2025我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告.pptx

,我国引入境外罕见病药物情况全景梳理,项目报告,2,*,数据来源：刘清扬,刘鑫,王少红,尚俊美,唐彦,张波,.,基于第一批罕见病目录的罕见病药物可及性研究,J,.,协和医学杂志,2,0,2,3,14(6):,1208-,1,2,1,6,.,DOI:10.12290/xhyxzz.2023-0163,项目背景,罕见病药物的全生命周期面临挑战，如何加速境外罕见病药物准入、准入后如何保障药品供应和患者的可负担性、以及药品在市场中持续的活性，均,是亟待解决的问题,罕见病药物面临“境外有药，境内无药”的状况,截至目前，仍有,50+,种罕见病孤儿药在美国,FDA,或,/,和,EMA,已获批上市，但在我国尚未获得,NMPA,批准,01,罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持,尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度,的关键障碍,02,罕见病医疗保障体系不够完善，高值类罕见病药物保障不足,截至,2023,年，仍有,24,种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖，,47,种罕见病药物未纳入医保目录,*,，,“境内有药，患者经济负担重”的情况依然存在,03,罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制,药品定价考量不足导致药企利润偏低，无法接受医保谈判，致使药物价格昂贵，患者无法负担，购买人数减少，,最终药品退市。如治疗黏多糖贮积症,IVA,型的唯铭赞将于今年退出中国市场,04,3,梳理境外罕见病药物的引,入情况,梳理和总结,过去五年内,境外引入的罕见病药物，分析其特点和规律，为新药物引入提供参考,根据两批罕见病目录，梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因,系统分析,过去五年内,引入的罕见病药物的保障和落地情况,选取案例分析,过去五年内,引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题,梳理境外罕见病药物的落,地情况,梳理海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面的政策,措施，并针对其实际效果进行简要分析,梳理先行区罕见病药品可,及性现状,提供宏观观察，为未来的系列调研奠定基础,总结成功要素和主要问题,研究目标,本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考,01,02,03,04,一：我国罕见病药物引入情况分析,二：引进罕见病药品落地情况分析,三：先行区罕见病药品可及性分析,四：相关建议,5,境外产品引入的分析维度,整体情况,：,20192024,上半年,80,种引进药品的整体情况和趋势,影响因素分析：,审批审评,：获得,CDE,优先审评审批、临床急需名单纳入的,药物情况及其对药品引入的影响,病种覆盖,：引入药品覆盖的病种,（,目录内外、发病率,）,目录影响,：疾病纳入罕见病目录对药品引进的影响,引入主体,：不同企业主体的药品引入情况,产品定价,：定价对药品引入的影响,一、我国罕见病药物引入情况分析,时间范围：,2019-,2024,年上半年期间,（,数据收集时间截止到,2024/7/30）,我国批准上市的药品,引进定义,：跨国药企和国内企业引入的境外原研药和首仿药（,若仿,制药为国内该疾病领域引进的首个药品也纳入），,适应症扩展的药,品和国产原研药品不列入研究范围,罕见病定义：,我国两批罕见病目录纳入病种以及国际公认罕见病种。,其中因罕见癌症定义存在争议，本次研究仅纳入罕见病目录之内罕,见癌症，未纳入目录外的其他癌症,数据来源,：国家药品监督管理局年度药品审评报告、国家药品监督,管理局进口药品/境外生产药品备案信息公示数据库,项目组对过去五年我国引入的各类境外罕见病药品开展了分析,本项目研究的药物名单和范围限定如下,2019-2024,年上半年,*,之间，我国共从境外引入,80,个,罕见病药品,2019-,2024H1,境外药品引入数量,平均每年从境外引进,10,个以上罕见病药品，显著提高了我国罕见病患者的药物可及性,9,12,20,11,16,12,2019,2020,2021,2022,2023,2024H1,20192021,年期间的药品引进增速较快,近两年的增速相对放缓，进入稳定发展阶段,“一方面，从药监局的鼓励政策上看，前几年优先审评审,批和临床急需名单会有显著的加速作用，而这两年有放缓的趋势；另一方面，前几年有很多公司和产品入场，但市场表,现不一定很理想，也会导致后面的趋势放缓。”