FDA2017年上半年批准新药.pptx

LO,（,Telotristat ethyl,）片,6,瑞柏司可里布,Kisqali,（,Ribociclib,）片,7,沙芬酰胺,Xadago,（,Safinamide,）片,8,SYMPROIC,（,Naldemedine,）片,9,阿维鲁单抗,BAVENCIO,（,Avelumab,）注射液,10,尼拉帕尼,Zejula,(Niraparib,MK-4827,）胶囊,11,Ocrevus,（,Ocrelizumab,）注射剂,12,DUPIXENT,（,Dupilumab,）注射剂,2017,上半年,FDA,批准的新药,13,氘代丁苯那嗪,Austedo,（,Deutetrabenazine,）片,14,缬苯那嗪,Ingrezza,（,Valbenazine,）胶囊,15,米哚妥林,Rydapt,（,Midostaurin,）胶囊,16,Tymlos,（,Abaloparatide,）注射剂,17,布吉他滨,Alunbrig,（,Brigatinib,）片,18,依达拉奉,Radicava,（,Edaravone,）大输液,19,Imfinzi,（,durvalumab,）注射液,20,单抗,Kevzara(sarilumab),注射液,21,德拉沙星,Baxdela,（,delafloxacin,）片或冻干粉,22,贝曲沙班,Bevyxxa,（,Betrixaban,）胶囊23,来那替尼,Neratinib,片,24,1.,消化系统用药普卡那肽,Trulance(Plecanatide),片,美国,FDA,批准,Trulance,为慢性特发性便秘,商品名：,Trulance,通用名：,Plecanatide,CAS,：,467426-54-6,物性：一种鸟苷酸环化酶,-C,激动剂，含,16,个氨基酸，白色至灰白色粉末，分子量,1681.9Da,原研：,Synergy Pharma,代号：,SP-304,、,Guanilib,批准日期：,2017,年,1,月,19,日,适应症：成人慢性特发性便秘（,CIC,，,chronic idiopathic constipation,）,剂型和规格：片剂，,3mg,用法用量：口服，推荐剂量,3mg/,次,/d,作用机制：,Plecanatide,及其活性代谢物能与鸟苷酸环化酶,-C,结合，局部作用与肠上皮腔表表面，促进肠液分泌，规律排便。,处方组成：,Trulance,活性成分为,Plecanatide,，非活性成分包括硬脂酸镁、微晶纤维素。,市场：,据分析人士预测,2020,年,Trulance,的销售额将达,4.5,亿美元。同时，该药可能对肠道易激综合征（,IBS,）相关的便秘也有效。,2.,慢性肾病用药盐酸维拉,Parsabiv(etelcalcetide),注射液,商品名：,Parsabiv,通用名：,Etelcalcetide,CAS,：,1262780-97-1,、,1334237-71-6,（盐酸盐）,物性：白色粉末，可溶于水,原研：,Amgen,代号：,AMG-416,、,ONO-5163,、,KAI-4169,批准日期：,2017,年,2,月,7,日,适应症：用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（,CKD,，,Chronic kidney disease,）患者继发性甲状旁腺功能亢进（,sHPT,，,Secondary hyperparathyroidism,，简称继发性甲旁亢）的治疗。,剂型和规格：,注射剂，,2.5mg/0.5mL,、,5mg/mL,、,10mg/2mL,用法用量血液透析后，静脉推注，推荐剂量,5mg,，每周三次；最低剂量,2.5mg,，每周三次；最高剂量，,15mg,，每周三次。,作用机制：,Etelcalcetide,是一种拟钙剂，结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体（,CaSR,，,Calcium-sensing receptor,），调节甲状旁腺激素（,PTH,）水平。,3.,杜氏肌营养不良症,DMD,用药地夫可特,Emflaza,（,Deflazacort,，去氟可特）,商品名：,Emflaza,通用名：,Deflazacort,（地夫可特）,CAS,：,14484-47-0,物性：白色至类白色结晶粉末，无臭，易溶于醋酸、二氯甲烷，可溶于甲醇、丙酮；水中溶解度,0.0175 mg/mL,（,25,），,pka,（酸）,14.74,，半衰期,1.11.9h,。