2024年中山市细胞与基因治疗产业专利导航分析报告.pdf

中山市细胞与基因治疗产业专利导航分析报告电子科技大学中山学院中山市知识产权保护中心2024 年 11 月I摘摘 要要本专利导航报告针对细胞与基因治疗产业展开了全面且深入的调研，鉴于该产业在全球范围内的快速发展以及其对生物医药领域的重要性，明晰产业发展方向、优化产业布局、提升企业竞争力具有重要意义。本报告以细胞与基因治疗产业的四个重点领域为核心，深入探讨了包括生物试剂、磁性颗粒、病毒载体以及干细胞治疗技术在内的多个研究方向。报告详细分析了该产业的技术发展趋势、专利分布状况、市场竞争格局、政策扶持体系，并对中山地区的产业定位及发展策略进行了深入剖析。在全球范围内，细胞与基因治疗产业的发展趋势极为迅猛。市场规模正经历快速增长，特别是在癌症、遗传性疾病等治疗领域显示出巨大的发展潜力。细胞治疗与基因治疗领域的复合年增长率显著高于其他细分市场，产业布局表现出显著的地域性差异，其中北美占据主导地位，欧洲展现出强劲的发展势头，而亚太地区正在崛起。我国细胞与基因治疗市场亦展现出积极的发展趋势，然而，产业链各环节的发展并不均衡。在上游生物试剂、细胞培养基等细分市场，市场规模正稳步扩大，而基因治疗合同开发与制造组织（CDMO）领域则呈现出快速发展的态势。尽管企业数量众多，市场竞争激烈，但部分企业在研发和临床研究方面取得了显著的进展。中山市在细胞与基因治疗领域具有一定的产业基础。在产业集聚方面，火炬开发区聚集了众多生物医药企业，特别是十多家专注于细胞与基因治疗（CGT）的企业，形成了小规模的产业集聚效应。国家健康产业基地和翠亭新区生物医药科技园的协同发展，为产业提供了良好载体，促进了资源共享。但产业结构上，中游细胞治疗占优，基因治疗受冷落，企业投入不足。知识产权规划欠缺，专利申请数量少，产业在这方面的保护和运用有待加强；人才方面，尽管有政策支持，但高端人才短缺，影响了技术研发和创新；原材料和设备依赖外部，成本高且自主性、稳定性受影响；技术创新上，面临规模化制备和质量控制等难题，技术壁垒阻碍发展；在市场竞争中，国内市场北京、上海、深圳等城市发展成熟，中山需在多方面提升才能立足；国际市场则存在监管、文化和贸易壁垒，拓展市场困难。这些问题需要中山市积极采取措施，优化产业结构、加强人才培养、提升技术创新能力，以推动细胞与基因治疗产业的发展。II产业链与专利布局的关联度紧密而复杂。从技术进步的视角分析，细胞与基因治疗技术的演进与专利申请数量之间存在显著的正相关性。技术的革新促进了专利布局的阶段性演变，从基础研究到临床应用的各个阶段，专利数量呈现出递增趋势。在市场供需层面，个性化医疗需求的上升推动了产业的发展，进而促进了专利布局的扩展，企业通过专利权的获取以巩固其市场地位。在市场竞争格局中，企业的专利持有量成为竞争中的关键指标，合理的专利布局能够构建起竞争壁垒。在全球产业转移的背景下，产业转移引发了专利布局的地理分布变化，各国依据自身优势采取差异化策略。在国内产业格局中，地区经济发展水平和科技创新能力对专利数量产生影响，产业集聚效应促进了专利布局的优化，进而推动了产业的升级。总之，产业链与专利布局相互作用，共同塑造了细胞与基因治疗产业的发展态势。在产业竞争中，专利控制力对细胞与基因治疗产业的发展起到了关键作用。在全球范围内，美国、欧洲和日本等发达国家在专利控制力方面占据主导地位，而中国近年来也在不断加强其专利控制力。诸如再生元制药、诺华等重点企业通过掌握关键专利，主导了高端市场，其在技术领域和主题上的研究各有侧重，充分展示了其强大的研发实力和市场竞争力。同时，院校和研究所也在专利领域扮演着重要角色，美国的一些院校在这一领域具有显著实力，而中国的一些院校也取得了一定的成就。从技术领域的角度来看，各主体在试剂与耗材、仪器与设备等方面均有布局，不同领域的专利数量和质量存在差异。在技术主题上，涉及基因、核酸等多个方面，各国和企业根据自身优势选择不同的发展方向。细胞与基因治疗产业专利技术发展方向呈现出多元化的特点。在全球范围内，专利申请量先升后降，技术领域从质粒等逐渐转向 CRISPR/Cas9、腺相关病毒等，技术主题则更加注重细胞治疗和基因编辑，关注成本、稳定性、效率和产量等功效；发达国家和地区在不同技术领域和主题上各有侧重，重点企业的技术领域和主题也在不断调整；新进入者带来了新的活力，热点技术领域包括 T 细胞疗法、CRISPR/Cas9 等，热点技术主题涉及疗效与特异性、基因治疗载体技术等；协同创新在发明专利方面表现突出，技术领域如 CRISPR/Cas9 等不断发展，技术主题如细胞等的协同创新需求增加；专利运营方面，转让、许可、诉讼、质押和无效等环节反映了产业的动态变化，为产业发展提供了重要的参考。