循证医学复习总结.doc

名词解释
1、循证医学:是慎重、准确、明智地应用当前所能获得的最佳研究证据来确定患者的治疗措施。
2、背景问题：是关于疾病的一般知识问题，可涉及人类健康和疾病的生物、心理及社会因素等。
3、前景问题:是关于处理、治疗患者的专业知识问题，也涉及与治疗有关的患者的社会因素等。
4、原始研究证据：指将直接在受试者中进行单个有关单个病因、诊断、预防、治疗和预后等研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。
5、二次研究证据：指将尽可能全面收集某一问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合、分析、总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据再加工后得到的证据。
6、文献的内在真实性：指该研究文章的研究方法是否合理，统计分析是否正确，结论是否可靠，研究结果是否支持作者的结论等。
7、文献的临床重要性：指研究结果是否具有临床应用价值。
8、文献的适用性：指文章结果和结论在不同人群、不同地点和针对具体病例的推广应用价值。
9、率差(RD)：在疾病的病因、治疗和预后试验中，常用发生率来表示某事件的发生强度，两个发生率的差即为率差，其大小可反映试验效应的大小，其CI可用于推断两个率有无差别。
10、相对危险度(RR)：是前瞻性研究(如RCT、队列研究等)中较常用的指标，是试验组(暴露组)某事件的发生率p1与对照组(非暴露组)某事件的发生率p0之比，用于说明试验组某事件的发生率是对照组的多少倍，也常用来表示暴露与疾病联系的强度及其在病因学上意义的大小。
11、系统评价：是针对某一具体临床问题，系统、全面地收集现有已发表或未发表的临床研究，采用临床流行病学严格评价文献的原则和方法，筛选出符合质量标准的文献，进行定性或定量合成，得出可靠的综合结论。
12、异质性检验：指对不同原始研究间结果的变异程度进行检验。
13、敏感性分析：指改变某些影响结果的重要因素如纳入标准、偏倚风险、失访情况、统计方法和效应量的选择等，以观察异质性和合成结果是否发生变化，从而判断结果的稳定性及其程度。
14、Meta分析：指针对某个主题，全面收集所有相关研究并逐个严格评价和分析后，再用定量合成的方法对资料进行统计学处理得出综合结论的全过程。
15、固定效应模型：其理论假设是所有的同类研究来源于同一个效应总体，同时各研究的方差齐性，其效应综合估计的方差成分只包括各个独立研究内的方差。
16、随机效应模型：其理论假设是所有的同类研究可能来源于不同的研究总体，各个独立研究间具有异质性，其效应综合估计的方差成分既包括了各个研究内的方差，也包括了各个研究之间的方差。
17、漏斗图：是基于对干预措施效果估计其准确性随样本含量增加而提高的假定设计，以每个研究干预措施效果的估计值或其对数为横坐标，以每个研究的样本量大小或标准误的倒数为纵坐标，而形成的散点图。
18、金标准：是迄今公认诊断某种疾病最准确和最可靠的方法，包括外科手术发现、病理学诊断、影像学诊断、临床医学专家共同制订的诊断标准和长期临床随访等。
19、诊断性试验的精确性：指诊断试验在完全相同的条件下，进行重复操作获得相同结果的稳定程度。
20、似然比：是诊断试验综合评价的理想指标，它综合了敏感度与特异度的临床意义，而且可依据试验结果的阳性或阴性，计算某病例患病的概率，以便在诊断试验检测后，更确切地对患者做出判断。
21、预后：指疾病发生后，对将来发展为不同后果的预测或估计，通常以概率表示。
22、预后因素：指影响疾病结局的一切因素，若患者具有其中的某些因素，其病程发展过程中出现某种结局的概率可能发生改变。
23、发表偏倚：因研究成果的发表或未发表而造成的偏倚。
24、随机对照试验(RCT)：用随机分配的方法，将符合要求的研究对象分配到试验组和对照组，然后接受相应的试验措施，在一致条件下或环境里，同步地进行研究和观察试验效应，并用客观指标的效应指标，对试验结果进行测量和评价的试验设计。
25、95%可信限(95%CI)：根据样本的点估计值，通过统计公式可计算出来一个区间，总体的真正效果有95%的可能位于这一区间，这个区间就是95%CI。95%CI范围越小，结果越可信，意义越大 。
26、盲法：为了避免偏倚，要求参与临床试验的研究对象、研究执行者和资料分析者均不知道研究对象所在的组，也不知道接受的是试验措施还是对照措施，这种方法称为盲法。
34、NNT：对试验组患者采用某种治疗措施，经过一定的治疗时间，与对照组比较，多得到1例有利结果需要治疗的病例数。
35、NNH：对试验组患者采用某种治疗措施，经过一定的治疗时间，与对照组比较，多发生1例不良反应需要治疗的患者数。

