2020年全球新药研发回顾 -全球研发领域的发展趋势.pdf

产品简介生命科学创新系统包括数百家公司、政府、研究人员、医生和护士以大大小小的方式适应了COVID-19大流行。在几周内对病毒进行识别和基因分型，并开发在不到一年的时间内达到全世界数百万人的疫苗，确实是惊人的。然而，这种病毒只是一种折磨病人的疾病，对数百种其他疾病的研究仍在继续。在本趋势报告中跟踪这些研究人员正在进行的努力，了解他们提高这项研究的生产力，更好地了解疾病的过程、优化技术过程以及更令人兴奋的进展。本报告评估了2020年底的药品研发现状。它提供了对已启动的临床试验数量的分析，包括新冠肺炎大流行和新冠肺炎特异性研究的影响。将研究结果与临床发展生产力指数中的输入努力进行了比较。介绍了目前的管道和研发资金的状况。本文介绍了2020年推出的新活性物质(NAS)数量的创记录，包括它们在哪里推出、它们是哪种产品，以及使用了哪种批准途径。本报告中所包括的研究是由IQVIA人类数据科学研究所作为一种公共服务独立进行的，没有工业或政府的资助。本报告中的所有分析均不来自专利赞助商试验信息而是基于专有的IQVIA数据库和/或第三方信息。感谢塔斯金艾哈迈德、奥尼尔戈卡尔、普里蒂吉罗特罗、艾丽斯穆尼奥斯、迪安娜纳斯、巴格亚什里纳瓦尔、约翰保罗、乌尔瓦希波瓦尔、希维卡拉斯托吉、毗什纳维雪萨斯、杜吉什索尼、本杰斯坦、特里华莱士和其他几十人对本报告的贡献。了了解解更更多多信信息息如果您希望收到来自IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org默雷。艾特肯航空公司默雷。艾特肯航空公司执行董事IQVIA人类数据科学研究所2021IQVIA及其附属机构。保留所有复制权、报价权、广播权、出版物权。未经IQVIA和IQVIA研究所明确书面同意，不得以任何形式或任何方式复制或传播任何电子或机械出版物，包括复印、记录或任何信息存储和检索系统。全球研发趋势：到2020年的概述产品目录产产品品概概述述2 2临临床床试试验验活活动动4 4临临床床开开发发生生产产力力1 14 4研研发发管管道道2 27 7研研发发资资金金的的筹筹措措3 36 6新新药药的的批批准准和和启启动动4 44 4关关于于资资料料来来源源的的说说明明5 57 7计计算算方方法法5 58 8关关于于作作者者信信息息5 59 9关关于于该该研研究究所所6 60 0iqviainstitute.org|122|全球研发趋势：到2020年的概述产产品品概概述述2020年，COVID-19大流行结束了全球的生命，而且不仅研发活动很大程度上继续尽管有破坏还导致开发了已经超过6亿人的疫苗。这些前所未有的结果的关键驱动因素在研发的各个方面的基准和趋势中可见，提供了对其他改进正在进行或可能实现的见解。+临临床床试试验验活活动动尽管2020年临床试验活动出现了重大的中断和重新优先级，但活动水平保持历史最高水平（尤其是在肿瘤学方面），850多项由行业赞助的COVID-19疫苗和治疗学介入试验迄今已经获得了16项批准，并获得了正在进行的其他研究的有力渠道。总的来说，临床试验在2020年开始增加了8%，与前三年的增长相似，包括从年中快速恢复到COVID-19前的水平。远程、虚拟或分散的试验在2020年急剧增加，尤其是在与COVID-19相关的试验，并有助于疫苗和治疗的快速开发和授权。2020年开始的肿瘤学试验达到了历史高水平，比2015年开始的高出60%，反映了这一领域的强劲势头，特别是罕见的肿瘤学适应症，目前占肿瘤学试验的63%。2020年的其他治疗领域不包括传染病在2020年低于2019年的水平，反映了赞助者和调查人员的优先事项正在发生变化，但在大多数地区（除了呼吸系统）的开始在过去十年里有所增加。COVID-19疫苗的开发和批准时间线平均为从临床试验开始到紧急使用批准的7个月相比之下，前五年所有批准的疫苗的中位数开发时间为9年和4个月。+临临床床开开发发生生产产力力由于试验持续时间的增加、疾病目标及其相关试验方案设计的复杂性的增加，以及成功率的下降，临床开发的生产力相对于努力投入水平的产出仍然保持在历史低位。然而，2020年生产率上升，可能与直觉相反，因为包括试验地点和国家在内的复杂性指标显著下降，与COVID-19中断有关。2020年，所有治疗领域的综合成功率与2019年相比略有上升到9.8%。，但仍低于10年来12.9%的平均水平。