III中山市在该产业发展中需找准定位，补齐短板，提升综合竞争力。在区域定位上，中山市处于粤港澳大湾区关键位置，具有重要枢纽作用，但经济规模、效益、开放度和创新能力有待提升；在产业结构方面，专利申请呈增长趋势，部分技术分支有优势，但整体与发达城市存在差距；企业创新能力上，企业是专利申请主体，重点申请人规模小，在基因和细胞治疗领域竞争力不足。科研与院校方面，部分领域有科研力量，但整体实力较弱，缺乏知名高校和科研单位；创新人才储备相对不足，各技术领域发明人数量与先进城市有差距。技术创新能力上游有优势，中下游薄弱。专利运营实力方面，专利运营数量和方式相对单一。中山康方生物医药有限公司等企业在技术和市场上有一定表现，但仍需加强整体产业发展。在产业发展路径导航方面，本报告明确了国家、省、市的政策目标和产业发展方向，重点涉及生物医药、基因治疗、高端医疗器械及精准医疗等多个领域。针对中山市的产业现状，该市在细胞治疗和基因检测应用领域已具备一定的产业基础，专利申请数量呈上升趋势。然而，在基因治疗技术和细胞治疗技术的核心领域，中山市与国内其他主要城市相比尚存差距。为优化产业结构，培育和吸引龙头企业及高精尖企业，加强与国内外企业的合作，提升产业创新能力，完善产业链条，提高产品质量，并推动产业集群发展，中山市应构建具有国际竞争力的生物医药与健康产业高地。在专利运营与布局方面，应推动专利与标准的融合，建立产业联盟，并开展知识产权运营活动。IV目目 录录摘 要.I目 录.IV第一章 概述.11.1 研究背景、目的和范围.11.1.1 项目背景.11.1.2 研究目的.31.1.3 研究范围.41.2 细胞与基因治疗产业概况.61.3 数据检索.71.3.1 技术分解.71.3.2 数据检索.91.3.3 相关事项约定.9第二章 细胞与基因治疗产业发展现状.122.1 全球细胞与基因治疗产业发展现状.122.1.1 全球市场规模.122.1.2 全球产业格局.132.1.3 全球代表性企业.172.1.4 问题与机遇.192.2 中国细胞与基因治疗产业发展现状.212.2.1 国内市场规模.212.2.2 国内竞争格局.242.2.3 国内代表性企业.282.2.4 问题与机遇.292.3 中山市细胞与基因治疗产业发展现状.302.3.1 产业基础.302.3.2 代表性企业.322.3.3 发展动向.342.3.4 问题与机遇.37V第三章 细胞与基因治疗产业政策方向.393.1 世界细胞与基因治疗产业政策.393.2 中国细胞与基因治疗产业政策.413.2.1 国家政策演化.413.2.2 国家政策导向.473.3 广东省细胞与基因治疗产业政策.513.4 中山细胞与基因治疗产业政策.543.5 细胞与基因治疗产业重点城市政策.60第四章 细胞与基因治疗产业发展方向导航.644.1 产业链与专利布局的关联度分析.644.1.1 从技术发展角度看产业与专利布局的关联度.644.1.2 从市场供需角度看产业与专利布局的关联度.684.1.3 从市场竞争地位看产业发展与专利布局的关联度.694.1.4 从全球产业转移看产业布局与专利布局的关联度.704.1.5 从国内产业格局看产业与专利布局的关联度.724.1.6 小结.734.2 产业竞争中的专利控制力.754.2.1 发达国家/地区的专利技术控制力.754.2.2 重点企业的高端产品控制力.814.2.3 院校/研究所的专利控制力.874.2.4 我国细胞与基因治疗产业的专利技术控制力.934.2.5 小结.994.3 专利技术发展方向.1004.3.1 全球趋势方向与调整.1004.3.2 发达国家/地区产业结构调整方向.1094.3.3 重点企业产业结构调整方向.1234.3.4 新进入者研究新热点方向.1384.3.5 协同创新热点方向.1434.3.6 专利运营热点方向.148VI4.3.7 小结.164第五章 中山市细胞与基因治疗产业发展定位导航.1665.1 中山区域定位与竞争力.1665.1.1 区域定位.1665.1.2 区域竞争力.1665.2 产业结构定位.1695.3 企业创新能力定位.1725.4 科研与院校定位.1785.5 创新人才储备定位.1825.6 