2023中国细胞治疗药物行业白皮书.pdf

12023年中国细胞治疗药物行业白皮书2023 White paper on Cell Therapy Pharmaceutical Industry in China报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、出版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施，追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。报告主要作者：孙榕2023/概览标签：细胞治疗、干细胞、免疫细胞、体细胞、AI+、再生医学2研究目的&摘要2023 LeadLeo研究目的本报告为2023年中国细胞治疗药物行业白皮书，将通过分析产业链上下游各环节以及各细分行业市场现状，从而研判行业未来发展趋势。研究区域范围：研究周期：2017-2027E研究对象：中国细胞治疗药物行业此研究将会回答的关键问题：细胞治疗药物产业链情况 细胞治疗药物行业趋势变革摘要400-072-5588 细胞治疗药物产业链情况从产业链上游看：细胞存储是目前上游市场发展最成熟且竞争激烈的环节，受技术发展水平、海外厂商先发优势等影响使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱；从产业链中游看：随着科研的持续投入和顶层在生物经济方面的大力推动，中国市场是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展；从产业链下游看：在国家“先试先行”政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下，市场研发活力有望提升，以及推出覆盖更多适应症的相关药物。细胞治疗药物行业趋势变革从行业总体发展趋势看：细胞治疗药物生产过程最大的挑战来自细胞工艺的开发、优化及生产，细胞治疗CDMO凭借其研发优势、稳定的生产工艺助力药企减少试错成本并提高研发效率与成功率；且中国新药同质化严重，因此创新化和差异化是破局市场困顿关键，且随着国内降价压力、巨大潜力的海外市场等因素将驱动中国创新药企加强对海外市场的战略部署；从细分行业发展趋势看：iPSC广阔的商业化用途因此成为近年细胞治疗领域的热门细分赛道，并呈现出高速增长态势，未来其应用场景、技术迭代、政策与支付保障等将实现突破。32023 LeadL400-072-5588 名词解释-10 中国细胞治疗药物行业研究概述-11细胞治疗药物行业总览-12产业链全景图-13产业链上游分析-14产业链中游分析-15产业链下游分析-16中国细胞治疗药物行业发展环境分析-17 中国干细胞来源细胞药物行业概览-20行业定义与分类-21行业现状分析-22iPSC发展历程-23行业竞争格局概况-24 中国免疫细胞治疗细胞药物行业概览-25行业定义与分类-26行业现状分析-27免疫细胞治疗的应用趋势-28 中国体细胞疗法行业概览-29行业定义与分类-30体细胞移植的应用-31体细胞疗法存在的问题及后续进展-32目录CONTENTS42023 LeadL400-072-5588 中国细胞治疗药物行业技术分析-33细胞药物的生物学特性及培养方法-34细胞治疗药物开发技术-37AI+化学诱导的细胞治疗药物-38 中国细胞治疗药物行业趋势洞察-40中国细胞治疗药物行业总体发展趋势-41细分行业发展趋势-43 中国细胞治疗药物行业代表性企业-44睿健医药企业概况-45睿健医药平台及竞争优势-46睿健医药发展前景及未来规划-47 方法论-48 法律声明-49目录CONTENTS52023 LeadL400-072-5588 Terms-10 Overview of China Cell Therapy Drug Industry Research-11Industry Overview-12Industry Chain Overview-13Upstream of Industrial Chain-14Midstream of Industrial Chain-15Downstream of Industrial Chain-16Industry Development Environment Analysis-17 Overview of China Stem Cell Therapy Drug Industry-20Definition and Classification-21Industry Status Analysis-22Clinical