儿童临床用药常见问题及对策研究进展.pdf

中国科技期刊数据库 医药 19 儿童临床用药常见问题及对策研究进展 桑彦辉 衡水市第四人民医院，河北 衡水 053000 摘要：摘要：我国儿童人口基数庞大，儿童用药需求日益增长，儿童用药的可及性问题也日益突出。目前，我国儿童用药生产企业较少，致使儿童用药种类紧缺，供给无法满足现有需求，在其安全性和可负担性也应加强相应监管和保障。本文通过对儿童用药生产企业、医院、社会保障和药品监管多个方面，系统分析我国儿童用药可及性存在的问题，并结合国外医疗制度成功经验，为提高我国儿童用药可及性提出建议，以期促进我国儿童合理、安全用药，为完善儿童用药保障体系提供参考。关键词：关键词：儿童；临床用药；常见问题；对策 中图分类号：中图分类号：R72 0 引言 随着我国计划生育政策的全面开放，我国儿童数量占比逐渐上升。据统计，2019 年我国 014 岁儿童人口数约为 2 34 亿人，约占全国总人口数的 14.37%。早在2014年国家卫生和计划生育委员会联合多个相关职能部门发布了关于保障儿童用药的若干意见(国卫药政发201429 号)，从国家层面对儿童临床用药做出相应的要求和规范，此后先后出台了多部文件，在一定程度上解决了我国儿童临床用药面临的部分问题，但仍有一些问题暂未得到有效解决，且也衍生出新问题，因此我国儿童临床用药所面临的形式依然严峻。现就我国儿童临床用药常见问题以及解决措施进行综述，以期为今后儿童合理用药提供借鉴与参考。1 儿童临床用药的客观要求 儿童的生理病理特点与成年人有诸多不同，因此其可能会出现发育迟缓、遗传代谢性疾病、支气管发育不良、胆红素脑病等儿童特有疾病，且疾病的临床表现也不同，如缺乏维生素 D 症儿童主要表现为佝偻病等，而成年人则表现为骨质软化。因此在临床诊断和用药中，儿童与成年人存在较大差异。与成年人相比，儿童各组织器官尚未发育完善，且不同年龄段儿童的发育也有差异，因此儿童临床用药较复杂。有研究表明，不同年龄段儿童服用同一种药物后所产生的疗效及不良反应有差异。儿童正处于生长发育阶段，其组织器官发育在不断变化，尤其是与药物代谢密切相关的肝脏、肾脏等器官以及相应的神经系统、肌肉骨骼系统均处于变化过程中，而成年人的器官及系统功能发育已相对成熟和稳定，有相对恒定的药物代谢途径与规律，因此对于药物的临床疗效以及不良反应相对固定，而儿童则在不同年龄段有着不同的表现形式，因此在对儿童进行临床用药时应结合其年龄等个体情况，选择合适的药物进行治疗，避免因为药物选择不当导致患儿出现严重药物不良反应。2 儿童用药可及性现状 根据我国第七次全国人口普查结果显示，截至2020 年 11 月，我国 014 岁儿童数量约为 2.5 亿，占我国总人口比例为 17.95%。与成年人相较，儿童群体免疫力较弱，易出现儿童患病率高、复发率高和治疗周期长等问题。据 2021 年中国卫生健康统计年鉴数据显示，20052020 年，我国综合医院儿科门诊人次从 5475.8 万人次增长为 23121.3 万人次，占总门诊人次的比例也从 2005 年的 7.2%稳步提升至 2019 的10.2%;2020 年稍有下滑，占比 9.9%。大基数群体加上高就诊率，意味着我国儿童用药市场存在巨大潜力，但与此相对，我国儿童专用药品实际市场份额较低，拥有儿童用药生产线的企业少，专业生产儿童用药的企业更是寥寥无几。据国家药品监督管理局 2022 年公布数据来看，我国现有药品品种已达 1.8 万，拥有 15.5万个批准文号，药品数量和种类都极为丰富，但在国家药品监督管理局批准的 3500 余种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅 60 多种，占比不足 2%;在临床基本药品中，儿童专用剂型不足 10%。由此可见，我国可供儿童专用的药品尤为紧缺。儿童用药的供给量无法匹中国科技期刊数据库 医药 20 配居高不下的需求，这使得儿童用药的可及性难以得到保障。3 儿童临床用药对策及建议 3.1 开展儿童安全用药科普 医务工作者将日常医学科学实践中积累的疾病治疗知识、疾病预防方法和健康理念等，融合自己的语言、文字、图片或视频表达出来，通过多种媒体手段传递到公众，使公众有兴趣去学习和理解并掌握，是提高公众健康教育和健康素养的重要组成部分。