技术创新能力定位.1885.7 专利运营实力定位.1905.8 企业代表(中山康方生物医药有限公司).1935.8.1 企业简介.1935.8.2 专利总体情况.1935.8.3 主要技术.1955.8.4 核心专利分析.1975.9 总结.200第六章 中山市细胞与基因治疗产业发展路径导航.2036.1 目标与基础.2036.1.1 目标与方向.2036.1.2 中山产业地位.2096.2 发展路径.2106.2.1 产业结构优化路径.2106.2.2 技术发展与引进路径.2136.2.3 企业培育或引进路径.2166.2.4 人才培育引进路径.2296.2.5 专利运营与布局路径.234附录.239附件 1：全球重点企业（一级分支）.239VII附件 2：全球重点院校/研究所（一级分支）.244附件 3：全国重点企业（一级分支）.248附件 4：全国重点院校/研究所（一级分支）.252附件 5：深圳市重点企业和发明人（二级分支）.255附件 6：深圳市重点科研机构和科研人员（二级分支）.260附件 7：潜在引进龙头企业.265附件 8：全球人才引进参考名单.266附件 9：港澳机构及人才引进参考名单.267附件 10：深圳市人才引进参考名单.269附件 11：中山市主要发明人 TOP50.270附件 12：中山市企业基本情况.274附件 13：各主体的技术领域控制度.277附件 14：各技术领域发展方向与热点.278附件 15：产业相关国家和地区各技术分支调整（一级分支）.279附件 16：产业相关国家和地区各技术分支调整（二级分支）.2801第一章第一章 概述概述1.11.1 研究背研究背景、目的和范围景、目的和范围1.1.11.1.1 项目背景项目背景细胞与基因治疗技术（CGT）涉及将特定的外源性遗传物质导入患者特定靶细胞，以调整基因表达或修复基因异常，从而改变细胞的生物学特性，实现治疗目的。这一技术已成为全球医药领域中最具发展前景的前沿之一，对于多种疾病的治疗展现出广阔的潜力。尽管我国在细胞与基因治疗领域的发展起步较晚，目前仍处于初始阶段，但得益于技术的持续创新和政策支持，该领域已展现出显著的发展速度和巨大潜力，为我国生物医药产业迈向新时代提供了助力。基因工程技术、表达载体以及基因递送方法的不断进步，为 CGT 的发展开辟了广阔的创新空间。如表 1-1 所示，细胞与基因治疗的发展历程，技术的持续创新以及监管机构的批准，是推动基因治疗行业发展的关键因素。表表 1-11-1 细胞与基因治疗发展历程细胞与基因治疗发展历程时间时间事件事件影响影响1970 年DNA 重组实验首次成功标志着基因工程时代的到来，为基因治疗奠定了基础1980 年科学家首次尝试使用病毒载体将基因导入人体细胞基因治疗早期的重要尝试1990 年美国进行了全球首例以逆转录病毒为载体的基因治疗临床试验标志着基因治疗正式进入临床实践阶段1991 年科学家首次对溶瘤病毒进行了基因改造使溶瘤病毒治疗成为可能2002 年首次在实验室条件研发出 CAR-T 细胞，有效存活、复制并清除前列腺癌细胞证实 CAR-T 治疗的可行性2005 年深圳赛百诺重组 p53 腺病毒注射液获NMPA 批准上市全球首个基因治疗药物22012 年荷兰UniQure公司的Glybera获EMA批准欧洲首个上市的基因治疗物2013 年CRISPR/CAS9 基因编辑技术成功发明，基因治疗的有效性和安全性都有所提高促进行业迎来发展高潮2017 年美国诺华的Kymriah获得FDA批准成为全球首款 CAR-T 产品成为 CGT 商业化元年2021 年复星凯特的阿基仑赛注射液获 NMPA 批准中国首款商业化 CAR-T 产品2024 年 7 月，国务院审议通过全链条支持创新药发展实施方案，体现了国家对生物医药产业发展的重视，为地方政策的制定提供了方向指引。2024 年9 月，广东省政府常务会议审议通过关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案，对广东生物医药产业发展提出了进一步要求。同时颁布广东省发展生物医药与健康战略性支柱产业集群行动计划（2021-2025）（粤科社字20202128 号）和广东省培育未来生命健康产业集群行动计划（粤科社字202440 号）等政策也对生物医药产业发展进行了规划。生物医药作为中山市战略新兴产业之一，得到中山市高度重视，2023 年 11月，市政府成立了中山市推动生物医药与健康产业高质量发展工作专班。