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1、 2025 年中国创新药产业投资蓝皮书 融中研究 · 国海创新资本 目录 前言 1 1. 全球创新药产业发展现状及趋势 2 1.1. 行业发展背景 2 1.2. 全球创新药产业发展现状及区域分布 11 1.3. 全球创新药产业区域分布 18 1.4. 未来发展趋势 22 2. 中国创新药产业发展及政策环境 24 2.1. 中国创新药行业发展历程 24 2.2. 中国创新
2、药政策环境及变化 26 2.3. 中国创新药产业的产业链上下游及规模 29 2.4. 中国创新药的竞争格局 36 2.5. 中国创新药产业发展趋势 40 2.6. 医保和商保对创新药的影响及未来趋势 42 3. 中国创新药细分领域发展与趋势 49 3.1. 抗体药物 49 3.2. CGT 治疗 59 3.3. 核酸类药物 62 3.4. 小分子前沿技术 66 3.5. 核药 69 3.6. AI 制药 73 4. 中国创新药 BD 布局与趋势 77 4.1. BD 交易规模与趋势 77 4.2. 中国创新药 BD
3、市场现状分析 80 4.3. 出海趋势分析 85 4.4. BD 交易创新模式探索 89 4.5. BD 交易亮点领域及案例 93 5. 中国创新药投融资现状与趋势 96 5.1. 创新药股权投资趋势 96 5.2. 创新药股权投资轮次分布 97 5.3. 创新药股权投资领域分布 98 5.4. 创新药股权投资区域分布 100 5.5. 创新药股权投资企业上市情况及分析 101 6. 结论与建议 103 6.1. 前沿技术与趋势 103 6.2. 中国创新药领域未来机遇 107 6.3. 行业挑战 109
4、 2025 年中国创新药产业蓝皮书 图表目录 图表 1 2000 年至 2019 年发病率与健康寿命变化，按原因、年龄组和世卫组织区域分 类，男女合计 3 图表 2 罕见病概况 4 图表 3 传统药物研发与 AI 驱动药物研发周期的对比（数据为平均估计时间） 6 图表 4 全球医药行业经历的四次制药技术浪潮 8 图表 5 交叉创新应用实例 8 图表 6 全球药品审批加速机制概览 9 图表 7 2019 年-2031 年全球生物医药产业规模情况（单位：亿美元） 12 图表 8 2015 年-2024 年全球创新药的研发数量 13 图表
5、 9 2015 年-2024 年全球创新药研发管线的药品类型分布（单位：个） 14 图表 10 2015-2024 年全球创新药 TOP5 疾病领域 15 图表 11 全球市值 TOP30 药企（单位：亿美元，截至 2025 年 10 月） 16 图表 12 2023 年和 2024 年全球创新药企业管线数量情况 16 图表 13 全球创新药产业链上游 17 图表 14 创新药研发流程 18 图表 15 2015 年-2024 年期间全球创新药的研发数量及研发国家/地区 19 图表 16 2015-2024 年各国原研创新药数量 20 图表
6、 17 2015-2024 年各国原研创新药数量 21 图表 18 2015-2024 年各国原研创新药数量 22 图表 19 中国创新药行业发展历程 24 图表 20 2015-2025 年中国创新药相关法规/政策概览 27 图表 21 中国创新药产业链图示 30 图表 22 2015-2024 年首次在中国注册申报 NDA 的创新药数量（单位：个） 31 图表 23 2015-2024 年期间首次在中国获批上市的创新药统计（单位：个） 32 图表 24 2015-2024 年各治疗领域创新药商业化数量分布（单位：个） 33 图表
7、25 2015 年后上市创新药占各领域市场份额（单位：%） 34 图表 26 2024-2030 年中国创新药市场规模（单位：亿元） 35 图表 27 2021 年和 2024 年中国在研药物管线分类概况 36 2025 年中国创新药产业蓝皮书 图表 28 按创新水平划分的 2021 年和 2024 年中国在研药物开发情况 36 图表 29 2024 年中国药企创新产品收入榜单 38 图表 30 2024 年国产创新药销售额榜单 38 图表 31 中国创新药上市企业区域分布集中度（按数量） 40 图表 32 2019-202