,某国内药企商务负责人,6,*,数据收集时间截止到,2024/7/30,，后文不再重复说明,影响因素分析,（1）：,一半以上的药品得到了,CDE,的优,先审评审批支持,2024.05,国家药品监督管理局药品审评中心,以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划,（“关爱计划”,CARE,）,针对罕见病药物，可在关键研究数据库锁定后以首要结果和数据集,与,CDE,进行沟通交流，以支持尽早启动对临床数据的审评工作,允许在审评过程中加入患者观点的考量，从而加速罕见病药物审评,速度,“药审中心将与相关产品的申请人保持密切沟通，例如在,审评期间组织沟通交流会，并邀请患者代表参与，以期在审评,监管决策过程中纳入患者观点”,某跨国药企药品注册专家,部分企业表示产品虽没有获得优先审评审批，也并未影响其实际审批,速度。,68%,的引进药品获得了优先审评审批,同时，药品审评中心也在通过,CARE,计划等方案，进一步加快罕见病药品的审评速度,20192023,引进境外原研药获得优先审评审批的情况,*,否,32%,7,*,药监局尚未公布,2024,年药品优先审评审批信息，因此未纳入,2024,年药品数据,是,68%,然而最近临床急需名单停止更新，显示了审评审批政策,延续性上的部分问题,20192022,年引进的药品中，,44%,在临床急需境外新药名单内,2020,年后，药监局不再更新临床急需境外新药名单，为企业药品引进增加了一定不确定性,20192022,年引进药品进入临床急需境外新药名单的情况,*,“前几年优先审评、临床急需名单对药品引入有很大的加速作,用，但这两年临床急需名单没有更新。如果立项做新的产品引,进，企业需要判断有没有更快速的上市通道，临床急需名单是一个很重要的参考，尤其是对于国内创新药企业的决策影响很大。,中国现在依然存在临床急需境外新药的问题，应延续之前的政,策，推动系统性的解决方案。”,某国内药企相关负责人,我国分别在,2018,、,2019,和,2020,年发布了三批临床急需境外新药名单，,共包含,73,种药品，其中,41,种,(56%),为罕见病用药。,名单内,44%,8,*2023,年度药品审评报告不再附“境外已上市临床急需新药审评审批情况”，因此未计入,2023,、,2024,年获批的新药数据,名单外,56%,影响因素分析,（,2,）：,2019-,2024,上半年引进的大部分,药品适应症都在一、二批罕见病目录内,仍有,10%,的引进药品针对的罕见病尚未被两批目录纳入，包括阿拉杰,里综合征、婴儿痉挛症、原发免疫性血小板减少症等,多发性硬化：,7,种,肺动脉高压：,4,种,血友病,A,(,甲型血友病,),：,4,种,成人和儿童酪氨酸血症,I,型：,3,种,多发性硬化、肺动脉高压、甲型血友病等领域有多个产品引进,引进药品的适应症在两批罕见病目录内的情况,第一批,55%,9,否,10%,第二批,35%,引入药品覆盖了不同发病率的罕见疾病，分布相对平均,按照发病率从最低到最高的三分位数分成了三档,进行统计,总体来看，药品覆盖的疾病发病率在各区间较平均分布,发病率高低并不是药品引入的唯一决定性因素。企业会通盘考虑产品管线、临床需求、准入环境,和市场前景等情况而定,近五年引进的,80,种药品共覆盖了,54,种罕见病,1.6/10,万,0.6/10,万,-,1.6/10,万,0.6/10,万,10,引进药品覆盖疾病（共,54,种,）发病率情况,（,根据覆盖病种发病率的三分位分组统计,）,发病率,28.75%,33.75%,37.50%,影响因素分析,（3）：,罕见病目录的推出对相关领域的药品引进有一定的引导和推动作用,2019-,2024,年上半年间，有,44,款针对第一批罕见病目录内病种的药品引进,另有,21,款引进药品，其适应症在引进后五年内也被纳入了第二批罕见病目录,对于已经在罕见病目录内疾病的相关药物，企业的引进意愿更积极,但药品的适应症是否在罕见病目录中不是企业引进时的单一考量因,素。如果有合适的罕见病产品，存在较大的临床需求，即便不在目,录中企业也会引进，并积极推进后期的目录工作,“即便一个药的适应症启动引进时不在中国的罕见病目录,里，只要它客观上是罕见病，纵使没有罕见病目录的加持，,也是有相同评审资格的。