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2022 年生命科技產業展望大規模數位化：兌現科學的承諾22022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾前言 3加速研發產出效率及產業合作 4改變病患體驗 18改變人才體驗 29監管機制：掌握外力 36企業大規模數位化：2022 年執行長的當務之急 45未雨綢繆的製造及供應鏈 58環境、社會與治理（ESG）：執行長的另一項當務之急 67深入瞭解 80參考資料 82聯絡我們 93目32022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾前言儘管過去一年來生命科技產業的估值不一，但產業的基本表現及前景看好。許多企業的成長隨著 COVID-19 的治療取得一些進展而被帶動，而對於最初各界擔心的疫情負面衝擊，如病患招募及臨床試驗執行的延遲等，並沒有對產業造成過大衝擊。隨著生命科技企業持續轉型，預計產業將進一步成長。有些企業（尤其是受限傳統做法的企業）透過採用數位優先（digital first）模式並調整企業內部規範，正在擺脫疫情的影響。隨著生命科技價值鏈的每個環節加快推動數位轉型，在疫情前勇於進行大量數位投資的企業，已因他們的遠見而受益。2022 年，有遠見的領導者會繼續推動並專注於長期的策略性數位化目標投資，包括使用自動化、智慧工廠及人工智慧來推動生產上的數位轉型，並使用新科技來提升供應鏈韌性。在這充滿不確定性的時期，企業需要加大投入提升敏捷性。虛擬及混合辦公的模式當道的新世界對企業來說需要更多彈性，大多數的生命科技企業仍需要持續適應新常態以及競爭激烈的人才市場。聚焦在企業文化和工作環境並重塑辦公空間，是身為企業執行長的策略重點，此外，滿足人的需求以及以人為本的職場體驗，比以往都重要。在過去伴隨著疫情肆虐的兩年裡，生命科技產業與利害關係人展開前所未有的合作。所有人都為了病患權益而動員起來，包括世界各地的主管機關以數位方式共享研究結果。1在接下來的一年裡，更多以病患為中心、共同創造的體驗將不斷發展，使病患在治療旅程中能夠更平等地參與決策，幫助生命科技企業提供更有效、更加個人化的健康結果。透過去中心化臨床試驗與其他策略，病患的參與和對健康公平理念的重視，將會提高臨床試驗的多樣性。2022 年，以數據導向的科學家們會運用新的洞察來源及真實世界證據，解決曾經棘手的疾病問題。2像是COVID-19 疫苗背後的 mRNA 技術、細胞以及基因療法等科學上的突破，在未來有許多可能的使用場景。為加快COVID-19 疫苗和治療產品研發而採用的新流程，現在也用於加快其他藥物及治療的開發，並且各企業也將無法再重回舊有的運作方式。2022 年企業面臨更嚴格的訊息揭露要求及新的全球標準，因此環境、社會與治理（ESG）仍是生命科技企業的首要任務，不管是主管機關、投資人或客戶都會密切關注生命科技企業在此方面的進展。3未來一年，生命科技企業的領導者預計將著重在對該產業至關重要的 ESG 因素，如藥品可及性、藥品訂價、環境永續、健康平等及種族平等，以及領導團隊的多樣性等。各種變化會在 2022 年及以後持續發生。許多生命科技企業都已經歷業績的成長，並且擁有更豐厚的資產來進行投資。預計這些企業對產品組合（包括新一代療法及投資）所進行的投資，將充分利用數位轉型的成果。隨著可用來蒐集和分析資料的工具越來越多，生命科技企業大規模數位化即將到來。新的標準已經建立，敏捷的企業由於會願意超越傳統，以解決最嚴峻的挑戰，而成為最大的贏家。領導者在 2022 年面臨的最大挑戰，會是如何確保加快數位化的進展，避免恢復到疫情前的舊常態。擁有清晰、凝聚力願景的大膽領導者，會繼續把握因疫情而浮現或加速發展的機會。42022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾提高研發產出效率，需要加快速度現在許多生命科技企業由於重視提高研發（R&D）產出效率，表現出速度方面的需求。為加快 COVID-19 疫苗和治療產品的研發而採用的新流程，現在也用於其他藥物上。預計在 2022 年企業仍將面臨如何將流程最佳化，以徹底改變藥物研發模式之壓力。1協作和數位化以前所未有的速度，將COVID-19疫苗和治療產品 推向市場，光是在美國和歐洲就挽救了約750,000人的生命。身為產業的一份子，我們必須將相同的速度 和緊迫感投入在所有工作。