基于政策工具的我国抗肿瘤创新药物政策文件分析.pdf

药事管理基于政策工具的我国抗肿瘤创新药物政策文件分析钟小芳李雅朱虹孙致远赵舒扬(哈尔滨医科大学.药学院.人文社会科学学院药事管理教研室哈尔滨)摘 要 目的 通过对我国抗肿瘤创新药物政策文件分析探讨抗肿瘤创新药物相关政策的侧重点以及不足为未来抗肿瘤创新药物领域政策制定及优化提供参考 方法 通过访问中国共产党中央委员会及国务院、国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局等相关部委官方网站以“癌症”“肿瘤”“肿瘤药”“创新药”等为关键词收集 年 月 年月国家层面发布的抗肿瘤创新药物相关政策文件基于政策工具和利益相关者二维分析框架对收集的政策文件进行分类、编码、统计 结果 共纳入政策文件 份政策工具视角下共产生政策编码 条需求型政策工具、环境型政策工具、供给型政策工具分别为、条占比.、.、.以政策工具为基础利益相关者视角下共产生编码 条政府部门、医药企业、医疗机构、患者分别为、条占比.、.、.、.结论 我国抗肿瘤创新药物政策上环境型政策工具应用占比最多供给型与需求型政策工具应用缺位整体存在应用不平衡现象利益相关者分布格局不协调政府部门与医疗机构关注度高于医药企业与患者 应合理促进抗肿瘤创新药物政策工具协同应用科学规划抗肿瘤创新药物政策子工具布局均衡考量抗肿瘤创新药物政策各方利益主体保障政策高效实施关键词 抗肿瘤药创新药政策工具利益相关者中图分类号 文献标识码 文章编号()./.开放科学(资源服务)标识码()(.).年我国新增癌症患者约.万例新增癌症死亡.万例 随着肿瘤发病率的逐年上升抗肿瘤创新药物的研发、生产和使用日益受到关注截至 年 月美国共上市抗肿瘤创新药物 种我国自主研发抗肿瘤创新药物共 种占我国现有抗肿瘤创新药物的.(/)且均未在美国食品药品管理局()批准上市 我国自主研发抗肿瘤创新药物仍处于发展阶段抗肿瘤创新药物的申报审批、临床试验、上市、使用、医保报销补偿等方面有待进一步完善 大多数癌症患者需要依靠价格相对昂贵的国外进口抗肿瘤创新药物进行治疗我国肿瘤治疗实际负担仍然十分沉重近几年来我国颁布了一系列政策措施推动抗肿瘤创新药物的发展但目前尚未形成较为成熟的体系本文通过收集 年我国国家层面发布的抗肿瘤创新药物政策文件基于政策工具进行量化文件分析讨论分析我国在抗肿瘤创新药物政策方面的侧重点及不足为未来抗肿瘤创新药物领域政策制定及优化提供参考 资料与方法.政策文件来源通过访问我国中共中央及国务院、国家卫生健康委员会(简称卫健委)、国家药品监督管理局(简称药监局)等相关部委和直属机构的官方网站以“癌症”“肿瘤”“肿瘤药”“创新药”等为关键词检索获取国家层面发布的相关政策文件纳入标准:政策文件发文机构为中共中央及国务院、国务院相关部委及直属机构政策文件信息直接涉及抗肿瘤创新药物政策类型为法律法规、规章、通知、意见、公告等发文时间为 年 月 日 年 月 日 排除标准:文件中只出现关键词而无实质性内容内容重复的政策文件已失效政策文件.政策工具 政策工具也称治理工具是政府为了实现和满足公众的公共物品和服务的需求所采取的各种方法、手段和实现机制 政策工具可分为供给型政策工具、环境型政策工具和需求型政策工具 类供给型政策工具可以推动抗肿瘤创新药物的发展作用于抗肿瘤创新药发展供给端需求型政策工具可以拉动抗肿瘤创新药物的发展作用于抗肿瘤创新药物需求端环境型政策工具可以营造对抗肿瘤创新药物有利发展的政策环境间接影响抗肿瘤创新药物的保障水平.