我国2009-2022年药物研发与上市政策的文本量化分析.pdf

广 东 药 科 大 学 学 报Journal of Guangdong Pharmaceutical UniversityJul,2023,39(4)收稿日期：2023-03-03基金项目：国家自然科学基金青年科学基金项目（71602188）；江苏省高校哲学社会科学项目（2020SJA0086）作者简介：王欣，女，硕士研究生，Email：通信作者：庄倩，女，博士，副教授，从事医药产业政策研究，Email：。我国20092022年药物研发与上市政策的文本量化分析王欣，庄倩（中国药科大学国际医药商学院，江苏 南京 211197）摘要：目的 深入系统地分析我国药物研发与上市政策的现状和不足之处，为后续我国药物研发与上市政策的制定与完善提供参考意见。方法 基于政策文本分析方法，选取20092022年国家层面发布的药物研发与上市政策文本为研究对象，对发文数量、发文主体、发文类型及“政策工具-研发上市阶段”分析框架4个维度进行定量分析。结果 我国药物研发与上市政策数量呈阶段性增长；发文部门多以单独的形式发文，联合发文较少；文种类型丰富多样，多以通知、公告类型为主；政策工具以环境型为主（84.66%）、供给型工具次之（14.52%）、需求型最少（0.82%）；药物研发上市过程发现阶段的政策工具使用很少（4.03%）。结论 提出强化政府部门间的合作机制，增加意见、细则、工作程序等政策文本的发布，优化政策工具的内部结构，加大对需求型政策工具的使用，以及加大政策工具在药物发现阶段的使用的对策与建议。关键词：药物研发与上市；文本分析；政策工具中图分类号：R951文献标识码：A文章编号：2096-3653（2023）04-0004-07DOI：10.16809/ki.2096-3653.2023030303A quantitative textual analysis of Chinas drug research and development and marketing policies from20092022WANG Xin,ZHUANG Qian（School of International Pharmaceutical Business,China Pharmaceutical University,Nanjing 211197,China）*Corresponding author Email:Abstract:Objective To analyze the current situation and shortcomings of Chinas drug research and development(R&D)and marketing policies,and to provide references for the subsequent formulation and improvement ofChinas drug R&D and marketing policies.Methods Based on the analysis of policy texts,drug R&D and marketingpolicies issued at the national level from 2009 to 2022 were selected as the research object,and were analyzedquantitatively on four dimensions:the number of texts,the subject of texts,the type of texts and the analysisframework of“policy toolsR&D and marketing stages”.Results The number of drug R&D and marketingpolicies in China showed phased increases;the issuing departments mostly issued texts in a separate form,but lessin a joint form;the types of texts were rich and diverse,mostly in the form of notices and