每种疾病的生产力要素都差别很大，成功率从罕见药物的高32%到较低不等疫苗、内分泌学、神经学和心血管学方面超过10%。罕见的和肿瘤学的试验通常比其他疾病需要更长的时间来完成，而且由于资格标准和终点而更加复杂。+研发管道研发管道前期管道有5700多种药物，后期管道有3200多种，2020年前期管道增长暂停，后期管道略有增长。合计2020年，早期管道产品下降了13%，这是自2014年以来首次下降，可以追溯到2018年的产品总水平。在后期管道中，产品数量增加了3%，尽管C0VID-19疫苗和治疗方法存在重大中断和重新优先级，但2020年的临床试验活动仍在历史上保持高水平尤其是在肿瘤学中。iqviainstitute.org|33自2015年以来，该管道的总扩建率达到了43%。肿瘤药物的份额创历史最高，早期管道超过40%，晚期管道超过30%。肿瘤晚期管道的一半是用于罕见癌症的，包括广泛的下一代和靶向疗法。下一代生物治疗管道的增长在前两年几乎翻一番后，在2020年陷入停滞，但在细胞、基因治疗和RNA治疗领域可能会进一步增长。+的研发资金的研发资金2020年，早期和后期研发的资金显著增加，不受COVID-19中断和战略交易的影响，从并购到许可和其他形式的影响小型公司和大公司之间的合作，以典型的水平进行。2020年，15家药品销售最高的公司的研发支出达到1230亿$，首次超过销售额的20%2020年，进入生命科学的风险投资比2019年增长了50%，因为对早期公司的兴趣和估值保持在历史最高水平。肿瘤学仍然是交易活动的最大领域，与它在整个管道中的份额一致。新兴的生物制药公司占据了64%的后期管道，因为更多的公司保留了对其创新发展的控制权。总部位于中国的公司的药品已经从10年前的2%上升到早期管道的12%，而欧洲公司的药品份额则从33%下降到22%。+新新药药的的批批准准和和启启动动2020年，在全球首次发射新型活性物质(NAS)的总数达到了历史新高的66种。在发射方面的国家差异仍在继续，而美国。连续第三年领先其他国家，并保持在50个以上，反映出自2010年全球推出25架全美卫星和24架美国发射以来的强劲增长。在美国，肿瘤学，2020年，临床发展生产力有所上升试验部位和国家均有所下降，所有治疗领域的综合成功率均略有上升。神经病学和传染病，包括在紧急使用授权下推出的COVID-19疫苗占2020年新发射总数的73%。2020年推出了31种新的孤儿药，它们治疗的人数不到20万人，其中包括18人一流的和26个批准基于第一或第二阶段的试验。一种药物接触患者所需的时间从从专利申请到产品推出到2020年10.7年的时间，从16.1也是自2002年以来最短的时间。新兴的生物制药公司在2020年创立并推出了40%的NASs，略低于前两年，但明显高于历史水平，随着越来越多的公司通过开发和推出其创新药物来保持独立。44|全球研发趋势：到2020年的概述2020年临床试验活动的活动水平保持历史最高（尤其是在肿瘤学中），800多项由行业赞助的COVID-19疫苗和治疗学介入试验迄今为止获得了16项批准，以及正在进行的其他研究的有力渠道。临床试验在2020年开始增加了8%，与前三年的增长类似，包括年中恢复到2020年2季度立即中断后恢复到2019年的水平甚至不包括新的COVID-19试验。在2020年，第一季度试验的开始显著下降，但即使没有COVID-19试验，也会在年中恢复到超过2019年的水平。远程、虚拟或分散的试验在2020年显著增加，特别是在与COVID-19相关的试验中，有助于疫苗的开发和治疗的授权。2020年开始的肿瘤试验达到了历史高水平，比2015年开始的水平高了60%，反映了这一领域的强劲势头，特别是罕见的肿瘤适应症，这反映了向精确医学的运动，目前占肿瘤试验的63%。2020年，其他治疗领域开始不包括传染病有所下降，反映了赞助者和研究人员的优先事项正在发生变化，尽管大多数领域（呼吸系统除外）仍保持在历史上的高水平。COVID-19相关活动的激增，包括已批准药物的再利用，导致在过去一年中启动了800多项干预工业赞助的研究，迄今产生了12种疫苗和4种新疗法。COVID-19疫苗的开发和批准时间表，从临床试验开始到批准，平均7个月有显著的7个月，大大超过过去五年批准的其他疫苗9年零4个月的平均速度。对65个先前批准的分子的临床试验继续进行，反映了正在寻找有效的COVID-19治疗方法的广泛努力。