简答/论述
1、实践循证医学的步骤（五部曲）：
（1） 提出明确的临床问题；
（2） 检索当前最佳研究证据；
（3） 严格评价，找出最佳证据；
（4） 应用最佳证据，指导临床实践；
（5） 后效评价循证实践的结果的。
2、 循证医学的特点： 三要素：证据、资源和终端用户价值意愿
（1） 证据及其质量是实践循证医学的决策依据
（2） 临床医生的专业技能与经验是实践循证医学的基础
（3） 充分考虑病人的期望或选择是实践循证医学的独特优势
3、 临床问题的来源：
病史和体格检查；病因；临床表现；鉴别诊断；诊断性试验；预后；治疗；预防。
4、 临床问题的种类与构建：
种类：
（1）背景问题：关于疾病的一般知识问题，可涉及到人类健康和疾病的生物、心理及社会因素等；
（2）前景问题：关于处理、治疗患者的专业知识的问题，也涉及与治疗有关的患者的社会因素等。
构建：
（1） 背景问题：包括2个基本成分：
①问题词根（谁什么、怎样、何处、何时、为何）+动词
②一种疾病或疾病的某个方面
（2） 前景问题：包括3或4个基本成分（PICO原则）：
①P：患者或问题一一：包括患者的诊断和分类；
②I：干预措施一一包括暴露因素、诊断试验、预后因素、治疗方法等；
③C：对比措施一一与拟研究的干预措施进行对比的措施，必要时用；
④O：结局指标一一不同的研究选用不同的指标。
@@举例：窦性心律心力衰竭患者的抗凝治疗”的PICO：
（1）P：窦性心律心力衰竭患者
（2）I：口服抗凝剂
（3）C：口服抗凝剂与安慰剂比较
（4）O：能否降低心力衰竭患者总死亡率和（或）血栓栓塞事件的发生率
5、循证医学证据结构的“6S”模型：
（1）系统
（2）循证知识库（总结）（X→“4S”模型）
（3）系统评价的摘要及评论
（4）系统评价（综述）
（5）原始研究的摘要及评论
（6）原始研究（X→“5S”模型）
6、循证医学检索步骤;
（1）明确临床问题及问题种类
（2）选择合适的数据库
（3）根据选定的数据库制定相应检索策略和关键词
（4）评估检索结果，调整检索策略
（5）证据应用和管理
7、研究证据的分类：
（1）原始研究证据：是指将直接在受试者中进行单个有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。
（2）二次研究证据指将尽可能全面地收集某一问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合、分析、总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据再加工后得到的更高层次的证据。包括：①系统评价/Meta分析；②临床实践指南；③临床决策分析；④临床证据手册；⑤卫生技术评估；⑥实践参数。
8、研究证据的分级：
级别 证据水平 证据
Ⅰ级 1a RCTs的系统评价（systematic Reviews）
1b 单项的RCT

1c 全或无，即必须满足下列要求：①使用传统的方法进行治疗，结果为：全部患者残废或者治疗失败；而使用新的治疗方法后，有部分患者存活或者治愈②使用传统的方法进行治疗，结果为：许多患者死亡或治疗失败；而使用新的治疗方法后，无一例患者死亡或治疗失败。

Ⅱ级 2a 队列研究的系统评价
2b 单项队列研究（包括质量较差的RCT）
2c 结局研究

Ⅲ级 3a 病例对照研究的系统评价
3b 单项病例对照研究，虽有对照组，但没有使用随机方法进行分组的临床研究报告。
Ⅳ级 4 系列病例分析以及质量较差的病例对照研究，没有采用对照的病例观察或者描述性研究
Ⅴ级 5 没有分析评价的专家意见
9、 Cochrane协作网
（1） 宗旨：Cochrane Collaboration 是一个非营利国际性学术组织，旨在通过制作、保存和传播系统评价的证据，以提高医疗保健干预措施的效率，帮助人们制定遵循证据的医学决策。
（2） 目标：①保证提供医疗保健各领域高质量、最新的系统评价
②促进Cochrane系统评价的产出
③在Cochrane协作网内部发展高效率、高透明度的组织机构和管理机制
④争取Cochrane协作网之间的沟通与合作
（3） 工作原则：相互协作；奉献精神；避免重复；减少偏倚；保持更新
力求相关促进传播；确保质量；可持续性；广泛参与