同时罕见病目录也在动态更新，各,方可以推动进入目录。”,某跨国药企相关负责人,药品,引进时,其适应症是否在罕见病目录内,否,36%,11,第一批,55%,第二批,9%,影响因素分析,（4）：,当前罕见病药品引入以跨国企业为主，本土创新药企业和传统药企也开始积极参与,跨国企业以母公司的管线为主,国内企业选择产品的自主性更大,“,MNC,引进产品受总部管线和规划影响大，有什么产品,就做什么产品；但国内企业引进产品和,MNC,的动机是很不一,样的，对某一个疾病领域感兴趣，就可以主动出击去找海外,的合作方谈，对产品选择的自主性更大。”,某国内创新药企相关负责人,药品和引入主体的情况,跨国药企是引进罕见病药品的主力，以引进原研药为主,本土企业以,license-,in,的形式，积极引入海外优秀中小企业的药品,12,本土企业,license-,in,仿制药,1%,MNC,引入仿制药,3%,本土企业,license-in,原研药,21%,MNC,引入原研药,75%,四分之三的引进药品为,MNC,的原研药，约二成的引进药品为国内企业,license-,in,的原研药，其他为仿制药,国内企业引入的境外罕见病药品数量在稳步增长，但也面临着产品落地和商业化的挑战,和跨国企业相比，国内企业引入海外药品存在更多挑战与风险，引,进罕见病药品还需要更好的策略规划和政策支持,“国内创新药企业一般和外国中小企业合作引入产品，这,些企业不熟悉中国的业务，引进涉及多方面、长过程的沟,通。对本土初创企业而言，产品相对集中，不像跨国药企一,样有较为完整的产品布局，引入单个产品有较大的商业风,险。”,某国内创新药企相关负责人,2019-2023,年罕见病药品,license-in,数量情况,2021,年起，国内企业,license-,in,的海外罕见病药品出现明显增长,但和跨国药企相比，国内企业引入海外药品存在更多挑战,13,1,1,5,4,4,2019,2020,2021,2022,2023,14,影响因素分析,（,5,）：,为了应对准入环境，近几年引进的高值药品数量明显减少,*,根据引进时价格统计，共,66,种，部分药品因无公开披露治疗费用而未纳入,整体来看，近五年已引进的药品以,30,万以上的高值药居多，最高可达上百万,2020,年后，中低值罕见病药品的引进数量出现增长趋势，与此同时，高值、超高值药品的引进减少,部分引进药品的年治疗费用情况,(,万元,)*,超高值,80+,21%,中低值,30,47%,高值,3080,32%,2019-2023,年不同年治疗费用药品的引进数量情况,中低值,30w,高值,30-,80w,超高值,80w+,9,9,7,6,5,4,4,4,3,3,2,2,1,2019,2020,2021,2022,2023,“国家医保谈判对药品单价的控制很严格，这对于罕见病用药的挑战较大。尤其是患者群体发病率低的超高值药品，引进后若无法进入医保、,不能报销，患者无法负担，药品的可及性很难实际落地。企业会综合患者需求和实际落地难度等因素进行决策，例如采取引入先行区的模式。”,某跨国药企相关负责人,15,“境外有药、境内无药”情况分析维度,疾病情况：,两批罕见病目录中中国境内尚无药可用的病种及数量,药品情况：,境外已有药品在,FDA,和,EMA,的获批情况,厂家分布：,“境外有药、境内无药“对应的上市许可持有人分布情况,原因分析：,以案例分析的方式总结境外药品暂未引入境内的可能,原因,罕见病“境外有药、境内无药”情况分析,本模块研究分析的疾病、药物名单和范围,疾病名单：,我国两批罕见病目录纳入的,207,种疾病中尚无治疗药物的疾病,药品名单：,根据,FDA,和,EMA,官方数据库查询已获批用于治疗上述,疾病的药品,数据来源,：,FDA,孤儿药认定和批准数据库,（,https:/www.accessda,ta.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/,）及,EMA,孤儿药物认定意见清单,（,https:/iris.ema.europa.eu/odpublicregister/,）,时间范围：,以,FDA,和,EMA,可查询的时间为准,针对中国两批罕见病目录纳入病种，分析目前已获,FDA,和/或,EMA,批准上市的药品尚未在中国获批的现状及可能的影响因素,16,国际上已有较多罕见病药品上市，而我国上市药品较为,有限,国家,定义,罕见病数量,上市药品数量,上市药品覆盖罕见病病种,每年患病人数低于,20,万人的疾病,10000+,1,882,2,392,2,发病率低于,1/2000,