临临床床试试验验活活动动iqviainstitute.org|135临床试验活动临床试验活动4,6864,3253,7063,9769853,2073,1493,3933,4423,4068797998529038598218909291,5901,8801,5501,2051,1251,1821,4781,2721,3321,8561,821随随着着行行业业迅迅速速适适应应不不断断变变化化的的优优先先事事项项和和物物流流挑挑战战，2 20 02 20 0年年临临床床试试验验总总数数增增加加了了8 8%表表1 1：截至：截至2010-20202010-2020年阶段的临床试验总数年阶段的临床试验总数3,3413,4139199241,2201,2221,2021,2671,0991,1341,3521,2411,2531,4291,57420102011201220132014一期工程2015二阶段20162017第三阶段201820192020资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月2020年，整体临床试验活动增长8%，连续第四年增长7%以上。许多最活跃的疾病领域，如肿瘤学和罕见疾病，继续增加新试验的数量，并受到COVID-19干扰的影响较小。虽然开始试验的意图继续存在相对较小的中断，但试验的运作包括招募病人和完成研究可能受到不同的干扰，这些趋势应谨慎解释。附注：第二阶段包括I/II、II、IIa、IIb阶段。第三阶段包括二阶段/第三期和三阶段。已终止的试验被排除在分析之外。试验由行业赞助，排除介入试验和器械试验。临床试验活动临床试验活动66|全球研发趋势：到2020年的概述2 20 02 20 0年年初初，每每月月临临床床试试验验开开始始显显著著下下降降，但但从从6 6月月恢恢复复到到2 20 01 19 9年年的的水水平平附附件件2 2：临临床床试试验验按按2 20 01 19 9年年1 1月月-2 20 02 21 1年年3 3月月开开始始60050040030020010001月2月3月4月5月今年6月7月8月9月十月1月十二月1月2月3月4月5月今年6月7月8月9月十月1月十二月1月2月3月2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2019 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2020 2021 20212021三期不包括新冠肺炎，二期不包括COVID-19二期新冠肺炎19II期新冠肺炎19资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月在2020年，第一季度每月试验开始大幅下降，但即使没有COVID-19试验，也从年中恢复到2019年的水平。值得注意的是，随着第二和第三波新冠肺炎病例持续存在，这些病例在很大程度上并没有导致审判开始的并行中断，也许是由于医院的调整和调整，调查人员和赞助者能够继续运作。虽然试验开始出现反弹，但赞助者和调查人员进行试验的总体能力，以及卫生系统中的病人人数持续减少，可能导致试验开始的数量减少。此外，与最近的试验开始相比，计划的开始日期不成比例，容量和患者数量将是一个对启动和持续运行的限制因素。前所未有地将资源重新分配到COVID-19试验的现象在这里是大流行早期开始的持续试验，包括新药物和评估现有COVID-19治疗药物或症状的效用的试验。附注：第二阶段包括I/II、II、IIa、IIb阶段。第三阶段包括二阶段/第三期和三阶段。已终止的试验被排除在分析之外。试验由行业赞助，排除介入试验和器械试验。临床试验活动临床试验活动iqviainstitute.org|77rvd合计在在C CO OV VI ID D-1 19 9大大流流行行期期间间，远远程程、虚虚拟拟或或分分散散的的试试验验正正在在增增加加和和加加速速附附件件3 3：所所有有试试验验和和远远程程、虚虚拟拟或或分分散散试试验验(R RV VD D)5,0004,0003,0002,0001,0000701,600601,400501,200401,00080030600204001020000Q1Q2Q3Q4Q1Q22520151050Q3Q4Q1合计rvd201920202021资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月具有设计或操作功能的临床试验，允许远程、虚拟或分散的操作，以及与2020年开始的65项试验的交互，是2018年水平的两倍。