2024 年1 月，市委、市政府印发关于坚持制造业当家加快打造新时代中山现代产业集群“十大舰队”的实施意见，将生物医药与健康产业列入现代产业集群新“十大舰队”4 个领航产业之一。2024 年 10 月 9 日起施行的中山市支持生物医药与健康产业高质量发展若干政策措施（中府办202430 号）从多个方面对生物医药产业进行支持。生物医药与健康产业作为全球新一轮科技革命和产业变革战略制高点，全球范围内细胞和基因治疗产品临床研发正处于快速发展阶段，已有多款、多种类型的细胞和基因治疗产品获批上市，还有更多产品处于不同的研发阶段。国内也有多款针对不同适应症的细胞和基因治疗产品进入上市申报阶段或关键/确证性临床研究阶段，还有大量产品处于早期/探索性临床试验阶段或计划申请注册临床试验阶段。中山市生物医药与健康产业面临产业规模有待提升、科研人才储备不足、原始创新技术供给不足等突出问题，同时国内外竞争日趋激烈，亟需加快推动产业发展。中山开展细胞与基因治疗产业专利导航项目顺应产业发展趋势。31.1.21.1.2 研究目的研究目的1.明晰产业方向明晰产业方向通过对专利信息的综合分析，为中山细胞与基因治疗产业绘制清晰的发展路线图，明确产业发展的主流趋势、关键技术路径以及潜在的市场机会，使中山相关企业和决策者能够准确把握产业发展方向，做出科学合理的决策。2.产业布局规划产业布局规划分析专利分布分析专利分布：深入研究细胞与基因治疗领域的专利分布情况，涵盖不同地域、企业以及技术领域的专利数量与品质，旨在为中山市在该产业的规划提供参考依据。评估竞争格局评估竞争格局：依据专利信息评估细胞与基因治疗产业的市场竞争格局，分析竞争对手的专利战略、技术优势和市场份额，判断中山在该产业中的竞争地位和潜在机会，制定合理的产业布局策略。确定发展重点确定发展重点：结合专利分布和竞争格局的分析结果，确定中山在细胞与基因治疗产业的发展重点，明确哪些技术领域和产品方向具有更大的发展潜力和市场需求，实现产业资源的优化配置和高效利用，推动产业的可持续发展。3.技术创新推动技术创新推动识别核心技术识别核心技术：利用专利导航工具和方法，全面梳理细胞与基因治疗领域的专利信息，准确识别该领域的核心技术，为中山企业的技术研发提供明确的方向指引。追踪前沿技术追踪前沿技术：关注专利的更新动态和新兴技术趋势，追踪细胞与基因治疗领域的前沿技术，帮助中山企业及时把握技术发展的脉搏，提前布局研发资源，增强在技术创新方面的前瞻性和竞争力。攻克技术难题攻克技术难题：通过对专利技术的详细分析，为中山企业提供技术解决方案和思路，帮助企业突破技术瓶颈，提高技术创新的效率和成功率。4.企业竞争提升企业竞争提升掌握专利信息掌握专利信息：通过专利导航项目，帮助中山企业全面、深入地掌握细胞与基因的治疗领域的专利信息，包括专利的授权情况、有效期、权利要求等方面的内容，使企业对自身的知识产权状况有清晰的认识，同时了解竞争对手的专利布局，为企业制定知识产权战略提供基础数据。4加强知识产权保护加强知识产权保护：依据专利导航所提供的信息，指导中山企业加强知识产权保护，帮助企业制定合理的专利申请策略，提高专利申请的质量和数量，确保企业的技术创新成果能够得到有效的法律保护，同时加强对企业知识产权的管理和维护，防止侵权行为的发生，保护企业的合法权益。提升核心竞争力提升核心竞争力：借助专利导航项目，帮助中山企业制定有效的知识产权战略，将专利技术转化为企业的核心竞争力，通过合理运用专利技术，提高产品的技术含量和附加值，增强产品在市场上的竞争力，同时利用专利战略与竞争对手进行差异化竞争，开拓市场份额，促进企业在细胞与基因治疗市场中的长期稳定发展。5.支撑精准招商支撑精准招商依据专利导航所揭示的技术优势和市场潜力，为中山吸引细胞与基因治疗领域的优质企业和项目提供精准依据，通过对专利拥有者、技术领先企业的分析，确定潜在的招商对象，制定针对性的招商策略，提高招商的成功率和质量，促进中山细胞与基因治疗产业的快速发展。1.1.31.1.3 研究范围研究范围本报告针对细胞与基因治疗产业的 4 个重点领域进行分类，分别从试剂与耗材、仪器与设备、基因治疗技术以及细胞治疗技术 4 个一级技术分支出发，涵盖生物试剂、磁性粒、病毒载体、干细胞治疗等多个技术方向。本报告针对这几个技术分支确定检索边界，从而深入研究分析，具体的研究范围如图 1-1 所示，专利检索截止日为 2024 年 10 月 30 日。