项目二创新药物研究开发技术平台建设.doc

项目二、创新药物研究开发技术平台建设（一）指南阐明本批启动综合性新药研究开发技术大平台，专业性新药研发技术平台，包括药物筛选及有关技术平台、新药临床前药效学评价技术平台、临床前药物代谢动力学技术平台、生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台、生物技术药物质量原则和质量控制技术平台、中药原则研究平台、新药研发信息化技术平台、新制剂与新释药系统技术平台、中药新药发现和评价技术平台，以及以及以企业为主药物开发技术平台等三类11项平台建设专题。课题实行年限为。本专题资助建立创新药物研究开发技术平台一要体现与国际接轨；二要有实质性成果；三要提供公共服务。在课题审定期间，必要时将对若干承担单位进行现场考核。申请本项目平台建设单位不能再申请“项目四、新药研究开发关键技术研究”中与本平台相反复研究内容。（二）指南内容1. 综合性新药研究开发技术大平台拟建立810个综合性创新药物研究开发技术平台，通过其建设来深入完善国家药物创新体系，为我国新药研究开发持续创新提供有力技术支撑.。依托药物创新技术实力强研究院所和高等院校，兼顾化学药、中药、生物技术药研究开发需求和地区布局，在创新药物研究技术密集地区或领域，整合优势资源，强强联合，构建现代化、国际化综合性创新药物研究技术大平台。建设目：建成具有技术先进、配套完整、功能齐全、综合集成、互相衔接、运行规范，可以形成集成创新能力综合性创新药物研发大平台。研发和提供对应关键技术，提供社会服务，并实现与发达国家双边或多边互认。在本技术平台建设结束时，能获得10个具有自主知识产权创新药物临床试验批件，其中1-2个新药获准上市。 建设内容：建立综合性创新药物研发大平台运行以及开放共享新机制和体制；建立集新靶点研究确认、新药设计、高效药物筛选、高效筛选样品库制备、先导化合物优化、活性产物分离分析及制备、药物初期评价、临床前研究等于一体现代药物发现研究体系，提高药物研发源头创新能力；建立和完善功能配套、互相衔接药效、药代及安全性评价、药物分析及质量控制、新制剂研究等临床前药物开发研究体系，遵照新药研究规律，重视转化，高效运行，提高新药集成创新能力。 课题设置及经费：拟支持不超过10个综合性创新药物研究开发技术大平台，每个平台资助强度不超过20,000万元。已在本平台申报专业性技术不得在其他专业性技术平台或新药研究开发关键技术研究项目中反复申报。申报条件：综合平台构成单元原则上应属于同一院/校/所，二级法人单位不超过3个，不支持跨省联合申报；已建立了化学药、生物技术药或中药研究开发完整技术链，有主持完毕4个以上具有自主知识产权一类新药注册上市工作基础，并有3个以上重大疾病治疗用药领域研究基础和每个领域3个以上创新候选药物系列技术储备及前新药研发中长期战略，以保证创新药物研发科学性和前瞻性；建有4个以上单元技术平台，具有对应技术能力；各单元技术平台建立了完整原则操作规程和技术保障系统。本项目完毕时应实现与发达国家双边或多边互认； 能为外单位提供药物筛选、药效评价、药物代谢、安全评价、制剂、药物质量控制等新药临床前研究开发综合技术或单元技术服务，已经主持完毕至少10个具有自主知识产权新药产品临床前研究，获得国家食品药物监督管理局临床研究批件；拥有国际著名或国内领先领军科学家，并具有构造合理、经验丰富专业人才队伍；平台各单元间建立了整体协调机制；与国际新药研发机构和跨国医药集团已建立良好合作关系，有实质性协作研发项目，部分单元技术平台原则规范基本与国际接轨；5年来刊登了一定数量高水平、与本研究领域有关SCI论文，或获得本专业1-2项国家自然科学奖、国家技术发明奖、国家科学技术进步奖。2. 药物筛选及有关技术平台建设目：建立针对重大疾病开展新靶点、新作用机制药物筛选模型；建立国家样品库，统一原则、共享资源，建立完善知识产权保障体系；开展活性化合物ADME/T测试、活性化合物和先导化合物构造优化；为我国新药研发单位与企业提供药物筛选技术服务。建成符合国际原则、国内先进药物筛选平台，建设50-70万个样品新药筛选库，完毕1000万次筛选量，发现2-3个有发展前景先导化合物。各筛选平台承担单位要建立亲密合作机制，共享资源，共同提高整体水平和效率。