,原研：,Marathon Pharma,代号：,MDL-458,批准日期：,2017,年,2,月,9,日,适应症：,5,岁及以上杜氏肌肉营养不良障碍（,DMD,，,Duchenne,muscular dystrophy,）,剂型和规格：片剂，,6mg,、,18mg,、,30mg,、,36mg,；口服混悬溶液剂，,22.75mg/mL,用法用量：口服，推荐剂量,0.9mg/kg/d,作用机制：皮质激素前药，活性代谢物,21-desDFZ,，通过糖皮质激素发挥抗炎及免疫抑制作用，具体作用机制未明确。,处方组成：,Emflaza,的活性成分为,Deflazacort,，片剂中非活性成分包括胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化玉米淀粉等；口服混悬溶液剂中非活性成分包括乙酸、硅酸镁铝、苯甲醇、羧甲基纤维素钠、吐温,80,、山梨醇及纯水等。,4.,银屑病用药布,罗芦单抗,SILIQ,（,brodalumab,）注射液,2017,年,2,月,15,日，美国,FDA,批准,Valeant,制药公司研发的单抗药物,Siliq,（,brodalumab,）上市，该药为一种注射剂，批准规格为,210mg/1.5ml,；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的,IL-17,单抗药物，,Brodalumab,与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。,Siliq,在,2016,年获得日本,PMDA,的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药的商品名为,Lumicef,。,Brodalumab,是一种人单克隆,IgG2,抗体指向针对人白细胞介素,-17,受体,A(IL-17RA),。它是在一个中国仓鼠卵巢,(CHO),细胞系表达。,Brodalumab,是,1312,个氨基酸组成和有一个估算的分子质量,144,000,道尔顿。,CAS.NO.1174395-19-7,SILIQ(brodalumab),注射液是一种无菌，无防腐剂，透明至微乳白色，无色至略微黄色溶液，通过皮下注射输送。可能存在少许半透明至白色，无形颗粒。,SILIQ,在,1,型玻璃与不锈钢,27G x”,针头制成的单剂量,2.25 mL,注射器内供应。每支,SILIQ,单剂量充填的注射器输送,1.5 mL,溶液含,210 mg,的,brodalumab,在谷氨酸盐,(6.5 mg),，聚山梨醇,20(0.15 mg),，辅氨酸,(36 mg),，和水中制剂化为注射用，,USP,在,pH 4.8,。,5.,类癌综合征用药,特罗司他乙酯,XERMELO,（,Telotristat ethyl,）片,商品名：,Xermelo,通用名Telotristat ethyl,CAS,：,1137608-69-5,、,1033805-22-9,（,Telotristat,）,物性：,Telotristat,乙缩醛是一种白色至米色的固体。溶解度在,25C,是,pH,的函数；在,pH 1(0.1N HCl),时，溶解度大于,71 mg/mL.,，在,pH 3,磷酸缓冲液时，溶解度为,0.30 mg/mL,，在,pH,为,5,至,9,时，溶解度可或略不计。在有机溶剂中，,telotristat,乙缩醛自由地溶解在甲醇，溶于丙酮，后文,and,微溶于乙醇。溶解度呈,pH,依赖，半衰期,412h,。,原研：,Lexicon Pharma代号：,LX-1032,、,LX-1606,、,LP-778902,批准日期：,2017,年,2,月,28,日,适应症：成人类癌综合征腹泻的治疗，仅适用于使用生长抑素类似物（,SSA,，,somatostatin analog,）治疗疾病得不到控制的患者。,剂型和规格：片剂，,250mg,用法用量：与食物同服，推荐剂量,250mg/,次，,3,次,/d,作用机制：,Telotristat ethyl,的活性代谢物为,Telotristat,，是一种色氨酸羟化酶（,tryhan hydroxylase,）抑制剂，介导,5-,羟色胺（,5-HT,）生物合成中速率限制步骤。,处方组成：,Xermelo,的活性成分为,Telotristat,，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素、无水乳糖、,PEG,、硬脂酸镁、聚乙烯醇（被部分水解，,part hydrolyzed,）、滑石粉及二氧化钛等。