为确保趋势与方向变化的精确分析，数据被划分为三个时期：第一时期涵盖2010 年至 2014 年；第二时期包括 2015 年至 2019 年；第三时期则为 2020 年至2024 年。5图图 1-11-1 产业研究范围产业研究范围61.21.2 细胞与基因治疗产业概况细胞与基因治疗产业概况细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因；使致病基因失活；导入新的或经过改造的基因。（1 1）细胞治疗细胞治疗细胞治疗涵盖了多种不同类型的细胞应用，包括但不限于干细胞治疗和免疫细胞治疗等。其中，干细胞治疗主要利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，来修复受损组织或器官、促进再生；免疫细胞治疗则是采用生物工程手段，将患者自身的或供者的细胞在体外进行操作（如分离、培养、基因修饰）后，再输注回患者体内的治疗方法，通过激活或增强患者自身的免疫细胞功能，如 T 细胞、NK 细胞等，来攻击肿瘤细胞、病原体或调节免疫反应，以达到治疗疾病的目的。表表 1 1-2-2 细胞治疗相关部分上市产品及信息细胞治疗相关部分上市产品及信息（2 2）基因治疗基因治疗基因治疗通过将遗传物质（DNA 或 RNA）传递到患者细胞中，以修复或替换异常基因。基因治疗技术包括病毒载体和非病毒载体的基因递送技术，以及基因编辑技术如 CRISPR-Cas9。表表 1-31-3 基因治疗相关部分上市产品及信息基因治疗相关部分上市产品及信息如图 1-2，以 CAR-T 为例总结细胞基因治疗工艺生产流程，整个工艺流程需要在严格的生物安全和质量控制条件下进行，以确保治疗的安全性和有效性。此外，还需要建立和维护细胞库、菌株库和毒株库，以保证细胞和菌株的质量和稳7定性。从采血到最终产品的回输，每一步都需要精确的操作和严格的监控，以确保细胞与基因治疗的成功。图图 1-21-2 以以 CAR-TCAR-T 为例的细胞基因治疗工艺生产流程图为例的细胞基因治疗工艺生产流程图细胞与基因治疗产业链上游主要是试剂、耗材、仪器与设备以及研发和生产外包服务商。其中试剂及耗材主要包括培养基、生产用细胞、各类微球色谱材料等。根据研发、生产的不同，CGT 研发和生产外包服务商可划分为 CRO（狭义为临床研究组织，广义为合同研究组织）、CMO（合同生产组织）、CDO（合同开发组织）及 CDMO（合同研发生产组织）。中游药物研发市场主要包括 CAR-T细胞疗法、CAR-NK 细胞疗法等。下游应用市场可分为遗传病治疗、恶性肿瘤治疗、传染病治疗、慢性病治疗等。1.31.3 数据检索数据检索1.3.11.3.1 技术分解技术分解本项目针对当前中山细胞与基因治疗产业现状以及中山市相关产业发展目标政策来确定研究范围，根据前期的调研，遵循符合行业标准和习惯并兼顾便于检索和标引的原则，制定技术分解表，具体如表 1-4 所示。8表表 1-41-4 细胞与基因治疗产业技术分细胞与基因治疗产业技术分解表解表91.3.21.3.2 数据检索数据检索本项目在进行专利数据检索时，遵循多数据库并行检索的策略，旨在充分利用各数据库的独特优势，实现专利文献量的互补。目前，检索工作主要依托于商业数据库 PatSnap，并辅以中国、美国、欧洲、日本及韩国专利局官方网站的检索平台作为补充。所涉及的数据库详细信息见表 1-5。尽管不同数据库的检索结果可能存在轻微差异，但整体上保持一致。表表 1-51-5 采用数据库列表采用数据库列表序号序号名称名称网址网址1智慧芽（PatSnap）全球专利检索数据库2广东省知识产权公共信息综合服务平台arch/searchIndex3欧洲专利局4美国专利局patft.uspto.gov/5日本专利局https:/www.j-platpat.inpit.go.jp/6专利检索与分析https:/pss-7韩国专利局www.kipris.or.kr/enghome/main.jsp1.3.31.3.3 相关事项约定相关事项约定由于发明专利申请自申请日（有优先权日的自优先权日）起 18 个月（主动要求提前公开的除外）才能被公布，实用新型专利申请在授权后才能获得公布（即公布日的滞后程度取决于审查周期长短），而 PCT 专利申请可能自申请日起 30个月甚至更长时间之后才能进入国家阶段，因此在实际数据中会出现专利申请量比实际申请量少的情况，反映到本报告中的各技术申请量年度变化的趋势图中，可能表现在近两三年的数据出现较为明显的下降，据此，并不能说明近几年的真实趋势。