建设内容：运用分子药理学、分子生物学、系统生物学、基因组学、蛋白质组学、细胞组学等措施和技术，开展药物靶点发现和确证研究；建立在分子、细胞水平上敏捷、稳定、特异性强高通量药物筛选模型；针对心脑血管疾病、恶性肿瘤、感染性疾病、精神性疾病、神经退行性疾病以及代谢有关疾病等形成完整筛选模型体系；建立药物筛选模型新技术、新措施；建立新药筛选样品库，新增5070万个来源于化学合成、生物技术、植物及微生物天然资源筛选样品库，使我国新药筛选样品库库存总量到达100-120万个；建立先导化合物和候选药物评价措施、理论、技术，形成规范、有效先导化合物和候选药物评价体系。课题设置及经费：拟支持不超过4个药物筛选及有关技术平台，每个平台平均支持强度不超过4,000万元。申报条件：新药筛选样品库库存总量超过20万个；拥有高通量筛选基本设备和条件（每天筛选样品可达10万次）；具有筛出候选药物工作基础，并有10个以上进入后期研究；建立了针对一类或数类重大疾病药物筛选体系，具有若干配套高效筛选模型；拥有国际著名或国内公认领军科学家，并具有构造合理、经验丰富专业人才队伍；有完善SOP；近5年刊登了与本研究领域有关一定数量SCI文章；不进入综合研发平台，属于独立专业技术服务型机构，具有保护委托方权益承诺和机制，筛选平台自身不从事新药项目开发。3. 新药临床前药效学评价技术平台建设目：建立适应防治重大疾病药物研发需求新药效学评价技术平台，重要包括防治心脑血管疾病、恶性肿瘤、病毒和感染、精神性疾病、神经退行性、糖尿病及其并发症药物药效学评价技术。建成符合国际规范规定10类重大疾病研发所必须药效学评价措施、技术和模型。要完毕6个以上具有自主知识产权符合国际规范和原则创新药物药效学评价工作。建设内容：建立更靠近人体疾病发病机理并能精确反应药物疗效新型药效学试验模型；建立与国际接轨和规范规定药效评价指标；可以在药效学评价中综合应用先进平台技术。课题设置及经费：拟支持不超过8个新药临床前药效学评价技术平台，每个平台资助强度不超过1,500万元。申报条件：具有独立完毕三类以上重大疾病治疗药物药效学研究所需装备、仪器设备、模型、措施及有关条件；拥有国际著名或国内公认领军科学家，并具有构造合理、经验丰富专业人才队伍；已完毕30个创新药物药效学评价；有完善SOP；近5年刊登了与本研究领域有关一定数量SCI文章。4. 临床前药物代谢动力学技术平台建设目：建成符合国际原则、国内领先可以处理创新药物研究中药物代谢动力学研究与评价先进技术、高敏捷性生物大分子药物代谢分析等关键技术模型和措施；制定与国际接轨药物代谢动力学研究技术规范；建立适合中药特点中药药代动力学技术与措施。建设内容：天然产物活性成分及中药药物代谢动力学研究；天然药物多成分药代动力学行为与血清药理学、血清化学及多成分互相作用整合评价研究；药物代谢动力学与代谢组学整合研究；细胞分子水平体外药代动力学高通量筛选与评价技术研究；代谢产物迅速鉴定、活性预测及活性代谢物药代动力学研究；药物代谢互相作用整体和离体研究，临床药物互相作用预测；生物技术药物及基因治疗药物药代动力学研究；难溶（不溶）药物和新型药物释放系统体内外代谢动力学研究；药代动力学理论模型等方面研究。课题设置及经费：拟支持不超过4个临床前药物代谢动力学技术平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。申报条件：曾完毕10个以上创新药物代谢动力学研究或5个以上母体代谢产物研究；具有开展药物代谢动力学研究所需大型分析仪器设备及开展生物技术药物分析所需模型和措施；拥有国际一流或国内公认领军科学家，并具有构造合理、经验丰富专业人才队伍；有完善SOP；近5年刊登了与本研究领域有关一定数量SCI文章。5. 生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台建设目：研究和建立针对不一样类型生物技术药物产品关键性技术和管理平台；研究开发中试规模高效培养新技术、新工艺，以及在线质量控制。完毕8个以上符合国际原则和规范、国内领先生物技术新药中试放大及分离纯化工作。完毕16个以上研发产品，其中至少为外单位8个以上研发产品提供有效技术服务。