这种类型试验的所有增长都是COVID-19相关试验的结果，这种试验必须进行不同的处理。需要与大量的试验人群一起生成一致的、监管质量的临床数据，减少了注册时间和跨地区的近实时的见解，同时保护患者和调查人员免受不必要的风险，这促使人们采用了这些分散的方法。COVID-19试验提供了一个戏剧性的说明如何开发疫苗的过程可以优化，并使其他试验在未来加速或改进的潜力，特别是在去年之前，有系统性的不愿使用这些方法，并倾向于进行传统的面对面试验。2020年第一季度，非COVID-19的季度开始情况都有所下降，因为COVID-19大流行对所有类型的手术都有影响，即使对远程、虚拟和分散的试验也不那么戏剧性。在COVID-19期间，这些远程功能使一些试验能够在其他试验可能无法、更快速地注册或进行承担更少负担的长期监测研究时开始。展览说明：试验有许多分散的特性往往不披露在试验注册信息，和试验被确定为远程、虚拟或分散基于选择的单词和短语的试验描述，设计或笔记和反映了一个不完美的指导趋势在这些试验。所考虑的一些属性是使用单词、短语和同义词，以及排除假阳性。一般来说，术语类似于远程医疗、远程访问、使用远程传感器，或者指出试验是远程、分散、无站点、虚拟或使用越来越常见的电子知情同意使用。在某些情况下，中心、远程或分布式都是与疾病有关的常见医学术语的一部分，与试验设计无关，并被排除在外。合计20102011201220132014201520162017201820192020rvd临床试验活动临床试验活动86|全球研发趋势：到2020年的概述肿肿瘤瘤学学试试验验开开始始于于2 20 02 20 0年年达达到到历历史史最最高高水水平平，较较2 20 01 15 5年年增增长长了了6 60 0%，主主要要关关注注罕罕见见的的癌癌症症适适应应症症附附表表4 4：临临床床试试验验于于2 20 01 10 0-2 20 02 20 0年年开开始始1,8001,6001,4001,2001,0008006004002000201020152020201020152020201020152020201020152020201020152020一期工程二阶段第三阶段资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月肿瘤学和罕见疾病是临床试验中最大的两个领域，它们都代表了比其他领域受COVID-19干扰较小的地区。2020年开始的肿瘤学试验达到了历史最高水平，比2015年开始的水平高出60%，反映了这一领域的强劲势头。肿瘤学和罕见疾病之间的重叠很显著，2020年的罕见肿瘤学试验占肿瘤学的63%和罕见试验的64%。这些疾病的试验除了肿瘤学以外的一些罕见疾病外，具有持续的历史趋势。虽然罕见疾病患者比其他疾病更容易免疫受损或有其他健康风险，但COVID-19风险更高的因素，但这并没有导致其他疾病那样试验开始的延迟。附注：第二阶段包括I/II、II、IIa、IIb阶段。第三阶段包括二阶段/第三期和三阶段。已终止的试验被排除在分析之外。试验由行业赞助，排除介入试验和器械试验。肿瘤学学肿瘤学排除了罕见的情况肿瘤学的情况很罕罕见的，排除了肿瘤学罕见病类疾病临床试验活动临床试验活动iqviainstitute.org|79妇女与性健康状况2 20 02 20 0年年，其其他他重重要要疾疾病病领领域域的的临临床床试试验验略略有有下下降降，尽尽管管在在大大多多数数病病例例中中仍仍保保持持很很高高附附件件5 5：在在2 20 01 10 0-2 20 02 20 0年年开开始始日日期期前前由由行行业业赞赞助助的的干干预预试试验验700皮肤病学学600神经病学600内分泌学学600免疫学学600500500500201020152020眼科201020152020400300200100080706050403020100201020152020201020152020资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月一期工程二阶段第三阶段在许多疾病领域，由于COVID-19的中断，过去10年里不断增加的试验数量在2020年暂停或逆转。更多的下降是在一期试验中，因为在大流行期间发起新的人类试验给赞助者和调查人员带来了困难。然而，在大多数情况下，审判开始的数量或超过2018年的水平，只是对活动的暂时中断。