10、系统综述(评价)的步骤：
（1）确定题目
（2）撰写系统评价研究方案
（3） 检索文献
（4）筛选文献
（5）评价文献质量
（6）提取数据
（7）分析和报告结果
（8）解释结果，撰写报告
（9）更新系统评价
11、系统评价和传统文献综述的比较

高质量的系统评价
传统文献综述
确定研究题目
有明确的研究问题和研究假设
可能有明确的研究问题，但经常针对主题进行综合讨论，而无研究假设
检索相关文献
力求找出所有发表或未发表的研究，以减少发表偏倚或其他偏倚的影响
通常未尝试找到所有相关文献
筛选合格文献
清楚描述纳入研究类型，可减少选择性偏倚
通常未说明纳入或排除相关研究的原因
评价文献质量
评价原始研究的方法学质量，发现潜在偏倚和纳入研究间异质性来源
通常未考虑研究方法或研究质量的差异
合成研究结果
基于方法学最佳的研究得出结论
通常不区别研究的方法学质量
12、 Meta分析的目的：
（1）增加统计学检验效能
（2）定量估计研究效应的平均水平
（3）评价研究结果的不一致性
（4）探索新的假说和研究思路
13、关于异质性检验：
@ I2=Q-（k-1）/Q * 100% 用来评价多个研究结果间异质的大小，用于描述由各研究所致而非抽样误差所引起的变异占总变异的百分比，I2<50%时其异质性可以接受。
（1） 当异质性检验结果为P>0.1时，可认为多个同类研究具有同质性，可使用固定效应模型设计合并统计量；
（2） 当异质性检验结果为P<=0.1时，则应分析导致异质性的原因，如纳入研究的设计方案、测量方法 、用药剂量、用药方法、患者年龄和性别、疗程长段、病情轻重、对照选择等因素是否相同。可用亚组分析计算合并统计量来分析是否存在上述原因引起的异质性。若亚组分析后多个同类研究的结果仍有异质性，则应用随机效应模型来计算合并统计量。

14、 模型选择的原则：
（1）经异质性检验，若各独立研究的结果同质，可采用固定随机效应模型计算合并后的综合效应；
2）若个研究结果不同质，但有必要计算合并后的统计量，可采用随机效应模型；
（3）若异质性检验的统计量在界值附近，最好同时采用上述两种模型分别进行计算后做出分析判断。
15、漏斗图的概念、用途及不对称原因：
（1）概念：是基于对干预措施效果估计其准确性随样本含量增加而提高的假定设计，以每个研究干预措施效果的估计值或其对数为横坐标，一枚个研究的样本量大小或标准误的倒数为纵坐标而形成的散点图。
（2）用途：主要用于观察某个系统评价或Meta分析的结果是否存在偏倚。如果资料存在偏倚，会出现不对称的漏斗图。不对称越明显，偏倚程度越大。
（3）不对称原因：①选择性偏倚；②发表便宜（主要）；③语言便宜；④引用偏倚；⑤重复发表偏倚。
16、敏感性分析概念及用途：
（1）概念：指改变某些影响结果的重要因素如纳入标准、偏倚风险、失访情况、统计方法和效应量的选择等，以观察异质性和合成结果是否发生变化，从而判断结果的稳定性及其程度。
（2）用途：敏感性分析是用于评价某个meta分析或系统评价结果是否稳定和可靠的分析方法。
①改变研究类型的纳入标准、研究对象、干预措施或终点指标。
②纳入或排除某些含糊不清的研究，不管他们是否符合纳入标准。
③使用某些结果不太确定的研究的估计值重新分析数据
④对缺失数据进行合理的估计后重新分析数据
⑤使用不同统计方法重新分析数据，如用随机效应模型代替固定效用模型，反之亦然。
17、病因和不良反应证据的真实性评价：
（1）研究的两组间除暴露因素/干预措施不同，其他重要特征在组间是否可比
（2）暴露组与非暴露组对于暴露因素/干预措施的确定和临床结局的测量方法是否一致（是否客观或采用了盲法）
（3）随访时间是否足够长，是否随访了所有纳入的研究对象
（4）研究结果是否符合病因的条件
①因果时相关系是否明确
②是否存在剂量—效应关系
③暴露因素/干预措施的消长是否与不良反应的消长一致
④不同研究结果是否一致
⑤暴露因素/干预措施与不良反应的关系是否符合生物学规律
18、病因和不良反应研究证据的重要性评价：
（1） 暴露因素/干预措施与不良反应之间的关联强度如何
（2） 多发生1例不良反应所需要治疗的患者数（ＮＮＨ）
（3） 暴露因素/干预措施与不良反应之间关联强度的精确度如何

