2022儿童血友病家庭治疗专家共识.docx

2022儿童血友病家庭治疗专家共识（最全版）血友病是一组X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床上主要分为血 友病A （凝血因子VIII缺乏症）和血友病B （凝血因子IX缺乏症）两型。特 征表现为出血倾向，临床可表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或 轻微外伤后出血难止。血友病程度越严重则发病越早，重型血友病在儿童 期起病，而且需要终身治疗。血友病综合关爱的重要内容是在血友病多 学科团队综合治疗指导下、以家庭为中心开展血友病自我管理1-2。血友病家庭治疗开始于20世纪70年代，是指患儿在发生出血后或为预防 出血自行或由家长/监护人注射凝血因子（自我注射）以及在家庭内完成血 友病护理和康复的总称。家庭治疗的理念在发达国家已被广泛接受，如欧 洲2017年的调查显示：76%1%的血友病患者（包括成人）采取了 家庭治疗；而儿童患者则90%进行家庭治疗3 。我国家庭治疗刚刚起步， 27年广州地区的一项调查结果是27.6% 4 ，2016年北京、成都两所 儿童医院的调查显示，仅有44.0%的血友病患儿开展了家庭治疗5 。 国内家庭治疗面临的挑战包括：年轻父母缺乏对早期治疗重要性的认识， 年长儿及家长相关知识应用能力不足：无法识别出血的最初征兆、对家庭 治疗（自我注射）技术掌握有困难、存在畏惧、缺乏信心；对疼痛、医院 和注射器有畏惧心理；家庭其他成员不会主动保证患儿的治疗依从性6-7。但家庭治疗非常重要，可使患儿在出血时立即获得治疗、未出血 时会依从规律的预防治疗；家庭治疗能显著减轻急慢性疼痛、减少残疾、 减少因出血及其并发症住院、减少旷工或旷课，从而改善患儿生活质量8_9 。2020年，新型冠状病毒肺炎疫情的发生给血友病患儿就诊带来了不便， 远程医疗逐步成为新型的血友病治疗模式。疫情更加需要家庭治疗，而 远程医疗的广泛开展也为家庭治疗提供了便利10-11 。中国血友病治疗协作组儿科专业组专家在2021年初共同发起并制订了本 共识，旨在弥补目前国内儿童血友病家庭治疗的空白，为推动我国儿童血 友病事业助力。1出血的管理1.1出血的识别 大多数血友病患儿的出血事件发生在血友病治疗中心 之外，对患儿及其监护人开展教育是出血管理的重要组成部分；特别是对 于关节和肌肉出血的识别，是自我管理的重要组成部分，有利于迅速开展 治疗，以减少出血导致的短期和长期不良影响1。急性关节出血的特征包括以下部分或全部：“先兆”表现为疼痛、肿胀、关 节局部皮温增高，以及与之前相比活动受限或功能丧失12（见表1）。尚不能用语言明确表达的患儿可能表现为烦躁哭闹、不愿活动、姿势不自 然、不愿活动肢体。发现此类异常表现后，需要对患儿进行仔细检查：（1） 去除患儿衣服，检查皮肤关节是否有青紫和瘀斑；（2）触摸并尝试活动患 儿的负重关节如踝关节、膝关节、肘关节等，观察是否有一侧关节肿大、 触摸感觉更热或更饱满；较大幅度活动关节时，是否出现活动受限、哭闹 或抵抗，以判断患儿有无疼痛、发热或肿胀。表1美节出血症状和体征出血类型症状体征且：血,早招1在没有创伤的情况I、活动时感正常活动中度出血到肿胀、僵硬、不适、疼痛或刺痛 的感觉通常被出儿描述为“预 兆有时很焜与光节炎疼痛 区分疼痛肿胀，活动受限严重出血严垂疼痛明显肿胀，几乎 完全限制移动1. 