Application History of iPSC-23Industry Competition Pattern-24 Overview of China Immunocyte Cell Therapy Drug Industry-25Definition and Classification-26Industry Status Analysis-27The Application Trend-28 Overview of China Somatic Cell Therapy Drug Industry-29Definition and Classification-30The Application of Somatic Cell-31Problems and Application Trend-32目录CONTENTS62023 LeadL400-072-5588 Technical Analysis of China Cell Therapy Drug Industry-33Biological Characteristics and Cultivation Methods-34Technical Analysis-37AI+Chemically Induced Cell Therapy Drugs-38 Future Trends of China Cell Therapy Drug Industry-40Overview of Industry Trends-41Segmented Industries Future Trends-43 Representative Enterprises of China Cell Therapy Drug Industry-44Company Profile-45Company Competitiveness-46Future Development-47 Methodology-48 Legal Statement-49目录CONTENTS72023 LeadL400-072-5588图表目录List of Figures and Tables图表1：中国细胞治疗药物行业白皮书报告逻辑-12图表2：中国细胞治疗药物产业链总览图-13图表3：中国三甲及三级医院数量，2017-2021年-13图表4：细胞治疗上游生物工艺解决方案流程及原理-14图表5：产业链中游分析-15图表6：世界CAR-T疗法临床试验中主要国家占比-15图表7：中国细胞治疗市场规模，按成本价-15图表8：产业链下游分析-16图表9：中国医疗机构数量，2017-2021年-16图表10：中国各类医疗卫生机构数量及三级医院情况，2021年-16图表11：中国细胞治疗行业发展历程-17图表12：中国细胞治疗行业监管体系（双轨制）分析-17图表13：从行业政策面看-18图表14：宏观层面影响行业发展因素分析-19图表15：中国细胞治疗行业投融资情况-19图表16：2020年全球癌症新发数量占比-19图表17：2020年全球癌症死亡数量占比-19图表18：中国医疗资源供需情况，2021年-19图表19：中国卫生总费用及其占GDP比重-19图表20：干细胞来源细胞药物行业定义与分类，按干细胞发育阶段分类-21图表21：干细胞来源细胞药物行业定义与分类，按干细胞分化潜能分类-2182023 LeadL400-072-5588图表目录List of Figures and Tables图表22：中国干细胞来源细胞药物行业现状分析-22图表23：中国新增干细胞药物临床试验申请受理数量-22图表24：中国各省市干细胞药品申报地区，截至2022.12.31-22图表25：全球iPSC发展历程分析-23图表26：中国干细胞行业竞争格局分析-24图表27：全球获批上市的干细胞治疗产品细胞来源分类-24图表28：免疫细胞定义与分类-26图表29：免疫细胞治疗细胞药物行业现状分析-27图表30：全球CAR-T细胞治疗临床试验开展数量-27图表31：2022年CAR-T临床试验开展国家分布-27图表32：免疫细胞治疗的未来发展趋势-28图表33：全球基因编辑领域专利申请数量TOP 5-28图表34：体细胞定义与分类-30图表35：体细胞移植的应用-31图表36：中国肝移植受者和移植物的术后生存率（2015-2020）-31图表37：全球20-79岁糖尿病患者数量排名前三的国家（百万）-31图表38：中国骨科疾病在各年龄段发病率（%）-31图表39：体细胞疗法存在的问题及后续进展-32图表40：中国再生医学市场规模，2019-2030E-32图表41：细胞治疗药物的生物学特性及培养方法，按治疗细胞的生物学特性-3492023 