8、5 年 1-8 月中国药企 License-out 交易情况 42 图表 33 我国创新药械市场当前支付结构及预测（单位：亿元） 43 图表 34 2024 商业医疗保险 TOP30 药品理赔金额及渗透率分析 45 图表 35 医保目录和商保创新药目录对比 46 图表 36 2022-2032 年我国 ADC 药物市场规模及全球占比变化情况 50 图表 37 我国重点 ADC 企业情况 51 图表 38 ADC 未来技术 51 图表 39 中国 ADC 药物靶点研发热度 53 图表 40 我国重点双抗企业情况 55 图表 41 2018
9、2024 年我国单抗药物市场规模变化情况 57 图表 42 单抗国内龙头企业 58 图表 43 2021-2024 年中国及全球 CGT 市场规模变化 60 图表 44 我国重点 CGT 企业情况 61 图表 45 体外 CAR-T 与体内 CAR-T 的对比 62 图表 46 核酸药物的定义、作用及应用领域 62 图表 47 我国重点核酸企业情况 63 图表 48 2016-2024 年全球每年新增小核酸管线数量情况 65 图表 49 小分子创新药与大分子生物药的区别 66 图表 50 2021-2024 年中国创新小分子药物市场
10、规模趋势图 68 图表 51 中国小分子药行业重点企业经营情况 68 图表 52 2020-2024 年中国核药市场规模（亿元） 71 图表 53 我国重点核药情况 71 图表 54 核药未来技术情况 73 图表 55 2019-2024 年中国 AI 制药市场规模趋势图 75 图表 56 2021 年-2024 年中国创新药交易金额及交易数量（单位：亿元） 77 图表 57 2015 年-2024 年中国医药交易转让方式统计（单位：笔） 79 图表 58 2024 年中国创新药出海交易额 TOP10 80 图表 59 2
11、025 年 1-8 月中国创新药出海技术赛道交易量（个） 82 图表 60 2015-2024 年中国创新药的 TOP 靶点分布及研发阶段 83 图表 61 创新药靶点中国在全球的占比情况 84 图表 62 成功 BD 案例的五大核心特点 86 图表 63 2020 年与 2024 年主要国家 License-out 出海占比对比（%） 88 图表 64 恒瑞医药与美国 Hercules 公司股权架构 91 图表 65 创新药 BD 交易模式梳理 92 图表 66 MNC 对创新药 BD 的布局占比（%） 93 图表 67 2015-20
12、24 年中国创新药领域融资情况 96 图表 68 2015-2024 年中国创新药领域融资时间轮次占比（%） 97 图表 69 2015-2024 年中国创新药领域投资机构聚焦赛道占比（%） 99 图表 70 2015-2024 年创新药领域国内融资事件 TOP10 地区 100 图表 71 2025 年上半年 IPO 企业主要领域统计 101 图表 72 全球在研下一代创新药数量（截至 2025 年 Q2） 103 图表 73 下一代创新药主要类型 104 图表 74 全球创新药的 Top20 靶点分布 104 图表 75 2026
13、 年预期 BD 出海重磅品种 105 2025 年中国创新药产业蓝皮书 前言 2025 年是中国创新药产业发展的关键分水岭。在政策、资本与技术的三重 共振下，中国创新药产业正完成从“跟跑 ”到“并跑 ”乃至在部分领域“领跑 ” 的历史性跨越。 2025 年 7 月，国家医保局联合国家卫生健康委发布《支持创新药高质量发 展的若干措施》，从研发支持、医保准入、临床应用等 16 个维度打通创新药从上 市到临床应用的“最后一公里 ”。创新药审批周期缩短至 12 个月，与美国差距缩 小至 6 个月。医保谈判降价幅度趋缓，惠民保覆盖超 3 亿人，部分城市将 CAR-T、 AD