announcements;thepolicy tools were mainly environmental(84.66%),followed by supply-based tools(14.52%)and demand-basedtools(0.82%);the use of policy tools during the discovery phase of drug R&D and marketing was rare(4.03%).ConclusionIt is recommended to strengthen the cooperation mechanism among government departments,increase the publication of policy texts such as opinions,rules and working procedures,optimize the internalstructure of policy tools,increase the use of demand-based policy tools,and increase the use of policy tools in thedrug discovery stage.Key words:drug research and development and marketing;text analysis;policy tools广东药科大学学报第39卷目前，我国正处于 中国制造2025 战略的中后期，对生物医药创新及民生健康的需求不断提升，创新药物研发逐渐上升至国家战略1。疫情的冲击也刺激了更多的企业进行新药研究与开发，促使合作共赢成为医药行业发展的新趋势2。与此同时，为推动我国药物研发和上市，政府部门出台了一系列政策法规，有效地提高了我国药物研发的竞争力，加快了药物的上市，政府在其中起到了协调、管理和服务等重要作用3。但我国医药相关政策还不完善，医药政策在实际运行中依然存在一些不足，如体系联结不够紧密、细节服务缺失等都严重影响着医药行业的发展，部分限制性条款也未能充分利用医院和医药企业的优质资源4。本文以药物研发与上市政策文本为研究对象，对发文数量、发文主体、发文类型及“政策工具-研发上市阶段”4个维度进行定量分析，深入探讨我国药物研发与上市政策现状和不足之处，为后续我国药物研发与上市政策的制定与完善提供参考。1 样本选择与研究方法1.1 资料来源遵循权威性、公开性、有效性、相关性和唯一性等原则5，通过检索中央政府相关部委官方网站发布的有关药物研发与上市的政策文件，主要涉及国务院、国家发展和改革委员会、科学技术部、国家卫生和计划生育委员会、国家卫生健康委员会、国家知识产权局、国家药品监督管理局、国家医疗保障局、国家税务总局、财政部、工业和信息化部等。2009 年 3 月 17 日，新一轮医疗体制改革开启。因此，本文选取2009年3月17日至2022年12月31日发布的相关政策作为样本，共收集到与研究相关的文件111份。为保证主题的相关性和准确性，剔除了重复出现、已被废止或者失效的政策文本以及政策文本为意见稿、函、复函、批复等政策文本5，共得到97份文本。1.2 研究方法主要采用内容分析法，以定量的方式对我国药物研发与上市相关政策文本进行研究，借鉴杨凯瑞、吴琨6-7等关于政策文本的研究，对药物研发与上市政策发文数量、发文主体、政策文本类型进行分析的基础上，从“政策工具-研发上市阶段”使用的角度深入分析政策条款。1.3 政策工具的整理与归纳以纳入分析的97份政策文本为分析单元，按照“政策编号-政策内容”的规则进行编码。如：第1条政策文本中提及药物研发与上市的政策内容编码为1-1，如果某条政策文本涉及到多份政策内容时，那么把“政策内容”在该政策文本序号下逐个进行二级编号。若政策中出现同一条款对应一个以上的文本内容分析单元，则在重复编码后标注“*”以示区别。2 政策文本外部特征分析2.1 政策文本数量分析按照政策的发文时间，对97份政策文本进行统计分析，结果见图1。可见，20092015年，我国药物研发政策的数量基本保持稳定，政策数量都不超过5条。为了解决药品审评审批工作大量积压以及药物创新不足等问题，2015年8月18日，国务院出台了 关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见，标志着新一轮改革的开始。