加速研發產出效率及產業合作Sanofi 執行長 Paul Hudson 252022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾0510152025個月0510152025NVOGSKLLYMRKSNY整體AZNABBVPFEBMYRHHBYNVS 個月健康的參與者COVID-19骨骼疾病傳染病糖尿病/肥胖症肝炎皮膚呼吸系統疼痛管理女性健康肝病眼科心血管/腎臟中樞神經系統風濕/發炎/免疫系統非惡性血液疾病多發性硬化症阿茲海默症其他癲癇罕見疾病腫瘤胃腸道/潰瘍對研發時程的影響雖然有些人擔心生命科技企業的研發時程會在疫情期間受到負面影響，其他人則更看好生命科技企業為了加快研發時程而採用和動員所造成的改變程度。綜觀來看，研發時程基本上沒有改變。典型的研發時程是什麼樣子？Cowen 的研究分析了 11 家領先的製藥企業在五個類別中所進行的共超過 15,000 項的臨床試驗。除另有說明外，分析的時間範圍為 2012 2021 年。3 研發產品線速度：取得核准的平均時間，約 5 年 招募速度：招募病患參加試驗的平均時間，約 19 個月 研發效率（2016-2021 年）：臨床試驗平均研發支出為 3,500 萬美元，第 III 期臨床試驗的平均研發支出為 6,600萬美元（可能反映了授權引進後期產品的傾向）執行試驗：未延遲試驗的平均百分比為 52%延遲時長：主要完成率的平均變化，延遲 57 天4舉例來說，如圖 1 觀察招募速度的結果5，此資料顯示臨床試驗招募時程因企業和治療領域而異。雖然招募健康的參與者可能只需要大約 4 個月，但招募參與者進行潰瘍及胃腸道的相關試驗卻可能需要將近 30 個月。6圖 1：2012 2021 年的試驗招募速度，按企業和治療領域劃分資料來源：R&D Pentathlon:Which Pharmas R&D is faster,higher,stronger ahead of the curve,Cowen,26 July 2021.按企業（左）和治療領域（右）劃分的加權平均納入時間，單位月62022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾整體而言，此 11 家領先的企業招募病患平均大約需要 19 個月，其中招募最快（明顯領先其他企業）的是 Novo Nordisk，其平均值為 9.6 個月，主要原因可能因 Novo Nordisk 缺少腫瘤相關試驗。腫瘤相關之臨床試驗的平均招募時間為 27.6 個月，而非腫瘤試驗為 14.9 個月。第二名的 GlaxoSmithKline（GSK）和第三名的 Eli Lilly 在腫瘤領域的發展也有限。7疫情並沒有減緩製藥企業研發的招募時程，反而，臨床試驗的啟動數量實質上有所增加，並已重回正軌，8且各企業盡更可能地致力於縮短研發時程。Deloitte 對 15 家領先製藥企業的研發週期時間分析顯示，疫情爆發前，2019 年的平均研發週期為 6.64 年，之後在 2020 年增加到 7.14 年，創 7 年新高。2021 年則略有改善為 6.9 年，由於為加快完成 COVID-19 療法及疫苗而試驗的時間縮短所造成。9提高研發產出效率的加速途徑，包括專注於持續進行的數位轉型、品質和安全，以及與主管機關跨地區合作以獲得更早的核准。10製藥創新研發的報酬2010 年以來，Deloitte 持續追蹤製藥創新研發的報酬。2020 年，顯示所追蹤的企業出現長達十年的研發產出效率下降之趨勢。但在 2021 年，Deloitte 對 15 家大型製藥企業的分析顯示，其內部報酬率（Internal Rate of Return,IRR）相較於 2020 年的 2.7%，明顯上升至 7%，推估原因為 COVID-19 相關產品的緊急使用授權發揮了重要的提振作用。然而，即使不包括 COVID-19 相關產品，預計相關內部報酬率仍然較高，為 3.2%（見圖 2）。11圖 2：2021 年生技製藥群體的研發報酬率上升資料來源：Nurturing growth,Measuring the return from,pharmaceutical innovation 2021,Deloitte Centre for Health Solutions UK,January 2022.Deloitte 共分析 15 家生技製藥企業02468201320142015201620172018201920202021研發報酬率在2021年大幅上升內部報酬率為2014年以來最高72022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾製藥企業希望在科學上有所突破並製造創新產品，以滿足未滿足的醫療需求，並在競爭中保持領先地位。