2023年全球生物制药弹性指数.pdf

2023 全球 生物制药弹性指数 在过去的两年里，生物制药行业是如何发展的?面向未来，该行业应在哪些方面寻求改进?目录03简介专家访谈全球展望生物制药弹性五大支柱结论微报告：中国研究方法评分方法04051136384345SECTION 3 SECTION 1 SECTION 2SECTION 4SECTION 5SECTION 6SECTION 7 SECTION 8为了评估全球生物制药产业在这些动荡时期的实力及能力，Cytiva 创建了全球生物制药弹性指数。该指数于 2021 年首次推出，根据五个因素对各国进行评分和排名：2023 Global Biopharma Resilience Index Intro/3虽然新冠疫情危机的直接冲击已经消退，但全球生物制药行业仍是人们关注的焦点。近年来，科学家们在许多振奋人心的领域取得了进展，有望彻底改变人们的生活。然而，随着新的流行病风险和加剧的抗菌剂耐药性威胁，生物医药将成为我们战胜疾病的重要武器。为应对新冠疫情而快速部署的 mRNA 疫苗开启了全新的疫苗时代，并重新激发了人们对核酸疗法的兴趣。人工智能(AI)辅助研究加速开发疗法从根本上为改善患者治疗效果提供了更多可能性。细胞和基因治疗(CGT)的突破有望预防、治疗甚至治愈遗传疾病。然而，尽管有这些突破和机遇，生物制药行业维持其高增长态势也面临着挑战。2020 年和 2021 年的紧急增资已经消失，2022 年中小型生物技术公司在新型疗法方面的融资减少(1)。2023 年的融资环境仍然充满挑战：资本成本、经济不安全、人才短缺、监管挑战和供应链中断将继续对生物制药行业产生影响。此外，我们的最新研究表明，新冠疫情加速了生物制药行业的发展，但政府、学术界和生物制药行业之间的合作仍是一种挑战。这种连锁反应可能会影响行业的长期发展。1.Ramko R and Singhania A.Financing For Emerging Biotechs:Recent Trends&Predictions For 2023.Bioprocess Online.https:/ March 6,2023简介SECTION 1供应链弹性人才储备研发生态系统制造敏捷性政府政策和法规2023 年全球生物制药弹性指数是基于 22 个国家的1250 名制药和生物制药公司高管的调查数据。对各国按 0-10 进行评分，其中 0 分表示表现最差，10 分表示最佳做法(关于研究方法的更多信息，请参阅第 43 页)。2023 Global Biopharma Resilience Index Expert interviews/4除调查之外，我们还对 10 位生物制药专家进行了深度访谈。我们由衷地感谢参与研究的下列人员：Ian Alexander 悉尼大学儿科和分子医学 教授Aaron Cowley Arranta Bio 首席科学官 Killian ODriscoll 爱尔兰国家生物工艺研究培训所(NIBRT)首席商务官Adrian Hill 英国Jenner 研究所 所长 Jerome Kim 韩国国际疫苗研究所 总干事 Kyu-sung Lee百济神州 高级副总裁全球技术运营和生产 负责人Leszek Lisowski 悉尼大学儿童医学研究所 副教授 Aurlia Nguyen全球疫苗免疫联盟首席项目 战略官 Dave Tudor CPI 生物制品和质量部医药制造创新中心 董事总经理张文杰 复宏汉霖 董事长兼执行董事专家访谈SECTION 2全球展望SECTION 330 年前，生物制药行业还是一个全新的行业。而如今，市面上已有相当多的生物药品。Killian ODriscoll首席商务官爱尔兰国家生物工艺研究培训所(NIBRT)现在，我们正处于另一个拐点。细胞疗法、基因疗法、RNA 疗法和其他新技术正在用于治疗以前尚无疗法的疾病。科学进步推动了许多新的治疗模式，从临床角度来看，丰富的研发管线还将为我们带来许多令人兴奋的新产品。当然，快速的发展也带来了诸多挑战。