,6.,抗癌药物,瑞柏司可里布,Kisqali,（,Ribociclib,）片,商品名：,Kisqali,通用名：,Ribociclib,CAS,：,1211441-98-3,、,1374639-75-4,（琥珀酸盐）,物性：浅黄色至黄色结晶性粉末,原研：,Novartis Pharms,代号：,LEE-011,批准日期：,2017,年,3,月,13,日,适应症：乳腺癌，适用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体,-2,阴性（,HR/HER2-,）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。,剂型和规格：片剂，,200mg,用法用量：口服，推荐剂量,600mg,，每天一次。,作用机制：,Ribociclib,为细胞周期蛋白依赖性激酶,4/6,（,CDK4/6,）抑制剂，,CDK,依赖与细胞周期蛋白（,cyclin,）的结合，促进细胞周期时相转变，启动,DNA,合成以及调控细胞转录。,CDK4/6,抑制剂可将肿瘤细胞阻滞于,G1,期，从而起到抑制肿瘤增殖的作用。,处方组成：,Kisqali,中活性成分为,Ribociclib succinate,，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联聚维酮、羟丙基纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素等。,估计可达,100,亿美元的市场。据经济分析师预测，,Kisqali,将有可能成为下一个重磅药物。,6.,抗癌药物,Kisqali,（,Ribociclib,）,7.,抗帕金森药物,沙芬酰胺,Xadago,（,Safinamide,）片,商品名：,Xadago,通用名：,Safinamide,（沙芬酰胺）,CAS,：,133865-89-1,、,202825-46-5,（甲磺酸盐）,物性：白色至灰白色结晶性粉末，其甲磺酸盐易溶于水、甲醇、,DMSO,，微溶于乙醇，几乎不溶于乙酸乙酯。半衰期约,24h,。,原研：,Newron,代号：,FCE-26743,、,NW-1015,、,ZP-034,、,PNU-151774E,批准日期：,2017,年,3,月,21,日,适应症：伴有“关期现象”的帕金森病患者的辅助治疗,剂型和规格：片剂，,50mg,、,100mg,用法用量：空腹口服，推荐起始剂量,50mg/,次,/d,（每天同一时间），两周后可根据个人耐受性增至,100mg/,次,/d,。,作用机制：选择性单胺氧化酶,B,（,MAO-B,）抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，调控谷氨酸释放。,处方组成：,Xadago,的活性成分为沙芬酰胺；非活性成分包括胶体二氧化硅、羟丙甲基纤维素、氧化铁红、硬脂酸镁、微晶纤维素、,PEG6000,硅酸铝钾、二氧化钛等。,8.,类癌综合征用药,SYMPROIC,（,Naldemedine,）片,商品名：,Symproic,通用名：,Naldemedine,CAS,：,916072-89-4,、,1345728-04-2,（对甲苯磺酸盐）,物性：白色至浅棕色粉末，化学结构与纳曲酮类似，可溶于二甲亚砜、甲醇，微溶于乙醇、水，非,pH,依赖性。,原研：,Shionogi Inc,代号：,S-297995,批准日期：,2017,年,3,月,23,日,适应症：慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘（,OIC,，,opioid-induced constipation,）,剂型和规格：片剂，0.2mg,用法用量：空腹口服，推荐剂量,0.2mg/,次，每天一次,作用机制：,-,阿片受体、,-,阿片受体拮抗剂，,处方组成：,Symproic,的活性成分为,naldemedine tosylate,，非活性成分包括,D-,甘露醇、交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、羟丙甲纤维素、滑石粉、氧化铁黄。