附注：第二阶段包括I/II、II、IIa、IIb阶段。第三阶段包括二阶段/第三期和三阶段。已终止的试验被排除在分析之外。试验由行业赞助，排除介入试验和器械试验。对疾病的定义并不是相互排斥的。500400300200400300200400300200100100100020102015202002010201520200350心血管疾病350呼吸系统100300250300250802002006015015040100501005020020102015202002010201520200临床试验活动临床试验活动1010个|全球研发趋势：到2020年的概述C CO OV VI ID D-1 19 9疫疫苗苗和和治治疗疗学学活活动动的的激激增增，导导致致了了8 85 50 0项项+行行业业赞赞助助的的介介入入试试验验附附表表6 6：传传染染病病临临床床试试验验从从2 20 01 19 9年年1 1月月-2 20 02 21 1年年3 3月月开开始始150传染病试验方法100新冠肺炎-19试验8010060500一月，三月，五月7月9月11月1月3月5月7月9月11月1月3月402001月2月3月4月5月6月7月8月9月10月11月12月1月2月3月19 19 1919 19 1920 20 2020 20 2021 2120 2020 20 2020 20 2020 20 20 2021 21 21其他传染病新冠肺炎疫情，第19期新冠肺炎疫情，第19期已完成的内容计划的COVID-19随后终止已终止的时间已关闭的文件打开的资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月COVID-19新治疗药物和疫苗相关活动的激增，包括重用已批准的药物，导致自2020年初以来开始了866项干预工业赞助的研究，迄今为止产生了12种疫苗和4种新治疗药物。在开始的试验中，51项随后被终止，通常是没有积极影响。其余的815个活跃的COVID-19试验占从2020年到2021年4月初开始的传染病试验的61%。2020年，所有阶段的其他传染病试验启动都比前一年下降了7%。总的来说，49%的COVID试验仍在活动，15%计划但没有活动，30%要么关闭，要么完成，可能等待结果公布。附注：COVID-19试验包括疫苗、治疗方法和COVID-19如果在此期间开始研究的现有药物。临床试验活动临床试验活动iqviainstitute.org|1111集集中中于于C CO OV VI ID D-1 19 9的的全全球球努努力力取取得得了了1 12 2种种疫疫苗苗和和4 4种种新新疗疗法法的的迅迅速速发发展展和和批批准准图图表表7 7：全全球球C CO OV VI ID D疫疫苗苗和和治治疗疗性性试试验验的的时时间间表表及及其其对对国国家家紧紧急急使使用用/批批准准的的授授权权现代COVID-19疫苗（mRNA1273）传染性疫苗（Ad5-nCoV）冠冠VorV交流发电机（BNT162b2）（辉瑞公司/生物技术公司）NVX-CoV2373人造卫星VRBD-二聚体JNJ-78436735(Ad26.第2卷。S)科瓦辛（AZD1222）积病毒+，+1月20日2月20日3月20日4月20日5月20日6月20日7月20日8月20日9月20日10月20日11月20日12月20日1月21日2月21日3月21日4月21日美国 欧盟国家英国、加拿大、中国、墨西哥、阿根廷、印度、俄罗斯、匈牙利、土库曼斯坦资料来源：IQVIA研究所，2021年4月班拉尼瓦巴单药治疗的分布在美国停止了，因为它对b117变体无效第一次关键的试验开始日期关键的试验结果已读出在全球范围内，12种疫苗和4种针对COVID-19的新疗法已被开发和批准，具体授权和时间有所不同。所有这些新的治疗方法都通过紧急使用授权获得批准，展示了面对全球大流行的监管灵活性，并确保疫苗和治疗方法尽快到达患者那里。有些疫苗只在其开发的国家或地缘政治上一致的地点使用，而其他疫苗则更广泛和全球使用。因此，在这一前所未有的发展和授权步伐之后，据估计，迄今已有超过6亿人接种了疫苗，提高了水平到2022年底，达到符合“群体免疫力”的全球免疫接种水平的真正可能性。仅疫苗将不会帮助病毒患者，COVID-19需要治疗，特别是管理复杂的症状和并发症和间歇性爆发之前感染患者可能经历，以及那些感染病毒变异的患者即使接种疫苗，所有问题都预期地方性病毒。COVID-19的治疗方法对患者也有前所未有的速度。