循证医学-规培大纲知识点.pdf

1.循证医学:慎重、准确和明智地应用目前可获取的最佳研究证据，同时结合临床医师个人的专业技能和长期临床经验，考虑患者的价值观和意愿，完美地将三者结合在一起，制定出具体的治疗方案。2.遵循证据是 EBM 的核心思想。循证医学的核心是患者。3.狭义 EBM：循证临床实践；广义 EBM：包括一切医疗卫生服务的循证实践。4.循证临床实践（EBCP）三要素：患者意愿、临床医生地专业知识和研究证据。5.临床研究作为医学证据（按研究内容分类）：a 关于病因的临床研究；b 关于诊断或筛查的临床研究；c 关于治疗或干预的临床研究；d 关于预后的临床研究。6.证据的分类：原始研究证据(观察性研究：队列研究、病例对照研究、横断面调查、描述性研究、病例分析、个案报道，实验性研究：随机对照实验、非随机同期对照实验、交叉实验、前后对照实验)、二次研究证据(系统评价，临床实践指南，临床决策分析，卫生技术评估，卫生经济学研究)8.证据分级（干预的临床研究）一级：所有随机对照试验的系统评价/Meta-分析 二级：单个的样本量足够的 RCT 结果三级：设有对照组但未用随机方法分组 四级：无对照的病例观察 五级：临床经验，专家意见新 9 级：系统评价或 Meta 分析、随机双盲对照实验、队列研究、病例对照研究、病例系列报告、个案报告、专家的观点评述及意见、动物实验、体外/试管内实验9.治疗性研究的设计类型:系统评价、随机对照试验、非随机的对照试验、队列研究（观察）、无对照的病例系列、个案报告。诊断性研究的设计类型：系统评价、队列研究。病因研究的设计类型：系统评价、随机对照试验、队列研究、病例-对照研究。预后研究的设计类型系统评价:系统评价、队列研究、病例-对照研究。系统评价是最高级别的证据。10.需要治疗的病人数（Number Needed to Treat,NNT）：指获得（或避免）1 个事件需要治疗的病人数。NNT 越大，效应值越小 11.循证临床实践的步骤方法:A.发现和提出临床问题；B.检索相关研究证据；C.对证据的真实性和重要性进行评价；D.应用当前最佳证据指导具体患者的临床决策;E.决策效果评估。12.临床问题的类型：治疗问题、诊断问题、病因问题、预后问题。基于主题的学习(系统，以教材为中心，效率低下，缺乏目的性)基于问题的学习（零散，以学习者为中心，印象深刻，针对性强）13.证据来源：（1）原始资料来源包括专著、高质量期刊上发表的论著、电子出版物等。例如医学索引在线（Medline）、Embase 数据库（Embase Database）、中国生物医学文献数据库（CBM）、中国循证医学/Cochrane 中心数据库（CEBMCCD）和国立研究注册（NRR）等等。（2）经系统评价的二次研究资料包括循证医学教科书、与证据有关的数据库、网站等。例如 Cochrane 图书馆（CL）、循证医学评价（EBMR）、循证医学杂志（EBM）、国立指南库（NGC）、指南（Guidelines）等等。14.查找文献检索词及其应用：MeSH：美国国立图书馆索引用的标准词、文本词：text word，实际在文献中出现的词、Boolean Operator（布尔算子）15.PICO：P:Patients/Participants 患者/人群；I:Intervention/Exposure 干预/暴露因素；C:Comparison 对照；O:Outcome 结果。16.评价过程三个问题：值得看研究结果吗（可靠性）？如果是，那么研究结果是什么（效应值及其精确度）？这些结果适合于你的病人吗？18.关于偏倚:概念：是指由已知或可控制的因素使研究结果或推论系统的偏离了真实情况的误差。偏倚的类型：选择偏倚、执行偏倚、脱漏偏倚、检测偏倚。发表偏倚：指有“统计学意义”的研究结果较“无统计学意义，和无效的研究结果被报告和发表的可能性更大。如果 Meta 分析只是基于已经公开发表的研究结果，可能会因为有统计学意义的占多数，从而夸大效应量或危险因素的关联强度而致偏倚发生。偏倚与抽样误差不同，不能通过增加样本量而减少；它是临床研究在设计、实施或分析环节存在的系统偏差，导致研究结果与真值不同偏倚可能夸大或者低估干预措施的效果、某种危险因子的作用以及某种关系的程度19.