建立中国运动神经元病医疗规范和持续质量改进体系.pdf

66Chin J Stroke,Jan 2024,Vol 19,No.1开放获取（Open Access）建立中国运动神经元病医疗规范和持续质量改进体系何及，樊东升专题论坛|指南与共识【摘要】运动神经元病（motor neuron disease，MND）是一组神经变性疾病，肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是其主要类型。目前ALS/MND缺乏特效诊疗手段，患者预后差。ALS/MND虽然较罕见，但目前我国该系列疾病住院患者有快速增长趋势，结合我国实际情况，存在ALS/MND临床医疗质量控制的迫切需求。国家神经系统疾病医疗质量控制中心于2022年设立了MND质控专病组，启动了ALS/MND临床医疗质量控制体系建设。以“建立中国运动神经元病医疗规范、持续质量改进体系”为核心理念，MND专病组通过系统调研，利用德尔菲法制定了ALS医疗质量控制指标，从统一诊断标准、形成疾病全面管理概念、规范治疗方案等方面系统完善ALS的住院医疗质量控制。除制订指标外，专病组还进行了推进临床诊疗核心数据元、MND质量控制信息平台建设以及通过全国同质化教学系列活动保证临床实践一致性等工作。质量控制的方案应是动态的，专病组将结合实际，确保质量控制方案在实际应用中的有效性和可行性。未来，该体系的不断发展和完善将为ALS/MND的临床医疗工作提供科学规范的质量控制系统。【关键词】运动神经元病；肌萎缩侧索硬化；医疗质量；质量控制【中图分类号】R74【DOI】10.3969/j.issn.1673-5765.2024.01.009Establish a Medical Standard and Continuous Quality Improvement System for Motor Neuron Disease in China HE Ji,FAN Dongsheng.Department of Neurology,Peking University Third Hospital,Beijing 100191,ChinaCorresponding Author:FAN Dongsheng,E-mail:【Abstract】Motor neuron disease(MND)is a group of neurodegenerative diseases,with amyotrophic lateral sclerosis(ALS)being the primary type of MND.At present,ALS/MND lacks specific diagnosis and treatment methods,and the prognosis of patients is poor.Although ALS/MND is rare,there is a rapid increase in the number of hospitalized patients in China.Considering the practical situation in China,there is an urgent need for standardized medical quality control system of ALS/MND.The National Center for Healthcare Quality Management in Neurological Diseases set up the MND Working Group in 2022 and initiated the construction of a clinical quality control system for ALS/MND.Through systematic research,the MND Working Group formulated the core concept of“establishing a medical standard and continuous quality improvement system for MND in China”and utilized the Delphi method to develop quality control indicators in ALS.This includes systematic quality control of the inpatient diagnosis and treatment process of ALS,covering unified diagnostic standards,a comprehensive patient management approach,and standardized treatment protocols.Beyond quality control indicators,the working group also carried out the work of promoting the core data elements of clinical diagnosis and treatment,the construction of the MND quality control information platform,and ensuring the consistency of clinical practice through a national series of standardized teaching sessions.The quality control program should be dynamic,and the working group will integrate practical considerations to ensure the effectiveness and feasibility of the quality control measures in real-world applications.In the future,the continuous development and refinement of this system will provide a scientific and standardized quality control system for the clinical diagnosis and treatment of ALS/MND.作者单位北京 100191北京大学第三医院神经内科通信作者樊东升何及 副主任医师 副教授樊东升 教授 主任医师 博士生导师67中国卒中杂志 2024年1月 第19卷 第1期开放获取（Open Access）【Key Words】Motor neuron disease;Amyotrophic lateral sclerosis;Medical quality;Quality control运动神经元病（motor neuron disease，MND）是一组病因未明，表现为选择性侵犯脊髓前角细胞、脑干后组运动神经元、皮质锥体细胞及锥体束的慢性进行性神经变性疾病。肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是MND的主要类型，占MND的90%以上。国际上通常以ALS/MND来泛指这一类疾病1。ALS/MND呈进行性病程，目前缺乏特效治疗。患者预后较差，主要死因为呼吸衰竭，中位生存期仅为35年。ALS是我国第1批被罕见病名录收录的代表性疾病，发病率一般为（0.42.6）10万人年2。识别难、诊断难、治疗难，一直是ALS临床诊疗的痛点。ALS虽然罕见但致命，患者的发病年龄相对较轻，生存期短，加之我国人口众多，ALS患者总数庞大，因此，该病给患者、家庭和社会带来了极大危害。随着时间推移，ALS/MND住院患者在快速增长3-4。根据我国医院质量监测系统（hospital quality monitoring system，HQMS）数据，2013年有355家三级医院收 治了2346例ALS/MND住院患者，到2022年，全国收治ASL/MND的三级医院数量增至1502家，ALS/MND出院患者达23 062人次。