在对COVID-19进行测试之前，一些治疗方法正在开发其他条件，其中包括现有的测试量，并帮助快速开始对COVID-19的试验。附注：每行从第一个临床开始日期开始。国家标志表示紧急使用授权/批准的日期。显示了选定的国家/地区授权。全球有100多个国家接种疫苗，占世界人口的95%以上。临床试验活动临床试验活动1210个|全球研发趋势：到2020年的概述C CO OV VI ID D-1 19 9疫疫苗苗的的平平均均开开发发时时间间为为7 7个个月月，而而其其他他疫疫苗苗的的平平均均开开发发时时间间为为9 9年年和和4 4个个月月图图表表8 8：疫疫苗苗首首次次临临床床试试验验到到首首次次授授权权的的时时间间（月月）180中位数：112个月（9年、4个月）中位数：7个月120600资料来源：IQVIA研究所，2021年4月2014-2019年的疫苗接种情况新冠肺炎疫苗截至4月9日，全球范围内共有12种COVID-19疫苗，都是通过紧急使用授权，从全球第一次试验开始到全球试验平均经过了7个月在任何国家首次授权，非COVID-19疫苗为9年4个月五年的时间。从试验开始到到达患者的时间包括典型试验和批准顺序的步骤，包括研究治疗时间、治疗后观察时间和后续跟踪，以及分析、管理决策、监管审查、扩大制造和与购买者谈判的时间。COVID-19疫苗在研究设计中，患者治疗时间中位数为7个月，并在疫苗接种后一年内跟踪患者，大多数情况下，研究期间超出紧急使用授权。相比之下，非COVID试验的中位数为11个月，所有这些试验都有开发序列的其他方面，大大延长了它们进入市场的时间。在到2019年的5年里，新疫苗只用了23个月，甚至15年2个月，中位数为9年零4个月，没有一个获得紧急使用授权。新冠肺炎疫苗的发展速度非常及时，因为许多国家仍在经历重大和迅速的疫情爆发。由于世界各地的迅速批准和政府行动，至少占世界95%人口的国家开始接种疫苗。附件注：任何阶段第一次试验开始和全球任何类型第一次批准（包括紧急使用许可）后几个月测量的时间。2014年至2019年在全球推出的所有疫苗，以及截至2021年4月9日获得批准的COVID-19疫苗。各月份临床试验活动临床试验活动iqviainstitute.org|1113C CO OV VI ID D-1 19 9试试验验继继续续进进行行6 65 5个个先先前前批批准准的的分分子子，反反映映了了为为寻寻找找有有效效治治疗疗方方法法所所付付出出的的广广泛泛努努力力图图表表9 9：目目前前按按疾疾病病和和C CO OV VI ID D-1 19 9正正在在进进行行的的研研究究指指标标销销售售的的药药物物牛皮癣哮喘发作具有自身免疫性的疾病类风湿性关节炎1 10 0狼疮性肾炎4 4先前批准的药物信息的8 8艾滋病毒感染病毒疟疾1 14 4流感疾病病毒性胃肠道肝炎细菌类急性冠状动脉综合征1 10 0对于COVID-196 65 5分子分子分子分子氯l巨巨细胞瘤/骨髓瘤血栓形成症高血压病贫血症2 2内分泌学学内分泌学学6 6所有其他所有其他的的1 11 1前列腺癌淋巴瘤胰腺癌资料来源：IQVIA管道情报公司；IQVIA研究所，2021年2月虽然在迄今完成的试验中，被证明有利于COVID-19患者的现有药物相对较少，但之前有60多种已批准的其他疾病药物参与了试验，以评估其对COVID-19感染或相关症状的疗效。随着疾病病因学和病毒生物学的探索和更好地理解，已知或假设对类似病毒或下游身体反应的影响，如细胞因子风暴的产品进入了诊所。通常作用机制被认为类似于或有利于有症状的患者。许多典型的治疗炎症的抗体治疗方法被研究为细胞因子风暴或一些患者正在经历的免疫反应过度的方面。之前对这些产品的批准允许一些产品直接进入第三阶段的开发，允许患者快速注册，并在没有其他选择时接受可能挽救生命的治疗。其中一些药物在试验完成前被标示外使用，虽然进入研究的药物数量速度前所未有，但在许多方面对提供者和患者来说太慢了。展览注：截至2020年12月31日，新的COVID-19研究正在进行中，上市的研究阶段最高的药物。1414.|全球研发趋势：截至2020年的概述由于试验持续时间和复杂性的增加，临床开发生产率仍保持历史较低疾病靶点及其相关的试验方案设计，以及成功率的下降。临床开发生产率成功率、临床试验复杂度和试验持续时间的综合指标在2019年出现下降后，2020年有所上升，但仍与2018年相当，过去五年的平均指数为18个，而前5年为21个。