LeadL400-072-5588图表目录List of Figures and Tables图表42：细胞免疫治疗药物主要技术分析-37图表43：医药研发在各阶段所需时间和财务成本-38图表44：细胞治疗药物生产技术瓶颈-38图表45：创新技术赋能医药行业-39图表46：中国AI制药潜在市场空间，2018-2026E-39图表47：中国细胞治疗药物行业未来趋势 细胞治疗CDMO服务模式-41图表48：中国细胞治疗药物行业未来趋势 创新药出海战略-42图表49：中国药企在海外开展的临床试验数量-42图表50：布局海外临床试验的中国药企数量-42图表51：中国细胞治疗药物细分行业未来趋势 iPSC行业-43图表52：企业融资历史-45图表53：企业竞争优势分析-45图表54：公司业务平台分析-46图表55：公司具有自主知识产权的新一代研发生态系统-46图标56：公司发展前景及未来规划-47102023 LeadL400-072-5588名词解释 TERMS按首字母顺序排列 IN ALPHABETICAL ORDERCAGR：年均复合增长率，从长期来看某产业/产品的未来增长潜力与价值。CDE：国家药品监督管理局药品审评中心。CDMO：（Contract Development and Manufacturing Organization，即合同研发与生产组织机构），其职能主要在为跨国药企及生物技术公司提供临床新药工艺开发和制备，以及已上市药物工艺优化和规模化生产服务，包括临床前和临床试验研究用药的生产、以及商业化药品生产。CRS：（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征），指的是患者在接收CAR-T等治疗后，体内细胞因子如IL-2、IL-6等迅速上升引起的全身炎性反应，临床表现主要包括发热、疲乏、头痛、癫痫、恶心、寒颤、呼吸困难、急性呼吸窘迫综合征、低血压等症状。FDA：美国食品药品管理局。IND：（Investigational New Drug，新药临床研究），指的是在进行临床试验前，需要进行的研究性新药（IND）申请，通常在向FDA递交申请书及有关资料后，经FDA审查，若在30天内未提出异议，申请单位即可自动转入临床试验阶段。MHC：（Major Histocompatibility Complex，主要组织相容性复合体）是研究者在进行同种器官移植实验中发现的一组与移植排斥反应有关的蛋白质。NMPA：国家药品监督管理局。干细胞治疗：是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰，以及干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。免疫细胞治疗：是指在体外对某些类型免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性地处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。体细胞治疗：是指应用人的自体、同种异体或异种的体细胞，经体外操作后回输人体的治疗方法，这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选，以及药物或其他能改变细胞生物学行为的处理。再生医学：利用生物学、工程学等方法创造出具备正常结构和功能的组织和器官。112023 LeadL400-072-5588Chapter 1 中国细胞治疗药物行业研究概述细胞治疗药物行业总览产业链全景图产业链上游分析产业链中游分析产业链下游分析中国细胞治疗药物行业发展环境分析122023 LeadL400-072-5588章节1.1行业总览本报告将通过分析细胞治疗药物各细分行业现状及市场痛点，并结合睿健医药在技术路线、平台质量、先发优势等核心竞争优势，挖掘企业核心价值与行业竞争力，展现未来发展前景。来源：头豹研究院细胞治疗药物行业细胞治疗药物存在的痛点及挑战睿健医药干细胞来源细胞药物免疫细胞治疗细胞药物体细胞疗法平台质量技术路线先发优势商业模式管线布局行业地位营销策略睿健医药所处的行业优势要素挖掘分析维度产品应用场景挑战及趋势分析维度要素挖掘睿健医药行业地位睿健医药核心竞争力行业现状分析定义与分类中国细胞治疗药物行业白皮书报告逻辑132023 LeadL400-072-5588下游：市场终端中游：产品制造商院端应用方向进口厂商设备耗材供应商上游：原材料供应商细胞存储国产厂商来源：国家卫健委、头豹研究院中国细胞治疗药物产业链总览图章节1.2产业链全景产业链中细胞存储环节的集中度最高，受制于起步时间及技术发展水平，相关设备耗材多源于进口厂商，细胞治疗的操作目前多在大型三甲医院开展。