14、C 药物纳入保障。商保“按疗效付费 ”试点启动，形成“医保+商保 ”双轮驱 动格局。2024 年中国 License-out（对外授权）交易量达 94 笔，总金额 519 亿美 元，美国是主要目的地（占比49%）。这些数据印证了中国创新药全球竞争力的 提升。 在中国式现代化的宏大叙事中，创新药产业不仅是推动经济增长的重要引擎， 更是践行“健康中国 ”战略、提升全民健康水平的关键支撑。在此背景下，融中 研究受国海创新资本委托，系统梳理 2025 年中国创新药产业的发展现状、成功 经验与面临挑战，组织开展了本蓝皮书的研究与编撰工作。本蓝皮书不仅总结了 中国创新药产业转型与规模扩张、创新成果
15、与研发进展、产业生态与全球化布局 等部分，还探讨了其未来展望与使命担当。在科技创新与国家战略的双重驱动下， 中国创新药产业必将为全球公共卫生事业贡献更多中国智慧，让源自中国的创新 成果惠及全球患者。 1 2025 年中国创新药产业蓝皮书 1. 全球创新药产业发展现状及趋势 全球创新药产业正处于一个技术驱动、需求迫切、格局重塑的历史性阶段。 在巨大的市场需求和严峻的专利悬崖挑战下，创新是唯一的出路，AI 辅助、ADC、 双抗、细胞基因治疗等前沿技术平台的研发竞争白热化，正成为全球药企布局的 重点。中国凭借其强大的研发效率、完善的产业链支持和逐渐成熟的创新能力， 正从
16、全球创新的“跟随者 ”向“重要贡献者 ”转变，深度融入并影响着全球创新 药生态的发展。展望未来，源头创新、全球化能力和多元化支付将是产业持续发 展的关键。 1.1. 行业发展背景 1.1.1. 全球疾病谱变化与临床需求升级 （一）老龄化与慢性病，创新药需求从“治愈性 ”向“长期管理性 ”与“精 准性 ”转变 世界各国老年人数量和占比呈上升趋势，人口老龄化速度远超过去。根据 世界卫生组织数据，到 2030 年，全世界六分之一的人将达 60 岁以上。从 2020 年到 2030 年，60 岁以上人口将从 10 亿人增加到 14 亿人。到 2050 年，全世界 60 岁以上人口
17、将翻一番，增至 21 亿人。2020 年至 2050 年期间，预计 80 岁以上 人数将增加两倍，达到 4.26 亿人1。 人口老龄化意味着整个社会步入了一个各类慢性病高发并共存的阶段。衰 老是一个伴随细胞损伤累积、免疫功能下降和慢性炎症的生物学过程，年龄增长 是最大的风险因素，它提供了疾病发生所需的漫长“潜伏期 ”和损伤累积时间： 年龄增长通常意味着基因突变累积致癌变的风险更高，血管历经数十年硬化促发 心脑血管疾病，大脑也无法有效清除异常蛋白从而诱发阿尔茨海默病等神经退行 性病变。同时，一位老年人往往同时患有多种慢性病（如既有糖尿病又有心脏病）， 它们相互影响，加剧了整体的健康负担和照护
18、难度。因此，人口老龄化与慢性病 患者激增存在着最直接、最根本的因果关系。 1 数据来源：世界卫生组织 https://www.who.int/zh/news-room/fact-sheets/detail/ageing-and-health 2 2025 年中国创新药产业蓝皮书 图表 1 2000 年至 2019 年发病率与健康寿命变化，按原因、年龄组和世卫组织区 域分类，男女合计 信息来源：WTO 创新药需求从“治愈性 ”向“长期管理性 ”与“精准性 ”转变。促进 “健 康老龄化 ”——即不仅延长寿命，更要延长健康寿命，延缓与年龄相关疾病的发 病年
19、龄和严重程度，已成为全球公共卫生的优先事项。这意味着未来的医疗卫生 系统需要从主要应对“急性病、传染病 ”的模式，驱动了创新药研发的核心需求 从过去针对急性病的“治愈性 ”目标，全面转向为慢性病患者提供能够长期带病 生存、提升生活质量的“长期管理性 ”解决方案，并针对复杂疾病的异质性追求 高度个性化的“精准性 ”治疗。 （二）罕见病与精准医疗需求上升，开发有效的治疗方法迫在眉睫 罕见病尽管单一病种发病率低，但是病种多，全球受罕见病影响患者人数 达到 2.6 亿～4.5 亿。罕见病的流行病学数据在世界范围内差异较大，世界各国 对罕见病的定义各不相同。美国将患病总人数低于 20 万的疾病