2020年，所有治疗领域的复合成功率均为9.8%，高于2019%，但仍低于10年来的12.9%的平均水平。临床治疗成功率的差异差别很大，从罕见药物的高32%到疫苗、内分泌学、神经学和心血管药物的成功率不到10%。临床试验的复杂性自2010年以来一直在上升，但从2018年的峰值上有所下降，现在比11年前观察到的水平高出约6%。所有阶段的试验时间都在增加，一期平均1.5年，二期2年和2.5在第三阶段的年份。按照从试验开始到初步完成的测量方法。复合临床发展生产力指数在自2015年以来有所下降后，于2020年上升，但由于成功率继续低于平均水平，以及试验的复杂性继续上升，生产率仍处于历史较低水平。自2015年以来，复合临床发展生产力指数在2020年有所下降，但由于成功率继续低于平均水平，以及试验的复杂性继续上升，生产率仍处于历史较低水平。临临床床开开发发生生产产力力iqviainstitute.org|2315临床开发生产力临床开发生产力试验输出量成功成功率对象人数生产力资格认证标准I IQ QV VI IA A临临床床发发展展生生产产力力指指数数工作量复杂性试验地点端点试验的持续时各国家临临床床发发展展生生产产力力指指数数提提供供了了成成功功率率、临临床床试试验验复复杂杂性性和和试试验验持持续续时时间间的的综综合合指指标标图图表表1 10 0：临临床床发发展展生生产产力力指指数数成功的工作复杂性资料来源：IQVIA研究所，2021年4月临床开发过程的生产力可以被看作是试验产出的一种衡量标准（药物、创新、试验成功等）。与专门用于获得这些输出的试验投入或资源的度量相比(例如，试验的复杂性、持续时间、货币投资等方面。)。这样的措施选择成功、复杂性和试验时间纳入生产力指标。成功的增加将提高整体生产力，也将降低复杂性或持续时间。相反，成功的下降会降低生产力指数，复杂性和持续时间也会增加。为了获得试验复杂度的现状测量（平均终点、地点、国家、患者、资格标准）以及试验持续时间的数据，利用了临床试验临床试验数据库的属性。为了确定资格标准和端点的数量试验记录中的非结构化或半结构化文本，IQVIA的语言学自然语言处理(NLP)平台被用来确定试验赞助商在详细描述这些特性时使用的常见格式化模式。根据药物进展从IQVIA管道智能计算成功指标随后的研究阶段或停止、暂停、撤回或停用三年或三年以上（见方法）。每种疾病的每个阶段的每个指标都被索引为所有疾病的2010年的同等值。每个阶段可用或作为各阶段的平均值。对2010年至2020年开始的所有试验进行了生产力分析，细节包括治疗领域：心血管、皮肤病学、传染病、内分泌学、免疫学、神经学、肿瘤学、呼吸系统和疫苗（独立于传染病）和罕见疾病。试验输入信息临床开发生产力临床开发生产力1622.|全球研发趋势：截至2020年的概述生产力生产力，=成功的工作复杂性x持续时间1.01.12 20 02 20 0年年，临临床床开开发发生生产产力力有有所所提提高高，但但由由于于较较长长的的试试验验和和复复杂杂性性，它它仍仍保保持持在在历历史史低低位位图图表表1 11 1：2 20 01 10 0年年指指数数的的临临床床发发展展生生产产力力指指数数和和生生产产力力要要素素261.5241.0226.0205.01.55.65.75.3成功的工作复杂性185.0161.5141.012持续时间资料来源：自行车三轮车，2021年4月；IQVIA研究所，2021年4月；IQVIA语言学，2021年4月临床开发生产力一个衡量成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标在2020年首次上升五年来，随着复杂性的降低，而根据与大流行相关的不活动进行调整，成功率略有增加。成功率从2019年的8%上升到2020年的9.8%，经过三年多的药物调整，可能与COVID-19大流行有关。如果没有不活动调整，复合成功率在2020年都相对一致，但在2020年将下降到2.3%。复杂性是对试验属性的综合测量，使它们更难以进行2020年有所下降，但复杂性的降低与2020年试验国和试验地点的减少有关，这可能与COVID-19的中断有关。随着研究转向肿瘤学和罕见疾病，试验的持续时间通常都在上升，因为试验需要更长的时间来招募和进行。由于这些分析是基于年度试验的开始，已经完成的最近的开始会扭曲结果，需要调整以反映真实的趋势。附注：成功率和持续时间与2010年所有疾病的平均值等于1。这五个复杂度指标在2010年对所有疾病的索引等于1，然后求和，等于5。