政策分析框架政策工具和利益相关者是政策分析与研究的重要关注点 政策工具类型的选择与利收稿日期 修回日期 基金项目 黑龙江省自然科学基金优秀青年项目()四川医事卫生法治研究中心课题()黑龙江省哲学社会科学研究规划项目()哈尔滨医科大学人文学院科研项目()作者简介钟小芳()女云南昭通人在读本科:通信作者 朱虹()女黑龙江鹤岗人副教授硕士生导师在读博士从事药事管理、医药政策研究益相关者密切相关在政策实施过程中利益相关者分布情况也直接反映出政策实施的情况间接影响着政策工具的使用 合理有效的政策结构应将政策手段与利益相关者进行有机结合 因此本文通过政策工具将抗肿瘤创新药物政策的关键措施和利益相关主体进行划分以政策工具维度为 轴利益相关者维度为 轴构建我国抗肿瘤创新药物政策的二维分析框架(图)图 我国抗肿瘤创新药物政策二维分析框架.政策文件内容编码 本文按照我国抗肿瘤创新药物政策文件发文时间先后进行一级编码以政策文件中具体章节具体条款为分析单元基于政策工具进行统计分析按照不可细分原则及“政策发文时间章节具体条目”顺序进行三级编码当其中同一条目或同一段落里运用不同政策工具时按照在文件内出现的先后顺序进行四级编码构建分析单元 编码结束后采用 软件对编码结果进行统计分析.文件量化分析通过对所纳入的政策文件进行信息提取和内容量化分析即对政策文件内在特征分析解释政策内容所含的隐形信息按照编码原则编码之后对政策文件内容进行定量与定性相结合分析 进一步对我国抗肿瘤创新药物政策分析各维度的信息进行分类、量化、描述、比较和分析.质量控制 为保证政策分析的可靠性与有效性在政策检索阶段为避免文件筛选疏漏首先从相关政府部门官方网站进行检索其次通过专业关键词拓宽政策检索范围最后通过严格的纳排标准筛选确保所选用政策文件的权威性与有效性 在文件量化分析阶段通过详细阅读政策原文、解读文件、相关专业文献结合专家意见确定分析框架编码及量化分析的原则确保政策文件信息提取和分析的准确性医药导报 年 月第 卷第 期 结果.我国抗肿瘤创新药物政策文件基本情况本文根据关键词进行检索结果见表 经纳排标准筛选最终共纳入政策文件 份(表)其中 年纳入 份 年 份 年、年均为 份其余年份均颁布相关政策文件 份 发文主体涉及中共中央、全国人大常委会、国务院、国务院办公厅、国务院直属机构(国家市场监督管理总局和国家医疗保障局等)、国务院部委(国家卫健委和财政部等)及其管理的国家局(国家药监局和国家中医药管理局等)其中国务院及国务院办公厅、卫健委、国家医疗保障局(简称医保局)、药监局为主要的发文机构 多部门联合发文数量()少于单独发文数量()表 政府及主要机构官网关键词检索结果(条).()关键词中共中央及国务院医保局卫健委药监局癌症肿瘤 创新药 肿瘤药.维度:政策工具应用情况 政策工具视角下共产生政策工具编码 条根据文中出现的高频词划分以下政策子工具类型(表)环境型政策工具使用最多共计 条占比.(/)需求型政策工具与供给型政策工具使用各计、条分别占比.、.环境型政策工具在环境型政策工具中策略性措施使用最多共计 条编码占比.其次为体系协同、关税调整、价格优惠、行为规范、目标规划各计、条编码 分别占比.、.、.、.、.而质控评价使用最少仅 条编码(.).需求型政策工具需求型政策工具中医保支持使用最多共计 条占比.其次为宣传推广、目录发布、试点经验、处方点评分别为、条分别占比.、.、.、.临床综合评价使用最少仅 条占比.供给型政策工具 供给型政策工具中规范标准和人才建设使用最多各计 条编码占比.其次为平台搭建、资金支持分别为、条分别占比.、.信息化支持使用最少仅 条占比.维度:利益相关者分布情况 单个政策工具应用中往往不只涉及一个利益相关者当 维度与 维度结合时共得到编码信息 条 政府部门、医药企业、医 疗 机 构、患 者 分 别 占 比.(/)、.(/)、.(/)、.(/)其中涉及政府部门的政策工具使用最多涉及患者的政策工具使用最少(图).