的慢性、渐进性且危及生,命的疾病,6000+,3,244,4,284,5,第一,/,第二批罕见病目录,207,165,6,92,6,数据来源：,1),数据截至,2024,年,10,月，,National,Organization,for,Rare,Disorders,.,Rare,Disease,Database.,https:/rarediseases.org/rare-,diseases/,2),数据截至,2022,年，,Fermaglich,LJ,Miller,KL.,A,comprehensive,study,of,the,rare,diseases,and,conditions,targeted,by,orphan,drug,designations,and,approvals,over,the,forty,years,of,the,Orphan,Drug,Act.,Orphanet,J,Rare,Dis,.,2023,Jun,23;18(1):163.,doi,:,10.1186/s13023-023-02790-,7.,PMID:37353796,;,PMCID:,PMC10290406.,3),数据截至,2023,年底，,EMA.,2023,.,Orphan,medicines,in,the,EU.,https:/www.ema.europa.eu/en/documents/leaflet/infographic-orphan-medicines-,eu_en.pdf,4),数据截至,2023,年底，,EMA,.,2024,.,Annual,report,on,the use,of,the,special,contribution,for,orphan,medicinal,products 2023,.,https:/www.ema.europa.eu/en/documents/report/annual-report-use-special-contribution-orphan-medicinal-products-,2023_en.pdf,5),数据截至,2023,年,2,月，,Medicinal,products for,rare,diseases,in,Europe,Orphanet,Report,Series,Orphan Drugs,collection,February,2023.,用于治疗,Leber,先天性黑矇的基因疗法,Luxturna,(,Voretigene neparvovec),，一次性治疗的费用为,85,万美元。,“业内流传,50,万不谈、,30,万不进的谈判规则，对于年治疗费用,较高、罕见病患者数量较少甚至不明确的药品，很难保证引入后的,市场回报”,某国内药企相关负责人,21,可能导致未引入的原因之二：政策限制血液制品类药物,进口,22,1986,年，原卫生部与海关总署联合发布关于禁止进口,因子制剂等血液制品的通告，规定“除人血清白蛋白以外，所有血液制品品种均禁止进口”，境外已上市的人血蛋白、免疫球蛋白等产品受禁令限制无法实现进口,罕见病,相关血液制品,药品商品名,生产企业,批准机构,1-抗胰蛋白酶缺乏症,1,-抗胰蛋白酶,Zemaria,CSL,FDA,1-抗胰蛋白酶缺乏症,1,-抗胰蛋白酶,Prolastin,Bayer,FDA,慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病,人体免疫球蛋白,Privigen,CSL,FDA,、,EMA,慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病,人体免疫球蛋白,Hizentra,CSL,FDA,、,EMA,慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病,人体免疫球蛋白,HyQvia,Takeda,FDA,、,EMA,可能导致未引入的原因之三：部分中小企业引入渠道有限，或者面临较高风险,36,款未引入境内的药品由,26,家企业研发，其中,38%,的企业暂未在中国设立分支机构,未在中国设立分支机构的,10,家企业中，,5,家企业暂无与境内公司开展合作的公开信息,部分中小企业又因产品线单一，可能面临停产、破产风险,FDA,于,2018,年,7,月批准其用于治疗嗜铬细胞瘤，由,Progenics,Pharmaceuticals,（一家开发创新药物治疗癌症的美国生物技术公司）,生产。,2020,年，,Progenics,Pharmaceuticals,被核药公司,Lantheus,收购。