建设内容：以形成公共技术服务平台形式，对科研成果进行技术服务、技术孵化；运用针对不一样体现体系技术平台，对具有自主知识产权和市场前景创新药物提供有效技术服务，较大幅度地提高产量和质量，减少成本，并促其早日获得新药临床批件。该平台包括重组蛋白药物和人源化抗体高通量制备技术、大规模哺乳动物细胞培养技术、产品稳定高效体现和纯化技术、核酸药物和小分子多肽药物规模化合成技术等。课题设置及经费：拟支持不超过8个生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台，每个平台研发工作在课题实行期间至少应与一种外单位研发产品提供成功有效技术服务。每个平台资助强度不超过1,500万元。申报条件：具有一流开展生物技术新药研发仪器设备、模型和措施，具有必要细胞大规模培养条件；具有先进或独特关键技术和工作基础；拥有国际著名或国内公认领军科学家，并具有构造合理、经验丰富专业人才队伍；有完善SOP;近5年刊登了与本研究领域有关一定数量SCI文章。6. 生物技术药物质量原则和质量控制技术平台建设目：建立精确、敏捷、精密、迅速药物测定措施，形成反复性好、自动化、最优化、智能化药物质量控制体系；建立国际承认质量原则、检定措施和原则品，全面提高我国药物质量及质量原则；建立基本与国际水平相一致质量控制技术平台。建设内容：针对不一样产品检测措施原则化研究；质量控制原则研究和国家生物原则物质研制；制定各类生物技术药物质量规定技术指南；研究建立与国际水平相一致国标和原则物质，为已上市生物技术药物走出国门打下基础。课题设置及经费：本平台采用“定向单位申请，专家论证委托”方式组织实行，支持经费为1,000万元。委托中国药物生物制品检定所承担，不接受自由申报。7. 中药原则研究平台建设目：建立和完善中药种植（养殖）、研发、生产原则和规范；逐渐建立系统完备、能为国际承认和接受中药原则体系。研制200个以上中药原则品，建立100个左右中药有关原则并争取获得国家有关部门承认，其中有10个以上原则进入国际互认程序。建设内容：产品质量原则和生产技术原则研究；建立可以精确反应中药自身质量系统评价措施和体系；开展中药原则物质基准物纯化、纯度分析和稳定性评价措施研究；开展中药对照药材、中药组分对照物研究，提高创新中药有关原料检测水平和原则；中药有害残留物检测技术研究。课题设置及经费：拟支持不超过6个中药原则研究平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。本平台课题由国家药物食品监督管理局和国家中医药管理局协助组织，采用“邀请定向申请，专家论证”方式组织贯彻，不接受自由申报。申报条件：具有从事中药产品质量原则和生产技术原则研究基础，有1-3项研究成果被国家有关部门承认；具有从事中药原则品、种子种苗原则、中药材原则、中药生产工艺技术原则、中药疗效评价和安全性评价原则等方面研究先进技术条件和配套仪器设备等基础试验条件；有完善SOP；研制中药原则品被国家承认，制定种苗原则、中药材原则、中药生产工艺技术原则、中药疗效评价和安全性评价原则等方面至少有一项原则被国家有关部门承认。8. 新药研发信息化技术平台建设目：建立国家新药研发信息与医药科技发展战略平台，在国家层面上从新药研发科技发展战略高度对新药研发资源进行有效整合及政策引领与协调；建立和完善符合国际通例、适合我国国情创新药物技术评价支撑体系框架，为国家创新药物技术审评提供支撑和服务。建立新药评价、注册、安全监测等专门信息系统，全面、精确、动态地掌握全国新药研发及生产流通领域内所有信息。建设内容：开展世界各国新药研发战略、政策、发展方向与重点比较研究；开展新药研发技术措施、评价措施研究；开展各国医药产业发展战略比较研究，为国家医药产业发展政策制定提供提议和根据；开展各国药物审评制度研究，跟踪国际新药研发、注册等新动向，提出我国药审有关政策、法规以及药物研究和生产质量管理规范等方面合理提议。课题设置及经费：采本平台采用“定向单位申请，专家论证委托”方式支持3个新药研发信息和方略技术平台，每个平台资助强度不超过1,000万元。委托国家食品药物监督管理局药物审评中心等机构承担，不接受自由申报。9. 新制剂与新释药系统技术平台建设目：建立释药系统技术平台，研究和完善新型给药系统技术指标体系及小型生产设备，课题实行期内至少为外单位研制23种药物提供新制剂和新剂型技术服务。