自2016年开始，改革的范围不断扩大和深化，着力全面改革药品审评审批体系和鼓励创新。2017年，我国正式加入人用药品注册技术要求国际协调会（ICH），标志中国制药正式与国际接轨，后续也出台了相关政策配套文件。因此，20162018年我国药物研发政策数量有大幅度提高。20192020 年，由于新冠疫情的爆发，政策的出台受到了影响，政策的数量减少了。2021年，我国新冠疫情形势得到缓解，药物研发、注册、审批流程也得到了恢复，政策的出台数量也开始增加。综上：我国医药研发政策数量呈现出明显的阶段性增长，发文数量主要集中在 20162018 年、2021年和2022年；政策数量与国家颁布的重大政策文件密切相关，这充分说明了药物研发政策的国家导向性和时效性。151616116495314331181614121086420政策数量/份2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022图1 20092022年我国药物研发与上市政策数量变化Figure 1Changes in the number of drug development andlisting policies in China from 2009 to 2022年份8第4期王欣，等.我国20092022年药物研发与上市政策的文本量化分析2.2 政策文本发文部门分析由表 1 可知，政策发文主体主要涉及 12 个部门，其中国家药品监督管理局是发文的主要部门。从单独发文来看，国家药品监督管理局20092022年期间一共发文 82份，占总样本量的 84.54%。其次是国务院办公厅、全国人民代表大会常务委员会、国务院和中国药学会，分别发文 3、1、1、1 份。从联合发文来看，联合发文的文本合计 9份，占比9.28%，这说明政策制定部门间协调性欠佳、统筹力度不强。2.3 政策文本文种类型分析由表2可知，药物研发与上市政策文种类型丰富，公告和通知类型的政策最多，分别占比26.81%和20.62%；其次是指引、通告类型的政策，分别占比15.47%；办法类型的政策有 5份，占比 5.15%；再者是意见、决定和方案类型的政策，各3份，分别占比3.09%；规范和工作程序类型的政策，各2份，分别占比2.06%；最后是规定、细则和要求类型政策文本仅各有1份，分别占比1.03%。3 政策工具-研发上市阶段二维分析框架3.1 X维度：政策工具维度政策工具的使用是政策主体为实现其政策目标而使用的各种手段的总称8，从政策工具入手分析可以更好地了解政府以何种手段与措施达到政策目标。本文借鉴Rothwell 和 Zegveld9的政策工具分类方式，将政策工具分为供给型、环境型、需求型。基于韩鹏10对我国生物医药创新政策体系框架模型的研究并结合药物研发与上市活动的特征，将供给型、环境型、需求型政策工具分为14小类，如表3所示。3.2 Y维度：研发上市阶段维度政策工具可以反映政策干预所采用的手段，但没有表明政策目的，不能完全理解政策实施的意图。因此，只对政策工具进行分析是不全面的，还需要结合药物研发上市的阶段展开分析。根据目前相关国家法规规定，以及现有的实践研究等，一般将药物研发的过程分为发现阶段、临床前试验阶段、临床试验阶段、注册上市阶段等4个阶段。政策工具维度和研发上市阶段维度构成了本研究对药物研发与上市政策文本内容分析的二维分析框架，如图2所示。3.3 政策量化结果分析3.3.1政策工具维度的量化分析结果通过对样本政策内容的解读，根据药物研发政策分析框架中政策工具类目进行统计分析，统计出97份政策文本的政策工具使用情况，见表4。可见，3类政策工具一共使用248次，其中环境型政策工具使用频数最多（占总量的84.66%），供给型政策工具次之（占总量的14.52%），需求型政策工具使用频数最少（占总量的0.82%）。由此可见，对3类政策工具的使用频数存在较大的差异。