,2023,年,8,月，由于有限的使用量和固定的成本无法维持该产品的生产和推广，,Lantheus,宣布停止生产,Azedra,。,Azedra,（,iobenguane,I-,131),EMA,于,2015,年,2,月批准用于中度至重度角膜缘干细胞缺乏症，,2022,年，背后支持,其商业化的凯西制药宣布由于财务回报不佳，将停止投资。其生产公司,Holostem,随后面临财务危机，,2023,年后被意大利政府资助的投资基金收购。,Holoclar,（,GPLSCD,01),企业在中国境内（,不含香港、澳门、台湾,）,设立分支机构情况,未设立,(10,家,占比,38%,）,已设立,(16,家,占比,62%,),23,过去五年我国引入境外罕见病药品的情况总结,01,产品引入加速,2019-,20,2,4,年上半年之间我国共从境外引入,8,0,个罕见病药品，覆盖了罕见病目录内多个病种，不同发病率的病种覆盖分布较为平均；,一半以上的药品得到了,CDE,的优先审批审评,支持，罕见病目录对药品引进的引导和推动,作用也较为显著；,当前罕见病药品引入以跨国企业为主，本土,创新药企业和传统药企也开始积极参与。,02,仍然面临挑战,政策方面仍面临较大挑战，例如罕见病药品,审批审评政策的延续性、准入环境对高值药品数量引入的限制等；因此企业引入药品数量稳步增长的同时，也面临着产品落地和商,业化的挑战；,目录内,207,种疾病中，目前还有,30,种疾病属于,“境外有药、境内无药”情况；另有,8,种疾病有,相应境外药品已在中国上市，但未获批相应,的罕见病适应症。,24,一：我国罕见病药物引入情况分析,二：引进罕见病药品落地情况分析,三：先行区罕见病药品可及性分析,四：相关建议,26,分析维度,医保情况：,进入国家医保和获得地方性保障的情况,落地情况：,进院情况、双通道药房落地情况,市场表现：,基于选定的样本产品，分析其落地和市场销售情况,影响因素：,基于选定的样本产品，分析落地和市场表现结果的主,要影响因素（,如竞争、医保、诊疗体系发展等,）,本模块研究的药物名单和范围限定同模块一,二：引进罕见病药品落地情况分析,时间范围：,2019-2024,年期间批准上市的药品，适应症扩展的药品,不列入研究范围,引进定义：,MNC和国内,biotech引入的境外原研药和首仿药,罕见病定义：,我国两批罕见病目录纳入病种以及国际公认罕见病种，,未纳入我国罕见病目录以外的罕见癌症,数据来源,：国家药品监督管理局年度审评报告、国家药品监督管理,局进口药品/境外生产药品备案信息公示数据库,样本选择：,为深入了解罕见病药品地落地情况，我们选择了部分代,表性药品并分析其市场销售数据，包括,12,个相关药品,项目组对过去五年引入的各类境外罕见病产品落地情况及市场表现开展了分析,（,1,）,医保情况：,2019-2023,年引入产品中，一半以上进入国家医保目录，此外小部分产品享有地方的保障政策,2019-,2023,年引进罕见病药品的医保覆盖情况,39,款,（,57%,）,引进罕见病药品已经被国家医保覆盖,未进入国家医保的药品中，部分获得了地区性的专项基金或惠民保保障，但专项基金的保障路径对于新引入药品而言很难复制,待遇清单政策实施前引入国内的部分产品，曾在省市地方层面获得了保障，可通过省级专项基金或惠民保等形式进行报,销，保障力度较大；例如,2019,年引进的治疗法布雷病的注射,用阿加糖酶,就纳入了浙江和江苏的罕见病专项基金,但在待遇清单制度实施后，地方的罕见病专项基金已经不被,允许更新目录，仅能为此前纳入的罕见病药品提供延续性保障。目前，新引入的罕见病药品若不能进入医保，仅能通过,惠民保等形式获得较为有限的保障,医保内,57%,27,数据来源：医保目录、国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息,未进医保,43%,注：,2024,年引入的药品未纳入统计,从临床急需的产品类别来看，,2019-,2022,年期间有,23,种罕见,病药品列入临床急需名单，其中只有,12,种进入国家医保目录,部分药品由于价格限制等因素，没有成功谈判进入国家医保，或者暂时放弃申请,2019-2022,年临床急需名单药品的医保覆盖情况,“现在医保谈判存在,50,万不谈、,30,万不进的门槛，这个标准可,能对部分产品不完全适用。例如很多罕见病都是儿童期发病的遗传代谢病，虽然存在成人适应症，但绝大多数患者都是儿童。然而现在只要有成人适应症就需要按照成人,60,公斤体重计算定价上限，这,对于产品定价和商业运营存在巨大的挑战。”