建设内容：重要包括积极靶向给药系统，透皮给药系统，口服缓控释、速释给药系统，粘膜给药系统，载体给药系统，生物技术药物给药系统，中药新型给药系统和长期有效、缓控释给药系统等；开展口服缓控释、速释给药系统基础生物药剂学性质研究、体内外有关性以及生物等效性研究；开展载体给药系统稳定化研究；研究和发展具有中药新型给药系统特点新技术、新辅料、新设备；开展合用于生物活性高、给药剂量低微、且需要长期给药长期有效、控释给药新剂型研究。课题设置及经费：拟支持不超过7个释药系统技术平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。申报条件：应是本领域国内有影响力药剂学研究机构之一，有良好独立用于药剂学研究试验室，具有开展药剂学研究所需较先进仪器设备及有关条件，有良好记录，管理有序；有完善SOP；近5年刊登了本研究领域有关一定数量SCI文章。10. 中药新药发现和评价技术平台建设目：以中医药传承与创新为指导，构建完善现代中药发现和评价技术体系。针对严重危害人民健康重大疾病，建立510种适合中药复杂体系新药发现和评价措施，并筛选5000种以上中药样品（包括复方），获得10个以上先导化合物、10个以上有效组分，申请若干项中国发明专利，其中国际专利23项。建设内容：有效运用中医理论、临床经验和现代科学技术进行中药新药发现技术模式和措施，根据中医典籍、经方及成熟使用中医医院处方直接开展中药再创新研究；建立适合于中医药特点中药药效学评价模式、模型、措施和技术；开展适合中药多成分和复杂作用特点中药筛选、发现和评价技术研究；在中医药理论指导下开展中药有效成分及其作用机理研究。同步采用包括植物化学、分子生物学、现代分离技术等现代科学技术与措施，开展中药新药研究，力争获得中药活性单体成分。课题设置及经费：拟支持不超过3个中药新药发现和评价技术平台，每个平台资助强度不超过2,500万元。申报条件：中药一类新药或有效组分派伍研究方面，获得过临床研究批件或新药证书；有完善SOP；具有中药化学提取、分离、鉴定及筛选、评价等药物发现先进技术条件及配套设备；具有对应规模中药有效成分和/或组分样品库。11. 以企业为主药物开发技术平台建设目：建立5-8个企业为主体、产学研相结合药物集成创新技术平台，提高企业创新竞争力，增进我国医药产业转变经济增长模式。建立25-30个中试放大等各关键环节技术平台，增强试验室药物创新成果向规模化生产过渡能力，增进药物创新成果产业化。申报本平台课题不得与药物大品种技术改造、上述综合性大平台、专业性技术平台和下述关键技术项目及企业创新药物孵化基地建设项目等在研究内容上反复申报。建设内容：(1) 建立5-8个企业药物集成创新技术平台以产学研紧密结合为依托，建立企业药物创新技术平台，逐渐调整产品构造，提高产业发展创新奉献率，形成若干依托科技创新带动发展具有强大研究院所长期稳定协作和支持现代医药大企业；运用中小型生物技术企业创新活力强、机制灵活、研究队伍训练有素优势，使其成为研究院所、大学源头创新延伸，成为企业创新生力军。企业通过自主研发，培育一支具有创新思维、创新判断能力和创新实践能力专业研究队伍；通过引进国内外源头创新成果，推进创新成果转化；通过打造企业创新平台，推进产学研紧密结合，实现具有创新能力和技术特色企业发展目。(2) 建立5个新型药物制剂及工艺技术平台探索直接应用既有制剂生产设备，产学研相结合，通过技术改造，生产合格新型制剂先进制造工艺；转化试验室成果，获取新型制剂规模化生产重要参数和工艺条件，推进新型制剂成果产业化。(3) 建立6个公斤级药物制备中试技术平台以单批量获得数百克至数公斤化学药物、生物技术药物候选新药或新药样品/产品为目，通过创新成果逐渐放大，为产业化规模生产探索和获取重要参数，积累经验，革新技术；为创新药物安全评价、临床试验提供符合规范规定合格样品。(4) 建立5个药物生产质量监控技术平台系统研究化学药物、中药和天然产物药物以及生物技术药物生产过程中在线（on line）质量监控技术，实现药物生产过程质量全程或关键环节有效监控和自动控制，提高药物生产质量和控制水平。