作为病因的标准：暴露在前，结果在后；有量效关系；去暴露和再暴露研究；其他研究的情况；生物学解释。20.系统评价的概念:指针对某一具体临床问题，系统、全面地收集所有临床研究，采用临床流行病学严格评价文献的原则和方法，筛选出符合质量标准的文献，进行定性或定量合成(Meta-分析），得出综合可靠的结论。21.Meta-分析的概念：通过综合多个目的相同且相互独立的研究结果，以提供量化结果来回答根据临床情况提出的研究问题，这是目前进行系统评价的一种研究手段和方法。22.为什么做系统评价？意义：解决信息多、时间少的问题；对 RCT 的质量和结果有评价，结论可靠性增加；经过 meta 分析，有综合的结果。综合多个样本量较小的试验结果，使权重增加。前人工作的总结为进一步的研究提供线索23.国际 Cochrane 协作网:制作、更新、保存和传播干预措施的系统评价,采用 GRADE 的方法评价方法学质量。Cochrane 系统评价特点：国际性的非盈利机构，减少有关的利益冲突。专业制作、保存、传播系统评价。多学科协作完成。统一的制作程序和标准。定期更新。具有权威性，被广泛应用。24.临床证据、临床资源的共同点：1.根据 PICO 原则清楚表述临床问题；2.纳入标准明确，文献检索全面；3.严格评价临床研究的质量和可靠性；4.对临床问题，分级给出推荐处理意见；5.以电子版形式推出，检索方便，层次分明，及时更新。25.评价证据：1.证据的内部真实性；2.证据统计学意义和临床意义：效应性、精确性；3.临床适用性。26.意向性治疗分析 ITT：是指在最后资料分析中包括所有纳入随机分配的患者，不管是否最终接受研究最初分配给他的治疗。27.病因研究的评价：1.研究开始时，试验组和对照组是否具有相似的预后？两组人群中，与预后相关的暴露因素是否相似？在分析中是否进行了校正？如果该研究为病例-对照研究，则两组人群的暴露因素的测定方法是否相同？2.研究开始后，试验组和对照组的预后是否仍然具有一致性？两组对于结局的测量方法是否一致？是否采取了盲法？是否有足够的对象完成了随访？28.诊断研究的评价：诊断性试验结果是否真实？1.诊断试验是否包括了适当的疾病谱？与临床实际相似吗？2.诊断试验是否与金标准进行了独立的盲法比较？3.是否每个被检者都经过金标准检查？29.预后因素包括：1.人口统计学特色、年龄、性别；2.疾病相关性、病理分型、疾病分期等；3.并发症。常用的预后指标 1 治愈率 2 病死率 3 缓解率 4 复发率 5 致残率 6其他结局30.预后研究的评价：预后性研究结果是否真实：1.样本人群是否具有代表性？2.观察样本是否具有同质性？3.随访的病例数是否完全？4.终点判断是否客观？有无偏移？31.临床实践指南的定义：系统开发的多组临床指导意见，帮助医生和患者针对的特定的临床问题作出恰当处理、选择、决策适宜的卫生保健服务。临实践指南的制定过程：1.明确目的和意义；2.成立指南制定小组；3.检索证据；4.证据分级，制定不同的推荐强度，形成指南；5.对指南草案进行评审；6.发表与执行；7.周期性地回顾和更新指南。临床实践指南评价：AGREE 通过 6 个方面（指南的范围和目的，利益相关者的参与度，指南开发的严格性，表述明确的清晰程度，指南的可应用性，编辑工作的独立性）共 23 个条目进行评分。32.各种指标：危险度：结局事件的发生概率。相对危险度（RR）：病因暴露组的发病率与未暴露组发病率的比值，或治疗组与对照组不良反应的发生率之比。比值比（OR）：病例组研究因素的暴露比值与对照组的暴露比值之比。归因危险度（AR）：病因暴露组的发病率减去非暴露组的发病率所得的差值，表明这一部分患者发病是除了对照组本身发病率后，为被研究的病因引起疾病的净效应，亦称之为绝对危险度。可信区间（CI）：判断所设计的临床观察指标的真实范围，常计算95%可信区间。精确度：可信区间的宽度，为可信区间的上限与下限的差值，宽度越小则精确度越高。事件发生率：药物不良反应率、发病率、患病率等。试验组事件发生率（EER）对照组事件发生率（CER）绝对危险度增加率（ARI）：试验组对药物不良反应或严重事件发生率的绝对差值。