,9.,抗癌药物,阿维鲁单抗,BAVENCIO,（,Avelumab,）注射液,商品名：,Bavencio,通用名：,Avelumab,CAS,：,1537032-82-8,物性：一种人,IgG1,单克隆抗体，分子量约,147 kDa,原研：,EMD Serono Inc,代号：,PF-06834635,、,MSB-0010718C,批准日期：,2017,年,3,月,23,日,适应症：,12,岁及以上转移性梅克尔细胞癌（,Merkel cell carcinoma,，,MCC,）,剂型和规格：注射剂，,20mg/mL,用法用量：静脉注射（,60min,），剂量,10mg/kg,，,2,周,/,次,作用机制：程序化死亡配体,-1,（,Programmed Death ligand-1,，,PD-L1,）抑制剂，以,PD-1/PD-L1,通路为作用靶点，与,PD-L1,结合，阻断,PD-L1,与其受体,PD-1,及,B7.1,间相互作用。,处方组成：,Bavencio,中活性成分为,Avelumab,（,20mg/mL,）；每,mL,中含非活性成分,D-,甘露醇（,51 mg,）、乙酸（,0.6 mg,）、吐温,20,（,0.5 mg,）、氢氧化钠（,0.3 mg,）及注射用水。药液,pH5.0 5.6,。,10.,抗癌药物,尼拉帕尼,Zejula,(Niraparib,MK-4827,）胶囊,商品名：,Zejula,通用名：,Niraparib,CAS,：,1038915-60-4,、未知（对甲苯磺酸酸盐一水合物）,对,niraparib,对甲苯磺酸盐一水合物 化学名是,dis 2-4-(3S)-piperidin-3-ylphenyl-2Hindazole 7-carboxamide 4-methylbenzenesulfonate,水合物,(1:1:1),。分子式是,C26H30N4O5S,和有一个分子量,510.61 amu,物性：白色至类白色结晶性固体，无吸湿性。,Niraparib,对甲苯磺酸盐一水合物是一个白色至米白色，不吸水晶体。,Niraparib,溶解度是不依赖,pH,低于,pKa 9.95,，有一个水性游离碱溶解度,0.7 mg/mL,至,1.1 mg/mL,跨越生理学,pH,范围。,原研：,Tesaro Inc,代号：,MK-4827,批准日期：,2017,年,3,月,27,日,适应症：复发性卵巢上皮癌、输卵管癌、及原发性腹膜癌成年患者的维持治疗（旨在延缓癌症增长）,剂型和规格：胶囊，,100mg,用法用量：整颗吞服，推荐剂量,300mg,，每天一次（每天大约同一时间）,作用机制：聚腺苷二磷酸,-,核糖聚合酶,poly,（,ADP-ribose,）,polymerase,（,PARP,）,enzymes,，,PARP-1 and PARP-2,抑制剂，阻断一种参与修复损伤,DNA,的酶。通过阻断这种酶，癌细胞内,DNA,可能就不会得到修复，导致细胞死亡和可能延缓或阻止肿瘤的增长。,处方组成：,每个,ZEJULA,胶囊含,159.4 mg niraparib,对甲苯磺酸盐一水合物等同于,100 mg niraparib,游离碱作为活性成分。充填胶囊中无活性成分为硬脂酸镁和一水乳糖。胶囊壳二氧化钛，明胶在白色胶囊体；和,FD&C,蓝,#1,，,FD&C,红,#3,，,FD&C,黄,#5,和在紫色胶囊帽明胶组成。黑色印水虫胶，脱水乙醇，异丙醇，丁醇，丙二醇，纯水，强氨溶液，氢氧化钾和黑色氧化铁组成。白色打印水虫胶，脱水乙醇，异丙醇，丁醇，丙二醇，氢氧化钠，聚维酮和二氧化钛组成。,11.,多发性硬化症用药,Ocrevus,（,Ocrelizumab,）注射剂,Ocrevus,（,Ocrelizumab,）于,3,月,28,日获得,FDA,批准，是由,GENEN TECHINC,公司研发的一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向,CD20,阳性,B,细胞的特定类型免疫细胞，用于治疗复发性多发性硬化症（,MS,）和原发性进行性多发性硬化症（,PPMS,）的成年患者。,Ocrevus,是一种静脉输注药物，是首个也是唯一一个同时获批治疗,2,种类型多发性硬化症（,RMS,和,PPMS,）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗,PPMS,的疾病修饰疗法。,多发性硬化症是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，全球约有,230,万人患者，目前尚无治愈该病的药物。专家预测，,Ocrevus,在,2022,年将有望突破,40,亿销售额。