治疗药物评价专家讲座.pptx

评价目标：评价目标：v合理使用药品合理使用药品v淘汰药品淘汰药品评价内容：评价内容：有效性，安全性，经济性，方便性有效性，安全性，经济性，方便性 1治疗药物评价专家讲座第1页一、治疗药品有效性评价一、治疗药品有效性评价 药效学评价：药效学评价：研究药品发挥作用机理研究药品发挥作用机理 用量效关系曲线描述药品作用强度用量效关系曲线描述药品作用强度药动学评价：药动学评价：用用药药动动学学参参数数（t1/2，k，ka，AUC，F，Cmax，tmax）描描述述体体内内过过程程及及影影响响血血药药浓浓度度高高低低原因。原因。2治疗药物评价专家讲座第2页药剂学评价：药剂学评价：药品剂型、给药路径对药品疗效影响药品剂型、给药路径对药品疗效影响临床疗效评价：临床疗效评价：临床试验临床试验II、III、IV期。期。3治疗药物评价专家讲座第3页二、治疗药品安全性评价二、治疗药品安全性评价 1、必要性：、必要性：世界上重大不良反应事件世界上重大不良反应事件;2、定义：、定义：指为评价药品安全性指为评价药品安全性,在试验室条件下在试验室条件下,用试验系用试验系统进行各种毒性试验。统进行各种毒性试验。3、评价内容：、评价内容：v 试验室评价试验室评价v 临床评价临床评价4治疗药物评价专家讲座第4页试验室评价试验室评价内容：急毒，慢毒，特殊毒性；内容：急毒，慢毒，特殊毒性；结果：结果：明确药品毒性强弱，找出毒性反应明确药品毒性强弱，找出毒性反应 剂量剂量确定药品安全剂量范围。确定药品安全剂量范围。寻找毒性作用靶器官，损伤性质、寻找毒性作用靶器官，损伤性质、程度和可逆性。程度和可逆性。5治疗药物评价专家讲座第5页临床评价临床评价必要性：必要性：v动物和人种属差异动物和人种属差异v研究阶段与上市后病例数差异研究阶段与上市后病例数差异内容：上市后不良反应监察内容：上市后不良反应监察 6治疗药物评价专家讲座第6页安全性与有效性关系：安全性与有效性关系：安全性指让病人承受最小治疗风险来安全性指让病人承受最小治疗风险来取得最大治疗效益。取得最大治疗效益。7治疗药物评价专家讲座第7页三、治疗药品经济性评价三、治疗药品经济性评价 v 20世纪世纪7080年代开始提出年代开始提出药品经济学药品经济学v 90年代初年代初Principle of Pharmacoeconomics和和药品经济学杂志出版，标志着药品经济学正式药品经济学杂志出版，标志着药品经济学正式成为一门学科。成为一门学科。v1993年，我国开始介绍药品经济学概念、原理和年，我国开始介绍药品经济学概念、原理和方法。方法。v年底，已经有年底，已经有935篇相关药品经济学研究论文发表。篇相关药品经济学研究论文发表。v年年6月，月，中国药品经济学杂志创刊，深入推进中国药品经济学杂志创刊，深入推进了药品经济学在我国展开和应用。了药品经济学在我国展开和应用。8治疗药物评价专家讲座第8页 药品经济学药品经济学：指指应应用用经经济济学学原原理理和和方方法法对对药药品品治治疗疗方方案案成成本本和和效效果果进进行行全全方方面面评评价价和和分分析析，目目标标是是寻找最经济治疗方案，促进临床合理用药。寻找最经济治疗方案，促进临床合理用药。9治疗药物评价专家讲座第9页作用：作用：v优化治疗方案，为医师临床决议提供依据；优化治疗方案，为医师临床决议提供依据；v制订药品报销目录，利于卫生资源合理分配；制订药品报销目录，利于卫生资源合理分配；v控制药品费用。控制药品费用。10治疗药物评价专家讲座第10页 成本：成本：社会在实施某一药品治疗方案或社会在实施某一药品治疗方案或其它治疗方案整个过程中所投入全部财力资其它治疗方案整个过程中所投入全部财力资源、物质资源和人力资源。源、物质资源和人力资源。包含：包含：v 直接直接成本成本v 间接间接成本成本v 隐性隐性成本成本基本概念基本概念11治疗药物评价专家讲座第11页直接直接成本：成本：用于药品治疗所花费代价用于药品治疗所花费代价 包含包含直接医疗成本直接医疗成本（住院费、药费、手（住院费、药费、手术费、诊疗费等）和术费、诊疗费等）和直接非医疗成本直接非医疗成本（病人（病人交通费、伙食费、家眷探视路费等其它开支）交通费、伙食费、家眷探视路费等其它开支）。12治疗药物评价专家讲座第12页间接间接成本：成本：因为伤病而丧失资源因为伤病而丧失资源当前还未标准化当前还未标准化它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所损失工资损失工资或因为病死所造成损失等或因为病死所造成损失等13治疗药物评价专家讲座第13页隐性隐性成本：成本：疾病引发生活质量降低（疾病给病人或疾病引发生活质量降低（疾病给病人或家眷带来精神和身体痛苦等）家眷带来精神和身体痛苦等）;14治疗药物评价专家讲座第14页基本概念基本概念用用药药结结果果：指指某某一一特特定定方方案案或或药药品品治治疗疗效效果果、产出或结果。