2出血的替代治疗当血友病患儿发生出血事件时需立即予以凝血因 子替代治疗，不同出血情况下所需达到的凝血因子水平见表2 2, 13 , 输注凝 血因子后治疗反应的评估见表3。血&城X血也椭HJim.部总聚食叩行样捉friwiiif鲁注F皿匚井） I- R=(GS I死的-601 -就技电应于-MJ-601 -2（若氐曲不fc蜒IUL和混肌能甫神谜in IM J；分J也恍）寸厕延氐国始60-90推符34J-6O3$作为物州治34J-WJ3-5（ft为构理渣疔期阙的倩啡，谢疗期刊的悄时,M小枢神皓无境/血部延怛延拍）80*11-7硕淄1-7维持油8-2130B-21q啊七和的部80-11-760- au1-7维持508- 143。带枷L容城创1E水电解匝K际网止R血性并推枷一】7-U60-7-14将签由.服用*止虹褊 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使关节稍弯曲，将其固定于功能位置；不要包扎太紧；出血使用凝血因子 后加压包扎一般12 d1o1.4特殊情况下的出血识别及需要采取的措施危重症出血 在可能危及生命的严重出血事件中，即便是诊断评估 未完成，也应立即进行凝血因子替代治疗，切忌怀疑和等待。（1）颅内出 血（通常由受伤引起）是血友病患儿死亡的主要原因。颅内出血可表现为 头痛、恶心、呕吐、嗜睡、意识混乱、笨拙、虚弱或失去意识。所有头部 外伤和明显的头痛，无论确诊还是疑诊均应先按照颅内出血治疗。（2）颈 部/咽喉部出血可由感染、损伤、牙科注射或手术引起，是一种医疗急症， 可导致气道阻塞，出现颈部肿胀、吞咽困难和呼吸困难。（3）严重危及生 命的出血还包括消化道、胸部出血等，急性胃肠出血可表现为呕血、便血 或黑便。胸部出血如为肺出血则表现为咯血、唇发绀、呼吸急促、呼吸 困难。隐匿出血 有些部位的出血易与其他疾病相混淆，需进行超声、CT 或核磁共振等必要的影像学检查来证实诊断。髂腰肌出血有特殊临床表 现，症状包括下腹部、腹股沟和（或）下背部疼痛，髓关节在外展时疼痛， 还可出现大腿肌肉内感觉异常以及急性阑尾炎样表现。腹膜后出血可表现为腹痛和腹胀，易误认为是肠梗阻等急腹症。2预防治疗2.1定义 血友病的预防治疗是指出血前有规律的替代，对血友病患儿定 期输注凝血因子浓缩物或重组凝血因子，以保证血浆中凝血因子水平维持 在一定水平，从而减少出血、降低致残率、改善患儿生活质量，是重型血 友病和有关节病变损伤的中或轻型血友病患儿的标准治疗。对患儿应设定 年关节出血次数（AJBR）或年出血次数（ABR）的目标，以尽量避免关节 损伤的发生以及由于关节出血造成的不可逆性关节残疾1-2。2.2预防治疗中凝血因子的用法用量 方案：（1）大剂量方案：每次凝 血因子制品2540 IU/kg，血友病A患者每周3次或者隔日1次，血友 病B患者每周2次。（2）中等剂量方案：每次1530 IU/kg，血友病A 患者每周3次，血友病B患者每周2次。（3）小剂量方案：血友病A患 儿每次10 IU/kg，每周给药2次或每3天1次，血友病B患者每 次20 IU/kg，每周1次。（4）其他方案：加拿大升阶梯方案（仅限血友病A ） 对重型血友病A患儿给予约20 IU/kg，以控制出血为目标，将治疗方案 逐步从每周1次升级至隔日1次。（5）个体化预防治疗：推荐开展个体 化预防治疗，应用出血次数、关节结构、功能的综合评价体系评估预防治 疗疗效，并应用药物代谢动力学精确计算和调整预防治疗方案1-2。