,11.,多发性硬化症用药,奥瑞珠单抗,OCREVUS(ocrelizumab),注射剂,商品名：,Ocrevus,通用名：,Ocrelizumab,CAS,：,637334-45-3,物性：重组人源化,CD20,单克隆抗体，糖基化的免疫球蛋白,G1,（,IgG1,），分子量约,145 kDa,原研：,Genentech,代号：,Ro-496-4913,、,PRO-70769,、,RG-1594,等。,批准日期：,2017,年,3,月,28,日,适应症：成年患者复发性多发性硬化症（,Relapsing multiple sclerosis,，,RRMS,），及原发性进展性多发性硬化症（,Primary progressive multiple sclerosis,PPMS,）,剂型和规格：,注射剂，,300mg/10mL,用法用量：静脉滴注，首次使用应进行乙型肝炎病毒筛查，开始剂量,300mg,，,2,周后第二次注射，剂量,300mg,；随后剂量,600mg/6,个月。,作用机制：选择性靶向,CD20+B,细胞的人源单抗，通过介导,B,细胞溶解起作用，具体精确机理未明确。（,MS,通常认为是,T,细胞介导诱发的疾病，,B,细胞可以间接导致,T,细胞过度活跃，通过清除,B,细胞治疗,MS,）,处方组成：,Ocrevus,中的活性成分为,Ocrelizumab,，每,mL,药液中含非活性成分冰乙酸,0.25mg,、吐温,20 0.2mg,、乙酸钠三水合物,2.14mg,、海藻糖二水合物,40mg,，,pH5.3,。,专家预测，,Ocrevus,在,2022,年将有望突破,40,亿销售额。,12.,皮肤病用药,DUPIXENT Dupilumab,注射剂,商品名：,Dupixent,通用名：,Dupilumab,CAS,：,1190264-60-8,物性：人源化,IgG4,单克隆抗体，分子量约,147 kDa,原研：,Regeneron Pharma,代号：,REGN-668,、,SAR-231893,批准日期：,2017,年,3,月,28,日,适应症：成年患者中重度异位性皮炎（湿疹，,atopic dermatitis,，,AD,）,剂型和规格：注射剂，,300mg/2mL,用法用量：皮下注射（预充式），推荐初始剂量,600mg,，每隔周,300mg,；可单独用药，也可与外用皮质类固醇联合用药。,作用机制：通过特异性地结合至,IL-R,亚单位，抑制炎症因子,IL-4,及,IL-13,的过度激活信号，阻断,IL-R,与,IL-4,、,IL-13,细胞因子诱导的反应，包括促炎性细胞因子、趋化因子、及,IgE,的释放。（,IL-4/IL-13,是,2,种炎症因子，通常认为是,AD,持续内在炎症的关键因素）,处方组成：单剂量的,Dupixent,中，含活性成分,Dupilumab 300mg,；含非活性成分盐酸,L-,精氨酸,10.5 mg,、,L-,组氨酸,6.2 mg,、吐温,80 4 mg,、醋酸钠,2 mg,、蔗糖,100 mg,、及注射用水，,pH 5.9,。,批准信息：,DUPIXENT,（,Dupilumab,）于,2017,年,3,月,28,日获,FDA,批准。,市场预测：据专家预测,Dupixent,将是今年上市的最大新产品之一，有望成为年销售超过,50,亿美元的超重磅药物,13.,亨廷顿氏舞蹈病药物,氘代丁苯那嗪,Austedo,（,Deutetrabenazine,）片,商品名：,Austedo,，通用名：,Deutetrabenazine,CAS,：,1392826-25-3,物性：氘代丁苯那嗪（,6个氢原子被氘原子代替），白色至淡黄色结晶性粉末，微溶于水，可溶于乙醇。,原研：,Teva,，代号：,SD-809,批准日期：,2017,年,4,月,3,日,适应症：亨廷顿舞蹈症（,Chorea associated with Huntingtons disease,）,剂型和规格：片剂，,6mg,、,9mg,、,12mg,用法用量：食物同服，整片吞服，推荐起始剂量,6mg/d,，每隔一周可增加,6mg,，剂量,12mg/d,以上时，分两次服用，最大剂量,48mg/d,。,作用机制：确切机理未明确，神经递质以囊泡的形式贮存在神经元中，某些神经递质的贮存，则是由囊泡单胺转运体所控制的，,Austedo,是一种靶向囊泡单胺转运体,2,（,vesicular monoamine transporter 2,，,VMAT-2,）抑制剂，消耗机体单胺的储存，减少单胺对突触小泡的摄取。