临床医学研究的重要性和必要性讲解-.ppt

第一章第一章 绪绪 论论第一节第一节 概概 论论一、临床医学研究的重要性和必要性一、临床医学研究的重要性和必要性 (1)临床研究可以用科学的方法和标准临床研究可以用科学的方法和标准来研究和评价疾病的病因，确定与评来研究和评价疾病的病因，确定与评价疾病的诊断方法，以及治疗和防治价疾病的诊断方法，以及治疗和防治疾病的措施的效果和效益，使临床医疾病的措施的效果和效益，使临床医学得到不断地发展和进步。学得到不断地发展和进步。2(2)临临床床研研究究可可以以确确定定某某些些防防治治措措施施或或药药物物不不良良反反应应的的发发生生率率以以及及对对患患者者的的影影响响程程度度。可可以以将将这这些些措措施施的的益益处处与与弊弊端端进进行行比比较较，确确定定该该措措施施是是否可以继续使用。否可以继续使用。3(3)临床研究结果通过比较、评价、鉴临床研究结果通过比较、评价、鉴定，能够确定其价值，并能够确定定，能够确定其价值，并能够确定出成本效益比，这样就能够决定研出成本效益比，这样就能够决定研究成果能否在临床实践中推广应用究成果能否在临床实践中推广应用以及应用的范围以及应用的范围。4(4)临床研究可以通过发现问题、提出临床研究可以通过发现问题、提出问题、查阅文献、进行研究到解决问题、查阅文献、进行研究到解决问题等过程，使临床医生得到科学问题等过程，使临床医生得到科学研究的训练，使他们的临床经验不研究的训练，使他们的临床经验不断得到积累，临床技能不断得到提断得到积累，临床技能不断得到提高。高。5二、临床医学研究的特点二、临床医学研究的特点 临临床床医医学学研研究究是是在在临临床床医医学学的的领领域域内内引引人人科科学学研研究究的的概概念念，按按照照严严格格的的设设计计、测测量量和和评评价价的的方方法法学学，从从患患者者的的个个体体诊诊治治扩扩大大到到相相应应的的群群体体的的研研究究，探探讨讨疾疾病病病病因因、诊诊断断、治治疗疗和和预预后后的的规规律律，力力求求研研究结果的真实性和科学性。究结果的真实性和科学性。6大家有疑问的，可以询问和交流大家有疑问的，可以询问和交流可以互相讨论下，但要小声点可以互相讨论下，但要小声点可以互相讨论下，但要小声点可以互相讨论下，但要小声点7特点：特点：（1）是以临床医生为主体。）是以临床医生为主体。（2）对象多为患者和患者的群体。）对象多为患者和患者的群体。（3）强强调调在在临临床床实实践践中中使使用用科科学学的的设设计计、严严格格的的测测量量来来排排除除各各种种干干扰扰因因素素和和偏偏倚倚给研究结果造成的影响。给研究结果造成的影响。8第二节第二节 临床科研方法学临床科研方法学 一、设一、设 计计(一一)临床研究设计的意义临床研究设计的意义 用用较较少少的的人人力力、物物力力和和时时间间，获获得得较较为为可可靠靠的的结结果果，使使误误差差减减少少到到最最低限度，以达到研究高效的目的。低限度，以达到研究高效的目的。9 10标标准准方方法法(设设立立对对照照组组、研研究究对对象象随随机机化化分分组组、盲盲法法收收集集和和分分析析资资料料等等)进进行行的的研研究究，得得到到的的结结果果是是疫疫苗苗效效果果较较好好；反之，效果较差。反之，效果较差。从从这这个个实实例例可可以以看看出出，临临床床研研究究设设计计的的科学性对临床研究结果的重大意义。科学性对临床研究结果的重大意义。11(二二)临床研究设计的特点临床研究设计的特点特特征征：根根据据有有限限的的样样本本病病例例所所得得到到的的结结果果，来来决决定定是是否否及及如如何何将将某某治治疗疗方方案案用用于于整整个个患患者者群群体体，使使他他们们得得到安全和有效的处理。到安全和有效的处理。12特点：特点：1变异性变异性 2患者利益最高的原则患者利益最高的原则 临临床床研研究究的的对对象象为为患患者者，临临床床研研究究的的特特殊殊性性首首先先表表现现在在研研究究者者应应将将患患者利益放在最高的位置上。者利益放在最高的位置上。3临床研究中的混杂因素较多临床研究中的混杂因素较多 13(三三)临床研究设计的原则临床研究设计的原则 1.随机化原则随机化原则 2设立对照的原则设立对照的原则 3盲法的原则盲法的原则常用的盲法有单盲法、双盲法和三盲法。常用的盲法有单盲法、双盲法和三盲法。14(四四)临床研究设计的内容临床研究设计的内容根根据据研研究究目目的的选选择择合合理理的的设设计计方方案案，募募集集合合格格的的研研究究对对象象，估估算算适适中中的的样样本本量量，使使用用安安全全和和正正确确的的措措施施，确确定定研研究究的的观观察察指指标标和和观观察察期期限限，设设计计严严格格的的质质量量保保证证措措施施以以及及采采用用正正确确的的统统计计方方法法来来分分析析资料等。资料等。15 1选择合理的设计方案选择合理的设计方案 各种研究方法的适用范围不同，研各种研究方法的适用范围不同，研究者应根据研究目的选择相应的研究者应根据研究目的选择相应的研究方法，究方法，见表见表1-2。16172募集合格的研究对象募集合格的研究对象 按按照照一一定定诊诊断断标标准准确确定定研研究究的的目目标标人人群群总总体体，按按照照研研究究设设计计所所规规定定的的纳纳入入和和排排除除标标准准，募募集集合合格格的的研研究究对对象象样样本本，以以确确保保研研究究对对象象的的可可靠靠性。