医疗级应用消费级应用抗衰脱发治疗牙周病治疗肿瘤免疫治疗器官修复艾滋病治疗中国三甲及三级医院数量，2017-2021年1,360 1,442 1,516 1,580 1,651 2,340 2,548 2,749 2,996 3,275 7.5%7.7%8.0%8.5%9.0%-10.0%-8.0%-6.0%-4.0%-2.0%0.0%2.0%4.0%6.0%8.0%10.0%-1004009001,4001,9002,4002,9003,4003,9004,40020172018201920202021三甲医院数量三级医院数量三级医院在医院占比脐血库组织库受起步时间以及技术发展水平，目前多被海外厂商所垄断，国产厂商仍在快速成长期 由国家卫健委颁发牌照的特殊血站；共有7个省份获得发展最成熟、竞争最大环节【单位：家】142023 LeadL400-072-5588章节1.3产业链上游细胞存储是目前上游市场发展最成熟且竞争激烈的环节，受技术发展水平、海外厂商先发优势等影响，使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱。来源：头豹研究院细胞治疗上游生物工艺解决方案流程及原理阶段阶段特点及现状细胞制备细胞保存及运输细胞改造细胞扩增存储及冷链运输质量控制细胞系磁力架及磁珠离心机细胞培养耗材慢病毒生产系统生物反应器酶转染试剂离心机电转装置培养基培养箱生物安全柜细胞因子和生长因子血清替代物洁净工作台储存罐超低温冰箱液氮罐色谱仪质谱仪流式细胞仪所用设备耗材细胞分离与富集行业主要玩家 洁净度水平：对生产操作过程中的密闭系统和设备具有洁净度要求，需定期检查完整性并做泄露率测试，保证产品生产过程中的无菌水平；防冻液以及培养液的质量：利于保持细胞的良好活性，保证细胞治疗产品质量；病毒转载效率：国产缺乏病毒载体制备核心能力以及核心的生产工艺；设备耗材及试剂售卖形式：多数依赖进口厂商，目前这类厂商多以“设备+试剂”形式打包售卖，为国产厂商提高市场占有率带来挑战；行业趋势：药品生产质量管理规范规定直接接触细胞产品的无菌耗材应当尽可能使用一次性材料，且根据市场需要将推出设备及耗材一站式解决方案。存储环节：市场发展最成熟且竞争最激烈，分为脐血库以及组织库两种形式；冷链运输环节：运输可能造成细胞损耗而影响疗效，冷链物流环节目前被具有技术优势的海外寡头垄断；行业趋势：十四五规划等利好政策将加快临床科研成果转化，减少技术卡脖子风险，利于加速国产替代进程；行业自动化设备及标准化流程的转变也将减少人为操作对产品质量影响。152023 LeadL400-072-5588章节1.4产业链中游随着科研的持续投入和顶层在生物经济方面的大力推动，中国市场是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展。来源：Nature Reviews Drug Discovery、GlobalData、弗若斯特沙利文、头豹研究院产业链中游分析全球细胞治疗管线数量变化1.3 5.4 10.2 12.9 16.2 26.7 39.7 47.7 53.7 58.4 2021E2022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E其他细胞治疗CAR-T细胞治疗中国细胞治疗市场规模，按成本价世界CAR-T疗法临床试验中主要国家占比注：基于细胞免疫治疗市场规模0%20%40%60%中国美国德国西班牙法国中国市场是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区之一：根据Nature在2021年的研究，中国细胞治疗临床试验占全球的半数以上；中国细胞治疗产业蓬勃发展，业内玩家众多但多处于早期阶段。中国细胞治疗市场的快速发展也对产业链良性发展提出一定要求：研发设计之初：采取差异化战略，选择临床需求未被满足的适应症，制定最优的商业化策略；研发生产过程：面对复杂工艺与管理流程，施行集约化、个体化生产，通过信息技术等优化生产，降本增效，利于终端患者的可负担；企业本身：在“十四五”等政策鼓励下，保证产业链、供应链的稳定可控，加快国产替代进程。CAGR21E-25E87.9%25E-30E29.2%【单位：十亿元人民币】162023 LeadL400-072-5588章节1.5产业链下游在国家“先试先行”政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下，市场研发活力有望提升，以及推出覆盖更多适应症的相关药物。