20、定义为罕见病； 欧盟将患病率低于 50/100,000 的慢性、渐进性且危及生命的疾病定义为罕见病； 日本将患者总数不超过 5 万人或患病率低于 40/100,000 的疾病定义为罕见病。尽 管单一罕见病患者人数少，但作为一类疾病，影响人数巨大。全球目前已知的罕 3 2025 年中国创新药产业蓝皮书 见病超过 7,000 种。在以患病率来定义的 5,304 种罕见病中，有 84.5%的疾病患 病率低于百万分之一。据循证数据估计，罕见病在人群中的患病率约为 3.5%~ 5.9% ，全球受罕见病影响的人数有 2.6 亿～4.5 亿。根据全球最大的罕见病数据 库 Orphanet在
21、 2019 年对 6, 172 种罕见病统计后发现，71.9%的罕见病与基因有关， 69.9%的罕见病在儿童期发病。中国已知的罕见病数量大约有 1,400 余种。由于 罕见病常常确诊困难，有大量罕见病被当作普通疾病治疗，或并未发现，实际的 病种数量可能更多。据估计，中国的罕见病患者群体已超过 2,000 万2。 图表 2 罕见病概况 信息来源：循证数据，融中研究整理 罕见病的独特性质导致高死亡率，对患者造成沉重的社会及经济负担，使 开发有效的治疗方法迫在眉睫。全球罕见病市场是生物医药市场的一个分支，专 注于发现、开发及商业化影响少数人群的疾病，而非普通人群中的其他流行疾病
22、 的药物。罕见病的小分子及生物药疗法包括替换缺陷基因产物、重新利用药物、 新设计分子实体及操纵基因表达。由于患病率较低，历来鲜有制药公司开发药物 治疗罕见病。同时，患者及医生都缺乏认识，在确诊后，大量患者仍然面临着寻 找有效及靶向治疗方法作为疾病修正疗法的挑战，罕见病的延迟诊断很常见。根 据弗若斯特沙利文的资料，全球约有 7,000 种罕见病缺乏权威或令人满意的疗法， 反映对此类威胁生命或慢性衰弱性疾病的需求严重未被满足。此外，罕见病多数 为慢性病，产生长期医疗费用，并导致生活质量下降。 全球罕见病患者药物覆盖率低于 10% 。从药物可及性来看，截至 2024 年 9 月 30 日，美国上
23、市的罕见病药物为 769 种，欧盟上市的罕见病药物仅 216 种3。 2 数据来源：罕见病信息网 3 数据来源：医疗机构罕见病药学服务专家共识（2025） 4 2025 年中国创新药产业蓝皮书 来自法国、加拿大的调查及一项 2020 年基于欧亚 12 个国家的研究显示，由于国 家药事管理政策、医疗预算、医疗保险和报销制度等差异，罕见病患者药物可及 性不足的问题在全球范围内仍凸显。 1.1.2. 科技革命赋能药物研发范式转型 （一）AI 制药显著降低研发周期与成本 从 CADD 到 AIDD 的范式革命。自 20 世纪末计算机辅助药物设计（CAD
24、D） 诞生以来，药物研发便踏上了数字化征程。早期的 CADD 依赖药物化学家的经 验，通过分子对接与构效关系建模辅助设计，而真正的革命始于人工智能与大数 据的深度融合——人工智能驱动药物研发（AIDD）应运而生。AIDD 以机器学 习、深度学习为核心，构建起“数据－算法－验证 ”的闭环体系。相较于 CADD， 其核心优势在于对海量生物医学数据的处理能力：通过分析基因组学、蛋白质组 学等多维度数据，AIDD 不仅能模拟药物与靶点的相互作用，更能基于已知数据 提出全新作用机制假设。技术突破的关键节点始于 AlphaFold 系列模型的问世。 DeepMind 的 AlphaFold 2 在 202
25、0 年精准预测蛋白质三维结构，解决了困扰生物 学 50 年的“蛋白质折叠难题 ”；2024 年推出的 AlphaFold 3 更进一步，将 DNA、 RNA 等分子纳入输入维度，实现了蛋白质-配体、蛋白质-核酸复合物的联合预测， 预测精度接近实验水平。这一技术突破使安进公司仅用两个月便攻克了 E3 连接 酶合成难题，标志着 AI 从辅助工具向核心驱动力的转变。 全链渗透：从靶点发现到临床开发的 AI 赋能。在靶点与药物发现环节，AI 正重塑研发的底层逻辑。通过知识图谱与自然语言处理技术，算法可从海量文献、 专利中挖掘潜在靶点。英矽智能的 PandaOmics 平台利用 23 种疾病模型，