（一）（一）同族专利的约定同族专利的约定（1）同族专利：同一项发明创造在多个国家申请专利而产生的一组内容相同或基本相同的专利文献出版物，称为一个专利族或同族专利。从技术角度来看，属于同一专利族的多件专利申请可视为同一项技术。10（2）同族数量：一件专利同时在多个国家或地区的专利局申请专利的数量。（二）（二）“件件”和和“项项”的约定的约定关于专利申请量统计中的“项”和“件”的说明。件：在进行专利申请数量统计时，例如为了分析申请人在不同国家、地区或组织所提出的专利申请的分布情况，将同族专利申请分开进行统计，所得到的结果对应于申请的件数。项：同一项发明可能在多个国家或地区提出专利申请，WPI 数据库将此类相关的多件申请作为一条记录进行收录。在进行专利申请数量统计时，对于数据库中以一族（“族”指的是同族专利中的“族”）数据的形式出现的一系列专利文献，计算为“1 项”。1 项专利申请可能对应于 1 件或多件专利申请（三）主要申请人名称约定（三）主要申请人名称约定由于翻译或者子母公司、企业兼并、企业更名、企业重组等因素，在专利申请人的表述上存在一定的差异，导致同一个申请人可能对应着多个不同的名称，在此本报告对出现频次较高的重要申请人的名称进行统一的约定，以便于本报告的规范，具体如表 1-6 所示。表表 1-61-6 主要申请人名称主要申请人名称企业名称企业名称总部总部注册地址注册地址再生元制药公司美国诺华股份有限公司瑞士弗哈夫曼拉罗切有限公司瑞士健泰科生物技术公司罗氏瑞士英麦提克生物技术股份有限公司（Immatics N.V.）荷兰通用医疗公司美国布罗德研究所有限公司美国詹森生物科技公司（Janssen Biotech）强生公司美国安进公司（Amgen Inc.）美国达纳法伯癌症研究所股份有限公司美国比姆医疗股份有限公司（BEAM Therapeutics Inc.）美国世代生物公司（Generation Bio）美国旗舰创业股份有限公司（Flagship PioneeringInnovations Vl）美国锐进科斯生物股份有限公司（Regenxbio）美国百欧恩泰欧洲股份公司（BioNTech SE）德国艾欧凡斯生物治疗公司（Iovance Biotherapeutics,Inc.）美国英特利亚医疗公司（Intellia Therapeutics，Inc.)美国11伊卢米纳剑桥有限公司（Illumina CambridgeLimited）伊路米纳有限公司英国克里斯珀医疗股份公司（CRISPR Therapeutics AG）瑞士凯特制药公司（Kite Pharma）吉利德科学公司美国朱诺治疗股份有限公司（Juno Therapeutics,Inc.）百时美施贵宝公司美国沃雅戈治疗公司（Voyager Therapeutics）美国12第第二章二章 细胞与基因治疗产业发展现状细胞与基因治疗产业发展现状2.12.1 全球细胞与基因治疗产业发展现状全球细胞与基因治疗产业发展现状尽管 CGT 概念提出至今已有半个多世纪，但相较于化学药物和生物靶向药，其发展仍处于萌芽期。从最初的探索，经历曲折发展，再到近年来的技术爆发，CGT 的每一步都伴随着科研人员的不懈努力与技术革新。尤其是近十年，随着基因编辑技术的成熟和应用，CGT 进入了一个全新的发展阶段。2.1.12.1.1 全球市场规模全球市场规模随着医学科技的迅猛发展，细胞治疗与基因治疗已成为国际医学前沿研究的重点领域。作为再生医学及生命健康科学的重要分支，细胞与基因治疗技术在近年来的全球市场中展现出迅猛的增长势头，特别是在癌症、遗传性疾病等治疗领域，其潜力与市场前景备受瞩目。依据 Frost&Sullivan 所提供的数据及趋势预测，2020 年至 2025 年期间，全球细胞与基因治疗市场的复合年增长率预计将达到 71%，显著高于同期全球药品市场的平均增长率 4.4%，预计到 2025 年市场规模将达到 305 亿美元。相应地也带动了全球细胞与基因治疗 CDMO（合同研发生产组织）市场的快速增长，预计到 2025 年全球细胞与基因治疗 CDMO 市场规模将增至 101 亿美元，2020-2025 年复合增长率将提高至 34.9%。EvaluatePharma和BCG 预估2024年全球大分子和生物技术治疗市场规模为4300 亿美元。