来源：国家卫健委、头豹研究院产业链下游分析3,299 13,276 977,790 36,570 其他医疗卫生机构专业公共卫生机构基层医疗卫生机构医院三级甲等医院1,651 其他三级医院1,624 986,649 997,433 1,007,579 1,022,922 1,030,935 20172018201920202021一级医院12,649二级医院10,848三级医院3,275终端应用场景分析院端及患者端需求分析中国医疗机构数量，2017-2021年中国各类医疗卫生机构数量及三级医院情况，2021年抗衰肿瘤治疗器官修复心血管疾病自体免疫疾病神经中枢疾病 从适应症看：细胞治疗药物中的CAR-T药物的适应症多集中于肿瘤治疗中的血液瘤，而干细胞的应用场景则从早期抗衰领域不断向外延伸，目前最为集中的适应症为自体免疫疾病、骨骼及软骨修复与基因疾病；目前相关适应症的覆盖有限，但因细胞治疗药物对肿瘤具有较强的靶向性识别和杀伤能力，可对肿瘤发起精准、高效地攻击，受未满患者需求、不断发展的技术影响，相关应用场景也将进一步拓展延伸；从院端看：受较高的临床研究主体备案要求，以及对医生高素质专业水平、院端应急响应能力等因素影响，细胞治疗药物进院较为困难，因此多在顶级三甲医院开展；近年为响应国家“先试先行”号召，建立了中国唯一一家干细胞医院（海南博鳌干细胞医院），标志着未来有望逐步放开对三甲医院门槛的限制；从支付端看：细胞治疗药物售价昂贵，暂未被纳入基本医疗保险范畴，但不少市场主体积极助推多层次医疗保障体系建设，例如平安健康是中国保险业首个将CAR-T治疗纳入被保项目的商业保险公司，上海、杭州、深圳等城市的惠民保均将CAR-T治疗纳入保障范围。【单位：家】【单位：家】172023 LeadL400-072-5588章节1.6.1行业发展环境中国细胞治疗行业已进入市场规范监管阶段，施行的双轨管理制度将医疗技术与药品的申报路径分开，可提升不同路径产品的运作效率，利于细胞治疗药物行业的发展。来源：头豹研究院向国家药品监督管理局申报药品2017年颁布的细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行），适用于按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品日本是国际上积极探索干细胞的领先国家：通过设立职责明确的监管机构、打通全流程的监管审批步骤，助力日本在干细胞领域的基础研究获得诸多突破、临床研究规模逐步扩大，iPSC技术全球领先；中国细胞治疗产品施行双轨制：根据不同产品类型交由特定的监管部门，将提升从基础研究到商业化产品的运作效率从而刺激临床研发端热情，同时确保产品的安全性；但易出现强制收费等“脱轨”乱象。向国家卫健委申报医疗技术产品2015年颁布的干细胞临床研究管理办法（试行），适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究临床前研究INDI期临床II期临床III期临床药学研究审批流程：企业审批流程：已备案医疗机构项目备案国家卫健委未备案医疗机构共同备案中国细胞治疗行业发展历程起步发展阶段2015年前 2015年颁布的干细胞临床研究管理办法（试行），开始对细胞治疗行业严格监管；2016卫生计生工作要点提出开展干细胞临床应用专项监督检查。市场探索阶段规范监管阶段 细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）明确了细胞治疗产品的药物属性；行业监管体系分为医疗技术和药品两个路径；系列监管文件陆续出台，鼓励细胞治疗技术研究的发展，规范引导行业的发展。2015年-2020年 细胞治疗产品不断涌现，市场快速发展但存在发展痛点；“十四五”生物经济发展规划是中国首部生物经济五年规划，明确了生物经济发展的具体任务；颁布了系列政策从生产管理、审评审批、科学伦理等方面进行规范管理。2020年以后中国细胞治疗行业监管体系（双轨制）分析医疗技术轨道药物轨道182023 LeadL400-072-5588章节1.6.2行业发展环境“十四五”生物经济发展规划旨在整体规划和系统推进中国生物经济的高质量发展，作为支柱性产业之一的细胞治疗行业，在不断加码的利好政策支持下，未来有望迎来高速发展。