二维分布情况表 结果显示在政府部门、医药企业、医疗机构、患者四方利益相关者下的政策工具使用中环境型政策工具使用过半占比.(/)需求型政策工具使用占比第 二 占 比.(/)使用最少的是供给型政策工具占比.(/)涉及政府部门、医药企业、医疗机构、患者的政策均以环境型政策工具为主其中策略性措施占主导环境型政策工具中涉及不同利益相关者的编码数量由高到低排序为政府部门()、医药企业()、医疗机构()、患者()讨论.维度:我国抗肿瘤创新药物政策工具分析.环境型政策工具整体使用过溢内部子工具使用有待优化 环境型政策工具使用占比最多说明我国抗肿瘤创新药物政策在各方面正处于探索阶段 在环境型政策工具中子工具种类构成比复杂说明我国抗肿瘤创新药物的政策目标多元化需要综合考虑多方面的因素 其中策略性措施的应用最多其次是体系协同关税调整 其具体内容包括鼓励医药企业积极研发、促进我国抗肿瘤创新药物医学成果转化、对相关专业人员进行行为规范要求等 如卫健委颁布的关于印发肿瘤诊疗治疗提升行动计划的通知中提及我国在规范抗肿瘤创新药物临床用药中鼓励医生处方优先选用国家基本药物目录、国家医保谈判或招标采购涉及的药品.需求型政策工具整体应用缺位临床综合评价子工具使用频次过低 需求型政策工具对抗肿瘤创新药物的发展起到更直接、快捷的作用但该工具应用最少 占比最多的医保支持为 条相关编码信息反映出我国在政策方面极力降低抗肿瘤创新药物的最终到达患者端的价格积极提高抗肿瘤创新药物的可及性例如国家医保局关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知中指出为切实减轻患者费用负担全国开展省级抗肿瘤药物专项集中采购工作以达到抗肿瘤创新药物在终端零售价明显降低 占比最低的临床综合评价仅占 条侧面反映出我国在对已经上市的抗肿瘤创新药物的治疗效果、不良反应、用药方案、表 年我国国家层面发布的抗肿瘤创新药物政策文件.编号政策文件名称发文主体发文时间关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见(国发 号)国务院 年 月 日关于印发中国癌症防治三年行动计划(年)的通知(国卫原国家卫生计划生育委员会等 部门 年 月 日 疾控发 号)关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见(国办发 号)国务院办公厅 年 月 日关于促进医药产业健康发展的指导意见(国办发 号)国务院办公厅 年 月 日关于印发“十三五”国家科技创新规划的通知(国发 号)国务院 年 月 日“健康中国”规划纲要中共中央、国务院 年 月 日关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见(国办国务院办公厅 年 月 日 发 号)关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见中共中央办公厅、国务院办公厅 年 月 日关于降低药品进口关税的公告(税委会公告 号)国务院关税税则委员会 年 月 日关于抗癌药品增值税政策的通知(财税 号)财政部、海关总署、税务总署、国家药监局 年 月 日关于发布接受药品境外临床试验数据的技术指导原则的通告(国家药监局 年 月 日 年第 号)关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知(医保发 号)国家医疗保障局、国家卫健委 年 月 日关于发布 年抗癌药医保准入专项谈判药品范围的通告国家医疗保障局 年 月 日关于印发深化医药卫生体制改革 年下半年重点工作任务的通知国务院办公厅 年 月 