其中：表表 2-12-1 20242024 年全球大分子和生物技术治疗市场规模及复合增长率年全球大分子和生物技术治疗市场规模及复合增长率市场规模（亿美元）占比（%）2018-2024 年复合增长率（%）单抗1935458重组产品1032241蛋白提取37897生物工程疫苗38799细胞治疗172470基因治疗129315013单抗结合物129335该表中复合增长率与 Frost&Sullivan 分析有一定差距，但数量级范围类似，可以看到细胞与基因治疗的发展迅猛，值得一提的是，其中细胞治疗领域的2018-2024 年复合增长率达到了 70%，而基因治疗高达 150%，远高于其他细分领域，显示了行业聚焦领域转移的迹象。2.1.22.1.2 全球产业格局全球产业格局全球细胞和基因治疗的产业格局呈现出多维度的特点和动态发展趋势：1.1.地域分布地域分布北美主导北美主导：北美地区持续占据核心地位，美国作为该领域的领导者，得益于其先进的技术、丰富的人才资源、充裕的资金支持以及完善的政策和监管体系。该国汇集了超过 500 家从事相关研发的公司，以及众多顶尖的科研机构和制药企业。例如，诺华（Novartis）和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）等大型制药企业，它们在研发和临床试验方面的积极投入已经取得了显著的成果，从而在全球产业格局中确立了其主导地位。欧洲强劲欧洲强劲：欧洲在细胞和基因治疗领域展现出不容忽视的竞争力，其深厚的科学研究底蕴以及成熟的临床试验和审批机制为其奠定了坚实的基础。英国、德国、法国等国家的众多企业和科研机构正致力于相关研究，其部分技术与产品已达到国际先进水平，并在全球范围内对细胞和基因治疗产业的发展起到了积极的推动作用。亚太崛起亚太崛起：亚太地区作为新兴市场，发展迅速。在中国政策支持下，临床试验数量增长，企业创新活力增强，部分产品成功上市，基因编辑技术取得进展。日本科研水平高，细胞和基因治疗领域投入积极。韩国、新加坡等国家推动产业发展，亚太地区在全球产业中地位提升。中国和美国在亚太地区细胞和基因治疗领域贡献度最高，凸显两国领先地位。2.2.产业链构成产业链构成上游上游：欧美等发达国家在科研试剂、仪器设备、原材料等方面，如细胞培养设备、基因编辑工具、病毒载体等关键生产设备和试剂耗材领域占据主导。然而，亚太地区企业正加大研发投入，努力实现国产化，逐渐改变产业格局。14中游中游：CRO/CDMO 企业如 Lonza、Catalent 等全球领先企业技术和服务竞争力强，为药企提供研发、生产外包服务。药企方面，大型药企通过并购、合作拓展业务，小型创新药企专注特定技术和疾病领域。细胞和基因治疗产品的研发和生产呈现多元化发展态势。下游下游：医疗机构作为应用场所，医生专业水平影响治疗效果，而患者对细胞和基因治疗的认知和接受度提高，市场需求逐渐增加，推动了整个产业链的发展。图图 2-12-1 细胞与基因治疗产业链图谱细胞与基因治疗产业链图谱3.3.竞争格局竞争格局大型药企布局大型药企布局：全球前十大制药公司如辉瑞、罗氏、强生、诺华、百时美施贵宝等均已在细胞和基因治疗领域积极布局，利用自身资金、技术、人才优势，通过自主研发、并购、合作等方式提升竞争力，如诺华的 CAR-T 细胞疗法产品Kymriah 具有较高知名度和市场份额。创新药企涌现创新药企涌现：除大型药企外，专注于该领域的创新药企不断涌现，如美国的 Juno Therapeutics、Bluebird Bio 等在 CAR-T 细胞疗法领域取得重要突破。它们在特定技术或疾病领域具有独特优势，以创新研发思路和技术手段开发竞争力产品。交易问题波动式增长交易问题波动式增长：从全球范围来看，在近十年间，全球（涵盖北美、南美、亚太、欧洲、非洲五个区域）细胞与基因治疗企业总量呈波动式增长态势。2021 年企业总数超 1300 家，与 2014 年相比增长逾 1.5 倍，增速从 2014 年的 30%下滑至 2018 年的 6.1%，而后又激增至 20.6%。与十年前相比，细胞和基因疗法领域的交易增加了 48%，其在所有生命科学交易中的占比也持续提升，2023 年超过 10%，而在 2014 年这一数值仅为 5%。这些数据充分显示出业界对细胞和基因疗法治疗模式的信心与浓厚兴趣。15图图 2-22-2 细胞和基因治疗细胞和基因治疗 2014-20232014-2023 年交易数量及占比年交易数量及占比4.4.产品获批与临床研究产品获批与临床研究获批数量翻倍获批数量翻倍：截至 2024 年 6 月底，全球共有 85 款细胞和基因疗法获批上市，与 2013 年相比翻倍以上，过去 3 年近 30 款获批，2024 年上半年获批 8 个，与 2023 年基本持平。