相对危险度增加率（RRI）：出现一例不良反应需要处理的病例数（NNH）：一定的时间内，对患者用某种防治措施，相对于对照组来说，出现一例不良反应需要处理的病例数。诊断实验：敏感度（Sen）：标准诊断方法确诊的病例组中经诊断性试验查出阳性人数的比例，即真阳性率。特异度（Spe）:指标准诊断方法确诊无病的对照组中经诊断试验检出阴性结果的人数比例，即真阴性率。准确度 Acc：诊断性试验的全部真阳性者和真阴性者占受试对象总和和比例。阳性预测值+PV：诊断性试验的全部阳性例数中真阳性所占的比例。阴性预测值-PV：诊断性试验的全部阴性例数中真阴性所占的比例。患病率 Prev：特定的时间点、某一人群中，患某种疾病的人的比例。似然比 LR：诊断性试验综合评价的理想指标，综合了敏感度与特异度的临床意义，用于计算阳性或阴性试验结果的患病概率。阳性似然比+LR：出现在金标准确定有病的受试者阳性试验结果与出现在无病受试者阳性试验结果的比值，即真阳性率与假阳性率之比值。阴性似然比-LR：假阴性率/真阴性率,阴性时患病与不患病机会之比。中位生存时间：研究中 50%患者死亡所需随访的时间。生存率：从疾病临床过程的某一点开始，一段时间后存活的病例数占观察例数的百分比。33.ROC 曲线：又称受试者工作曲线，以实验的敏感度（真阳性率）为纵坐标，而以 1-特异度（假阳性率）为横坐标，依照连续分组测定的数据，分别计算 SEN 及 SPN，按照平面几何的方法将给出的各点连成曲线。34.方法学质量评估：随机化、隐藏、盲法、退出实验和失访、意向治疗分析。35.失效安全数：通过计算假定能使结论逆转而所需的阴性结果的报告数，即失效安全数来估计发表偏倚的大小。失效安全数越大，表明 Meta 分析的结果越稳定，结论被推翻的可能性越小。36.敏感性分析：通过计算假定能使结论逆转而所需的阴性结果的报告数，即失效安全数来估计发表偏倚的大小。失效安全数越大，表明 Meta 分析的结果越稳定，结论被推翻的可能性越小。37.成本-效益分析：将不同的结果换算成流通货币的形式，用货币量作为共同的获利单位进行比较。38.盲法：为避免研究在设计、资料收集或分析阶段出现信息偏倚，使研究者或研究对象不明确干预措施的分配，使研究结果更加真实、可靠。39.Cochrane 图书馆包含的内容：系统评价资料库、疗效评价文摘库、临床对照试验资料库和 CENTRAL 管理资料库、系统评价方法学数据库、Cochrane 协作网信息。40.决策树分析的步骤：1 明确决策问题，确定备选决策方案。2 用别个列出所有可能的发生的机会事件及最终结局，通过决策结、机会结直至结局结的连结，展示事件的客观顺序。3 明确各种结局可能出现的概率 4 对最终临床结局用是以的效用值赋值。5 计算每一种备选决策方案的质量调整生命年（QALY）期望值，从各种备选方案的比较中，选择期望值最高的备选方案为最佳决策方案。6 应用敏感性试验对决策分析的结论进行测试。41.4S 模型：即原始研究、系统评价、证据摘要、证据整合系统。42漏斗图：一般在推荐作 Meta 分析的研究个数在 10 个及以上时才需要做漏斗图；主要用于观察结果是否存在偏倚，若资料存在偏倚，会出现不对衬的漏斗图，不对称越明显偏倚程度越大。1、最佳证据应具备的特性 真实性 、重要性 、实用性 。2、成本效果分析的表示方法包括 成本效果 C/E 比或 增量效率 C/E 比。3、可作为常用的效用评价指标是质量调整寿命年 QALY 和 伤残调整寿命年 DALY 。4、根据不良反应与药物的剂量 的关系，将药物不良反应分为A 型和 B 型。5、获得最佳证据或一级证据所需要的临床试验必须具备一下特征 大样本 、随机 、对照 、盲法 6、治疗效果的准确度就是可信的程度，常用 95%可信区间（95%CI，confidence interval）来表示，可信区间越小，则可信度就越接近 真值。7、卫生技术评估的内容包括：安全性 、有效性 、经济学特性 、社会适应性 。8、最常见的识别发表偏倚的方法为漏斗图法 。9、病因与危险因素研究的主要方法有系统评价 ，随机对照实验 ，队列研究 ，病例对照研究 。10、循证医学中诊断性试验常用的指标：敏感度 、特异度 、患病率 、阴性预测值和阳性预测值 。