这使得出台针对ALS/MND的规范化临床质量控制措施变得十分必要。2012年，我国发布了 中国肌萎缩侧索硬化诊断和治疗指南，该指南成为国内诊治ALS的标准5。之后，中华医学会神经病学分会不断更新相关共识，使得ALS的诊疗指南日趋完善5-6。基于此，建立ALS临床质量控制指标，并建设中国ALS/MND医疗规范和持续质量改进体系，对全国ALS/MND的诊疗发展有深远影响，同时也对其他神经系统罕见病的临床工作开展有良好的示范作用。2022年，国家神经系统疾病医疗质量控制中心成立了MND质控专病组，启动了ALS/MND的临床医疗质量控制建设。作为神经系统罕见病，国内外鲜有相关临床医疗质量控制的经验，且缺乏特定的质量控制指标体系。因此，作为神经系统罕见病，国内外ALS相关诊疗指导均对ALS/MND医疗质量控制指标的建设有重要参考和补充价值7-8。故而，ALS/MND医疗质量控制指标建设既要符合我国国情，也要与国际相关研究和治疗指南相协调。20222023年，MND质控专病组结合国内外指南和HQMS数据（20132022年），通过函询、会议表决，形成了“建立中国运动神经元病医疗服务、持续质量改进体系”的核心理念，系统制定了以MND为对象的医疗质量控制方案，包括本期 中国卒中杂志 正式发布的肌萎缩侧索硬化医疗质量控制指标。同时，MND质控专病组还进行了ALS/MND医疗质量管理推进流程、质量控制信息平台建设，以及临床诊疗和疾病管理核心数据元等工作。MND质控专病组根据ALS/MND诊断、治疗相对复杂的特点，以及需要一定的临床检查资源（如MRI、电生理检查等），住院的临床场景能够较好地集中解决诊疗问题，且国内住院患者诊断呈明显增加的趋势，制定了肌萎缩侧索硬化医疗质量控制指标，主要从以下几个方面对ALS的住院诊疗过程进行系统控制：（1）统一诊断标准和临床流程，以确保对ALS的准确、一致诊断，规范临床影像和电生理及其他关键检验、检查。（2）打破单一疾病管理观念，强调对患者全面管理的理念，涵盖最佳实践，认知、营养、呼吸监测与管理等方面。（3）规范治疗方案，包括指南推荐药物（利鲁唑、依达拉奉）、其他干预手段（呼吸机、胃68Chin J Stroke,Jan 2024,Vol 19,No.1开放获取（Open Access）造瘘术）以及康复评估与治疗，以系统规范ALS治疗。除了质量控制指标，MND质控专病组还设计了标准化的临床数据元，以期分析和评估患者病程、治疗效果等重要信息，且在制订疾病管理核心数据元时，充分考虑了患者个体差异、ALS病程复杂性以及最新的研究成果。工作组还对ALS进入国家单病种质量管理与控制平台（https:/ home）后收集、分析和反馈医疗质量数据做 好了充分准备。实现临床质量控制指标和临床实践一致是MND质控专病组下一步工作的重中之重。自2022年以来，专病组已进行全国同质化教学（MND临床质量同质化教学系列会）12次，采用线上、线下相结合的形式，以覆盖更广泛的区域，保证培训活动的开展，以实现临床实践的一致性。同时，采用病例讨论宣讲模式，确保临床医师在ALS的诊断、治疗和管理方面的同质化，同时使专业人员掌握最新的临床实践和进展。最佳的质量控制方案应是动态的，能根据最新研究和实践经验进行更新。MND质控专病组将结合临床实际，将质量控制指标方案与管理者、临床、患者的三方需求紧密结合，以确保其在实际应用中的有效性和可行性。同时，专病组也将进一步针对特定关注问题，如吞咽困难等，进行一系列诊疗规范工作，推动建立中国ALS/MND医疗规范和持续质量改进体系，并逐步完善哨点医院网络体系、数据元标准化平台建设等。在未来，我们期待这一体系不断发展和完善，为ALS/MND，同时也为其他神经系统罕见病的诊疗提供更加科学、规范的指导。利益冲突 所有作者均声明不存在利益冲突。参考文献1 GOUTMAN S A，HARDIMAN O，AL-CHALABI A，et al.Recent advances in the diagnosis and prognosis of amyotrophic lateral sclerosisJ.Lancet Neurol，2022，21（5）：480-493.2 CHEN L，ZHANG B，CHEN R.Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in ChinaJ.J Neurol Neurosurg Psychiatry，2015，86（10）：1075-1081.3 国家神经系统疾病医疗质量控制中心.2021年国家医疗服务与质量安全报告神经系统疾病分册M.北京：科学技术文献出版社，2022.National Center for Healthcare Quality Management in Neurological Diseases.National report on the service，quality and safety in medical care system 2021diseases of the nervous systemM.Beijing：Scientific and Technical Documentation Press，2022.4 国家神经系统疾病医疗质量控制中心.2020年国家医疗服务与质量安全报告神经系统疾病分册M.北京：人民卫生出版社，2021.National Center for Healthcare Quality Management in Neurological Diseases.National report on the service，quality and safety in medical care system 2020diseases of the nervous systemM.Beijing：People s Medical Publishing House，2021.5 中华医学会神经病学分会肌电图与临床神经电生理学组，中华医学会神经病学分会神经肌肉病学组.中国肌萎缩侧索硬化诊断和治疗指南J.中华神经科杂志，2012（7）：531-553.Emg and Clinical Neuroelectrophysiology Group，Chinese Neurology Society；Neuromuscular Group，Chinese Neurology Society.Chinese guidelines for diagnosis and treatment of amyotrophic lateral sclerosisJ.Chin J Neurol，2012（7）：531-553.6 中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组.肌萎缩侧索硬化诊断和治疗中国专家共识2022J.中华神经科杂志，2022，55（6）：581-588.Amyotrophic Lateral Sclerosis Collaboration Group of Chinese Society of Neurology.Consensus for diagnosis and treatment of amyotrophic lateral sclerosis 2022J.Chin J Neurol，2022，55（6）：581-588.7 SHEN D C，YANG X Z，WANG Y Y.The Gold Coast criteria increases the diagnostic sensitivity for amyotrophic lateral sclerosis in a Chinese populationJ/OL.Transl Neurodegener，2021，10（1）：282023-12-11.https:/doi.org/10.1186/s40035-021-00253-2.8 TANG L，FAN D S.Amyotrophic lateral sclerosis：new era，new challengesJ.Lancet Neurol，2022，21（5）：400-401.收稿日期：2023-12-11本文编辑：栾璟煜