2021年，此群體開發產品的平均成本（包括失敗的成本）比 2020 年減少了 7,000 萬美元，降至約 20 億美元，主要是由於所分析企業的後期研發產品線的數量增加。2021 年，集團後期產品總數為 242 件，較 2020 年的 210 件有所增加。12資料來源：Drug&Discovery 2021我們無法再重回舊有的運作方式。Sanofi 執行長 Paul Hudson 13追蹤研發支出Drug Discovery&Development 分析了領先製藥企業年報中的研發支出。2022 年度前 15 家企業的支出，從近40 億美元到超過 135 億美元不等（見圖 3）。14在研發支出占收入的百分比方面，Incyte 在產業中居冠，其 22億美元的研發支出占收入的 83.10%。Regeneron Pharmaceuticals 則在研發上花費了近 24 億美元，占收入的32.19%，位居第二。15為資產配置研發支出時，製藥企業通常會受到以下因素的影響：預估新藥帶來的全球總收入 開發藥物的預期成本 影響處方藥供需的政策和計畫16 創新壓力17由於原廠藥品的專利保護有時限，製藥企業面臨著更大的創新壓力。當專利到期時，企業的銷售將受到學名藥和生物相似藥的重大打擊，並據此制定計畫。18圖 3：2020 年製藥企業的研發總支出企業2020年（單位：美元）1Merck13,558,000,000 美元2Roche Pharmaceuticals(Roche Group 旗下)12,164,234,743 美元3Bristol Myers Squibb11,143,000,000 美元4Janssen(Johnson&Johnson製部門)9,563,000,000 美元5Pfizer9,405,000,000 美元6Novartis8,980,000,000 美元7AbbVie6,557,000,000 美元8GlaxoSmithKline6,509,126,400 美元9Sanofi6,303,060,000 美元10Eli Lilly6,086,000,000 美元11AstraZeneca5,991,000,000 美元12Gilead Sciences5,039,000,000 美元13Takeda Pharmaceutical4,611,350,440 美元14Amgen4,207,000,000 美元15Biogen3,990,900,000 美元82022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾建立新常態改造臨床試驗模式COVID-19 疫情帶來的變化，正在塑造臨床試驗的新時代。限制性常態和過時的流程將逐漸消失。數位和虛擬工具讓地理位置和固定的營業時間等限制不再成為參與的障礙。研究人員尋找新的方法，透過調整性、去中心化和混合的新臨床試驗模式，讓更多人參與試驗。參與者無論身在何處，都希望獲得更多個人化的照護和即時獲取試驗資料。20遠端監測和遠端回診是在疫情期間維持臨床試驗進行的首要策略。21研究顯示，到 2021 年底，全面展開的臨床試驗比以往都還要多，從 2020 年到 2021 年增加了近 18%，包括有更多的非 COVID-19 試驗。腫瘤方面的試驗在 2021 年的增幅最大，有近 1,300 項試驗展開，增幅為 23%。22疫情爆發兩年後，美國國家衛生研究院（NIH）的臨床試驗資料庫顯示，展開了共 7,000 多項與 COVID-19 相關的臨床試驗（見圖 4）。23圖 4：截至 2022 年 1 月 17 日，與 COVID-19 疫苗和治療相關的臨床試驗總數投資未來的研究實驗室藥物探索和傳輸的加速進展，預計將在短期內推動產業成長和對實驗室空間的需求。19在未來的研發實驗室中，資料、平台、儀器和先進分析工具組成的互連生態系統，將支援跨團隊、跨地區的科學家快速發現突破性療法。2021 年 Deloitte全球針對來自美國、歐洲及亞洲價值鏈中的150位大型生技製藥公司（收入 10 億美元以上）領導者進行調查。受訪者表示，他們的組織目前優先考慮對人工智慧（81%）和雲端（71%）的投資。部分人認為未來五年內，他們的組織可能會投資 於 擴 增 實 境/虛 擬 實 境（AR/VR）（19%）和物聯網（IoT）（24%），由於這兩者對於未來實驗室都是必備。