总体生物制药弹性指数得分供应链弹性研发生态系统制造敏捷性政府政策和法规2023 年生物制药弹性指数得分人才储备6.606.086.726.846.275.606.545.226.506.656.966.08202120232023 Global Biopharma Resilience Index Global outlook/72023 年总体全球生物制药弹性指数得分为 6.08，低于 2021 年的 6.60。这一下降可能是由于我们采用了更精细的研究方法。该方法使用了更广泛的数据，包括关于生物制药趋势的公开可用数据，提供了更全面的行业概况。无论如何，这一发现指出了生物制药产业必须关注的具体领域。在五个支柱中，生物制药产业整体在人才储备、研发生态系统以及政府政策和法规等三个支柱方面的表现有所减弱。在过去两年里，受影响最大的支柱是研发生态系统，得分从 2021 年的 6.54 下降到 2023 年的 5.22。人才储备得分下降也可能反映了新冠疫情高峰时期“大辞职潮”造成的高人才流动性的回落，导致 2023 年劳动力市场受到挤压和面临人才短缺问题。图 1.总体而言，自 2021 年以来，生物制药弹性有所减弱。自 2021 年以来，表现有所改善的两个支柱是供应链弹性和制造敏捷性。这一转变可能反映了在新冠疫情期间，政府和产业界对这两个支柱的需求增强，同时外部环境对其他支柱需要的迫切性受到了压缩。这也可能是有关方面为了在特定领域暂时取得快速进展而采取短期解决方案，却未增强长期弹性的结果。2023 Global Biopharma Resilience Index Global outlook/8表 1.2023 年全球生物制药弹性指数的国家排名*If applicable国家2023 年弹性指数得分2021 年弹性指数得分排名变化？瑞士6.987.08+1美国6.967.12-1英国6.787.01无变化瑞典6.58-新国家新加坡6.416.63+7德国6.336.76无变化加拿大6.32-新国家爱尔兰6.25-新国家法国6.186.71+2西班牙6.186.77-5日本6.066.75-3韩国6.056.76-5澳大利亚6.026.73-3意大利5.996.61-1中国5.956.75-6印度5.956.55-2巴西5.796.07-1墨西哥4.42-新国家南非5.375.95-1泰国5.365.93-1沙特阿拉伯5.206.19-6阿联酋5.17-新国家2.Switzerland:R&D tax incentives for the pharmaceutical,biotechnology and medtech sectors.KPMG.https:/ May 19,20233 Saudi Arabia Pharmaceutical Market Snapshot(2022 to 2032).Future Market Insights.https:/ Snapshot%20(2022%20to%202032)&text=Saudi%20Arabia%20imports%20 80%25%20of,dominated%20by%20many%20global%20corporations.October 2022.4 Nagraj,A.UAE pharmaceutical market to be valued at$4.7bn by 2025 as it boosts local manufacturing.The National UK.February 23,20226.40Europe5.79South America5.25Middle East&Africa5.95China 6.46.285.965.955.795.25亚太地区（不包括中国）中国欧洲中东和非洲北美洲南美洲2023 Global Biopharma Resilience Index Global outlook/9本指数包含的 22 个国家中，瑞士以 6.98 的弹性指数得分位居榜首。虽然得分低于 2021 年的 7.08 分，但该国的总体排名表明其生物制药行业表现强劲。这一结果受到瑞士领先的教育体系，以及面向制药、生物技术和医疗技术行业投资公司强大的研发税收激励措施的影响(2)。瑞士生物制药行业的强劲表现使其取代了美国的榜首位置。后者降到了第二位，得分为 6.96。英国仍然排在第三位，得分为 6.78。