,处方组成：,Austedo,的活性成分为,Deutetrabenazine,；非活性成分包括氨水、氧化铁黑、正丁醇、,BHA,、,BHT,、硬脂酸镁、甘露醇、微晶纤维素、,PEG,、,PEO,、吐温,80,、丙二醇等。,临床研究包括,NCT01897896,、,NCT02198794,、,NCT02195700,等。,Austedo,最初是由,Auspex,开发，,2015,年,3,月，其三期临床数据发表的,4个月后，,TeVa,耗资,32,亿美元收购,Auspex,。,Austedo,是第二个用于亨廷顿舞蹈症的药物（第一个丁苯那嗪，,Tetrabenazine,，商品名,Xenazine,）。也是,FDA,批准的全球首个氘代药物，氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢，药物的半衰期延长。采用这种方式，用较低剂量即可获得更大的疗效。此前,FDA,授予孤儿药资格，也曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物，其市场独占,7,年（,ODE,）。主要专利包括,EP2326643,、,NZ591615,、,CN102186848,等。,除了亨廷顿舞蹈症的应用外，,Teva,还致力于推动这款药物在图雷特氏病（,Tourettes disease,，,I,期）、迟发性运动障碍（,Tardive dyskinesia,，,III,期）等疾病领域的应用，,EvaluatePharma,已将这款药物列为潜在的重磅级药物。有预测显示，,2021,年，,Austedo,市场可达,700M USD,。,14.,运动障碍药物,缬苯那嗪,Ingrezza,（,Valbenazine,）胶囊,商品名：,Ingrezza,通用名：,Valbenazine,CAS,：,1025504-45-3,、未知（,ditosylate salt,）,物性：未知,原研：,Neurocrine Biosciences Inc,代号：,NBI-98854,、,MT-5199,批准日期：,2017,年,4,月,11,日,适应症：成年患者的迟发性运动障碍（,Tardive dyskinesia,，,TD,）,剂型和规格：胶囊，,40mg,用法用量：口服，初始剂量,40mg/d,，一周后推荐剂量,80mg/d,。,作用机制：囊泡单胺转运蛋白,2,（,vesicular monoamine transporter 2,，,VMAT-2,）抑制剂，能减少多巴胺的分泌量，避免多巴胺信号通路紊乱。具体机理未明确。,处方组成：,Ingrezza,的活性成分为,Valbenazine tosylate,；非活性成分包括甘露醇、部分预胶化淀粉、煅制二氧化硅、及硬脂酸镁。,15.,白血病药物,米哚妥林,Rydapt,（,Midostaurin,）胶囊,商品名：,Rydapt,通用名：,Midostaurin,CAS,：,120685-11-2,物性：,M.p.23547,原研：,Novartis,代号：,CGP-41251,、,PKC-412,批准日期：,2017,年,4,月,28,日,审评：优先审评，优先审评资格、突破性药物资格、孤儿药资格。,适应症：化疗联合使用治疗,FLT3,阳性的急性骨髓性白血病（,AML,，,Acute Myeloid Leukemia,）、系统性肥大细胞增多症（,ASM,，,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis,）及其伴随的血液学肿瘤（,SM-AHN,，,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm,）或肥大细胞白血病（,MCL,，,Mast Cell Leukemia,）。,剂型和规格：胶囊，,25mg,用法用量：口服，食物同服，,AML,推荐用量,50mg,，,2,次,/d,；,ASM,及其伴随疾病推荐剂量,100mg,，,2,次,/d,。,作用机制：多种受体酪氨酸激酶抑制剂（,Inhibits multiple receptor tyrosine kinases可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括,FLT3,突变体激酶（,ITD,和,TKD,），肥大细胞中的,KIT,信号等。,处方组成：,Rydapt,活性成分为,Midostaurin,，非活性成分包括聚氧乙烯,(40),氢化蓖麻油、明胶、,PEG400,、甘油,85%,、无水乙醇、玉米油单双甘油三酯、二氧化钛、维生素,E,等。