資料來源：NIH Clinical TrialsJump in clinical trail starts7,299總計COVID-19 試驗(截至2022年1月17日)998尚未開始招募受試者2,908持續招募受試者199獲邀請者才能進入研究或試驗743研究或試驗仍進行中，但不再招募受試者1,990完成461其他92022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾許多醫院和研究機構從實體臨床試驗轉向居家式報告，臨床試驗的程序透過遠距醫療、感測器科技和穿戴式醫療裝置等工具迅速地數位化。受試者能收到直接提供給病患的試驗藥品和用品，並透過行動裝置遠端進行同意，使臨床試驗的流程現代化。24依病患反應調整試驗調整性臨床試驗（adaptive clinical trials）正在利用人工智慧的潛力，來探索最佳的可能治療方法。調整性試驗可以依病患反應進行調整。例如，如果一種藥物沒有效果，此藥可能會被撤下，並且很快改用另一種治療方法。25研究人員使用調整性試驗，探索和比較疫情期間可能的 COVID-19 治療方法。世界衛生組織和 Bill&Melinda Gates基金會等團體越來越支持調整性試驗設計，尤其是用在流行病期間評估療法。26透過去中心化試驗減輕病患負擔新型試驗已證明成效更佳，尤其是研究顯示，依賴遠端策略的去中心化試驗（decentralized trials,DCTs）已獲得並將繼續獲得投資報酬。28數位化減少了病患的負擔和報告的主觀性，同時讓結果更為準確。29於開發MyPath for Clinical 時，Deloitte 發現用於去中心化試驗的端對端數位平台，能夠加速解決病患所面臨的挑戰，如前往試驗單位、對治療計畫的困惑以及即時聯絡醫療團隊。30透過調整性試驗設計，試驗設計和執行的變化步伐將繼續加快，此可監測傳入資料，並依據期中審查修改試驗計畫書。Amgen已在發炎、心血管疾病和其他疾病領域的 臨床計畫中採用了這些工具。在完全去中心化的臨床試驗中，病患招募、試驗藥物和藥品的供應以及試驗結果資料的取得是透過虛擬和即時工具達成，大幅減少了試驗團隊和受試者面對面接觸的需求。31Amgen 研發策略與營運資深副總裁 Elliott M.Levy 博士 27102022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾Tufts 的研究發現，去中心化試驗投資的財務報酬率是傳統試驗的 5 到 14 倍最近一項來自 Tufts 大學藥物發展研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development）的研究，將軟體公司 Medable 進行的 150 多項去中心化試驗的資料與標竿案例所公布的試驗週期時間和成本進行比較。此研究報告指出，去中心化臨床試驗（DCTs）通常與縮短臨床試驗時程、招募和提高受試者保留率有關。例如，去中心化的第二期臨床試驗比傳統試驗快 1 到 3 個月完成，且淨利益比所需的前期投資高出 5 倍，第三期臨床試驗則高出 14 倍。32CVS Health 透過零售據點擴大臨床試驗服務範圍CVS Health 的臨床試驗服務最初是為了因應疫情而展開，目的是在其服務的社區中提供更多的臨床試驗機會。CVS Health 與製藥產業合作，幫助推動試驗性 COVID-19 疫苗和療法的臨床試驗，CVS Health 使用特別設計的數位模型和篩選程序，招募超過 300,000 名志願者參與 COVID-19疫苗試驗，將受試者與其居住地附近的試驗串連起來。36CVS Health 透過創造一種更高效率、更便捷的體驗，提高受試者的保留率和研究效率，CVS Health 相信其新的臨床試驗體驗有利於受試者、醫療照護提供者、臨床試驗組織和試驗委託者。此試驗設計最初專注於擴充三個核心能力：精確的病患招募、臨床試驗交付以及真實世界證據的產生和研究。37透過混合試驗改善接觸試驗和科技的機會去中心化試驗和遠端監測可能有助於提高偏遠地區的便利性和服務多樣化族群，但少數的族群仍然可能會遇到服務量能不足和資源差異，如取得寬頻網路、照護者和家庭醫療照護。33不是所有試驗都可以改為完全去中心化。透過病患居住的社群進行接觸的混合試驗，也是另一種不斷發展的解決方案。34研究人員應該留意，一些需要面對面的醫病互動和實驗室檢驗，受試者可能會面臨實踐過程的困難。舉例來說，可能會面臨移動的限制（如取得和成本）、無法因試驗活動而不上班，以及由於共病症造成的行動限制。