日(国办发 号)关于将 种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品 国家医疗保障局 年 月 日 目录乙类范围的通知(医保发 号)关于做好 种国家医保谈判抗癌药执行落实工作的通知国家医疗保障局办公室、人力资源社会保障 年 月 日 部办公厅、国家卫健委办公厅关于开展全国抗肿瘤药物临床应用监测工作的通知(国卫办医函国家卫健委办公厅 年 月 日 号)关于印发深化医药卫生体制改革 年重点工作任务的通知(国办国务院办公厅 年 月 日 发 号)中华人民共和国药品管理法(年修订)全国人大常委会 年 月 日关于印发健康中国行动 癌症防治实施方案(年)的国家卫健委等 部门 年 月 日 通知(国卫疾控发 号)关于将 年谈判药品纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育国家医疗保障局、人力资源社会保障部 年 月 日 保险药品目录乙类范围的通知(医保发 号)关于以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医药卫生体制改革国务院深化医药卫生体制改革领导小组 年 月 日 若干政策措施的通知(国医改发 号)药品注册管理办法(年修订)国家市场监督管理总局 年 月 日关于印发抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)的通知(国卫医国家卫健委 年 月 日 函 号)关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见(国办国务院办公厅 年 月 日 发 号)关于开展门诊慢特病相关治疗费用跨省直接结算试点工作的通知国家医疗保障局办公室、财政部办公厅 年 月 日(医保办函 号)关于印发公立医院高质量发展促进行动(年)的通知国家卫健委、国家中医药管理局 年 月 日(国卫医发 号)关于印发肿瘤诊疗质量提升行动计划的通知(国卫办医函国家卫健委办公厅、国家中医药局办公室、年 月 日 号)中央军委后勤保障部卫生局关于发布第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的财政部、海关总署、税务总局、国家药监局 年 月 日 公告(财政部、海关总署、税务总局、药监局公告 年第 号)关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(年版)的通知国家卫健委办公厅 年 月 日(国卫办医政函 号)医药导报 年 月第 卷第 期表 年我国抗肿瘤创新药物政策工具使用分布情况.政策工具类型与政策子工具名称政策子工具内容数量及占比条总计比条环境型 策略性措施政府为促进抗肿瘤创新药发展而颁布的一系列有利于营造有利政策环境的政策、法规、措施.质控评价政府为加强抗肿瘤创新药物的用药和保障而进行数据监测与质量控制.价格优惠对抗肿瘤创新药物精选价格优惠.目标规划政府为推动抗肿瘤创新药的发展而制定的发展目标或发展规划.关税调整国家为降低进口抗肿瘤创新药物而颁布调整关税政策.体系协同多个部门合力协作于关于抗肿瘤创新药政策的发布、施行、监督等.行为规范对抗肿瘤创新药物相关人员如临床医生、药师、审评审批等相关人员进行行为规划.需求型 处方点评政府为规范抗肿瘤创新药物临床合理用药而对医生开具的处方进行评估.宣传推广政府对抗肿瘤创新药进行相关工作进行宣传教育.临床综合评价 政府为保障抗肿瘤创新药物临床用药以药品临床价值为导向利用真实世界数据和药品供应保障.各环节信息开展药品实际应用综合分析 目录发布政府发布可以暴露抗肿瘤创新药物用药信息目录(种类清单、用药规格等).