产出或结果。v 效效果果（effectiveness）：用用客客观观指指标标表表示示，如如治愈率、死亡率、不良反应发生率等。治愈率、死亡率、不良反应发生率等。v 效效用用（utility）：主主观观指指标标表表示示用用药药结结果果，满满意意程程度度、舒舒适适程程度度、依依从从性性、生生活活质质量量提提升升程度。程度。v 效益效益（benefit）：货币形式表示用药结果。：货币形式表示用药结果。15治疗药物评价专家讲座第15页研究方法研究方法v 最小成本法（最小成本法（CMA）v 成本成本-效果法（效果法（CEA）v 成本成本-效使用方法（效使用方法（CUA）v 成本成本-效益法（效益法（CBA）16治疗药物评价专家讲座第16页研究方法研究方法最小成本法（最小成本法（cost-minimization analysis CMA）v 比较两种或两种以上临床效果基本相同药品比较两种或两种以上临床效果基本相同药品治疗方案中哪一个治疗方案成本最低，哪一个治疗方案中哪一个治疗方案成本最低，哪一个药品疗法就比较经济。药品疗法就比较经济。v特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、连续时间相同）连续时间相同）17治疗药物评价专家讲座第17页研究方法研究方法成本成本-效果分析法效果分析法（cost-effectiveness analysis，CEA）v适合用于相同疾病不一样治疗方案适合用于相同疾病不一样治疗方案v特点：特点：成成本本用用货货币币单单位位，而而效效果果用用生生物物学学指指标标(存活时间、治愈病例数、生命年等存活时间、治愈病例数、生命年等)。18治疗药物评价专家讲座第18页成本成本效果分析评价指标效果分析评价指标用效果用效果成本比指标对多个备选方案进行两两方案成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临比较结果以下：评价比较时，可能面临比较结果以下：1 1成本相同，效果不一样；成本相同，效果不一样；2 2成本不一样，效果相同；成本不一样，效果相同；3 3成本较低，效果很好；成本较低，效果很好；4 4成本较低，效果较差；成本较低，效果较差；5 5成本较高，效果很好；成本较高，效果很好；6 6成本较高，效果较差。成本较高，效果较差。假如出现第假如出现第1 1、2 2、3 3、6 6种情况，则无须做深入种情况，则无须做深入评价、比较即可判断方案经济性；假如出现第评价、比较即可判断方案经济性；假如出现第4 4、5 5种情况，则需要深入比较。种情况，则需要深入比较。19治疗药物评价专家讲座第19页评价方法：评价方法：成本效果比：成本效果比：每产生一个效果所消耗成本每产生一个效果所消耗成本，C/E 增量成本效果比：增量成本效果比：每增加一个单位效果所增每增加一个单位效果所增加成本，加成本，C/E20治疗药物评价专家讲座第20页决议点决议点新药新药A老药老药BD D成本成本=成本成本A-成本成本BD D结果结果=结果结果A-结果结果B比较比较成本成本A成本成本B结果结果A结果结果BICER=CA-CB/EA-EB=C/E21治疗药物评价专家讲座第21页优点：优点：结果采取客观指标表示，指标轻易取得，含有直观性，且轻易定性和定量。缺点缺点：未考虑病人生命质量，对那些既影响生存又影响生命质量药品时有不足。22治疗药物评价专家讲座第22页研究方法研究方法成本成本-效用分析法（效用分析法（cost-utility analysis CUA）将预防、诊治或干预项目标成本以货币形将预防、诊治或干预项目标成本以货币形态计量，收益则以态计量，收益则以效用指标效用指标来描述，并对成本来描述，并对成本和收益进行比较，进而对备选方案经济性进行和收益进行比较，进而对备选方案经济性进行比选方法。比选方法。23治疗药物评价专家讲座第23页效用指标：质量校正生命年效用指标：质量校正生命年（QALY）QALY=QALY=延长生命年数延长生命年数健康效用值健康效用值 健康效用值健康效用值：指某个健康状态相对于完：指某个健康状态相对于完全健康生命质量，表明评价者对某种健康全健康生命质量，表明评价者对某种健康情况满意程度多维主观判断，通常以情况满意程度多维主观判断，通常以0101表明死亡状态到完全健康状态。