来源：头豹研究院从行业政策面看上海市：上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（20222024年），旨在瞄准全球细胞治疗领域科技前沿，着力强化原始创新、临床转化与产业创新能力；将从增强科技创新策源能力、提升临床研究和转化水平、提升产业发展能级、强化政策支持方面着手；北京市：北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划，旨在细胞和基因治疗等方面构筑领先优势，加快间充质干细胞、CAR-T、溶瘤病毒产品、非病毒载体基因治疗产品研制；加速研发治疗恶性肿瘤、心血管病等重大疾病的创新药，发展首仿药和高端仿制药；深圳市：深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划（2022-2025年），旨在加快细胞治疗和基因治疗等新药研发，提升药物原始创新能力、补齐产业公共平台短板、强化临床研究支撑能力、构建多梯次企业集群、打造多区协同发展新格局以及完善产业公共设施配套。“十四五”生物经济发展规划旨在加快提升干细胞治疗、免疫细胞治疗等生物技术的创新能力、发展细胞制备自动化等先进技术，近年的顶层设计从多个方面提供科学的规划和指导，利于行业的长期良性发展顶层设计引导地方政府加码“健康中国”国家战略生产管理审评审批应用支付相关政策具体方向相关政策具体方向相关政策具体方向药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录、关于加强科技伦理治理的意见、细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）、关于印发国家限制类技术目录和临床应用管理规范对细胞产品从供者材料的运输、接收、产品生产和检验到成品放行、储存和运输的全过程做出规范和指导，利于提高细胞治疗的生产和质量控制水平，实现优化生产突破性治疗药物审评工作程序（试行）、药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）、药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）鼓励严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，但目前尚无有效防治手段，或者具有明显临床优势的创新药或者改良型新药”范畴的新药研发，利于缩短药物研发周期体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）、生物医药新技术临床应用管理条例（征求意见稿）、“十四五”生物经济发展规划鼓励发展新业态、新模式并强化产学研用协同联动、加快技术产品的临床应用，利于对相关产品临床研究的备案管理做出规范以及生物医学新技术临床研究实行分级管理192023 LeadL400-072-5588章节1.6.3行业发展环境老龄化进程的加深以及不断扩容的肿瘤等患病基数带来大量未被满足的医疗需求，近年国家通过不断投入卫生总费用、缓解医疗资源供需矛盾，为细胞治疗药物市场的发展提供重要驱动力。来源：国家统计局、IARC、卫健委、头豹研究院宏观层面影响行业发展因素分析中国医疗资源供需情况，2021年人民群众看病负担减轻庞大癌症患者基数宏观层面影响行业发展因素中国细胞治疗行业投融资情况【单位：人民币亿元；笔】2020年全球癌症新发数量占比2020年全球癌症死亡数量占比30.2%中国30.2%印度8.6%美国6.1%日本4.2%俄罗斯3.1%中国23.7%美国11.8%印度6.9%日本5.3%德国3.3%23.7%中国高居全球首位的癌症新发及死亡数量形成庞大的患者基数，将增加对细胞治疗药物需求三级医院:3,275,9.0%二级医院:10,848,29.7%一级医院:12,649,34.6%三级医院诊疗人次数:22.3,57.5%二级医院诊疗人次数:12.5,32.3%一级医院诊疗人次数:2.2,5.6%未定级医院诊疗人次数:1.8,4.7%未定级:9,798,26.8%中国卫生总费用及其占GDP比重【单位：人民币亿元；%】52,598.3 59,121.9 65,841.4 72,175.0 76,845.0 6.3%6.5%6.7%7.2%6.7%5.8%6.0%6.2%6.4%6.6%6.8%7.0%7.2%7.4%0.010,000.020,000.030,000.040,000.050,000.060,000.070,000.080,000.090,000.020172018201920202021卫生总费用卫生总费用占GDP比重2021年，中国仅占9.0%的三级医院承载了57.5%的诊疗人次数，医疗服务供给增量无法满足过快增长的医疗服务需求；近年通过加大优质医疗资源供给策略有望缓解资源供需矛盾。