26、为肌萎 缩侧索硬化症（ALS）发现 28 个潜在靶点，其中64%在果蝇实验中验证有效， 包括 8 个全新基因4 。大语言模型（LLM） 的应用更拓展了靶点发现的边界： Exscientia 将 LLM 融入算法，通过分析非结构化医疗数据，识别出传统方法难以 发现的疾病－靶点关联。药物设计与优化环节，AI 的渗透更为深入。2025 生物 医药产业大会了解到，虚拟筛选技术通过模拟分子－靶点相互作用，从数十亿化 4 数据来源：CAPTISOL《Insilico Medicine Identified Multiple New Targets for ALS Using its AI-D
27、riven Target Discovery Engine》 5 2025 年中国创新药产业蓝皮书 合物中快速定位活性分子。晶泰科技的 ID4Idea™平台利用深度学习生成全新分 子结构，其设计的 GLP-1 类药物候选分子，体外活性较传统方法提升 3 倍。在 生物药领域，AI 助力抗体人源化改造与个性化疫苗设计：Moderna 通过 AI 分析 患者肿瘤突变数据，6 周内完成包含 34 种新抗原的mRNA 疫苗设计，将个性化 肿瘤疫苗的研发周期缩短 70% 。临床开发环节，LLM 正探索性解决痛点。赛诺 菲与 Yseop 合作实现临床研究报告自动化撰写，耗时减少 40%；I
28、QVIA 与英伟 达联合开发的 AI 智能体，通过多模态数据匹配患者与临床试验，预计将患者入 组效率提升 50% 。尽管目前 AI 在临床试验设计、结果预测等环节仍处于辅助阶 段，但其在文本处理、数据挖掘的优势已初步显现，成为大型药企提升效率的重 要工具。 传统药物研发周期漫长，通常需要 9.5 至 15 年才能完成，而人工智能（AI） 的引入有望将整个周期缩短至 4.4 至 9.1 年5 。AI 在药物发现和临床前阶段带来 的效率提升最为显著，能够快速筛选海量化合物并预测其特性，替代传统的“广 泛撒网 ”模式。同时，AI 利用大量生物医学数据进行预测和优化，使研发过程 更加精准和科学。
29、虽然 AI 不能保证 100%成功，但有望将研发成功率从传统方 法的低于 12%提高到 25%（估计值），减少后期临床失败的风险。 图表 3 传统药物研发与AI 驱动药物研发周期的对比（数据为平均估计时间） 研发阶段 传统研发周期 AI 驱动研发周期 AI 的主要影响 药物发现/靶点确认 3-5 年 约 1-2 年 （甚至更短） AI 可通过大数据分析和机器学习快 速识别和验证新的药物靶点，显著缩 短时间 临床前研究 1-2 年 约 1 年 AI 辅助预测药物的理化性质和毒性， 优化实验设计，提高效率 临床试验 （I 、II 、III 期）
30、6～7 年 约 3-5 年 （预估缩短） AI 优化临床试验设计，提高患者招募 效率，并能更快速地分析试验数据 监管审批 1-2 年 约 0.5-1 年 （预估缩短） AI 有望优化申请流程，辅助监管机构 进行更高效的审查 总计 9.5-15 年 4.4-9. 1 年 显著缩短整体上市时间，降低“双十 定律 ”（十年十亿美元）的挑战 信息来源：中国工商银行（亚洲）证券，融中研究整理 5 数据来源：中国工商银行（亚洲）证券《内地人工智能新药研发及原创医药扬威海外料有利医药板块》 6 2025 年中国创新药产业蓝皮书 全球主要经济体
31、均将 AI 制药列为战略重点。美国FDA 发布 AI 药物开发指 南，欧盟通过《人工智能法案》为医疗 AI 开辟快速审批通道。中国“十四五 ” “十四五 ”规划明确支持 AI 与生物医药融合，上海、江苏等地出台专项政策扶 持 AI 制药企业。政策红利下，资本加速涌入：2024 年全球 AI 制药投融资额同 比增长 61%，英伟达等科技巨头通过战略投资深度布局，2023 年其对 AI 制药企 业的投资占全球 28%6 ，成为行业发展的关键推手。市场格局呈现多元化特征： 初创企业如英矽智能、Recursion 以 AI+Biotech 模式领跑，分别有 10 个和 6 个管 线进