2.3非凝血因子产品的应用 艾美赛珠单抗是国内目前获批的惟一用于 血友病A预防治疗的非因子类产品，仅用于皮下给药。最初4周的推荐剂 量为3 mg/kg，每周1次（负荷剂量），后续的维持剂量为1.5 mg/kg每 周1次，或3 mg/kg每2周1次，或6 mg/kg每4周1次。负荷剂量 的第1个月后达到稳定状态。需注意的是应用艾美赛珠单抗预防治疗过程 中出现突破性出血、创伤或手术等情况，患儿仍需要FVIII产品（无抑制物 患儿）或人重组凝血因子VII产品（抑制物患儿）的替代治疗；同时需要开 展定期的特殊试验检测2。2.4预防治疗的评估与治疗调整 定期对血友病患儿进行关节功能评估 可为制定或调整预防治疗方案以及处理关节病变提供依据。血友病性关节 病的影像学评估是监测血友病预防治疗、关节病进展和防止严重关节并发 症的主要手段。检查方法包括X线、磁共振成像（MRI ）和超声。其中， 超声检查经济、简便和实时，能够探测血友病性关节病的关节积液、滑膜 增生和关节浅表部位软骨破坏，多普勒（Doppler ）超声能够显示急性期 滑膜血流信号增加，适合筛查和疾病进展监测MRI是目前公认的诊断血 友病性关节病的最敏感方法，具有多参数、多序列、多方位成像和软组织 分辨率高的特点，不仅能显示关节积液不同时期的出血改变、滑膜增生和 含铁血黄素沉积，而且能早期显示软骨异常。缺点是费用高、设备不普及、 检查时间长、年幼儿检查需要镇静剂等，含铁血黄素大量沉积等疾病本身 因素还可导致磁敏感伪影产生，需要根据具体情况选择不同的检测方法进 行检测。近年来开发的各种评估量表，为关节功能和生活质量评估提供了可以量化 的工具，建议采用经过验证的量表如HJHS中文版、CHO-KLAT 中文版等 进行评估2 。3自我注射3.1开展自我注射的条件 （1）药物的配备：正规途径开具的凝血因子 或者艾美赛珠、0.9%氯化钠注射液、急救用药（地塞米松注射液、盐酸异 丙嗪注射液、肾上腺素注射液）；（2）无菌物品的配备：一次性注射器或 一次性输液器、一次性外周留置针或一次性头皮钢针；（3）消毒剂的配备: 安尔碘或2%葡萄糖酸氯已定消毒液；（4）静脉通路：容易建立外周静脉 通路或者已经置入中心静脉导管；（5）操作者能力：经过培训患儿或家长 掌握自我注射的知识和技能；（6）操作环境：环境安全、整洁，自我注射 时有可提供支持的陪同者；（7）支持系统：一旦出现紧急情况可即刻获得 医疗体系的支持；（8）定期复诊：能够根据医嘱定期随诊，并及时向血友 病治疗中心反馈疗效。3.2自我注射管理评估 评估患儿开展自我注射的愿望、血管条件、家庭成员进行自 我注射的潜力、可获得的社会及医疗体系的支持。培训 自我注射是开展家庭治疗的基本技能，须由专业护士全程陪 伴和指导血友病患儿或家属学习相关方法和技巧，直至其能独立完成。年 龄较小患儿的自我注射或输注由父母或照护者进行，随着患儿成长再转向 自我治疗，一般在青少年早期开始学习自我注射或自我输注。患儿及家庭 成员经过培训、练习后应能够掌握：（1）血友病基础知识；（2）正确计 算所需凝血因子的剂量；（3）正确评估应用凝血因子的时机；（4）正确储 存凝血因子；5）描述并示范操作准备和注射因子的步骤；（6）掌握外周 静脉穿刺或者正确掌握中心静脉导管使用方法；（7）掌握安全处理医疗废 弃物的方法；（8）掌握输注凝血因子的注意事项；（9）掌握输注凝血因子 可能出现的不良反应及处理方法。监督 家庭治疗必须在血友病治疗中心的密切监督下进行，并且需 要在充分的教育和训练后开始。患儿及家庭成员需要保持与血友病治疗中 心的联系。