试点经验政府为拉动抗肿瘤创新药物的临床用药、用药保障而设立医院、基地试点经验推广等.医保支持政府为拉动抗肿瘤创新药物的发展将抗肿瘤创新药物纳入医保.供给型 资金支持政府为抗肿瘤创新用药和保障提供财政支持如研发经费、专项资金、合理补偿等.信息化支持政府通过构建信息网络为抗肿瘤创新药物发展提供数字资源等信息化支撑.人才建设政府为促进抗肿瘤创新药物发展培养相关人才.平台搭建政府为提高抗肿瘤创新药的研发、生产等专业水平而打造科研与临床研究平台进行专科与学科.建设 规范标准政府为肿瘤创新药研发、审评审批和保障方面制定指导原则、行业标准、技术方案和临床用药规范等.图 年我国抗肿瘤创新药物政策利益相关者占比图.储存稳定性等评估等工作不够重视.供给型政策工具应用率低内部子工具种类有待提高 供给型政策工具整体占比偏低 子工具种类最少有待提高 从子工具分析来看临床应用规范与人才建设应用最多其次为平台搭建整体上看供给型政策子工具的分布情况较为均衡但信息化支持应用不足亟需加强 我国政府在供给型政策工具使用中主要集中在对相关人才的培养规范、平台搭建上和资金支持反映出我国在抗肿瘤创新药物领域专业人才上的短缺 如国务院关于印发“十三五”国家科技创新规划的通知等相关政策文件中明确指出我国恶性肿瘤等重大疾病领域要重点支持创新性强的抗肿瘤创新药物的开发鼓励设立创业创新中心等人才培养平台积极吸引广大海外高层次人才和团队来华创新创业.维度:我国抗肿瘤创新药物政策利益相关者分析 我国抗肿瘤创新药物政策工具的应用对于政府部门、医疗机构的关注度高于医药企业与患者 医药企业是药品研发、批量生产的主力军抗肿瘤创新药物前期研发投入耗费大、风险大如果不断压缩医药企业的利润空间许多医药企业自主研发生产抗肿瘤创新药物的意愿也会大大降低 患者是药品流向的最终端由于抗肿瘤创新药物的昂贵费用目前我国仍然有许多的癌症患者不得不使用仿制药甚至放弃治疗 政府部门属于政策的制定者、颁发者而医疗机构属于政 表 年我国抗肿瘤创新药物政策工具利益相关者二维分布情况.政策工具利益相关者政府部门医药企业医疗机构患者环境型 策略性措施 质控评价 价格优惠 目标规划 关税调整 体系协同 行为规范需求型 处方点评 宣传推广 临床综合评价 目录发布 试点经验 医保支持供给型 资金支持 信息化支持 人才建设 平台搭建 规范标准合计百分比/.策的直接执行者与第一反馈者直接与医药企业与患者沟通决定了两者属于高权力高利益主体而在政策的颁布与实施中两者都身兼运动员与裁判员的双重身份因此在制定与执行相关政策时需要统筹兼顾政策中涉及到的各方利益相关者.维度:我国抗肿瘤创新药物政策工具与利益相关者交互分析总体上看利益相关者视角下倾斜于环境型政策工具的应用 我国政府在对各方利益主体的需求端与供给端关注力度较弱对医药企业抗肿瘤创新药物的研发方面更多停留在鼓励层面在资金支持、人才建设、平台搭建方面扶持多集中在政府部门与医疗机构从而忽视了医药企业在抗肿瘤创新药物发展中的推动力量限制了抗肿瘤创新药物领域的发展与创新 患者作为抗肿瘤创新药物政策的最终受益者在四方利益主体中关注度最少容易导致患者在对我国抗肿瘤创新药物政策的实际实施效果不易直观感受与不能及时反馈势必会影响政府公信力在处方点评、目标规划、信息化支持三方面政策子工具应用频率较低 直观反映出我国对抗肿瘤创新药物临床合理用药监测、管理方面有所欠缺容易造成抗肿瘤创新药物监管效率低下在抗肿瘤创新药物发展中制定的发展目标与发展规划较少可能会影响我国抗肿瘤创新药物的用药保障容易造成抗肿瘤创新药物用药紧缺不够重视电子监管信息化技术服务和技术指导等在抗肿瘤创新药物发展中所起的作用缺乏大数据分析支撑与科学的预测容易造成抗肿瘤创新药物资源分配及供应的不公平现象 建议.