35產業領導者藉由讓臨床試驗程序更方便的招募和參與，將獲得更好的試驗結果、減少試驗的失敗、增加醫師和病患的信任。以及讓多樣化族群更容易接觸試驗，以提供更深入的洞察，從而開發出更量身訂做的藥物療法，並讓研發更有成效38定義臨床試驗多樣性的目標美國生醫研究與製造商協會（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America,PhRMA）是一個致力於提高臨床試驗參與多樣性的產業組織。在去年的生命科技產業展望報告中，我們介紹了 PhRMA 的全產業角度之Principles on conduct of clinical trials and communication of clinical trial results。39在地化的面對面看診並提供數位工具，為使病患更容易參與所在社區的試驗計畫似乎是所需要的。112022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾97%3%71%29%71%23%61%29%58%29%52%29%52%29%52%35%45%42%我們正採取具體措施來因應臨床試驗可及性問題（如交通成本、事件安排、遠端/去中心化資料蒐集、病患應用程式和資料存取等）我們正考量臨床試驗設計中多樣化族群的需求（如採用以病患為中心的試驗計畫設計方法和納入病患意見）我們在找出可能有多樣化病患的地點，辨識出對醫療服務不足或代表性不足的族群服務的醫療照護提供者，並與調查人員合作，以實現招募多樣化族群的目標我們在強化對整個醫學界在臨床試驗角色的教育我們藉由提高個人健康素養和社區外展以提高臨床試驗的意識性和多樣性我們在強化關於參與臨床試驗多樣性和包容性的資訊（如制定和維護政策與程序，並將其公開）我們使用真實世界的資料來強化產品核准之外的多樣化族群資訊我們在提高臨床試驗調查人員的多樣性我們擴大臨床試驗的資格標準，以在科學和臨床狀況適合時增加招募的多樣性是否39%42%19%我們已經有明確的目標和目的，確定了最佳做法，並開始納入我們的一些試驗我們已經有明確的目標和目的，正努力確定最佳做法我們正努力訂定明確的目標和目的2021 年 PhRMA 和 Deloitte US Center for Health Solutions 對臨床試驗的多樣性進行大規模研究，包括對 31 家 PhRMA 會員企業的調查，以及與來自超過 150 個組織的 500 多名利害關係人召開的研討會。針對PhRMA 會員的調查顯示，61%的受訪者已經有明確的目標和目的，以提高臨床試驗的多樣性，且所有受訪者都已經或正規劃解決臨床試驗可及性的問題（見圖 5）。40圖 5：PhRMA 會員企業接受臨床試驗多樣性調查註：N=31 家 PhRMA 會員企業註：N=31 家 PhRMA 會員企業資料來源：Enhancing clinical trial diversity,Deloitte Center for Health Solutions,2021.對增加臨床試驗多樣性具有明確目標和目的的受訪者之百分比所有受訪者已經或正在規劃以因應臨床試驗可及性問題，並考量臨床試驗設計中的多樣化需求122022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾大多數接受調查的 PhRMA 會員企業找出了需要在內部解決的領域，以強化臨床試驗的多樣性：如舊有流程和系統、按種族/族裔劃分的疾病人口統計資料以及試驗計畫設計的彈性。對於提高臨床試驗多樣性，本報告一共歸納出五項關鍵策略，列於本報告中的 ESG 部分。真實世界證據的演變資料量和類型快速成長生命科技企業努力取得一致、符合監管品質的臨床試驗資料來證明療效，且研究人員需要蒐集、分析和編排許多結構化和非結構化資料流。由於去中心化試驗和遠端監控，數位醫療科技所（遠距醫療、行動裝置、穿戴式裝置和其他感測器科技）蒐集的資料量迅速增加。41除了臨床資料，遺傳資訊和科技進步（如人工智慧和量子運算）正改變生命科技組織處理藥物發現和開發的方式。現今蒐集的真實世界數據（RWD）和真實世界證據（RWE）可能更有助於臨床試驗設計和執行，並提供前所未有的洞察。在 Deloitte 對生技製藥高階管理階層的年度調查中，100%的人認為 RWE 具有策略重要性。422021 年底，美國 FDA 發布了運用數位醫療照護科技向臨床試驗受試者從遠端取得資料之相關指引草案。此指引除了臨床試驗委託者和研究人員之外，開發人員和製造商也有機會藉由閱讀本指引受益。