记录 指导患儿及家长正确完成治疗记录，准确记录自我注射的时 间、途径、药物的名称、剂量、批号、治疗效果以及自我注射过程中遇到 的困难或疑问。3.3中心静脉导管的维护与使用血友病患儿进行替代治疗需要良好的 静脉通路，对于年龄较小或者血管条件差的患儿可置入中心静脉导管，从 而使静脉注射变得更简单、更方便，以降低外周静脉反复穿刺的痛苦，提 高患儿生活质量14 。血友病患儿应用的中心静脉导管分为经外周静 脉置入中心静脉导管（peripherally inserted central catheterPICC） 和完全植入式输液港（totally implantable venous access port， TIVAP，简称Port），分别介绍如下。3.3.1 PICC是指通过外周静脉穿刺置管，导管尖端位于上腔静脉或下 腔静脉的导管，一般可以留置1年（或遵循导管产品说明）。血友病患儿 可选择的静脉有贵要静脉、头静脉、肘正中静脉和肱静脉首选贵要静脉， 遵循先右臂后左臂、先上臂后下臂的原则。输液港 是一种完全植入体内的中心静脉导管，其结构由注射座和 导管两部分组成，根据注射座植入部位分为胸壁港和手臂港，血友病患儿多选择胸壁港。输液港置入和移除属于外科手术，需由有执照的独立执业 医师或经认证的高级实践护士来执行，使用时必须以安全的无损伤针穿刺 连接输液港注射座。3. 3. 3导管的维护及使用所有中心静脉导管在使用期间均应使用无菌 敷料固定，导管末端连接无针输液接头，定期进行维护。在进行穿刺部位 护理、更换敷料和输液接头时均应使用无菌技术。PICC和输液港的维护 建议由从事静脉输液治疗的专业人员完成，或在PICC门诊完成o（l PICC:至少每7天维护1次，维护内容包括冲洗导管、更换透明敷料、更换输液 接头（见图1 ）。（ 2 ）输液港：无损伤针每7天需更换1次，不连续使用也应至少每月维护1次（见图2）。图 I rice图2输液港不良反应及处理 （1）液体外渗：可表现为局部肿胀，疼痛；处 理方法为立即停止推注或滴注，拔出留置针或头皮钢针，重新选择血管进 行穿刺后继续给药。如经PICC/输液港推注或滴注发生液体外渗，则应尽 快去医院请专业人员检查中心静脉装置是否已损坏。（2）过敏反应：可表 现为皮肤瘙痒、尊麻疹，甚至出现面色苍白、四肢湿冷、胸闷、憋气、发 绀、血压下降、脉搏消失等过敏性休克表现。处理方法：立即停止输液 到医院进行咨询治疗，由医生决定后续治疗是否仍可在家中进行；病情严 重者需要立即到医疗单位抢救。既往有过敏史者建议到专业治疗中心治 疗。4家庭治疗中的药品管理血友病是一种需要终生药物治疗的凝血障碍性疾病，药品的管理与合理使 用是其治疗关键之一。4.1取药 设立固定血友病开药门诊，血友病医生定期为长期进行家庭治 疗的患儿开具药品。为减少患者往返医院取药的频次，对于病情平稳的血 友病患者，可以适当开具不超过1个月用量的凝血因子。“长处方”政策的 实施在为患者提供便捷的同时，也对正确储存提出了要求，遵守近效期先 用原则，以免出现药品过期现象。4.2药品储存 血友病患儿常用治疗药物如凝血因子属于生物制品中的 血液制品，对该类药物需要严格的存储条件，以避免因高温或过低温导致 药物的失效。凝血因子产品需避光保存于28 C冰箱内，禁止冷冻。需 冷链运输。不同品牌的凝血因子储存条件需严格遵守药品说明书。开展家 庭治疗的患儿及家属应该掌握药物的正确储存条件、复溶方式和注射注意 事项。4.3登记与回收 为保障血友病患儿合理用药，执行良好的国家医保政 策。