1.11.21.02010201120122013201420152016201720182019202020102011201220132014201520162017201820192020临床开发生产力临床开发生产力iqviainstitute.org|171747%47%30%30%2 20 02 20 0年年，所所有有治治疗疗领领域域的的复复合合成成功功率率均均为为9 9.8 8%，较较2 20 01 19 9年年上上升升，但但仍仍低低于于1 10 0年年来来的的1 12 2.9 9%的的平平均均水水平平图图表表1 12 2：2 20 01 10 0-2 20 02 20 0年年备备案案前前一一期期的的研研发发复复合合成成功功率率和和平平均均阶阶段段成成功功率率87%87%55%55%54%54%29%29%85%85%64%64%51%51%36%36%88%88%64%64%57%57%37%37%88%88%65%65%56%56%37%37%95%95%74%74%58%58%37%37%92%92%81%81%64%64%52%52%24.8%24.8%86%86%69%69%57%57%38%38%93%93%70%70%60%60%40%40%90%90%62%62%53%53%39%39%89%89%56%56%47%47%34%34%88%88%73%73%64%64%51%51%34%34%2010-2019年监管提交-平均90%第三阶段，平均66%，第一阶段，平均56%二阶段，平均比例为38%7.4%7.4%10.2%10.2%11.9%11.9%11.7%11.7%15.0%15.0%13.1%13.1%15.6%15.6%11.5%11.5%8.0%8.0%22%22%9.8%9.8%2.32.3综合成功-平均12.9%20102011201220132014201520162017201820192020阶段成功=成功（药物达到任何更高的阶段）总的成功和失败没有不活动的调整综合成功=第一阶段第二阶段第三阶段监管提交资料来源：IQVIA管道情报公司，2020年2月；IQVIA研究所，2021年2月到目前为止，有信息，2020年不同阶段的平均成功率下降了10-15%，但如果历史上的失败数量继续下去，总体成功率将略有上升，复合成功率也会上升2019年以上。2020年与19相关的COVID事件似乎暂停或推迟了几次试验，超过了用来推断不活动的三年阈值，因此被认为是失败的。任何来自试验赞助商的信息更新都表明正在进行的研究，因为大多数公司没有使用缺席宣布每一次失败用来推断不活动的更新对评估成功的概率至关重要。在2020年的中断后，试验活动可能会恢复正常，其中一些不活跃的试验将重新开始，不再被认为是“失败的”，从而导致对2020年结果的重述。附注：阶段成功率是指产品总数中达到后续阶段的百分比，结果包括停产、暂停或撤回的产品以及停用三年的百分比。上次更新后三年的日期决定了该药物在哪一年被认为不活跃，并包括在成功率的分母中。临床开发生产力临床开发生产力1822.|全球研发趋势：截至2020年的概述在在整整个个疾疾病病领领域域，除除疫疫苗苗和和传传染染病病外外，2 20 02 20 0年年的的综综合合成成功功率率低低于于1 10 0年年的的趋趋势势表表1 13 3：2 20 01 10 0-2 20 02 20 0年年按按治治疗疗领领域域划划分分的的研研发发阶阶段段和和综综合合成成功功率率100%80%60%40%20%0%100%80%60%40%20%0%罕见病呼吸系统免疫系统接种疫苗接种传染病病代谢/内分泌学皮肤病学学神经病学肿瘤学学心血管疾病一期工程二阶段第三阶段监管机构提交的文件综合工作从第一阶段到监管机构提交资料来源：IQVIA管道情报公司，2021年3月；IQVIA研究所，2021年3月在整个治疗领域，除疫苗和传染病外，综合成功率都低于2020年的所有类别的10年趋势线。治疗领域的综合成功率非常不同，从罕见疾病的32%到内分泌学、神经学和心血管疾病的不到10%不等。由于COVID-19试验，疫苗在2020年取得了非常成功，扭转了复合成功率低于3%的四年趋势。除此之外，2020年的急剧变化相对缺失，2015年在神经学、呼吸学、肿瘤学和罕见疾病方面的异常成功也没有重演，这导致了当年行业的新高，并推动了这些疾病领域随后新药的出现。证据注：已终止和撤回的试验被排除