32、入临床；跨国药企（MNC）通过合作与并购快速整合技术，罗氏、礼来等 与英伟达、OpenAI 达成合作，利用AI 加速管线开发；CRO 企业则凭借数据积 累构建竞争壁垒，药明康德、药明生物通过自建 AI 平台，将化合物筛选效率提 升 10 倍以上。商业模式上，AI+SaaS 向 AI+Biotech 升级成为趋势：Schrodinger 早期 以软件服务为主 ，后转 型 自主研发 管线 并 实现 License-out ，验证 了 AI+Biotech 的更高价值天花板；中国企业如石药集团通过 AI 平台开发 SYH2039， 以 5 亿美元首付款授权给百济神州，展现了“AI 研发－全球商业化
33、 ”的可行性。 （二）创新生物医药技术药物蓬勃发展，RNA 疗法、基因编辑、细胞治疗、 ADC 、PROTAC 等交叉创新 ADC、双抗、mRNA 和 CRISPR/Cas9 基因编辑药物给肿瘤、传染病、遗传 性疾病等多个疾病领域带来了创新性的治疗手段。2020 年至今，ADC 药物、双 抗药物、mRNA 药物以及 CRISPR/Cas9 基因编辑药物迎来收获期。在 ADC 药物 领域，随着对肿瘤生物学的理解更加深入以及对 ADC 药物设计的改进，未来有 望进一步解决耐药性，并降低不良反应的发生率。在双抗领域，目前进展较快的 药物仍以成熟靶点为主，尤其是 CD3 组合的双抗居多，未来寻
34、找潜力靶点，并 在实体瘤领域实现更多突破是重要的研发方向。在 mRNA 药物领域，未来几年 肿瘤疫苗有望迎来突破 ，找到合适的特异性肿瘤抗原是研发关键 。此外 ， CRISPR/Cas9 基因编辑技术为开发细胞和基因疗法奠定了坚实的基础，随着治 疗疾病的安全性和有效性数据不断累积，基于 CRISPR/Cas9 的新型疗法有望应 用于神经退行性疾病和心血管疾病等更多领域。随着技术不断优化，ADC 药物 和双抗药物大量获批上市，取得了优异的临床疗效。新型冠状病毒感染疫情推动 6 数据来源：智药局 7 2025 年中国创新药产业蓝皮书 了 mRNA 药物的研发，使
35、其在传染病、肿瘤和遗传性疾病领域快速发展 。 CRISPR/Cas9 基因编辑药物在 2023 年首次获批，用于β地中海贫血和镰状细胞病 的治疗，未来有望在多个疾病领域迎来广阔的应用空间。 图表 4 全球医药行业经历的四次制药技术浪潮 信息来源：Nature ，融中研究整理 RNA 疗法、基因编辑、细胞治疗、ADC 、PROTAC 等技术通过融合创新， 共同构建出更高效、更精准的药物研发新路径。创新药研发正处于一个由多种前 沿技术交叉融合驱动的新时代，这些新技术路径的融合主要体现在以下几个方面： 克服递送瓶颈、多维度靶向、提升精准性和疗效、个性化医疗等。联合应用这些
36、 创新生物技术药物，有望解决传统疗法面临的耐药性、毒副作用和递送难题，达 到“ 1+1＞2 ”的治疗效果，推动精准医疗时代的加速到来。 图表 5 交叉创新应用实例 融合技术 应用方向 优势 基因编辑 + 细胞治疗 优化 CAR-T 疗法治疗实体瘤、治疗遗传病 提高 T 细胞持久性和靶向性，减少脱 靶效应 siRNA + 基因编辑 同时进行基因表达抑制和基因组编辑 实现更复杂、更精细的基因调控和治 疗 ADC + PROTAC 高效靶向递送 PROTAC 分子至特定细胞 结合 ADC 的靶向特异性和 PROTAC 的高效蛋白降解能力 8 2025
37、 年中国创新药产业蓝皮书 融合技术 应用方向 优势 mRNA + 蛋白质替代 疗法 开发新型蛋白质替代药物和癌症疫苗 mRNA 技术能快速灵活地生产所需蛋 白或抗原 信息来源：融中研究整理 1.1.3. 政策与制度推动创新药生态发展 （一）政策支持强化创新导向 政策是创新药生态形成的重要外部驱动力，通过强化创新导向来塑造全球生 物医药产业格局。各国/地区的药品监管机构设立了多种加速途径，旨在缩短具 有重要临床价值的创新药物上市时间。 图表 6 全球药品审批加速机制概览 区域 监管机构 主要加速机制 目标适用条件 美国