针对血友病相关药品实行APP登记与回收，实行“一人、一药、一码” 制。药品领取后患儿及家庭成员在APP进行逐一扫码登记。再次取药时将 应用的药品空瓶及包装带回医疗机构，还药率大于70%方可允许开具下一 次药品。4.4合并用药的合理使用 血友病患儿需使用止痛镇痛药物时，需注意选 择用药。对感冒发热、腹泻等常见疾病需合并用药时，尤其要注意药物对 出血的影响。一些影响血小板功能或增加出血风险的药物如阿司匹林、吲 哚美辛、双嘧达莫等禁用或慎用，活血化淤的中草药亦应避免使用。必要 时尽量选用相对安全的含对乙酰氨基酚成分的药物而非布洛芬进行解热 镇痛。开展家庭治疗的患儿家长应养成阅读药品说明书的习惯，凡药品说 明上注有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”字样的药物，均属血友病患 儿慎用或禁用药物15 。5预防接种血友病患儿应按免疫规划程序接种疫苗以降低疾病感染的风险；但有接种 后局部出血风险，可输注因子预防或止血。接种方式首选皮下而不是肌肉注射。如必须进行肌肉注射则须提前输注凝 血因子进行保护，并使用最小规格的针头（2527号）注射。疫苗接种 前注射部位冰敷5 min，接种后注射部位按压至少10 min，以减少出血 和肿胀。对于患有血友病伴人类免疫缺陷病毒（HIV ）感染的患儿，世界血友病联 盟（WFH ）建议患儿接种肺炎链球菌疫苗、流感疫苗、甲型和乙型肝炎疫 苗。同时，WFH 建议此类患儿避免接种含有活病毒的疫苗（如水痘、黄 热病、轮状病毒、服脊髓灰质炎和麻腮风联合疫苗MMR ） 1。6日常护理6.1居家环境及安全措施 需要给患儿营造安全的日常生活空间，以避免 出血或损伤的潜在危险。表5汇总了不同年龄阶段应注意的一些问题。表5不同砰龄（IL庄病患儿所需居窕环境.及安全措他即靛居事环境及安.施6-12/1 使用安全康情;强JL出在椅子卜时密柬使用重全掷带:不堑单世把墨儿伸在浴打；楼悌上波 丑或仝门：秽成教低位置的tffti中的北锐成岛 邱的先H；卷走蓉蚌蚱悔的家志变愤用学 那乍i把澈*放在地横I:上防止邮在凸出的桌偏或迎蜂他用防慵堡】应在 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防止出血。运动危险度分级参考美国血友病基金会(National HemophiliaFoundation)“运动危险系数评分表”(见衷。危;险评分安全（I分）安全-中度危险（15分）中度危险（2分）中度危险-高度危险2.5分）高度危险（3分）表6运动危险系数评分表运动内容水上运动，射箭,椭圆机，钓鱼，飞盘投掷、高尔 夫、徒步、浮潜、健身自行车、游泳、太极、去行H行车、循环训练、飞盘、高尔夫、健身球、划船 机、滑雪机、跑步机、举重（阻抗训练）、普拉提、 塑身训练 有氧运动、保卧球、有氧拳击.潜水（休困）、跳 绳、跳舞、攀岩（室内）、轮滑划船、跑步，慢跑、 冲浪、网球、简易棒球、极取弓盘、瑜伽 棒球、篮球、排球、垒球、橄揽球（美式）、壁球、 啦啦队操、体操运动、田径运动、空手道、跆拳 道忒术/功夫质马、冲浪、漂流、滑冰，滑 （下坡）、滑宵（屈膝旋转法）、滑雷板、滑板滑 水、水肺潜水、滑板车（非电动）II地自行车 自行车越野赛、摩托车赛、驾如犀托、滑板车（电 动）、潜水（竞技）、拳击、摔跤、足球，英式橄榄 球、曲棍球、K曲棍球、举重、攀岩（野外）、蹦床注:表中内容引自文献198 社会心理 在开展家庭治疗中，血友病医疗团队应该对患儿及其家庭成员提供社会心 理方面的支持。