国家近年在卫生领域的投入逐年提高，保障了人民健康且提升了医疗机构服务能力，群众看病负担逐渐减轻并能获得优质医疗服务细胞治疗领域近年受到资本的总体关注度提升，融资额逐年攀升，助力企业攻克研发课题5.5 2.2 28.8 15.2 65.8 59.4 60.3 40.9 5.5 2.2 28.8 15.2 126.1 100.3 101122181917-8212220306090120150201620172018201920202021PE/VCIPO融资数量【单位：家；亿人次】202023 LeadL400-072-5588Chapter 2中国干细胞来源细胞药物行业概览行业定义与分类行业现状分析iPSC发展历程行业竞争格局概况212023 LeadL400-072-5588章节2.1定义与分类干细胞药物是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，其具有高度自我复制及增殖的特性；干细胞来源细胞药物可根据其发育阶段与分化潜能进行分类。来源：头豹研究院干细胞来源细胞药物行业定义与分类，按干细胞发育阶段分类造血干细胞神经干细胞肌肉干细胞完整个体体细胞胚胎干细胞(ESC)成体干细胞(ASC)诱导多能干细胞(iPSC)分类细胞来源定义 ESC来源于囊胚的内细胞团，具有全能性，可分化为体内所有组织细胞类型；是一种从早期胚胎中分离出来的能够体外无限增殖、更新、多向性分化的细胞 ASC是存在于发育成熟机体器官组织中具有高度自我更新和增殖潜能的未分化细胞，可分化为组成该组织或器官的特定细胞类型；是一种已经分化的组织中能够自我更新，并分化为特定组织细胞的未分化的细胞 是一种来自体细胞，通过表达干细胞特点转录因子进行重新编程并拥有分化能力的细胞；经过重编程得到的多能诱导干细胞有很高的分化潜能，可以分化出多种组织细胞干细胞来源细胞药物行业定义与分类，按干细胞分化潜能分类分类细胞来源定义多能干细胞单能干细胞间充质干细胞造血干细胞胚胎干细胞脐血干细胞肌肉干细胞神经干细胞 具有形成完整个体的分化潜能，可进一步形成机体的所有组织与器官；有早期胚胎细胞详细的形态特征和超强的分化能力 具有形成多种组织或细胞的分化潜能，但不能发育成完整的个体；有分化出多种组织细胞潜能，但发育潜能受到一定限制 也称专能或偏能干细胞，具有形成特定组织的分化潜能；只能向一种类型或密切相关的全能干细胞诱导多能干细胞222023 LeadL400-072-5588章节2.2现状分析受系列利好政策的加持，中国干细胞临床转化逐步走向正轨并迈入快车道，在产学研合作模式下有望加速实现商业化落地，未来将覆盖更多应用场景。中国干细胞来源细胞药物行业现状分析来源：CDE、头豹研究院医疗级应用消费级应用抗衰脱发治疗牙周病治疗肿瘤免疫治疗器官修复艾滋病治疗应用场景终端机构研发企业将与下游端形成更紧密合作：与院端、科研机构开展产学研并促进成果转化；与院端合作，共同开发公共库；医疗机构（多为三甲医院）科研机构制药公司行业需求侧行业现状及特点行业供给侧566132620182019202020212022中国新增干细胞药物临床试验申请受理数量169876322111上海 北京 广东 江苏 天津 浙江 江西 湖北 山东 贵州 安徽中国各省市干细胞药品申报数量，截至2022.12.31 从行业供给侧看：自2018年CDE重新受理干细胞新药临床试验申报以来，中国干细胞药物临床试验申请数量呈现逐年增长趋势，2022年较上年的申请数量的翻倍得益于干细胞临床研究管理办法(试行)等系列政策的出台，加速干细胞临床转化；从行业需求侧看：根据CDE数据，截至2022年12月31日，合计默许的42项临床试验涉及20种适应症，位列前三的为膝关节炎、间质性肺病以及移植物抗宿主病；且近年产学研密切合作有望在远期实现成果落地，覆盖更多应用场景以满足未满的患者需求。【单位：件】【单位：件】232023 LeadL400-072-5588章节2.3iPSC发展历程从2006年日本率先报道了关于iPSC的研究开始，整体行业在经历了系列理论探索及技术储备后，目前市场正处于高速发展阶段，中国厂商也逐渐进入临床试验阶段。