38、 FDA 快速通道 (Fast Trac) 治疗严重疾病，满足未满足的医疗 需求 突破性疗法（Breakthrough Therapy） 治疗严重疾病，初步证据显示显著 优于现有疗法 加速批准（Accelerated Approval) 使 用 替 代 终 点 （ Surrogate Endpoints），上市后需完成确证性临 床试验 优先审评 (Priority Review) 预计能显著提升安全性或有效性， 目标审评时间6 个月 欧盟 EMA 加速评估 （AcceleratedAssessment） 高度关注的公共卫生利
39、益， 目标审 评时间编短至 150 天 有条件上市许可 (Conditional MA) 严重疾病且数据尚不完整，但收益 大于风险，上市后需提交更多数据。 中国 NMPA 优先申评程序 治疗罕见病、艾滋病、恶性肿瘤等 急需的、具有明显临床优势的药物 突破性疗法认定 治疗严重危及生命或严重影响生存 质量的疾病，且无合适防治手段， 或有证据表明是优于现有手段 附条件批准 针对急需药物，在临床试验数据尚 未完全满足常规批准要求的情况下 先行批准 日本 PMDA 附条件/期限批准 针对罕见病或紧急公共卫生需求 优先审评
40、具有高度创新性或临床重要性的药 物 信息来源：融中研究整理 9 2025 年中国创新药产业蓝皮书 其中，美国、欧盟和中国各自的政策机制在鼓励创新、加速上市和提高可及 性方面发挥着关键作用。 l 美国FDA 加速审批机制。美国药品监督管理局（FDA）的加速审批机制 旨在促进针对严重或危及生命疾病的创新疗法尽快上市。 l 欧盟 Horizon Europe 资助计划。Horizon Europe（地平线欧洲这是欧盟） 是 2021 年至 2027 年最大的研发和创新框架计划，旨在通过投资研发和创新来巩 固欧盟作为创新市场领导者的地位。在“健康集群 ”（Health Cl
41、uster）框架下， 该计划为生物技术、再生医学和新型疗法等领域的项目提供大量资助。 l 中国综合性改革和市场准入机制。中国通过药品上市许可持有人制度 （MAH）、注册审评改革（NMPA）、医保谈判机制等一系列深化改革，系统性 地构建了覆盖研发、生产到应用的创新药生态系统。 （二）监管国际化与协同化 监管国际化与协同化是全球创新药生态的关键趋势，国际人用药品注册技术 协调会（ICH）体系是这一趋势的核心驱动力。通过推动药品注册标准的全球统 一和临床数据的互认，ICH 显著缩短了全球药物研发周期，提高了新药的可及性。 l ICH 体系：推进全球注册标准统一 ICH （ Intern
42、ational Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use）旨在为人用药品的注册要求解释和应用提供统一 的技术指南和建议。 减少重复测试：ICH 指南的实施使得制药公司在全球不同地区提交注册申请 时，可以遵循一套共同的标准，从而减少甚至避免重复进行昂贵的测试和临床试 验。 四大类指南：ICH 工作涵盖质量（Q）、安全（S）、有效性（E）和多学科（M） 四大类指南，例如 ICH-GCP（药物临床试验质量管理规范）为全球临床试验制 定了统一标准，确保了数据的真实可靠
43、和受试者权益。 促进信息共享：ICH 推动了通用技术文件（CTD）和电子提交标准（eCTD） 的采用，极大地便利了监管机构和工业界之间的信息共享和审评流程 l 临床数据互认：加速全球研发进程 10 2025 年中国创新药产业蓝皮书 ICH 框架下产生的协调标准，特别是关于多地区临床试验（MRCTs）的 E5 和 E17 指南，促进了各国监管机构之间临床数据的互认。 增强说服力：如果一个药物在全球多中心临床研究中被证明有效，且不同地 区的结果具有一致性趋势，其数据更容易被各国监管者接受。 全球同步研发：数据互认使得制药企业能够设计和执行全球同步研发计划， 减少在新市场单
44、独开展“桥接研究”的需求。 缩短研发周期：通过减少不必要的区域性临床试验，提高试验效率，ICH 指 南和数据互认趋势直接有助于缩短整体药物研发时间和资源消耗，加速新药上市。 1.2. 全球创新药产业发展现状及区域分布 1.2.1. 行业规模 不同于仿制药的“复制粘贴 ”，创新药通过全新的分子结构、作用机制或治 疗手段，为癌症、罕见病等重大疾病提供突破性解决方案，在一定程度上代表着 对疾病认知和治疗手段的根本性突破，尤其是在肿瘤学、神经病学和罕见病等复 杂领域。它们在获得监管部门批准之前，必须经过严格的临床前和临床试验，以 确保安全性、有效性和质量。 作为推动医药进步的