自 2021 年以来，所有排名前三的国家的生物制药弹性均有所下降，这一趋势反映在该指数纳入的所有国家中，我们将在下一章中深入探讨这一点。排名靠后的是泰国(5.36)、沙特阿拉伯(5.20)和阿联酋(5.17)。尽管这些国家在国内生物制药生产方面取得了进步，但它们仍然严重依赖进口。沙特阿拉伯和阿联酋约 80%的药品来自进口(3,4)。总体数据显示，人均国民总收入(GNI)较低的国家与人均 GNI 较高的国家在生物制药行业的表现上存在明显差距。如图 3 所示，被世界银行归类为“高收入”的国家更有可能获得较高的指数得分。中国和印度则是例外：鉴于其人均 GNI，其得分高于预期。中国是所有参与调研的非发达国家中得分最高的国家。2023 年生物制药弹性指数：总体地区得分图 2.在所有国家和地区中，欧洲的生物制药弹性指数得分最高。100,00090,00080,00070,00060,00050,00040,00030,00020,00010,00005.005.506.507.00泰国泰国阿联酋沙特阿拉伯印度尼西亚土耳其新加坡意大利澳大利亚韩国日本德国西班牙瑞士美国英国俄罗斯南非南非巴西意大利新加坡加拿大瑞典英国美国瑞士澳大利亚韩国日本法国西班牙中国德国冰岛印度墨西哥巴西法国中国印度沙特阿拉伯100,00090,00080,00070,00060,00050,00040,00030,00020,00010,00005.806.306.80指数得分 vs 人均国民总收入(2021)指数得分 vs 人均国民总收入(2023)人均国民总收入人均国民总收入指数得分指数得分中低等收入中高等收入高收入中低等收入中高等收入高收入6.00AB2023 Global Biopharma Resilience Index Global outlook/10图 3.研究表明，生物制药行业的表现与经济发展水平之间存在很强的相关性。生物制药弹性的五个支柱SECTION 4 PILLAR 1 供应链弹性如果您想全年支持一个 cGMP 设施，您需要一个符合 GMP 标准的大型仓库，在不同的条件、温度和湿度下对各种产品进行储存。即使是生产过程中的一个组件耗尽，也会破坏整个供应链，变成一场物流噩梦。有时，它就像从美国或欧洲发货一样简单。但如果是一种生物制品，它会触发各种不同的进口要求。而有时，您最意想不到的物品会破坏整个供应过程。Leszek Lisowski副教授悉尼大学儿童医学研究所2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/14SUPPLY CHAIN RESILIENCE供应链支柱衡量各个国家在多大程度上能够可靠地获得其国内人口所需的医疗产品，包括疫苗、慢性病疗法和个性化药物(如细胞与基因疗法)。该分数表明一个国家是否因过度依赖进口活性药物成分、药品生产设备或成品药品而面临短缺风险。本次调研表明，总体供应链弹性得分从 2021 年的 6.72 略增至 2023 年的 6.84。这一增长反映了为加强全球供应安全而作出的努力取得了效果。尽管供应链弹性在整体上有所改善，但只有 44%的生物制药行业领导者认为他们的供应链比一年前更加稳健。大约一半的受访者表示，其国家中度至高度依赖于许多药品生产组件以及成品药品的进口。近两成(19%)的制药公司高管表示，提高供应链弹性是未来两年的国内优先事项。制药公司正将注意力转向近岸和在岸制造业，而许多国家也在试图建立或加强国内制造业务，以稳定供应。这种效果有限的措施并不能保证供应安全。全球疫苗免疫联盟(GAVI)首席项目战略官 Aurlia Nguyen 认为，各国需要采取更全面的方法。她表示：“目前有许多有利因素，尤其是支持性的监管和贸易环境，可以帮助我们根据需要在不同的医疗产品之间快速转换。例如，通过新冠疫情，我们发现我们面临的最大障碍之一是印度的疫苗出口禁令。我们需要确保我们为医疗产品的流通提供一定程度的保护。如果无法提供这种保护，我们应建立一个多样化的供应链，以便抵挡疫情对产品供应的冲击。”的制药产业领导者希望在未来三年内看到生物制品制造能力的大幅增长。50%29%4%57%10%您的国家的供应链在支持个性化药物以及细胞和基因治疗推广方面的能力如何？