第三节--基因治疗和人类基因组计划.ppt

单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,第三节 基因治疗和人类基因组计划,一、基因治疗及策略,概念：,为细胞,补上丢失的基因,或,改变病变的基因,，以达到治疗遗传病的目的。,严重综合免疫缺陷症（,SCID,）,气泡儿童,1990 年第一例基因治疗临床试验获得成功。,具体方法：,将腺苷脱氨酶（ADA）基因转移到SCID病人的T淋巴细胞中，然后把转基因细胞回输到病人体内。3年后，病人50%的T淋巴细胞能产生ADA，大大减轻了症状，使患者开始了正常人的生活（详见图6-1）。,克隆得到正常基因,以病毒,DNA,为载体,正常基因转入人体细胞,再转入病人身体,改变病变基因的方法,纳米技术可将激光束的宽度聚焦到纳米范围内，可对DNA分子进行超微型基因修复，也就是使癌基因、控制遗传病的基因,发生突变,，形成正常基因。,实施基因治疗的必要步骤如下：,找到致病基因,克隆得到大量与致病基因相,应的正常基因,采取适当方法把正常基因放回,到 病人身体内去,进入体内的正常基因应正常表达,基因治疗的机理,基因置换：正常基因取代致病基因,基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列,基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因,的功能,基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的,表达,基因封闭：封闭特定基因的表达,思考,与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？,提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。,二、人类基因组计划及其意义,测定人类基因组的,全部核苷酸（或者说碱基）的序列,，解读其中包含的遗传信息。,.目的：,为什么要测24条？,人类有22对常染色体和1对性染色体，在常染色体中，每对同源染色体的两条染色体，从根本上说，性质是相同或相似的。因此，对这类同源染色体只研究其中的1条就可以了。而性染色体和有较多的非同源部分，不能由性质推测。因此，人类基因组研究就是22条常染色体、1条染色体和1条染色体,共24条染色体上DNA的总和。,1985年提出,1990年10月正式启动,2001年公开发表工作草图,2003年圆满完成测序任务,人类基因组由31.6亿个碱基对组成，已发现的基因约,3-3.5万,个。,2.过程：,3.结果：,中国承担了1%的测序任务，即3号染色体上的3000万个碱基对。,（）人类基因组计划是人类生命科学史上一项伟大工程，其实施和完成对人类将产生难以预料的影响，其作用丝毫不亚于原子弹试验和阿波罗登月计划。,4.意义：,（）对于人类疾病的预防、诊断及治疗方式都会有全新的改变。,（）极大地促进生命科学领域一系列基础研究的发展。,（）经济技术价值：给食品制造、医药等产业带来一场生物革命。,（）促进生命科学与其他学科的整合，产生了一些新兴学科。,生物信息学 Bioinformatics 基因组学 Genomics,5.应用价值：,追踪疾病基因,估计遗传风险,用于优生优育,建立个体DNA档案,用于基因治疗,人类基因组计划的影响：,（1）正面效应：可以了解与癌症、糖尿病、老年性痴呆、高血压等疾病有关的基因，以便进行及时有效的,基因诊断,和,治疗,；可以在出生时进行遗传病的风险预测和预防。,（2）负面效应：可能导致发达国家对发展中国家进行,基因,的掠夺；,可能制造出“,种族选择性生物灭绝武器,”；还可能造成：“,正常基因组,”“,疾病基因组,”的遗传歧视。,讨论谁有权利知道基因检测的结果,1.个人知道自己的基因检测结果有什么价值？,可以判定自己的身体健康状况,可以避免与环境因素有关的遗传病发病,根据基因信息养成适合自己的生活习惯等等。,2.保险公司、企业雇主为什么想获得他人的基因信息？,如果雇员的基因信息表明健康状况有问题,可以拒聘;保险公司了解了个人的基因信息可以根据被保险人不同的情况收取相应的保险费。,1、基因治疗是指-（）,A、把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的,B、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，从而达到治疗疾病的目的,C、运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变，从而恢复正常,D、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而达到治疗疾病的目的,练习,A,2、,半乳糖血症病人由于细胞内不能合成1-磷酸半乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了，这种治疗疾病的方法称为：（）,A 免疫治疗 B 化学治疗,C 基因治疗 D 药物治疗,练习,C,