19、不良反应研究证据的适用性评价：
（1）你的患者与研究中的研究对象是否存在较大差异，导致研究结果不能应用
（2）你的患者可能接触到的暴露因素和研究中的暴露因素是否有重要不同
（3）是否应该停止或继续暴露因素（即可以的诊治干预措施）
20、诊断性研究证据的真实性评价：
（1）是否将诊断试验与金标准进行独立、盲法和同步比较
（2）研究对象选择是否包括适当的疾病谱（与临床实际情况相似）
（3）诊断试验的结果是否影响金标准的使用
21、诊断学研究证据的重要性评价：
（1）该真实的研究结果具有重要性吗
（2）该真实的研究证据能否证明该试验具有准确区分患者和非患者的能力
22、诊断性研究证据的适用性评价：
（1）该诊断试验在你所在的医院是否可行、准确、精确且患者能支付费用
（2）能否从临床上合理估计患者的验前概率
（3）验后概率是否影响我们对患者的处理并有助于解决患者的问题
23、单项治疗性研究的真实性评价：
（1）研究对象是否进行随机化分组
（2）分配方案是否进行了隐藏
（3）试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何
（4）研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够
（5）统计分析是否按照最初的分组进行
（6）对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用盲法
（7）除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致
24、单项治疗性证据的重要性评价：
（1）如何评估治疗效果的大小
（2）如何评估疗效的准确度
25、单项治疗性证据的适用性评价：
（1）自己患者的情况是否与研究中的患者相似
（2）治疗性证据的可行性如何
①技术的可行性
②病人接受的可行性
③经济的可行性
（3）治疗措施对患者的潜在利弊如何
（4）对拟采用的治疗措施，患者的价值取向和意愿如何
26、预后和危险的区别：
①危险是使患疾病的危险性增加，预后是预测疾病的过程。
②两者在发生率上不同，危险因素预计的是低概率事件，预后描述的是相对频繁的事件
③两者在产生的结果上不同，危险和预后描述的是不同的现象
27、 危险因素和预后因素两者的关系：
⑴与疾病发生危险度增加有关的因素,并不一定标志着该疾病的不良预后
⑵某种因素只是某疾病的预后因素，而与该疾病的发生无关，不是该疾病的危险因素。
⑶有些因素对危险和预后有相似的作用，即某种因素即可以是某种疾病的危险因素，又可能与该疾病的预后有关（预后因素）。
28、预后因素（影响预后的因素）：
（1）疾病本身特征
（2）患者的机体状况
（3）干预措施的有效性
（4）医疗条件
（5）患者的依从性
（6）社会及家庭因素
29、预后研究证据的真实性评价：
（1）是否有代表性而且定义明确的患者样本群体，并都在病程的相同起点开始随访
（2）随访时间是否足够长，随访是否完整
（3）对结果的评定标准是否客观，没有偏倚
（4）是否对重要因素进行校正
30、预后研究证据的临床重要性评价：
（1）一段特定时间内，所研究结果发生的可能性有多大
（2）对所研究结果发生的可能性的估计是否精确
31、预后研究证据的适用性评价：
（1）文献中的患者是否与我的患者相似
（2）研究结果是否可直接用于临床，有助于向患者解释
32、可能降低证据质量的因素有哪些？
（1）研究的局限性
（2）研究结果不一致
（3）间接证据
（4）精确度不够
（5）发表偏倚
33、疾病预后的循证步骤：
（1）提出临床预后问题，并按照PICO原则转化成可以检索易于回答的预后问题
（2）针对预后问题检索出相关的预后研究文献
（3）评价预后文献的研究质量
①真实性评价
②重要性评价
③适用性评价
（4）回答病人的预后问题