来源：头豹研究院全球iPSC发展历程分析技术储备期(2013年-2019年)市场发展期(2020年-至今)理论探索期(2006年-2012年)iPSC首次被报道：日本京都大学Takahashi和Yamanaka率先将4种转录因子基因引入小鼠的皮肤成纤维细胞，在人胚干细胞培养条件下诱导其转化为具有ESC样特性的iPSC；Yamanaka 也 于2012年获得诺尔贝生理学或医学奖首次将iPSC分化成为运动神经元：美国哈佛大学John Dimos课题组首次将老年肌萎缩侧索硬化症患者来源iPSC分化成为运动神经元首次让iPSC发育成为没有再生能力的软骨：美国杜克大学医学院成功在小鼠实验中利于iPSC培育出软骨，可用于修复组织、软骨损伤和骨关节炎病症iPSC诱导技术持续发展：美国国立人类基因组研究所证实iPSC的多数突变来自亲代成纤维细胞中罕见遗传突变，细胞重编程过程不会增加遗传突变发生概率；北京大学与美国Salk生物学研究所首次构建出潜能扩展的多能干细胞，获得的细胞同时具有胚内和胚外组织发育潜能；Scripps研究所开发出一种利用抗体诱导成体细胞重编程为多能干细胞的新方法，避免了转录因子引入的潜在风险首例iPSC治疗试验成功实施：日本发育生物学RIKEN 中 心 的MasayoTakahashi 团 队将iPSC定向诱导为视网膜色素上皮细胞，成功治疗黄斑变性患者首个同种异体iPSC衍生细胞产品获批临床试验：Cynata Therapeutics公司获准开展同种异体iPSC衍生的间充质干细胞（MSC）产品 CYP-001治疗类固醇抗性急性移植物抗宿主病的首个临床试验iPSC技术在血液系统、神经系统等领域的IIT研究陆续开展：京都大学Eto Koji教授获批使用患者来源iPSC衍生的血小板进行输注治疗再生障碍性贫血患者；美国科学家Kwang-Soo Kim团队将iPSC定向诱导为多巴胺能神经元并成功移植到脑部治疗帕金森病，显著改善了其运动症状；京都大学医院的神经外科医生Takayuki Kikuchi在帕金森病患者中，成功移植同种异体iPSC衍生的多巴胺前体细胞iPSC产业化技术加速储备：Gandhi等人发现人纤维蛋白原在iPSC二维和三维分化上的效率可以提高 37%；Gagliano等人使用微流体技术成功使数百个细胞同时重编程，与传统标准多孔培养相比可使原料成本降低约100 倍全 球 首 个 iPSC治疗心衰案例：Nature全球独家报道南京鼓楼医院联合艾尔普再生医学完成世界首个iPSC技术治疗心力衰竭临床一周年随访案例首个iPSC-CAR-T细胞疗法给药完成：Fate Therapeutics在研产品FT-819完成首例患者给药，FT-819是由iPSC衍生的、靶向CD19+恶性肿瘤的CAR-T细胞疗法2006年2008年2017年2013年2019年2012年2016年2018年2020年2021年2022年2023年剑桥大学利用大样本测序数据较为全面地绘制了人源iPSC的突变图谱；呈诺医学的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物成为中国首个进入临床阶段的iPSC衍生细胞疗法；睿健医药的NouvNeu001是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品艾尔普再生医学“人iPSC来源心肌细胞注射液”IND申请获临床试验默示许可；中盛溯源的“NCR300注射液”新药临床试验申请获得默示许可，是国内首个获批临床的iPSC来源的自然杀伤细胞（iNK）疗法242023 LeadL400-072-5588章节2.4竞争格局目前中国市场暂未有上市的干细胞药物，这片蓝海市场未来将涌现更多本土新兴企业，并在药物开发技术等方面进一步探索，推动商业化进程并重塑现有竞争格局。来源：头豹研究院中国干细胞行业竞争格局分析企业类型及发展特点第一梯队第二梯队第三梯队海外头部企业本土头部本土新兴企业47.6%47.6%4.8%造血干细胞间充质干细胞角膜缘干细胞相关企业举例全球获批上市的干细胞治疗产品细胞来源分类海外市场起步较早，因此目前已有相关上市产品并实现商业化中国市场起步较晚，目前暂未拥有上市产品；目前干细胞治疗药物领域已有相关上市企业和专注于细胞治疗领域的优质企业，将凭借行业先发、技术积累等优势成为竞争格局中的第二梯队。由于药物治疗疗效的局限性，人们逐步偏向使用具有独特作用机制、靶向性更强以及能为患者带来个性化治疗的细胞治疗领域；中国本土企业目前多集中于第三梯队，因蓝海市场带来的未来高速成长性，这一细分内竞争较激烈，优质的商业策略、先进技术水平、丰富的管线布局等差异化战略利于企业赢得行业发展红利。252023 LeadL400-072-5588Chapter 3中国免疫细胞治疗细胞药物行业概览行业定义与分类行业现状分析免疫细胞治疗的应用趋势262023 LeadL400-072-5588章节3.1定义与分类免疫细胞是指参与免疫应答或与免疫应答相关的细胞，在人体内承担免疫监视、免疫防御和免疫自稳作用；根据是否为人体内生来具有而被分为特异性及非特异性免疫应答细胞。来源：头豹研究院免疫