以下建议可供参考：（1）通俗易懂地为患儿及家长提供血 友病生理、心理及经济负担等方面的信息；（2）鼓励患儿及家长表达感受 和提出问题，耐心倾听、解答；（3）尽可能提供关怀服务和援助，做到公 开、坦诚；（4）要意识到文化背景可能会影响患儿及家长对疾病的看法;（5）重视和患儿的直接交谈，而不仅限于与其父母交谈。如果患儿得到 良好的沟通和教育，常能很好地理解病情并积极配合医生进行治疗；（6） 提醒家长不要忽略了自身及其他家庭成员（包括患儿健康的兄弟姐妹等）;（7）及时识别患儿及家长的疲倦、焦虑、抑郁等负面情绪状态，并提供 对应的建议及资源；（8）鼓励患儿在家及学校参加各种有益和休闲的活动;（9）鼓励患儿及家长建立互助支持团体，寻求社会工作者的帮助，或争 取当地相关组织的协助1。9综合评估/随访和培训管理9.1随访和评估WFH建议血友病患儿每6个月接受1次多学科团队的 综合评估（轻中度患儿可能需要的评估频率更低）。使用标准化的、经过 验证的评估工具对患儿进行定期的评估可以帮助了解治疗方案是否适合 患儿，也是血友病疾病管理的重要部分。评估中最核心的指标是出血情况 （包括关节和肌肉的出血）。出血对于骨骼肌肉及其他系统的影响通常由 以下几方面衡量：关节的结构、关节的功能、活动强度、参与度。多种血 友病特异性评分方法可用来评定关节损伤和功能，评估活动度和参与度的 方法包括患儿自我报告和评估者的观察所见。其他的评估内容还包括：抑 制物情况、相关经济因素等1（见表7、表8） 20-21 。*7国外咕川的评估指如及说明容i的.H说明美廿弟的功能由血理姬哉卷下持绩神察两为1垠 便忡|年化出血.率.3叫1 ffiffiffi希的的定更的卜评分am学邮或WU评.甲期戚冬T* w质if呈.if估峻期的骨美，技堂呼估#觇擀弭的SH钾分M自我报告的JlliAL洋.,4岁或上下儿误T/1皆天数就业牧彩全职1 11.情北因F邮血京病相X；手术因同就诊门/以论，执数住院竟牲故川仔析抑制物有田帅春：厕3个基露E1松洞I次Ji坐拓卯中址* II涕湖21和第如个律J5H之间.苒田个肆婚If梅蒯 吹古 1十定步柿测2次.比至航ijo棉m 150 日后的详陪q -年:治疗区也不隹的JS JL1 r 犬前后：产品45柳以垢袁8血友报处jl*庭洽n阿湾评估指标&倾率怦f占内睿皆巽i 3-J捋半平甩年埒西平出血VV关节咖怔VV饷变婀时Vt非耕室关宙X我精变关节）V施关FVRIV利处发节）V 购、英节）V非病哽丈节，9.2家庭治疗的教育和培训 家庭治疗必须由多学科团队密切监管，且应 在患儿和（或）监护人得到充分的教育和培训后再开始进行。教育应着 重于血友病的一般知识；出血及常见并发症的识别；急救措施；剂量计算; 凝血因子药品的配制、存放和使用；无菌技术；静脉穿刺的实施；记录的 保存；针头及锐器的正确贮存和处置；血液溢出的处理。10 结语血友病作为一种遗传性疾病会伴随终身，开展家庭治疗的意义重大；现代 发达的网络和信息也为开展家庭治疗提供了便利。本共识正是从血友病患 儿的管理需求出发，对开展儿童血友病家庭治疗中建立专业化的全国血友 病医疗护理网络、加强患儿及监护人的健康教育和培训、提高医患间的对 接、及时处理家庭治疗中的各种突发情况、改善药物的可及性等关键问题 给出了专业的指导与建议。未来随着家庭治疗模式的开展，长效凝血因子、 非凝血因子止血药物及基因治疗等新药、新手段逐步应用，血友病患儿健 康成长将成为现实。