44為更好的臨床試驗選擇數位工具在為臨床試驗選擇數位和虛擬工具時，臨床試驗委託者應確認其符合目的或足以支援其於試驗中的可被使用和可解釋性。以及與製造商間的資料傳輸和使用者授權合約，應確保保護所蒐集和傳輸的資料。45在臨床試驗中從裝置取得更好的資料：驗證試驗儀器時，需蒐集足夠的資料以瞭解每種工具的實際運作原理。有些工具可能無法移轉到虛擬平台。46 確認數位工具可提供主管機關和病患簡單易用的介面。47 穿戴式裝置有助於消除資料中的主觀性，但不一定準確。務必要質疑資料，以及如何解讀資料。48 檢查工具是否確實測量需要量測的內容。蒐集的資料是否有臨床需要並與病患相關？49設計臨床試驗的團隊應該有臨床專家參與，而不僅僅是統計學家。這些專家能進行臨床分析，以提早驗出並查看異常值的臨床相關性。此價值將來自於人類支持的人工智慧，也就是專家的臨床知識與人工智慧和機器學習（ML）的分析技術相結合。50Verana Health：為臨床研發建立龐大的 RWE 資料庫Verana Health 正 建 立 一 個 龐 大 的 真 實 世界臨床證據資料庫，資料來自美國眼科學會（American Academy of Ophthalmology）、美 國 神 經 醫 學 院（American Academy of Neurology）和美國泌尿科醫學會（American Urological Association）等組織。生命科技企業和醫療照護提供者可以從 20,000 多家醫療照護提供者的電子病歷（EHR）系統中挖掘的洞察資訊。Verana Healt 的族群醫療照護分析工具VeraQ 透過 AI 自動篩選資料，幫助藥物和醫療器材開發人員進行研究並加速臨床試驗招募。這家新創公司最近獲得了 Johnson&Johnson、Novo Nordisk 和 Merck 的支持和資金。43132022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾透過人工智慧和機器學習，生命科技企業也能選擇哪些研究人員和國家進行臨床試驗，並預測其表現。51COVID-19 的經驗教訓2022 年生技製藥企業希望透過以下方式應用一些較成功的 COVID-19 開發措施，以更高效率規劃、設計和執行試驗：針對高優先順序的計畫啟用風險研發，允許繞過部分階段關卡 擴大與主管機關的合作對話，使用資料共享基礎設施和跨地理區域合作 限制相關端點的數量，以簡化臨床試驗方案設計 透過主試驗計畫和調整性臨床試驗設計，以實現快速評估和開發治療方式 加速使用數位科技，進行去中心化和混合試驗，改善試驗單位的選擇，招募更多樣化的試驗族群，以及遠端蒐集資料和監測病患52疫情期間，一些臨床試驗病患前往醫院既困難又有危險。Novartis 全球開發業務部門的負責人 Badhri Srinivasan表示，其團隊致力於制定解決方案，包括居家照護計畫，或直接將試驗藥物寄送給病患。Badhri Srinivasan 並表示：無論有何限制，這些是病患可能更喜歡的選擇，且許多試驗單位現在已經擴充能力，以提供這些服務。因此，我們需要優先考慮對去中心化臨床試驗要素如居家照護進行評估。53新的治療方式是 R&D 產出效率的未來備受期待的生技製藥研究治療科學以創新、引人注目的方式漸臻成熟。科學家也正在專注投入曾經被認為難以治癒的疾病。54 Biogen 資深副總裁 Anabella Villalobos 博士表示，科技和科學正在融合且模式版圖亦在轉變：從散發性疾病、小分子、生物製劑和蛋白質標靶到遺傳疾病、反義寡核苷酸、小干擾核醣核酸（siRNA）、基因療法和核酸標靶。55Villalobos 表示，蛋白降解藥物是一種新興的治療方式，且研究結果令人振奮。56標靶蛋白降解（Targeted Protein Degradation,TPD）可以處理過去一直難以用傳統小分子標定的致病蛋白質。此模式在未來有望可擴大泛素連接酶（ubiquitin ligase）的使用，以實現精準醫療並超越腫瘤學。57Jay Bradner 博士為 Novartis 生物醫學中心（Novartis Institutes for Biomedical Research,NIBR）總裁，負責監督 8 個疾病領域的 5,600 名科學家和 325 個探索計畫。58他表示，我們對疾病的瞭解從未如此深入和細緻，不過報酬卻在減少，這一點很諷刺。他相信可以透過新的模式來提高研發產出效率。在我們的領域中，我最不喜歡的術語是無藥可治的標的（undruggable target）。