,16.,骨质疏松药物,Tymlos,（,Abaloparatide,）注射剂,商品名：,Tymlos,通用名：,Abaloparatide,CAS,：,247062-33-5,物性：模拟人甲状旁腺激素相关肽,hPTH,（,1-34,），含,34,个氨基酸，,3961Da,。,原研：,Radius Health Inc,代号：,BIM-44058,、,BA-058,、,ITM-058,批准日期：,2017,年,4,月,28,日,审评：标准审评,适应症：骨质疏松症，适用于处于骨折风险或对其它治疗药物无效的绝经后妇女。,剂型和规格：,注射剂，,3.12mg/1.56ml,（,2mg/ml,）,用法用量：皮下注射，注射笔含,30,个剂量，每次剂量,80mcg,，每天在相同时间给药一次。,作用机制：,PTH1,受体激动剂，与甲状旁腺受体,1,结合，调节代谢，促进骨骼形成。在老鼠和猴子试验中，能增加骨密度、骨矿物质含量、及骨强度。,处方组成：,Tymlos,中每,ml,含活性成分,Abaloparatide 2000mcg,，非活性成分苯酚,5mg,、三水乙酸钠,5.08mg,、乙酸,6.38m,及注射用水。,17.NSCLC,药物,布吉他滨,Alunbrig,（,Brigatinib,）片,商品名：,Alunbrig,通用名：,Brigatinib,CAS,：,1350848-43-9,物性：白色至灰褐色固体,原研：,Ariad Pharm,代号：,AP-26113,批准日期：,2017,年,4,月,28,日,审评：优先审评，突破性疗法资格、优先审评资格、孤儿药资格。,适应症：转移性间变性淋巴瘤激酶（,ALK,，,anaplastic lymphoma kinase,）阳性非小细胞肺癌（,NSCLC,，,non-small cell lung cancer,）。适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。,剂型和规格：,片剂，,30mg,、,90mg,用法用量：口服，推荐剂量前,7,天,90mg/d,，,7,天后可增至,180mg/d,。,作用机制：第二代,ALK,抑制剂，研究显示它是一种强效,ALK,（间变性淋巴瘤激酶）和,EGFR,（表皮生长因子受体）的双重抑制剂，包括,ALK L1196M,和,EGFR T790M,突变体。,ALK,基因编码作用,ALK,受体酪氨酸激酶，,ALK,突变，酪氨酸激酶活性增高，细胞增殖和生存增加，产生肿瘤。,处方组成：,Alunbrig,活性成分为,Brigatinib,，非活性成分包括乳糖一水合物、微晶纤维素、羧甲基淀粉钠、硬脂酸镁等。,18,、依达拉奉,Radicava,（,Edaravone,）注射液,商品名：,Radicava,通用名：依达拉奉（,Edaravone,，,）,CAS,：,89-25-8,物性：吡唑啉酮类化合物，白色结晶性粉末，熔点,129.7,。易溶于醋酸、甲醇、乙醇，微溶于水、乙醚。,原研：,Mitsubishi Tanabe,代号：,TW-001,批准日期：,FDA2017,年,5,月,5,日,2015,年首次被日本和韩国批准治疗,ALS,审评：标准审评，孤儿药资格。,适应症：延缓肌萎缩性侧索硬化症（,ALS,，,Amyotrophic Lateral Sclerosis,）,剂型和规格：,注射剂，,30mg/100ml,（,0.3mg/ml,）,用法用量：静脉滴射，推荐剂量,60mg,，滴注时间应超过,60min,。,作用机制：具体作用机制未知。氧化应激是,ALS,发作和进展的很可能的因素，依达拉奉是一种自由基清除剂，可以减轻氧化应激效应。,处方组成：单剂量的,Radicava,含活性成分依达拉奉（,Edaravone,）,30mg,，非活性成分包括,L-,半胱氨酸盐酸盐水合物,10mg,、亚硫酸氢钠,20mg,、及适量的等渗调节剂氯化钠、,pH,调节剂磷酸、氢氧化钠调,pH4.0,。,19,、膀胱癌治疗药物,Imfinzi,（,durvalumab,）注射液,IMFINZI(durvalumab),注射液，为静脉使用。,批准日期,:2017,年,5,月,1,日,;,公司,:AstraZeneca,治疗为,:,尿路上皮癌,适应证和用途：,IMFINZI,是一种程序死亡配体,1(PD-L1),阻断抗体适用为有患者的治疗,:,局部地晚期或转移尿路上皮癌患者,:,在含铂化疗期间或后有疾病进展。