,某跨国药企准入部门负责人,48%,的临床急需药品,尚未进入医保,“从现有情况来看很多药品降价进入了医保，但整体落地和进院,情况都不是很理想，这对行业的信心产生了影响。因此近年提交医保谈判申请的企业数量是减少的，尤其是罕见病创新药企业，很多,都主动放弃申请了。”,某国内药企相关负责人,28,*2023,年度药品审评报告不再附“境外已上市临床急需新药审评审批情况”，因此未计入,2023,、,2024,年获批的新药数据,（,2,）,双通道落地情况：不同产品的进院情况差异较大，,整体情况并不理想,30,款国谈罕见病药品进院情况,11,29,数据来源：国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息,8,9,2,0-,49,50-,99,100-,499,500+,注：根据国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息统计，在,2019-2023,年的引,进且进入医保的,39,款罕见病药品中，有,9,款未查询到配备信息，可能非谈判药品；非医保药品的进院数据不可得,罕见病药品进院情况差异较大,。入院情况最好的两个产品进入超过,500,家医疗机构，最差的仅进入,3,个省市的,4,家医院,从行业平均水平来看，整体进院情况不理想,。,30,款国谈药品的样,本分析中，,2/3,（,19,款）的产品进院数量在,100,家医院以下，其中,1/3,（,11,款）,进院数量低于,50,家医院。,“单从数量来看我们进院情况还可以，但还存在很多挑战,和问题。一方面，很多医院目前是通过临采的形式进院，不是一个长期的解决方案。另一方面，国谈用药的除外政策执行各地差异很大，在执行不好的地区医院面临控费压力，因,此不愿意使用我们的产品。”,某跨国药企准入部门负责人,“,我们企业产品整体的目标进院和进药店比率目前仅有,20,%。行业内其他厂商的情况也接近这个水平。,”,某国内药企商务负责人,30,款国谈罕见病药品进药房情况,双通道药房也是罕见病药品重要的销售渠道，但整体,落地情况同样存在不足,30,数据来源：国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息,13,10,5,2,0-,99,100-,199,200-,499,500+,类似进院情况，罕见病药品在双通道药房方面的情况差异较大,。情,况最好的两个产品进入超过500,家双通道药店，在大部分省份均进,行了配备，如波生坦分散片已进入971,家药房，达雷妥尤单抗注射,液已进入,1085家药房。但也有很多产品低于100,家药店，其中有,2,款药品完全未在药房配备或仅在,1,家药房进行配备。,整体情况仍不理想,。从绝对数量来看，双通道药房的落地数量高于进院，在院外提供了补充渠道。但根据行业反馈，很多企业的药店,落地情况离目标还有较大差距。,注：根据国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息统计，在,2019-2023,年的引,进且进入医保的,39,款罕见病药品中，有,9,款未查询到配备信息，可能非谈判药品；,非医保药品的药房配备数据不可得,31,（,3,）,市场表现：为更好地了解罕见病药品地落地情况，我们选择部分代表性药品开展进一步分析,我们选取了,12,个罕见病药品作为代表，此后的市场表现数据分析主要基于这些代表性产品,分析维度,整体情况：,销售随年份变化情况、最新销售情况,市场表现主要影响因素分析：,主要成功因素与失败原因分析（,含,竞争情况、保障情况、相关诊疗领域发展等,）,相关药品覆盖,治疗领域：,覆盖了抗肿瘤药和免疫用药、消化系统和代谢用药、神经系统用药、血液及造血系统用药、肌肉-骨骼系统用药这些引进,罕见病用药的主要类别,适应症发病率：,覆盖较罕、罕见、和超罕三种发病率情况,剂型：,覆盖注射剂、胶囊和片剂等口服制剂，以及外用药,厂商：,覆盖,MNC,和国内,biotech,引入的境外原研药和首仿,获批时间：,覆盖2019,、,2020,、,2021,、,2022,、,2023年共5,年的药品,数据来源：,IQVIA,数据库、国家药品监督管理局年度审评报告、企,业公开信息等,整体来看，不同罕见病药品的销售表现差异较大，成功落地需要医保、进院/双通道、诊疗体系等各个环节的推动,产品表现不一，部分产品呈现稳健或者快速增长，而部分产品出现明显的增长乏力,2019-2023,年市场表现最优样本药品的销售额情况（,元,）,2019-2023,年市场表现最优样本药品的销售额情况（,元,）,0,100,000