Novartis 生物醫學研究中心 總裁 Jay Bradner 博士142022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾1,129項產業委託的臨床試驗1,132 項學術和政府委託的試驗基因療法：2224347132基因療法：8457243癌症免疫療法（Gene-Based）：46522531209癌症免疫療法（Gene-Based）：3773187187細胞療法：42462130232細胞療法：65643315667組織工程：181161組織工程：15618第一期第二期第三期Global Data 截至 2021 年 3 月的資料細胞和基因療法的下一步是什麼？細胞和基因療法（CGT）正在改變全球人類治療遺傳和難治型疾病的方式，並改變整個製藥生態系統。59截至2021 年第一季，全球有 2,261 項細胞、基因和組織臨床試驗進行中，其中 1,129 項是產業委託試驗，1,132 項是學術/政府委託試驗（見圖 6）。預期 2022 年會有更多機會擴展細胞和基因療法，尤其是在罕見疾病的領域，以及對同種異體基因療法的更多投入。60圖 6：進行中的細胞和基因臨床試驗，2021 年 3 月資料來源：ARM,10 January,2022因為想法會來自組織的任何地方，因此我們需要傾聽。我們只需要評估和看看可以資助什麼項目。以及另一個問題是要在內部還是外部進行。但我們必須確保有聽取推動科學發展的專案團隊之意見。Biogen 生物治療和藥物科學資深副總裁 Anabella Villalobos 博士152022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾前所未有的合作不斷發展的全球生態系統疫情期間，許多曾是競爭對手的生命科技企業齊心協力解決科學問題，以因應對治療、疫苗、診斷和醫療器材的迫切需求（見圖 7）。61其他企業（包含其他產業企業在內）也一同參與，幫助填補原材料的短缺，將更多的藥物研發流程數位化，並強化全球各地的高產能製造。62圖 7：生命科技的全球合作生命科技企業目前在合作開發數位醫學產品，發揮他們在法規科學和市場准入方面的優勢，並同時運用合作夥伴在軟體開發方面的專業知識。63然而數位產品的開發是一個反覆進行的過程，製藥企業被期待要展現出調適性和敏捷性。64大多數的科技企業都對有意義的商業關係感興趣，而不僅僅是試行計畫。65資料來源：Never the same again,How COVID-19 created seismic change in life sciences regulations,Deloitte,2021.中國大瑞士國國盟日本巴西度日本Takeda 物和疫生命科技企AstraZeneca在中國大泰生物署協議中國大泰生物中國大一家生物製品研發生產 售為一的企Johnson&Johnson疫生產規度Biological E 度一家民生物製劑企國Johnson&Johnson物和疫生命科技企度首mRNA疫HGCO19大生產規西HDT Biotech Corporation科學為主的生物製度Genova生物製劑因應危生命的病Covishield疫的臨床試驗和大生產規國AstraZeneca牛津大學科學為主的生物製Sputnik V疫生產規俄羅斯的COVID-19 疫 Sputnik VDr Reddys Laboratories 疫研發和生產國Novavax盟和國的臨床試驗Pfizer mRNA疫大生產規國Pfizer物和疫生命科技企德國 BioNTech一代免疫療法先鋒在瑞士生產COVID-19 Moderna 疫的活性成國Moderna物和疫生命科技企COVID-19治療物研技的研發授協議*日本Chugai抗工技生命科技企國Eli Lilly物和疫生命科技企R&D 在盟中享佳做法*（物和疫生命科技企）國Amgen和5家企盟Bayer和6家企日本Astellas和Shionogi國AstraZeneca和3家企*ChugaiEli Lilly定抗工技的球獨家授協議,Eli Lilly得了使用Chugai的技在抗物的研發和售上*TransCelerate BioPharma Inc.