在环境型政策工具中，法规管制使用频数最多，有138次，占比65.71%；其次为策略性措施和标表1 药物研发与上市政策文本发文部门Table 1 Drug R&D and marketing policy text issuingdepartments发文类型单独发文联合发文发文部门全国人民代表大会常务委员会国务院国务院办公厅国家药品监督管理局中国药学会中共中央办公厅和国务院办公厅国家药品监督管理局和国家卫生健康委员会国家医保局和人力资源社会保障部财政部、海关总署、税务总局和国家药品监督管理局发文量1138211224构成/%1.031.033.0984.541.031.032.062.064.13表2 我国药物研发与上市政策文本文种类型统计Table 2Statistics of text types of drug R&D and marketingpolicies in China文种类型公告通知指引通告办法决定方案意见规范工作程序规定细则要求文种数量26201515533322111构成/%26.8120.6215.4715.475.153.093.093.092.062.061.031.031.039广东药科大学学报第39卷准规范，分别占比9.53%；规划引导占比9.05%；知识产权管理、考核评估和财税政策工具使用相对较少，分别占比为2.34%、1.92%、1.92%。从政策工具的使用可以看出，政府更倾向于使用法规管制、标准规范、策略性措施和规划引导。在供给型政策工具中，使用最多的政策工具是优先审评审批，占比36.11%；其次为基础设施建设、人力资源培育和信息支持，分别占比为 22.21%、19.45%、19.45%；但是对于资金投入政策工具使用的很少，仅占比2.78%。需求型政策工具整体使用偏少，只有国际交流与合作和贸易管制政策工具的使用，分别只有1条。3.3.2研发上市阶段维度的量化分析结果 对药物研发过程的发现阶段、临床前试验阶段、临床试验阶段、注册上市阶段4个阶段进行统计，结果见表5。可见，在248条编码条文中，注册上市阶段的条文最多，有114条，占比45.97%；临床试验阶段的条文有67条，占比27.02%；临床前试验阶段的条文57条，占比 22.98%；发现阶段的条文最少，只有 10条，占比4.03%。3.3.3政策的二维量化分析 对药物研发上市阶段下的政策工具总体使用情况分析。从研发上市阶段的维度看，在药物发现阶段，共有10条政策文本，环境型政策工具数量有9条，供给型工具只有1条，需求型工具没有涉及；在药物临床前试验阶段，共有57条政策文本，环境型政策工具数量最多，有53条，供给型工具有4条，需求型工具没有涉及；在药物临床试验阶段，共有67条政策文本，环境型政策工具数量最多，有64条，供给型工具有3条，需求型工具没有涉及；在药物注册上市阶段，共有114条政策文本，环境型政策工具数量最多，有84条，供给型工具有28条，需求型工具数量很少，仅有2条。综上：发现阶段的政策工具使用最少，需求型政策工具在药物研发上市的每个阶段均占比最低。表3 政策工具名称及含义Table 3 Name and meaning of policy instruments类型供给型环境型需求型名称信息支持资金投入人力资源培育基础设施建设优先审评审批规划引导策略性措施法规管制知识产权管理考核评估标准规范财税政策国际交流与合作贸易管制含义通过建设信息网络、数字资源平台等信息系基础设施，为药物的研发和上市提供信息技术服务为药物的研发与上市提供财力帮助，如提供经费、设立专项资金等通过成立专业的人才队伍、开展教育培训、人才培养、技术指导等，为药物研发与上市提供帮助和指导通过建立和完善组织结构和设施，为药物研发与上市提供必要的资源和服务通过在药物审评审批阶段给予优先权，以推动药物的研发、注册申请等对药物的研发与上市提供指导意见，做出规划基于协助药物的研发与上市而制定各类措施通过设定法律法规、部门规章、工作办法、管理规范、指导原则等措施来加强对药物研发与上市的监督与管理加强对专利制度、知识产权保护、行政保护等的保护和使用对药物研发与上市等相关工作进行考核评估制定与药物研发与上市相关方面的标准和规范为支持创新的研发企业减税与其他国家和地区的组织机构开展相关学术交流、合作对药物进出口进行管制Y轴注册上市临床试验阶段临床前试验阶段发现阶段供给型环境型需求型X轴信息支持资金投入人力资源培养基础设施建设优先审评审批规划引导策略性措施法规管制知识产权管理考核评估财税政策标准规范贸易管制国际交流与合作图2 药物研发与上市政策文本分析框架Figure 2Framework for analysis of drug development andmarketing policy texts10第4期王欣，等.