合理促进抗肿瘤创新药物政策工具协同应用政府应合理提高需求型与供给型政策工具应用频率统筹政策工具的应用 政策工具是政策目标与政策落实之间的桥梁合理的政策工具应用可以最大程度发挥政策的效力因此应科学提高需求型、供给型政策工具的应用频率重视需求型政策工具与供给型政策工具对我国抗肿瘤创新药物起到的拉动与推动作用减少外部干扰达到政策高效落地使抗肿瘤创新药物政策实现利益最大化.科学规划抗肿瘤创新药物政策子工具布局政府应适当减少政策性措施子工具的应用适当加强对其他子工具的应用 提高抗肿瘤创新药物的用药贮备与保障、政策实施实际效果、各级部门的监管力度 重视真实世界数据和药品供应保障各环节信息深化对抗肿瘤创新药物临床综合评价的重要性的认识 高效利用电子信息化技术与数据资源提高抗肿瘤创新药物储备与调配的精确性.均衡考量抗肿瘤创新药物政策各方利益主体政府在抗肿瘤创新药物政策的制定与修订时应当加大对医药企业与患者的关注度弥合各方主体的利益需求均衡多方利益主体 留予医药企业适度的发展空间鼓励支持医药企业的发展解决目前我国抗肿瘤创新药物企业的发展困境同时应考虑患者的切实利益以患者为中心科学监管与优化抗肿瘤创新药物政策的实施效果 结束语政策引导与推动是抗肿瘤创新药物领域发展的有力保障 目前我国抗肿瘤创新药物政策工具应用整体存在应用失衡现象政策利益相关者分布格局尚不协调 未来有待不断优化抗肿瘤创新药物政策工具内部结构促进政策工具的协同应用均衡各方利益主体以形成政策合力医药导报 年 月第 卷第 期参考文献 李纪宾邹小农.年中国癌症发病和死亡情况解析.环境卫生学杂志():.孙雯娟张波.中国新型抗肿瘤药物现状分析及启示.协和医学杂志():.王贤淼.肿瘤靶向药物研究进展分析.生物化工():.陈振明张敏.国内政策工具研究新进展:.江苏行政学院学报():.:.:.:.:.李新宇邵蓉白铭钰等.我国儿童药保障政策文本量化分析:基于政策工具、政策目标的二维框架.中国卫生政策研究():.吕兰婷余浏洁.中英抗癌药政策比较研究.中国卫生政策研究():.周苑田帝吴烨等.基于政策工具的我国国家级试点城市长期护理保险政策分析.中国卫生经济():.宋佳范成鑫王婉晨等.利益相关者视角下我国药品集中带量采购政策研究:基于政策工具的文本分析.中国卫生政策研究():.邓清文郑炆苅魏艳等.政策工具视角下我国肿瘤防治领域政策文本研究.中国卫生政策研究():.林津晶赵慎非徐伟.基于政策工具与技术创新过程的福建省医药产业科技创新政策研究.医药导报():.荣红国李琪董玥等.基于政策工具的我国儿童用药政策分析.中国药房():.国家卫生健康委办公厅国家中医药局办公室中央军委后勤保障部卫生局.关于印发肿瘤诊疗质量提升行动计划的通知/.().:/./.国家医疗保障局国家卫生健康委.关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知/.().:/./.国务院.关于印发“十三五”国家科技创新规划的通知/.().:/./.张彩凤顾淑玮马强等.我国医联体相关政策分析:基于政策工具和利益相关者理论.江西中医药大学学报():.年医药导报各期药物专栏要目 第 期 居家药学服务 第 期 药品使用监测和临床综合评价 第 期 中药中药生物评价第 期 药物警戒新进展 第 期 中成药说明书内容优化与质量提升第 期 适药新物态研发 第 期 风湿免疫疾病药物研究与应用第 期 中药抗肿瘤作用研与合理用药 第 期 药品不良反应信号检测第 期 药源性疾病 第 期 口服抗凝药物第 期 老年患者健康管理及安全用药若投专栏稿件请至少在该期出版前 个月将稿件通过医药导报杂志官方网站(.)在线投稿系统投稿以便及时送审和处理稿件 谢谢!医药导报编辑部