下的20家企享了疫下臨床試驗的佳做法*針對COVID-19的物成立了COVID治療研發盟Amgen 和Takeda已展開臨床試驗R&D 盟形式COVID-19治療研發盟*國Amgen物生命科技企國AstraZeneca科學為基礎的生物製AdvaMed國先療技協會 球大的療科技企代表貿易組織PhRMA國生研製協會代表國先的生技製研企,力於發現和研發物DIA Global物訊協會 成員齊一堂合作問題,討論生命科技域面臨的球和方挑戰國 COVID-19治療研發盟生命科技企合作加研發 COVID-19 治療和疫162022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾滿足數位療法需求的新合作夥伴關係去年，我們看到製藥企業與數位療法新創企業建立了合作夥伴關係。Boehringer Ingelheim 與 Click Therapeutics 合作開發思覺失調症病患之數位療法 Sanofi 與 Happify Health 合作打造數位療法，幫助多發性硬化症病患管理心理健康662022 年隨著整個生態系統對數位療法的需求不斷成長，新的商業模式可能會超越傳統的商業化方法。生命科技企業在數位療法獲得更多經驗後，預計會看到有利於內包部分技術的轉變。67研發產品線的併購（M&A）COVID-19 對 2020 年的併購程度產生了負面影響，2021 年略有反彈，但整體活動仍然低迷，交易量更少且規模更小，並看到各企業透過規模較小的併購活動，將其投資組合轉向罕見疾病。68Pfizer 在 2021 年的併購活動尤其活躍，其中 Pfizer 在與 BioNTech 合作且成果豐碩的 COVID-19 疫苗中獲得了大量現金，並投資了其他促進其研發產品線的交易，包括一項 24 億美元的 Arvinas 抗癌藥物授權交易。Pfizer/BioNTech 和 Moderna 的 COVID-19 疫苗成果使 mRNA 平台成為關注焦點。Sanofi 以 32 億美元收購 Translate Bio 及其表現蛋白質的 mRNA 平台。69Deloitte 全球預計生命科技企業將繼續關注在擴大研發產品線的補強收購。70而對於較小的公司，人才、工具和智慧財產可能會移轉到母公司，以多種方式增加價值。71總體而言，預計 2022 年的 M&A 交易活動將回升，以較小的補強收購占主導地位，且交易數量可能會衝高72。隨著小型生物科技企業和大型製藥企業持續尋覓獲取更多研發產品/技術的機會，期望將看到更多類型並充分利用新科技的合作關係。2022 年初，Pfizer 與基因編輯公司 Beam Therapeutics 開展了 3 億美元的多目標研究合作，此交易使 Beam 有資格獲得未來高達 10.5 億美元的里程碑金，潛在總交易價值高達 13.5 億美元。Pfizer 希望利用Beam 的專有體內遞送技術，也就是使用 mRNA 和脂質奈米微粒（lipid nanoparticles,LNP）將鹼基編輯器傳送至標的器官。73對細胞和基因療法進行更多投資併購主導了細胞和基因療法的 2021 年資金來源，且此一趨勢似乎將持續下去。細胞和基因療法（CGT）約占生命科技領域所有私人投資的三分之一。74 2021 年細胞和基因公司所有來源的總資金超過 708 億美元，包括：首次公開發行（IPO）和現金增資（FPO）交易 特殊目的收購（SPAC）交易 創投資金和私募資金 策略投資 併購（M&A）技術與研究合作 授權交易 製造和供應鏈交易 公開推廣、消費者教育和慈善事業 分銷和聯合行銷交易 重組、合資、終止和創設衍生公司（Spinoffs）影響細胞和基因療法的其他類型交易75172022 年生命科技產業展望|大規模數位化：兌現科學的承諾在 2017 年第一種療法獲得核准之前，製藥企業和前景看好的細胞和基因療法（CGT）企業之間已進行了 50 多項合作交易。76 CRISPR 和下一代定序等工具降低了進入細胞和基因療法的門檻，77以及前人的核准為這個新興市場的新進入者鋪平了道路，目前 CGT 僅占 2021 年已核准的 340 種生物製劑中的 7%。78 不過，預計 2022 2023年在細胞和基因療法上即將做出創紀錄數量的審查決定（見圖 8）。79圖 8：2022 2023 年即將做出的細胞和基因療法審查決定資料來源：ARM,10 January,2022未來的成功主要取決於被核准的療法為同種異體或自體。由於自體治療基於病患自己的細胞並量身打造，因此在治療規劃、生產和供應鏈中代表了更高的複雜度和成本。同種異體治療基於來自捐贈者的細胞，更適合傳統的分銷模式。80目前由於治療數量少而病患人數多，給付機構對創新的給付方式抱持開放態度，包括年金、分期付款以及基於結果的給付。專家說，隨著數量的增加，這些給付方法會如何調整，目前尚不清楚。81然而，細胞和基因療法的未來前景，正使擁有強大的細胞或基因療法研發產品線以及最有前途的技術、研究人員和智慧財產的企業，成為有吸引力