我国20092022年药物研发与上市政策的文本量化分析4 我国药物研发与上市政策的现状和不足4.1 环境型政策工具内部使用不均衡在整个政策体系中，环境型政策工具使用比例最高，占总量的 84.66%，其中以法规管制、策略性措施、标准规范和规划引导使用较多，分别占比65.71%、9.53%、9.53%和 9.05%，说明我国药物研发与上市政策体系更多涉及标准制度和规范体系的建立，以及发展规划的设定等内容；而激励类工具，包括财税政策、知识产权管理等使用较少，财税政策、知识产权管理分别占环境型政策工具使用量的 1.92%、2.34%。企业的发展不仅需要自身强大的科研队伍、高额的研发资金投入等内在因素，也需要政府采取一系列激励措施来提高新药研发的速度和质量11，对知识产权疏于管理可能会导致企业研发成果流失，企业的权益受到损害。税收政策能够助力企业提高创新能力，如果不引起重视会降低企业的积极性，不利于医药产业的长期良性发展。4.2供给型政策工具中，资金投入政策工具使用较少供给型政策工具中，使用最多的是优先审评审批制度，占比36.11%，这也是我国药物上市的重要政策。优先审评审批制度的实施对企业研发方向具有指导性的意义，让创新及临床急需药物缩短注册时间，这从根本上确立了医药研发导向，最终能缓解药物市场的供需矛盾，惠及大众。但是，在供给型政策工具中，资金投入政策工具使用的比例太低，占供给型政策工具使用量的2.78%。医药行业是一个高度依赖资金的行业12，前期的药物开发阶段需要大量的资金，充足的资金是推动药物研发与上市的关键推力，政府应该进一步加大资金的投入力度和广度。表4 我国药物研发与上市基本政策工具使用情况Table 4 Use of basic policy tools for drug R&D and marketing in China类型供给型环境型需求型名称信息支持资金投入人力资源培育基础设施建设优先审评审批规划引导策略性措施法规管制知识产权管理考核评估标准规范财税政策国际交流与合作贸易管制政策内容工具编码11-4，11-6，31-3，35-2，35-14，58-4，81-235-1811-3，17-3，17-5，31-1，35-13，35-16，58-611-5，22-2，33-2，33-3，33-4，35-7，35-11，58-711-1，11-2，14-2，17-1，19-1，34-4，35-3，35-8，44-1，51-1，.93-117-2，31-2，34-2，34-3，34-5，34-7，49-1，.85-811-7，17-6，19-2，21-1，35-4，35-9，35-10，39-1，46-1，50-1，54-1，56-1，.96-11-1，2-1，4-1，6-1，7-1，12-1，13-1，14-1，17-4，20-1，21-2，22-1，24-1，25-1，25-2，26-1，27-1，32-1，33-1，.97-59-1，9-2，9-3，35-8，81-116-1，18-1，28-1，48-13-1，5-1，8-1，10-1，23-1，33-6，.82-163-1，64-1，65-1，83-135-1715-1频数71781319201385420411构成/%19.452.7819.4522.2136.119.059.5365.712.341.929.531.920.50.5合计362102构成/%14.5284.660.82表5在药物研发上市过程中政策频数统计Table 5 Frequency statistics of policies in drug R&D and marketing process研发上市阶段发现阶段临床前试验阶段临床试验阶段注册上市政策编码35-9，35-18，39-1，61-2，.85-111-5，13-1，17-2，33-1，33-2，33-3，33-4，33-5，33-6，.97-53-1，7-1，11-3，11-4，12-1，16-1，18-1，22-1，24-1，35-1，35-15，35-16，41-1，.95-21-1，2-1，4-1，5-1，6-1，8-1，9-1，11-7，14-1，14-2，15-1，17-1，17-3，.94-2合计105767114构成%4.0322.9827.0245.9711广东药科大学学报第39卷4.3 需求型政策整体使用严重不足需求型政策工具只有贸易管制和国际交流与合作，且使用量小，仅占所有政策工具的0.82%。需求型政策工具是拉动药物研发与上市的关键拉力，可以减少市场的不确定性，保障药物研发与上市的正常运行。