(5) 建立4个药物微量杂质检测和分离技术平台研究微量杂质检测技术，微量杂质原则品制备技术，微量杂质分离技术等。探索适合生产实际过程杂质监控和杂质分离技术，有效提高新药产业化规模。(6) 建立5个中药中试放大研究技术平台研究中药新药试验室工艺中试放大技术、工业化大生产工艺参数确实定；开展生产全过程质量控制和在线检测中试研究，进行中药制药过程中有关新技术、新工艺、新设备等工程技术研究。(7) 建立5个先进合用技术改造老式中药产业技术平台重点开展先进提取、分离纯化单元技术产业化合用性、应用范围和应用规律研究；开展中药生产过程在线检测与程控技术集成应用研究；开展符合中药生产特点单元设备及成套设备开发研究、以及国外先进设备消化吸取研究。课题设置及经费：拟支持不超过38个以企业为主药物开发技术平台，每个平台资助强度不超过1,000万元。申报条件：以企业为主药物开发技术平台重点从事中试、产业化等新药研发中下游阶段研究，重点支持较大规模骨干企业和高新技术企业。申请企业须设有专门研发中心，从事有关研究与开发5年以上，在有关领域拥有自主知识产权；具有较强综合科技实力，技术设施条件很好，技术特色明显，研发能力强，具有高水平专业技术队伍，可以代表有关领域或本行业最高研究水平；申请企业须具有与申报方向亲密有关上市产品，且年销售额不低于50,000万元，生物医药企业不低于10000万元；企业近三年研发投入占当年销售收入比例不低于2%；企业运行机制创新、灵活，管理规范，规章制度健全。每个技术平台工作内容必须结合一种以上新药研究与开发。一、申报单位基本条件和规定（一）申报单位应为在中华人民共和国境内注册、具有独立法人资格企事业单位，并能为申报课题任务完毕提供必要条件保障。不接受境外机构或境内外资控股机构申请。（二）可单独申报，亦可多种单位联合申报。鼓励企业与科研院所、高等院校以产学研结合方式联合申请。联合申报各方须签订共同申报协议，明确约定各自所承担工作、责任和经费。（三）可吸取国外留学人员、外籍人员共同申报，但国内单位应作为课题主持单位，并保证课题成果知识产权归国内所有。境外（包括港澳台地区）人员申请合作研究课题应有我国内地合作者和课题依托单位，而我国内地合作者应正式受聘于课题依托单位。（四）国内课题申报单位可以与境外研究机构联合申请。但境外研究机构所需研究经费须自行处理，并应有明确知识产权归属协议约定。（五）申报单位可以按照课题规定配套对应资金,并出具配套资金证明和配套资金承诺书。（六）不一样项目有不一样详细申报条件，详见第一部分中有关项目详细规定。二、申请人基本条件（一）课题申请人应是中国大陆境内自然人且必须有承担单位作为依托。（二）年龄原则上不超过58周岁（1950年10月13后来出生）。（三）具有副高级以上专业职称，或已获得博士学位两年以上并有固定单位（不包括在站博士后）。（四）用于所申请课题研究时间不少于本人50%工作时间。（五）国内申请人保证在承担任务期间，每年在国内工作时间不少于六个月。（六）最多可以参与两项本专题课题申报，且只能主持申报一项本专题课题。（七）申报时，不得弄虚作假，违反科学道德。申请人应如实填写正在承担国家863、973、基金委等计划科研课题状况。对于故意在申报中提供虚假资料和信息，一经查实，将被记入信用档案，并在三年内不受理其提交任何课题申报。三、课题申报书撰写规定（一）申请文献编写：国家科技重大专题项目（课题）可行性研究汇报（申报书）以中文编写，规定语言精炼，数据真实、可靠。（二）申请文献规格规定：一律用A4纸，双面打印并左侧平装装订成册，同步附上电子版（光盘）。（三）申请文献构成：1.课题申报书。2.附件：由国家级或省一级权威专业检索部门出具查新证明；申请单位营业执照或法人代码证复印件等。附件与课题申报书合订成册。（四）申报书及有关资料应有法定代表人（或委托授权人）签字并加盖公章，所有申请文献须包装完好，封面包装上写明申报专题编号、申请课题（创新药物研究开发项目需注明新药分类）、申请单位名称、地址、邮政编码、电话、申请人、联络人等。（五）申报材料原则上不定密级，确属保密课题须按有关规定办理并提交对应证明材料，派专人送达。课题部分内容须保密，如新化合物等，须将该部分内容用专用信封封存标注后，由专人送达。（六）申请单位上级或业务主管部门能承诺配套经费请在对应表格处签订意见并加盖公章。