,000,200,000,000,300,000,000,400,000,000,500,000,000,600,000,000,2020,2021,2022,2023,2024E,5,000,000,10,000,000,15,000,000,20,000,000,25,000,000,35,000,000,30,000,000,40,000,000,45,000,000,0,2020,2021,2022,2023,2024E,32,注：具体销售数据引自,IQVIA,医院和药店销售数据库，为样本放大数据，与实际销售情况存在偏差,横向对比,23,年市场表现来看，,19/20,上市的产品大部分达到了千万的销售体量，但不同产品之间的市场表现差异较大,样本药品,2023,销售额,从,2023,年销售额情况来看，超出一半的产品市场销售体量在千万元以上,（,备注：销售体量仅供横向对比，与真实销量存在差,异,）,18000,16000,14000,12000,10000,8000,6000,4000,2000,0,A,B,D,E,F,H,J,C,K,G,I,L,33000,10000,8000,6000,4000,2000,0,单位：万元,2019,获批,2021,获批,2020,获批,2022,获批,2023,获批,33,注：个别产品因,2023,尚未启动销售或数据情况不可得未纳入,2023,年销售额统计,1000,万,（4）影响因素分析：从样本产品情况分析来看，引,入产品的落地和市场表现与以下成功要素紧密相关,存在市场独占期,治疗领域内独家或较早进入市场的药品，因而患者认知度好，市场份额较大,双通道落地情况理想,整体进院和双通道落地情况理想，能够在,市场竞争中保证药品的可及性,存在较好的保障模式,进入了医保或存在较好的地方保障，多数患者能够在保障支持下长期用药,相关诊疗体系成熟,诊疗体系建设成熟，能够较好地识别潜在患者，患者已形成规范治疗意识,34,2.,较好的保障：进入医保或存在地方保障是重要的市,场表现影响因素,（,1/2,）,35,样本,批准年份,剂型,治疗领域,市场独占情况,2023,销售额（,百万元,）,A,2019,注射剂,肌肉,-,骨骼系统,国内该疾病领域首个治疗药物,327,B,2019,注射剂,消化系统和代谢系统,国内该疾病领域首个治疗药物,93,D,2020,片剂,神经系统,国内该疾病领域首个治疗药物,34,E,2020,胶囊剂,神经系统,国内该疾病领域首个治疗药物,24,F,2020,注射剂,消化系统和代谢系统,国内该疾病领域首个治疗药物,23,H,2021,注射剂,肌肉,-,骨骼系统,国内该疾病领域首个治疗药物,22,J,2022,注射剂,血液及造血器官,国内该疾病领域首个创新治疗药物,17,从,2023,年市场表现来看，销售额在千万以上的都是治疗领域内独家或者首个进入市场的产品，曾享有较长的市场独占期,2.,较好的保障：进入医保或存在地方保障是重要的市,场表现影响因素,（,1/2,）,36,样本,批准年份,引入时年治疗费用,医保,2023,销售额（,百万元,）,A,2019,超高值,80w+,谈判,327,B,2019,中低值,30w,其他,93,D,2020,中低值,30w,谈判,34,E,2020,高值,30-,80w,否,24,F,2020,超高值,80w+,否,23,H,2021,超高值,80w+,否,22,在这些拥有市场占有率优势的产品中，进入医保或已有地方保障的产品，整体市场表现更优,除却,2022-,23,年新获批的药品，整体在销售表现较优的,6,款药品中，市场表现最佳的,3,款药品都进入了医保或获得了地方专项基,金,/,惠民保保障,2019-2024,年上半年间，因市场表现不理想决定退市或已停止中国境内商业化推广的三款药品均未成功进入医保，虽存在较大潜在医疗需求，但,能够实际用药的患者数量极少,以治疗黏多糖贮积症,IVA,型的依洛硫酸酯酶,注射液为例，相关代理,2023,年宣布不再为该药的进口注册证续期：,该药品曾参与,2021,年的医保谈判，但最终谈判失败，未能进入国家医保目录，只纳入了诸如广州“穗岁康”等部分地方罕见病专项基金及惠民保,即便企业已经提供患者援助，相关患者的年治疗费用仍超过百万，因缺少保障，,能够实际承担用药费用的患者非常少。曾有数据显示，全国仅,有,28,名患者用药,“（,我）,接诊的几百例黏多糖贮积症患儿中，只有一人使用了这一药品”,某三甲儿童医院遗传与内分泌科主任,该产品的注册证已于,2024,年,5,月到期，患者经历了断药和无药可用的恐慌。