上市产品主要集中在美国、中国、欧盟、加拿大、日本、韩国、澳大利亚等国家和地区，中国和美国占比最高，涵盖多种疾病治疗，如晚期黑色素瘤、多发性骨髓瘤、血友病、杜氏肌营养不良症等。图图 2-32-3 至至 20232023 年全球获批细胞和基因疗法数目和类型年全球获批细胞和基因疗法数目和类型临床研究爆发增长临床研究爆发增长：近年来，全球细胞治疗与基因治疗的临床研究项目数量呈爆发式增长，超过 40 个国家开展相关临床试验。过去 5 年总计 3285 项临床试验启动，2023 年达 631 项，主要集中在美国、中国等国家和地区。随着临床研究深入，未来 5 年有望迎来大规模上市热潮。技术创新与适应症拓展技术创新与适应症拓展：过去十年，各国关注度和支持力度提高，新技术引入，干细胞治疗、CAR-T、基因编辑等技术领域取得重大突破。CAR-T 疗法主16要治疗血液癌症和实体瘤，在自身免疫性疾病领域有潜力。基因疗法治疗疾病多样化，实体瘤临床试验占比 35%，神经、代谢、内分泌、心血管和眼科疾病等领域也有显著开发活动。2023 年多个获批疗法实现疾病领域重大突破，如首个治疗型糖尿病的细胞疗法、首个治疗杜氏肌营养不良的基因疗法以及首个可重复给药的基因疗法获批上市。表表 2-22-2 2023-20242023-2024 年获批的细胞和基因治疗年获批的细胞和基因治疗序号作用机制或疗法名称公司适应症获批机构获批时间1TIL 疗法AmtagviLovance晚期黑色素瘤FDA2024.22BCMACAR-T泽沃基奥仑赛注射液科济药业复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者NMPA2024.33CD19CAR-TBreyanzBMS慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞白血病FDA2024.34基因疗法LenmeldyOrchardTherapeutics异染性脑白质营养不良FDA2024.35基因疗法Beqvez辉瑞中度至重度血友病 B 的成年人FDA2024.46mRNA 疫苗mRESVIA(mRNA-1345)Moderna免受 RSV 感染引起的下呼吸道疾病（60 岁）FDA2024.57寡核苷酸端粒酶抑制剂RyteloGeron低危骨髓增生异常综合征患者的输血依赖性贫血FDA2024.68基因疗法ElevidySareptaTherapeutics杜氏肌营养不良症(年龄至少为 4 岁)FDA2024.69BCMACarvyktiJanssen Biotech复发或难治性多发性骨髓瘤FDA202310CD34CasgevyVertexPharmaceuticals,CRISPRTherapeutics镰状细胞病；输血依赖型地中海贫血FDA202311Micro-dystrophin 基因ElevidysSareptaTherapeutics杜氏肌营养不良症FDA202312凝血因子IXHemgenixCSL BehringB 型血友病FDA202313胰岛细胞移植LantidraellTrans型糖尿病FDA202314降低移植感染风险OmisirgeGamida Cell同种异体干细胞移植FDA202315凝血因子RoctavianBioMarinA 型血友病FDA202316溶瘤病毒VyjuvekKrystal Biotech营养不良性大疱性表皮松解症FDA202317BCMA福可苏南京驯鹿生物骨髓成人患者复发或难治性多发性NMPA2023172.1.32.1.3 全球代表性企业全球代表性企业随着科学技术的不断进步，细胞与基因治疗已成为当今医疗领域最具潜力和创新性的发展方向之一。2023 年营收排名全球前十大药企均已布局细胞与基因治疗。通过 2023 年细胞和基因治疗的收入可见，目前市场呈现两极分化严重的态势。Yescarta 作为一款 CAR-T 细胞疗法，销售额超过 15 亿美元，处于领先地位，而一些疗法的销售额仅在百万美元级别。从地域分布来看，北美地区是目前最大的市场，欧洲次之，亚太地区紧随其后。十大药企中的诺华、百时美施贵宝、强生、罗氏也在前 10 名中占据一席之地。除了全球的各大药企外，在北美地区，很多新兴企业也在细胞和基因治疗领域崭露头角，在癌症免疫治疗、罕见病基因治疗等方面取得了重要突破