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中国血友病用药行业现状与发展趋势分析
一、血友病用药行业产业链分析
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。
血友病用药行业产业链上游市场参与者为采浆站、生物技术与药物研发机构、原材料及仪器提供商；中游环节主体为血友病用药生产商；下游是各级医疗机构和具备资质的药店等流通渠道，最终销售到血友病患者的手中。
二、血友病用药行业现状分析
从患病人数看，从2014-2019年中国血友病患病人数呈缓慢增长趋势，2018年我国血友病患者为14万人，预计2019年患病人数将达到14.1万人。
近年来，中国血友病行业市场规模呈快速增长的趋势。根据销售端统计，2014-2018 年，中国血友病行业市场规模从4.4亿元增长至17.7亿元。预计未来血友病患者用药需求不断扩大，到 2019年，市场规模将达22.8亿元。
三、凝血因子市场分析
国内的凝血因子主要是凝血因子Ⅷ、纤维蛋白原和人凝血酶原复合物三大类。凝血因子用于治疗血友病时有两个使用目的：紧急治疗和常规预防。由于供给不足及支付能力因素，目前我国凝血因子使用还集中在紧急治疗领域，其预防用途存在巨大开发空间。
数据显示，2020年1-5月，国内凝血酶复原合物（PGG）批签发量为61.54万瓶，人凝血因子VIII批签发量为83.3万瓶，人纤维蛋白原为48.65万瓶。
目前，国内仅有华兰生物、泰邦生物、上海莱士、绿十字（中国）、天坛生物、中国医药等几家厂商可以生产该类产品。2019年，华兰生物、泰邦生物、上海莱士、绿十字中国四家厂商占据了中国凝血因子Ⅷ产品的全部市场。其中，华兰生物批签发量最高，占比为36.2%；其次是泰邦生物占总比重的26.4%。
四、血友病用药行业相关政策分析
近年来，各种长效凝血因子产品和非因子类产品相继问世，部分产品已经在我国上市。为了规范国内同行的诊疗行为以及为有关部门提供政策制定依据，国家各部门先后出台了一系列政策，推动及规范血友病用药行业的发展。
五、血友病用药行业发展趋势分析
（一）长效重组凝血因子成为中国企业未来研发重点
长效重组凝血因子是因子替代疗法下的第三代产品，可解决现有血源性与重组凝血因子产品半衰期过短的难题，提高患者依从性，应用前景广阔。现阶段，因子替代疗法依然是血友病最主要的治疗方式。
（二）研发基于新途径疗法的血友病用药
近十年，非凝血因子疗法开始出现，FVIII类似物、Anti-TFPI抗体、抗凝血酶抑制剂、Anti-APC是基于凝血过程不同途径进行干预的血友病治疗新方案。相较于现阶段的因子替代疗法，非凝血因子疗法可解决现阶段凝血因子用药的诸多痛点。
（三）基因疗法是血友病治疗领域另一研究热点
现有血友病用药只可控制病情，无法根治血友病，终身服药为患者及其家庭带来沉重的经济与心理负担。根据现阶段对血友病的相关研究，基因疗法技术具备可行性，全球多个在研产品已进入临床后期，有望从根源彻底治愈血友病，具备广阔的应用前景。
目前，血友病的主要治疗方法仍为凝血因子替代治疗，但存在病毒感染、诱导产生抑制物、反复静脉注射导致静脉炎等诸多风险。新型凝血因子制品及双特异性抗体等新型药物能够 有效降低上述风险。手术治疗及康复治疗可减轻血友病性关节炎患者疼痛症状，纠正关节 畸形，有效提高患者的生存质量。旁路制剂和免疫耐受治疗大大降低了抑制物阳性患者的出血风险。基因治疗是血友病唯一的根治方法，在动物实验研究中取得了重大突破，但仍需进一步证实其安全性以最终应用于临床。