目前，患者可通过药械通在大湾区用药,37,2.,较好的保障：进入医保或存在地方保障是重要的市,场表现影响因素,（,2/2,）,从近年案例来看，是否能按计划进入医保，对药品的落地和长期发展至关重要,少数产品由于未能进入医保而最终在中国退市,3.,落地情况：进院和双通道药房落地情况同样影响较大,（,1/2,）,50,60,40,30,20,10,0,北,天,河,山,内,辽,吉,黑,上,江,浙,安,福,江,山,河,湖,湖,广,广,海,重,四,贵,云,西,陕,甘,青,宁,新,新京,津,北,西,蒙,宁,林,龙,海,苏,江,徽,建,西,东,南,北,南,东,西,南,庆,川,州,南,藏,西,肃,海,夏,疆,疆,江,兵,团,进院情况对患者的用药可及性有较大影响，从而直接影响药品的市场表现,以某肌肉,-,骨骼系统治疗领域为例，两种药物都进入了医保，但在进院方面存在较大差异，可能也是市场表现差异的原因之一,某肌肉,-,骨骼系统治疗领域药品进院情况对比,甲药品,：共计进院,290,家,乙药品,：共计进院,77,家,38,数据来源：国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息,某口服剂型神经系统罕见病药品各省进院,/,双通道药房情况,12,14,16,18,10,8,6,4,2,0,北,天,河,山,内,辽,吉,黑,上,江,浙,安,福,江,山,河,湖,湖,广,广,海,重,四,贵,云,西,陕,甘,青,宁,新京,津,北,西,蒙,宁,林,龙,海,苏,江,徽,建,西,东,南,北,南,东,西,南,庆,川,州,南,藏,西,肃,海,夏,疆,江,进院情况,3.,落地情况：进院和双通道药房落地情况同样影响较大,（,2/2,）,39,数据来源：国家医保服务平台国家谈判配备机构查询信息，企业访谈,当前部分罕见病药品的进院和双通道药房落地情况均较不理想,以某口服剂型神经系统罕见病药品为例，其进院和双通道药店情况都处于全部可查询国谈罕见病药品的平均水平,：共计,68,家,进双通道药房情况,：共计,109,家,仅达成目标的,20%,4.,诊疗体系：最后，诊疗体系成熟度和患者治疗意愿也是产品落地的重要影响因素,以遗传性血管性水肿,(HAE),治疗领域为例，目前我国患者的确诊和规范用药情况不理想，影响产品的使用和市场表现：,HAE,治疗领域目前已经出现针对急性发作的醋酸艾替班特注射液和可降低水肿反复发作次数、预防致命性喉头水肿的拉那利尤单抗注射液，,相关药物填补了我国,HAE,领域无针对性治疗的空白,由于,HAE,的水肿但国内公众和医生对遗传性血管性水肿知之甚少，大多潜在患者未被确诊，诊断率预计不足,5%,急性发作多数情况下在阶段性痛苦后能够自行缓解，且主要出现在四肢、颜面、和胃肠道黏膜等非致命部位，例如表现为胃肠剧烈绞痛和恶心、呕吐；即便发生致命性喉头水肿的频率大概为两年一次，考虑到用药花费，多数患者仍抱有侥幸心理，不愿意开展长期的预防性治疗,部分药品的适应症相关诊疗体系建设尚不健全，难以发现患者，对于市场表现的影响也较大,同时，由于患者对疾病严重程度的认知不同，用药意愿可能与预期存在较大差异,“,HAE,患者疾病意识不理想，治疗意愿和规范用药的情况还需要进一步的提升和改善。”,40,某跨国药企相关负责人,过去五年我国境外罕见病药品落地的情况总结,2019-,2023,年引入产品中，一半,以上进入国家医保目录；未进入国家医保的药品中，部分获得了地区性的专项基金或惠民,保保障；,临床急需产品中，过去五年有,2,3,种罕见病药品列入名单，其中,仅,1,2,种进入了国家医保目录。,医保准入过半,不同产品的进院情况差异较大，,整体情况来看较不理想。,3,0,款,国谈药品的样本分析中，,2,/,3,的,产品进院数量在,1,0,0,家医院以下,，,1,/,3,进院数量低于,5,0,家医院；,双通道药房也是罕见病药品重要的销售渠道，但整体落地情,况同样存在不足。,双通道落地不理想,横向对比,2023,年市场表现，,2019/2020,上市的产品大部分达,到了千万的销售体量，但不同产,品之间的市场表现差异较大；,产品成功落地和市场推广需要医保、双通道、诊疗体系等各,个环节的推动。,产品表现差异较大,41,一：我国罕见病药物引入情况分析,二：引进罕见病药品落地情况分析,三：先行区罕见病药品可及性分析,四：相关建议,三、先行区罕见病药品可及性分析,43,梳理海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面的政策措施，并针对其实际效果进行简要分析,分析维度,政策分析：,已有政策在罕见病药品信息获取、注册审批、临床使,用、真实世界研究以及