1、单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,基因治疗,官五中 郑玉鹃,一、引起人类疾病的原因,1.,由入侵的病原微生物表达引起,2.,人类自身遗传物质发生变异引起,二、基因治疗,1.,概念：指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因。,（广义来说：基因治疗还可以包括从,DNA,水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术）,思考：,1.,治疗过程中应用到哪一项生物技术？,2.,治疗过程中的目的基因是什么基因？,3.,治疗中运用的运载体是什么？,4.,治疗中的受体细胞是什么细胞？,5.,治疗的结果是什么？,资料：,“,蝴蝶男孩,”,交界型大疱性表皮松懈症,治
2、疗步骤：,取患者较完好的皮肤；,制造带有完好,LAMB3,基因的逆转录病毒；,将病毒转入皮肤细胞，待病毒将基因插入皮肤细胞的基因组内，细胞增殖形成正常皮肤。,思考：,对于恶性肿瘤的治疗，还可以采取什么不同的基因治疗思路？,转入抑制肿瘤细胞增生的基因,转入提高免疫系统功能的基因,转入抑制肿瘤细胞转录的,DNA,序列,基因治疗的步骤,选择治疗基因,选择输入治疗基因的载体，将治疗基因转入患者体内,治疗基因表达,思考：,与传统药物治疗相比基因治疗有什么优点？,是一种对疾病的根本性的治疗，治疗是围绕引起疾病的根本原因,基因进行的。,在基因治疗的过程中存在什么样的安全性问题？如何解决？除此外还有没有其他问
3、题存在？,1.,基因置换：,导入正常基因置换基因组内原有的缺陷基因,2.,基因添加：,导入正常基因，细胞内的缺陷基因未除去，通过导入正常的基因表达产物，补偿缺陷基因的功能,三、基因治疗的策略,3.,基因干预：,采用特定的方式抑制某个基因的表达或破坏某个基因的结构使之不能表达。,4.,基因免疫治疗,通过将抗癌免疫增强细胞因子或,MHC,基因导入肿瘤细胞，以增强抗癌免疫反应,5.,自杀基因治疗,将,“,自杀,”,基因导入宿主细胞，诱导靶细胞产生,“,自杀,”,效应，清除肿瘤细胞。,小结,一、引起人类疾病的原因,二、基因治疗,三、基因治疗的策略,选择治疗基因,选择输入治疗基因的载体，将治疗基因转入患者体内,治疗基因表达,
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