表明死亡状态到完全健康状态。24治疗药物评价专家讲座第24页特点：特点：1 1、可用于不用疾病间比较、可用于不用疾病间比较;2 2、同时考虑了病人生存期和生命质量优点。、同时考虑了病人生存期和生命质量优点。尤其对于疾病显著影响病人生命质量慢性疾尤其对于疾病显著影响病人生命质量慢性疾病药品评价（类风湿性关节炎药品治疗）病药品评价（类风湿性关节炎药品治疗）缺点：健康效用值得测定缺乏统一标准。缺点：健康效用值得测定缺乏统一标准。25治疗药物评价专家讲座第25页研究方法研究方法成本成本-效益分析法（效益分析法（cost-benefit analysis CBA）特点：特点：成本和效果均用货币来表示。成本和效果均用货币来表示。可可用用于于不不一一样样疾疾病病间间，疾疾病病治治疗疗与与其其它它卫卫生投资间等生投资间等;不足：不足：v健康效果转化为货币价值有难度健康效果转化为货币价值有难度;v医务人员和公众极难接收以货币来衡量生命医务人员和公众极难接收以货币来衡量生命 和健康价值。和健康价值。26治疗药物评价专家讲座第26页药品经济学研究方法比较药品经济学研究方法比较 方面方面最小成本分析最小成本分析成本效果分析成本效果分析成本效用分析成本效用分析成本效益分析成本效益分析研究要求研究要求药品效果相同成本、效果成本、效果成本、效用成本、效用成本、效益成本、效益结果单位结果单位货币单位货币单位临床效果指标临床效果指标生活质量调整年生活质量调整年货币单位货币单位结果表示结果表示成本差异成本效果比值成本效果比值成本效用比值成本效用比值净效益净效益疾病间比较疾病间比较不能不能不能不能能够能够能够能够与非医疗开与非医疗开支比较支比较不能不能不能不能不能不能能够能够27治疗药物评价专家讲座第27页举例说明举例说明A A、B B两种治疗呼吸道感染药品，两种治疗呼吸道感染药品，A A药治愈率时药治愈率时75%75%，B B药治愈率为药治愈率为70%70%，试采取适宜方法作药品经济，试采取适宜方法作药品经济学分析。学分析。28治疗药物评价专家讲座第28页试验设计试验设计v前瞻性随机临床试验前瞻性随机临床试验（Randomized controlled trial RCT）以某个时间点为起点向前进行研究，将全以某个时间点为起点向前进行研究，将全部试验对象随机分配到试验组和对照组。部试验对象随机分配到试验组和对照组。优点：优点：1、同时取得经济学资料、临床资料、同时取得经济学资料、临床资料 2、随机设计没有选择性、随机设计没有选择性偏倚偏倚，可靠性强，可靠性强缺点：费用昂贵缺点：费用昂贵 29治疗药物评价专家讲座第29页v回顾性研究回顾性研究（Retrospective study）对已经有资料进行回顾性整理分析，是一个省时省对已经有资料进行回顾性整理分析，是一个省时省钱药品经济学研究方法。钱药品经济学研究方法。优点：优点：1、相关数据能够直接取得，成本较低，研、相关数据能够直接取得，成本较低，研 究究 时限比较短。时限比较短。2、在病例数较多、资料相对较全情况、在病例数较多、资料相对较全情况 下，仍不失为一个可取研究设计方法下，仍不失为一个可取研究设计方法缺点：缺点：药品经济学评价与临床治疗没有结合在一起，药品经济学评价与临床治疗没有结合在一起，所以试验组和对照组病例选择中轻易产生偏倚，生所以试验组和对照组病例选择中轻易产生偏倚，生命质量（健康情况）、效用指标、成本（费用）等命质量（健康情况）、效用指标、成本（费用）等资料可能统计不全、标准不一或不易取得。资料可能统计不全、标准不一或不易取得。30治疗药物评价专家讲座第30页研究步骤研究步骤确定研究目标确定研究目标确定评价方法确定评价方法成本计算成本计算效果计算效果计算经济性评价经济性评价推广及应用价值推广及应用价值31治疗药物评价专家讲座第31页实际应用实际应用药品经济学在新药开发应用药品经济学在新药开发应用v研究更多研究更多“治愈治愈”药品药品v研究更多方便剂型研究更多方便剂型32治疗药物评价专家讲座第32页四、治疗药品方便性评价四、治疗药品方便性评价 v 使用方便性使用方便性 v 贮存、运输、携带方便性贮存、运输、携带方便性 v 取得方便性取得方便性v 药品包装方便性药品包装方便性 33治疗药物评价专家讲座第33页小小 结结p有效性评价：有效性评价：药剂学、药动学、药剂学、药动学、药效学、临床评价；药效学、临床评价；p安全性评价安全性评价p经济性评价：经济性评价：药品经济学原理和方法；药品经济学原理和方法；p方便性评价方便性评价34治疗药物评价专家讲座第34页