或修复突变基因修复突变基因。v外源正常基因导入体内后，可代替突变基因表示含有正常外源正常基因导入体内后，可代替突变基因表示含有正常功效蛋白而发挥治疗作用，属于功效蛋白而发挥治疗作用，属于间接间接治疗。治疗。v增：向靶细胞中导入其原本不表示基因；增：向靶细胞中导入其原本不表示基因；v补：导入突变基因正常基因。补：导入突变基因正常基因。v当前应用最为广泛和深入一个方法，并已付诸临床实践。当前应用最为广泛和深入一个方法，并已付诸临床实践。遗传病的中医治疗第49页v基因干预：基因干预：用特定方式用特定方式抑制抑制某个基因某个基因表示表示或或破坏破坏某个基因某个基因使之不能表示使之不能表示，以到达治疗疾病目标。，以到达治疗疾病目标。v惯用方法：惯用方法：应用反义核苷酸、核酶或应用反义核苷酸、核酶或RNARNA干扰技术干扰技术抑制体内过分表示基因。抑制体内过分表示基因。v靶基因普通都是过分表示癌基因或是病毒基因。靶基因普通都是过分表示癌基因或是病毒基因。遗传病的中医治疗第50页v生殖细胞基因治疗生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)v将正常基因转移到患者精子、卵子或受精卵校正将正常基因转移到患者精子、卵子或受精卵校正遗传缺点，使其发育成正常个体。遗传缺点，使其发育成正常个体。v特点：特点：能将新正常基因传给下一代，从而使遗传能将新正常基因传给下一代，从而使遗传病得到根治，有害基因不再在人群中散布。病得到根治，有害基因不再在人群中散布。理想，但理想，但当前尚难在当前尚难在人类实现。人类实现。遗传病的中医治疗第51页v体细胞基因治疗体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)v将基因转移到个体体细胞基因组上随机座位，使该将基因转移到个体体细胞基因组上随机座位，使该基因有效表示其，到达治疗目标。基因有效表示其，到达治疗目标。v特点：特点：能使患者症状消失或缓解，但有害基因仍能能使患者症状消失或缓解，但有害基因仍能传给后代。传给后代。是当前人是当前人类基因治疗类基因治疗基本方案基本方案遗传病的中医治疗第52页v脂质体法脂质体法v用人工脂质体包装外源基因，经过脂质体与靶细胞用人工脂质体包装外源基因，经过脂质体与靶细胞融合或直接注射到病灶区，将外源基因导入。融合或直接注射到病灶区，将外源基因导入。v优点：优点：无毒性和免疫原性，无毒性和免疫原性，不在体内堆积，不在体内堆积，大小大小适合，适合，可适应不一样细胞膜和生理要求。可适应不一样细胞膜和生理要求。v缺点：缺点：转染效率低，瞬时表示。转染效率低，瞬时表示。遗传病的中医治疗第53页v真核细胞表示质粒载体真核细胞表示质粒载体v主要用于直接体内治疗，该方法是将目标基因克主要用于直接体内治疗，该方法是将目标基因克隆到构建好质粒中去，采取肌肉注射方法，直接隆到构建好质粒中去，采取肌肉注射方法，直接转移到体内。转移到体内。v当前已构建了较多真核细胞表示质粒载体系统，当前已构建了较多真核细胞表示质粒载体系统，它是基因治疗载体方案中最吸引人治疗载体。它是基因治疗载体方案中最吸引人治疗载体。遗传病的中医治疗第54页v非生物性聚合物载体非生物性聚合物载体v利用自然界一些阳离子物质，与带负电荷利用自然界一些阳离子物质，与带负电荷DNADNA经过经过静电作用相互结合，而其总电荷仍保持正电，使静电作用相互结合，而其总电荷仍保持正电，使复合物能与带有负电荷细胞膜结合并经过细胞内复合物能与带有负电荷细胞膜结合并经过细胞内吞作用进入细胞内。吞作用进入细胞内。v该类载体包含：聚赖氨酸、聚乙烯亚胺、壳聚糖、该类载体包含：聚赖氨酸、聚乙烯亚胺、壳聚糖、树枝状聚合物、明胶基系统和阳离子缩氨酸等。树枝状聚合物、明胶基系统和阳离子缩氨酸等。v特点：特点：制备简单；制备简单；安全而有效；安全而有效；携带携带DNADNA片片段较大，同时可对其进行修饰。段较大，同时可对其进行修饰。遗传病的中医治疗第55页v人工染色体人工染色体v人工染色体特点：人工染色体特点：能随宿主染色体分裂能随宿主染色体分裂而分裂；而分裂；容量大；容量大；不整合入宿主染色不整合入宿主染色体；体；无免疫原性和毒性，活菌载体能够无免疫原性和毒性，活菌载体能够在肿瘤组织内复制、增生，而在正常组织在肿瘤组织内复制、增生，而在正常组织内被去除；内被去除；含有侵袭性和靶向性；含有侵袭性和靶向性；易易于控制。于控制。遗传病的中医治疗第56页v外源基因高效正确表示。外源基因高效正确表示。v外源基因安全导入；外源基因安全导入；基因治疗关键基因治疗关键遗传病的中医治疗第57页v疾病发病机制及对应基因结构功效清楚。疾病发病机制及对应基因结构功效清楚。基因治疗条件基因治疗条件v已克隆正常基因，且明确该基因表示与调控机制。已克隆正常基因，且明确该基因表示与调控机制。v导入基因含有适当受体细胞，并能有效表示。导入基因含有适当受体细胞，并能有效表示。v含有安全有效转运载体和方法。含有安全有效转运载体和方法。遗传病的中医治疗第58页v依据治疗时期可分为：依据治疗时期可分为：v1 1、出生前治疗、出生前治疗v2 2、症状前治疗、症状前治疗v3 3、临症治疗、临症治疗遗传病的中医治疗第59页