用含铂化疗含铂化疗新辅助或辅助治疗期间或后,12,个月内有疾病进展,.,这个适应证是在加速批准下批准根据肿瘤反应率和反应时间,.,继续批准这个适应证可能取决于确证在验证性试验中临床获益的描述。,剂量和给药方法：,每,2,周历时,60,分钟作为静脉输注给予,10 mg/kg,。静脉输注前稀释。,剂型和规格,注射液,:500 mg/10mL(50 mg/mL),溶液在一次性,-,剂量小瓶。注射液,:120 mg/2.4mL(50 mg/mL),溶液在一次性,-,剂量小瓶。,Durvalumab,是一种人免疫球蛋白,G1 kappa(IgG1,),单克隆抗体阻断程序细胞死亡配体,1(PD-L1),与,PD-1,和,CD80(B7.1),分子的相互作用。,CAS.NO.,1428935-60-7,Durvalumab,是在中国仓鼠卵巢,(CHO)细胞的细胞悬浮培养中通过重组,DNA,技术生产。,IMFINZI,(,durvalumab,),注射液为静脉使用是一种无菌，无防腐剂，清晰至乳癌色，无色至略微黄色溶液，无可见的颗粒，每个,IMFINZI,500 mg,小瓶在,10 mL,溶液中含,500 mg,的,durvalumab,.,。每,mL,含,durvalumab,，,50 mg,，,L-,组氨酸,(2 mg),，,L-,组氨酸盐酸一水合物,(2.7 mg),，,-,海藻糖二水合物,(104 mg),，聚山梨酯,80(0.2 mg),，和注射用水，,USP.,每个,120 mg,小瓶在,2.4 mL,中,IMFINZI,含,120 mg,的,durvalumab,溶液。每,mL,含,durvalumab,，,50 mg,，,L-,组氨酸,(2 mg),，,L-,组氨酸盐酸一水,(2.7 mg),，,-,海藻糖二水合物,(104 mg),，聚山梨酯,80(0.2 mg),，和注射用水，,USP,。,20,、单抗,Kevzara(sarilumab),注射液,全球首个抗,IL-6,抗炎药,sarilumab,（商品名,Kevzara,由赛诺菲,/,与再生元合作开发）被美国,FDA,批准用于治疗成人中度至重度活动性类风湿性关节炎,2017,年,2,月,3,日，美国,FDA,批准上市。,sarilumab,（,REGN88/SAR15319,）,是,首个直接靶向,IL-6,受体复合物,亚基（,IL-6R,）的全人源化单克隆抗体，能够特异性结合可溶性的和膜结合型的,IL-6,受体，抑制通过这些受体介导的细胞信号传导。,IL-6,在类风湿性关节炎（,RA,）患者血清和滑液（,synovial fluid,）中是含量最丰富的一种细胞因子，其水平与疾病活动度和关节破坏密切相关。,sarilumab,由,Regeneron,公司利用其专有的,Veloclmmune,抗体技术开发，该抗体能够阻断,IL-6,与其受体的结合，中断细胞因子介导的炎症信号级联。,Kevzara,的推荐剂量：为,200mg,，每,2,周进行一次皮下注射；在特定情况下，该剂量可由,200mg,降低至,150mg,，以助管理特定的实验室异常（中性粒细胞减少症、血小板减少症、肝酶升高）。,包装规格,150mg/1.14mL,或,200mg/1.14mL,强度溶液提供，这种溶液是,2-count,包装中的单剂量预充式注射器。,21,、德拉沙星,Baxdela,（,delafloxacin,）片,商品名：,Baxdela,通用名：,Delafloxacin,CAS,：,189279-58-1,、,352458-37-8,（,delafloxacin meglumine,）,物性：半衰期约,4.5h,。其余未知。,原研：,Melinta,代号：,ABT-492,、,RX-301,、,RX-3341,、,WQ-3034,批准日期：,2017,年,6,月,19,日,审评：优先审评,适应症：广谱细菌感染引起的急性皮肤和皮肤组织感染（,ABSSSI,，,Acute bacterial skin and skin structure infections,），感染细菌包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（,MRSA,）。,剂型和规格：片剂，,450mg,；粉针注射剂，,300mg,。,用法用量：片剂口服，注射剂静脉滴注，注射时长,60min,以上（用量详见说明书）。,作用机制：氟喹诺酮类抗生素，抑制细菌的,DNA,旋转酶，阻碍,DNA,的正常复制、转录、转运与重组，从而产生快速杀菌作用