“十三五”全国健康促进与教育工作规划提出实施“健康科普专项行动”，要建设健康科普专家库和资源库，提供权威的专家和信息资源。公立医院拥有权威的医疗团队，全面的医学专业知识，具备承担开展医药学科普的重要条件和重大责任。我院临床药学部以药师服务转型为契机，积极探索药学服务创新，发挥枢纽作用，通过履行药师工作职责新举措，建立公众与医疗保健提供者交流的公众平台，促进医患之间的联系由“主动和被动”向“指导，合作，共同参与”转变。保证医药学专业知识科学性，通过转化成通俗易懂并传播普及的作品是提升公众自我健康管理能力的关键。科普文本的创作主要参考人民卫生出版社教材和相关治疗的最新指南，找到最佳证据后加工处理，创作后发给相关专业的2名主治医师及以上资格的医师审核，确保内容与临床保持一致，使科普具备权威性，科普发布后得到了临床科室主任的积极留言和点赞肯定。科普作品的主动传播和延伸传播是科普传播的主要方式，关注用户的数量和阅读量是衡量科普传播效果的有效指标。因此，更多转发是保证二次传播效果的关键，二次传播提升整篇阅读量。在此次科普实践中，利用微信最新推出的话题标签功能，在每篇的科普图文头部可以显示话题信息，文末能够查看话题目录及当前文章在话题内的位置，且能快速切换上下篇文章。保证公众访问时进行连续性阅读，解决了一篇科普讲述一个问题，分享一个道理但仍保留完整性的问题。湿疹宝宝安全用药专题的 4 篇科普文章的阅读情况排列在前，受到关注者的好评和积极互动，达到了预期传播效果。可能与宝宝湿疹的发病率越来越高和在引起湿疹的原因及护理中公众确实存在一定的认识误区有关，是关注者喜欢阅读的关键因素。哮喘宝宝安全用药专题中治疗哮喘药物安全性的 3 篇科普文章传播效果并不是很理想，可能跟公众对治疗哮喘药物认知度较高和单纯科普药物安全性可读性不强有关，满足不了读者的有用性和解决他们关注点的需求。提示往后的科普不要用药学人的思维代替目标人群的思维，尽量避免创作单纯药物安全性的作品。3.2 规范药物使用 儿童合理用药除需相关药物研发企业完善重要信息外，还需儿科临床医师规范使用药物。在临床实际治疗中，临床医师需将患儿的实际情况与国内相关治疗指南或专家共识相结合来制定合理的用药方案，如患儿病情特殊，无法按照相应指南要求或未查询到相关指南与共识，可请示上级医师，必要时请临床药师进行会诊，共同讨论决定患儿最终的治疗方案，做到合理用药。3.3 制定儿童用药研发奖励机制 我国药品生产企业缺乏足够的动力研发儿童用药，优先审评审批通道和鼓励研发申报儿童药品清单对企业的激励还远远不够。李新宇在对我国儿童用药保障政策进行量化分析后认为，我国的环境性政策工具主要以鼓励和引导为主，其次是加速儿童用药审评审批的相关政策，而对儿童专用药给予市场独占期延长或数据保护期的相关内容则仅有一份政策文件提及，即直接对作为供给端的药品生产企业的实际奖励政策尤为缺失。建议参考美国在食品药品管理现代化法案和最佳儿童药品法案中的规定，给批准上市的儿童用药适当延长专利保护期，以扩大药品生产企业的利润回报。除此之外，还可以由药品监管部门牵头，设置专门的儿童临床试验监督小组，与药品生产企业合作，提高儿科临床试验的设计水平和安全性，并进行一定的资金支持，切实调动药品生产企业研发的积极性。3.4 完善儿童医保制度 截至 2022 年，我国关于推动儿童医保报销目标的政策工具数量为 10 个，仅占总政策工具数量 5.52%，加之我国还未设立独立的儿童医保体系，致使当儿童突发重大疾病需要使用高价格药物时，家庭负担压力增大，增加患儿家庭可负担性压力。建议借鉴其他国家专门为儿童制定的医疗救助计划，如越南和泰国等国家会对一定年龄的儿童实行免费医疗，而美国、俄罗斯和日本提倡商业保险公司推出与育儿和教育结合中国科技期刊数据库 医药 21 的个性化医疗保险，作为对基础医疗的补充。建议在建设儿童社会医保体系的同时，鼓励保险公司推出多样化的儿童医疗保险种类，增加个性化的医疗保险组合的选择，以降低儿童用药负担，提高儿童用药的可及性。