45、关键驱动力，创新药物在改善医疗保健效果和拓展现代 医学领域方面发挥着至关重要的作用。近年来，创新药市场一直是全球医药格局 中增长和转型的焦点。在多重因素的推动下，该市场实现了显著扩张。技术进步 是全球创新药市场增长的主要催化剂。基因编辑、免疫疗法和人工智能辅助药物 设计等领域的突破开辟了药物研发的新领域。CRISPR-Cas9 等基因编辑技术有望 通过精确修改 DNA 序列，从根本上治疗遗传疾病。免疫疗法通过刺激人体免疫 系统识别和攻击癌细胞，彻底改变了癌症治疗。与此同时，人工智能正在简化药 物研发流程。通过分析海量生物数据，人工智能可以更有效地识别潜在的药物靶 点，预测候选药物的疗效，甚至设
46、计新型分子，从而缩短通常漫长而艰巨的研发 周期。全球人口老龄化也发挥着至关重要的作用，随着老龄人口比例的上升，阿 尔茨海默病、癌症、心血管疾病等与年龄相关的疾病的发病率也随之上升。这些 慢性且复杂的疾病需要创新的治疗方案，从而对新药的需求也十分强劲。 11 2025 年中国创新药产业蓝皮书 2019 年到 2024 年，全球生物医药市场从 2,864 亿美元增长至 3,892 亿美元， 复合年增长率为 6.3% 。预计到 2031 年增长至 7,021 亿美元，2024 年到 2031 年 复合年增长率为 8.8%7。 图表 7 2019 年-2031 年全球生物医药产业规
47、模情况（单位：亿美元） 信息来源：FROST&SULLIVAN，融中研究整理 全球创新药研发管线数量呈现显著的持续增长趋势。2015-2024 年期间，全 球创新药的研发数量累计为 12,263 款。截止 2024 年 12 月 31 日，仍处于活跃状 态的创新药数量为 9,427 款，其中 86%的产品处于 I-II 期临床阶段。2020-2024 年期间，平均每年有超过 1,300 款创新药首次进入临床8。 7 数据来源：FROST&SULLIVAN《创新药临床前研发服务市场研究报告》 8 数据来源：医药魔方
48、《医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望》 12 图表 8 2015 年-2024 年全球创新药的研发数量 信息来源：医药魔方，融中研究整理 2015-2024 年期间，全球创新药研发管线中，细胞疗法和小分子类创新药最 多，分别为 2019 款（21%）和 1911 款（20%）。排名第三的是单克隆抗体（单 抗）类创新药，共有 787 款， 占比 8% 。近些年随着新技术发展，放射性药物和 双抗/多抗药物的研发也逐步增多，分别占比5%和 4% 。ADC 、小核酸药物、基 因疗法等也有 200 多款9。
49、 9 数据来源：医药魔方《医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望》 13 图表 9 2015 年-2024 年全球创新药研发管线的药品类型分布（单位：个） 信息来源：医药魔方，融中研究整理 治疗领域方面，肿瘤治疗领域的创新药数量稳步增加。2015-2024 年期间， 肿瘤治疗领域的创新药数量快速增加，从 139 款增至 819 款， 占比逐渐从 2015 年的 28%稳步增加至 2024 年的 45% ，主要得益于靶向疗法、免疫检查点抑制剂 和 CAR-T 细胞疗法等技术的突破。在非肿瘤领域，血液疾病、免疫疾病、感染 性疾病及神经系统疾病等创新药数量均有所增加，整体占比基本稳定。值得关注 的是，伴随人口老龄化进程加速，代谢性疾病（如糖尿病、肥胖症）、心血管疾 病及自身免疫性疾病的治疗需求持续释放，这些领域依旧是创新药研发的重要方 向10。 10 数据来源：医药魔方《医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望》
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