性。18 3估算合适的样本量估算合适的样本量 根根据据研研究究假假设设、研研究究所所容容许许的的工工类类错错误误、把把握握度度以以及及所所研研究究疾疾病病在在人人群群中中的的发发生生率率等等指指标标计计算算样样本本量量。样样本本量量过过小小，可可能能会会导导致致假假阴阴性性的的结结果果；样样本本量量过过大大，就会导致人、财、物的浪费就会导致人、财、物的浪费。194安全和正确的措施安全和正确的措施 在在临临床床研研究究中中所所使使用用的的干干预预措措施施首首先先应应该该是是安安全全的的，并并且且已已有有科科学学证证据据证证明明这这些些措措施施在在动动物物实实验验或或小小样样本人群中是有效的。本人群中是有效的。20 5确定研究的观察指标和观察期限确定研究的观察指标和观察期限 在在临临床床研研究究的的设设计计中中，要要对对研研究究所所使使用用的的观观察察指指标标和和观观察察期期限限进进行行规规定定。理理论论上上，应应该该选选择择客客观观的的、可可测测量量的的、特特异异的的观观察察指指标标，观观察察期期限的确定应该依据研究的终点来定。限的确定应该依据研究的终点来定。216严格的质量保证措施严格的质量保证措施 临临床床研研究究受受多多种种因因素素的的影影响响，在在研研究究的的各各个个环环节节不不可可避避免免地地都都可可能能存存在在着着各各种种偏偏倚倚和和混混杂杂因因素素的的影影响响。因因此此，在在研研究究设设计计时时，就就应应该该有有专专门的内容介绍有关质量保证的措施。门的内容介绍有关质量保证的措施。227正确的资料分析方法正确的资料分析方法 在在设设计计时时就就要要根根据据预预期期结结果果及及其其相相关关资资料料，考考虑虑使使用用正正确确的的统统计计分分析析方法来对所得到的资料进行分析。方法来对所得到的资料进行分析23二、测二、测 量量测测量量：就就是是指指研研究究者者使使用用科科学学的的方方法法和和技技术术来来发发现现和和度度量量发发生生在在环环境境中中和和人人体体中中的的某某些些效效应应。使使用用敏敏感感的的和和准准确确的的测测量量方方法法和和技技术术对对获获得得真真实可靠的资料至关重要。实可靠的资料至关重要。24注意事项：注意事项：(一一)试试验验的的措措施施一一定定要要有有反反映映性性和和可可度度量量性性 致致病病因因素素和和试试验验性性的的措措施施本本身身要要有有致致病病效效应应和和治治疗疗效效应应，而而且且这这种种效效应应能能够够客客观观地地反反映映出出来来，并并能能够够被被临临床床或或实实验验室等检查方法和相关指标所度量。室等检查方法和相关指标所度量。25(二二)测测量量方方法法应应该该具具有有良良好好的的敏敏感感性性和和特特异异性性 测测量量方方法法越越敏敏感感，对对效效应应的的测测量量越越精精细细；测测量量方方法法越越特特异异，对对效效应应的的测测量量越越准准确确。选选择择敏敏感感性性和和特特异异性性合合适适的的测测量量方方法法，可可以以减减少少资资料料中中假假阳阳性性和和假假阴阴性性的的发发生生，也也可以减少临床上误诊和漏诊现象的发生。可以减少临床上误诊和漏诊现象的发生。26(三三)测测量量指指标标的的判判断断标标准准和和临临床床意意义义要要明确明确 测量效应的指标有定量指标，如血液测量效应的指标有定量指标，如血液生化指标、身高、体重和血压等；也生化指标、身高、体重和血压等；也有定性指标，如患者头痛、头晕等。有定性指标，如患者头痛、头晕等。对这些指标的测量所获得的数据应有对这些指标的测量所获得的数据应有临床上公认的判断标准。临床上公认的判断标准。27三、评价三、评价主要有主要有3个方面的内容：个方面的内容：(一一)临床意义的评价临床意义的评价 通通过过临临床床研研究究与与实实践践所所建建立立起起来来的的，以以科科学学证证据据为为基基础础的的，对对疾疾病病病病因因诊诊断断、治治疗疗与与预预后后等等进进行行评评价价的的严严格格的的标标准准和和方方法法，可可以以指指导导评评价价临临床床研研究究内内容容、研研究结果的真实性、可靠性及临床意义。究结果的真实性、可靠性及临床意义。28(二二)研究结果的统计分析和评价研究结果的统计分析和评价 当当某某种种研研究究结结果果既既有有临临床床意意义义，又又有有统统计计学学的的显显著著性性差差异异时时，即即能能够够做做出出肯肯定定性性的的结结论论。如如果果只只有有临临床床意意义义，而而没没有有统统计计学学显显著著性性时时，不不能能够够因因此此而而否否定定临临床床意意义义，而而是是要要继继续续分分析析其其原原因因，计计算算类错误和检验效能水平。类错误和检验效能水平。29(三三)研究结果的经济学评价研究结果的经济学评价 对对临临床床研研究究的的结结果果进进行行卫卫生生经经济济学学的的评评价价，包包括括计计算算成成本本效效果果、成成本本效效益益和和成成本本效效用用。通通过过分分析析比比较较，可可以以发发现现成成本本低低、效效果果好好的的研研究究成成果果，将将其其用用于于临临床实践，并推广应用床实践，并推广应用。30复习要点：复习要点：1.临床医学研究的特点临床医学研究的特点2.临床研究设计的特点临床研究设计的特点3.临床研究设计的内容临床研究设计的内容4.在测量中研究者应注意的问题在测量中研究者应注意的问题31