3.5 构建儿童合理用药数据库 根据药品说明书和标签管理规定和陈新谦新编药物学（第 18 版）中药品使用相关内容，结合儿童临床用药的特点，搭建了儿童合理用药知识库的基本架构。儿童是一个国家的未来，安全合理用药对于儿童的重要性不言而喻。不同年龄阶段、不同发育程度的儿童，其药物代谢动力学和药效学与成人相比差异非常大。市场上销售的儿童适用药品品种少、剂型少、规格少，药品说明书中儿童用药信息缺失，这都是导致儿科临床用药选择困难，超说明书用药现象极为普遍的原因。儿童群体的生理特点也决定了其更易发生药物不良反应，是药源性疾病的高危人群。因此，在儿童患者中开展合理用药评价意义重大。目前国内上市的多款主流合理用药信息系统均为通用型系统，其合理用药数据库均基于成人疾病特点和用药特点设计和开发，与儿童群体的疾病特点和用药特点差别巨大。所以，为提高儿童合理用药信息系统的适用性和针对性，必须根据儿童群体的生理特点、疾病特点、治疗特点和用药特点量身定制满足儿科临床需求的儿童合理用药知识库和规则库，这是建立儿童合理用药数据库的关键。儿科药师团队自主构建的儿童合理用药数据库的临床应用结果表明，该儿童合理用药数据库在前置住院医嘱审核工作中辅助临床药师发现并拦截了大量不合理用药医嘱，并有效提高了出院儿童病历用药医嘱合格率，对保障儿童用药安全和医疗安全发挥了重要作用。经过 6 个月的运行实践发现，当前数据库收录的药品数量还不能完全满足儿科临床需要，后续还需进行不断完善，比如一些医嘱合理性判定规则与合理用药信息系统的匹配性还要进一步加强，对于药物相同适应证的不同疾病发展时期使用不同剂量的判断规则仍需不断细化和完善，纳入更多的国家基本药物和医保药品等。3.6 规范儿童用药说明书信息 由于我国药品生产企业难以开展儿童用药临床试验研究，所以难以掌握我国儿童的药动学数据，以致用药信息标注情况并不完善，儿童用药项标注信息缺乏实质性的指导作用。当医生开具处方或者家长根据药品说明书给孩子选择服用药物时，可能无法确切了解药品信息和对儿童产生的影响，存在安全隐患和法律风险。针对此类问题，我国应继续坚持开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化完善及增补工作，为医生和家庭自我药疗提供更明确的用药指导，减少儿童用药不良反应的发性。3.7 完善相关政策 相关研究结果表明，企业对于新药的研发积极性不高，主要原因是相关手续办理复杂、试验周期过长、研发成本过高等，因此国家相关职能部门可在确保相关药物安全有效的前提下，缩短药物研发企业办理相关手续的时间与步骤，同时通过国家政策资金的倾斜以及国家自然科学基金、国家重点研发计划等相关科研项目提供资金支持，减少企业的经济负担与生产成本，提高企业的产品效益，从而提高企业对新药研发的积极性。4 结束语 我国儿童临床用药仍普遍存在超剂量用药、药品说明书信息不完善、不良反应较多等情况，开展合理用药不仅需要儿科临床医师的努力，还需国家相关职能部门从源头上进行政策的鼓励、文件引导，同时针对目前已经发现的相关问题采取合适的解决方法或替代措施，积极鼓励药物研发企业开展对新药的攻关研究，并进一步优化现有的药物体系，由国家相关职能部门、从事药物研发的相关企业以及儿科临床医师共同努力，才能真正做到儿童临床合理用药。参考文献 1上官小芳.我国儿童用药安全现状及其影响因素研究D.武汉:华中科技大学,2020.2许淑红,张绮,张林琦,王涛.探讨我国儿科用药的发展现状及政策层面的思考J.中国临床药理学杂志,2020,36(12):1760-1767.3覃芝元.浅析儿童临床用药存在的问题及注意事项J.世界最新医学信息文摘,2019,19(53):35-36.4王焕青.浅析影响基层医院患儿用药合理性的因素J.大医生,2019,4(03):99-100.5王雪韵,苏巍巍,丁宏,郭文,华雪蔚.我国儿童药品中国科技期刊数据库 医药 22 在临床使用中存在的问题及对策分析J.中国药房,2019,30(02):149-153.6张艳菊,王晓玲,曹俊岭,薛春苗.基于儿童用药特点的儿科中药临床药师培养的必要性J.北京中医药,2019,38(01):82-84.7陈文彬.儿科临床用药中的问题J.临床医药文献电子杂志,2019,6(07):195.