需求型政策工具在药物研发与上市中没有得到有效体现，这在很大程度上会影响政府部门的牵引作用，进而影响企业药物研发与上市的速度和质量。5 建议5.1 强化政府部门间的合作机制药物研发以人作为研究对象，是一项复杂的系统工程13，它的发展与社会的发展紧密相连14。因此，政策的制定需要相关政府部门协调沟通，国家药品监督管理局应该多和其他部门，如国家知识产权局、中国药学会、卫健委、发改委、药检所、税务局等加强沟通交流，强化各部门间的合作机制。5.2 增加意见、细则、工作程序等政策文本的发布政策文本类型中意见类政策还需要进一步加大比例，因为资金支持、财税减免等是企业喜闻乐见的政策，可以增加企业促进药物研发创新的积极性。细则和工作程序类政策也有待进一步增加比例，从而提高政策实施的配套性。药物研发涉及面广、政策客体众多，综合性的政策无法解释清楚每个促进药物研发的有效手段，细则和工作程序类政策文本能够理清类别，针对药物研发的各个阶段、各个领域、各个环节进行精准施策，从而提升政策实施的可操作性，确保政策能够落到实处。5.3 优化政策工具的内部结构，加大对需求型政策工具的使用5.3.1 环境型政策工具中加大对激励类政策工具的使用适当调整环境型政策工具的使用比例，减少强硬的行政手段，增强激励机制。首先，政府可以通过加强知识产权保护和管理，以此鼓励创新研发，还可以通过完善药品专利链接制度，借鉴国际社会已有的药物研发多元融资措施、公私合作模式缓解专利制度的困境，弥补原研药研发投入不足，以此促进新药开发15。其次，政府应积极完善税收优惠政策，例如，通过企业研发费用税前加计扣除为企业提供研发减税，通过对高新技术企业等免征房产税、土地使用税等为企业减税。最后，为确保药物研发的顺利进行，还需要建立完善的指导原则，定期召开针对具体情况的沟通交流会，及时总结并公布企业咨询的问题。5.3.2 供给型政策工具中加大对资金投入政策工具的使用首先，政府部门可以通过国家层面或地方层面为企业研发提供直接资金支持，如各种科技计划专项及基金、奖励和补贴等；其次，政府或公私合营机构也可通过提供公共基础建设基金、企业创新资金等提供帮助；最后，政府可以为高校和科研机构提供科研业务费、机构运营费、公益性行业科研经费及科研条件建设费等，以此推动药品的研发创新。5.3.3 加大对需求型政策工具的使用首先，增加对贸易管制政策工具的使用，可以通过对进出口进行各项管制措施，如贸易协定与贸易关税，削减关税和其他贸易壁垒，消除国际贸易中的差别待遇，促进国际贸易自由化。其次，加强国际交流合作，包括海外机构管理、企业国际化创新政策、引进外资政策等都可以提高药企研发的积极性，促进药物研发创新。最后，可以增加对政府采购政策工具的使用，从审评中给予创新产品优先待遇、竞争性谈判等方式促进药物研发。5.4 加大政策工具在药物发现阶段的使用药物发现阶段是指新药科研探索的开始，是存在偶然性的创新活动。如果化合物在药物发现阶段的成药性不足，那么后期药物开发的失败率将显著增加，这不仅会导致企业巨额研发费用的浪费，还会导致开发周期延长，从而失去市场份额和影响力。因此，建议增加政策工具在药物发现阶段的使用，为药物发现创造一个稳定、清晰可预期的环境，从而提高药企研发创新的积极性。参考文献1 武霞,邵蓉.创新药风险投资现状与分析J.中国医药工业杂志,2020,51(8):1070-1079.2 李洋,成少婷,徐明.疫情常态化影响下医药研发的发展趋势J.中国医药工业杂志,2022,53(7):1071-1074.3 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pneumonia，HABP）和呼吸机相关性肺炎（ventilator-associatedbacterial pneumonia，VABP）。据世界卫生组织统计，不动杆菌类是威胁人类健康的最主要细菌病原体之一，而且很容易对抗菌药物产生耐药性。鲍曼氏-醋酸钙不动杆菌复合体总共包括4种不动杆菌类细菌。Xacduro的两种成分中，舒巴坦（sulbactam）属于青霉素类抗生素，其作用是杀灭鲍曼氏不动杆菌等细菌，而度洛巴坦（durlobactam）的作用则是保护舒巴坦不被不动杆菌所产生的酶降解。Xacduro最常见的毒副作用是肝功能检测异常。此外，还有过敏反应、艰难梭菌相关性腹泻等。Xacduro由Entasis治疗公司（Entasis Therapeutics）研发。（来源：美国FDA政府公告，2023-05-23夏训明编译）13