适应性极差，我们缺乏支持使用这些复杂疗法的能力适应性差，生物制药领域供应链的薄弱阻碍了这类疗法在国内的推广适应性一般，我们需要向外国寻求提供这些药物所需的一些必需成分适应性极好，我们可以在国内获得我们所需要的一切药物2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/15SUPPLY CHAIN RESILIENCE图 4.大约 30%的高管表示，其国家每年至少会出现一次生物药物短缺。图 5.只有一成高管表示，其国家的供应链“适应性极好”，能够支持细胞和基因治疗的推广。.18%18%24%31%疫苗其他生物制品胰岛素化学/植物衍生药物高管表示以下类别药物每年至少出现一次缺货或供应不足的比例2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/16SUPPLY CHAIN RESILIENCE小分子药物，包括您可能熟悉的家中常备药物如阿司匹林，更容易进行离岸交易。细胞和基因治疗产品的生产明显更为复杂，而且需要在患者附近的设施中生产，因此必须在当地供应。我们的研究表明，目前大多数国家无法满足这一要求。到 2028 年，全球生物制品市场预计将达到 7870 亿美元(5)，许多制药公司将被迫重新配置其供应链以跟上市场快速增长的步伐。总部位于美国的研发生产外包组织 Arranta Bio 的首席科学官 Aaron Cowley 表示，企业必须记住，供应商多样性是实现供应链弹性的关键。他说：“分散供应链很重要，以便在全球范围内拥有多个供应商。我们面临的最大挑战之一是，大公司不断收购供应链中的小公司，这意味着现在供应商越来越少，而更多的大公司越来越多地控制供应链，而不是分散供应链。”5 Biologics Sales&Consensus Forecast.London,UK:GlobalData;2023.https:/ May 02,2023.支柱 2 人才储备企业发展的各个阶段都需要不同专业的人才，在早期需要科学家，然后需要制造工程师，之后需要质量监管和控制专家。张文杰复宏汉霖董事长兼执行董事企业经营则需要专门的管理人才。6 Klipfel,M.Four Ways To Turn The Great Resignation Into The Great Re-turn.Forbes.https:/ 15,20227 Talent Trends Shaping the Future of the Pharmaceutical Industry.SRG.https:/ March 20,20232023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/19TALENT POOL我们的研究试图评估各个国家获得发展所需人才的难易程度。这一支柱考虑了学术机构在提供强大的生物制药人才储备方面的有效性，以及各个国家的劳动法规是否便于生物制药公司招揽海外人才。2023 年的数据显示，人才储备的总体弹性指数得分从 2021 年的 6.27 下降到 5.60，是所有支柱中降幅最大的支柱之一(也是 2021 年表现最弱的支柱)。生物技术的进步使得行业对高素质人才的需求激增。而许多国家的学术机构无法满足这一人才需求，导致生物制品制造领域对研发人才的激烈竞争。近四分之一的制药公司高管表示，寻找和留住生物制药人才是一项巨大的挑战。各种生物制药工艺对 AI 建模能力的需求日益增加，这意味着相关人才需要掌握的组合技能比过去更加具体，这使得人才短缺问题变得更加严峻。“大辞职潮”开启了远程工作和人才流动的时代(6)。而近期向混合工作模式的转变可能会导致人才流动性下降，从而造成 2023 年生物制药行业在招聘人才方面面临挑战。这种转变将迫使雇主探索新的解决方案，使其更灵活地接受不同的工作形式和技能组合。总部位于爱尔兰的 NIBRT 首席商务官 Killian ODriscoll 解释说：“生物制药产业的发展一直呈指数级增长，传统教育机构很难跟上这一步伐。大学和社区学院在基因工程、生物工艺、化学工程和相关领域核心理论的教育方面做得很好。但对他们来说，为学生提供生物制药生产所需的实操技能培训是一项挑战。”人才短缺凸显了留住员工的重要性，促使一些公司提供更具竞争力的薪酬或提高技能的机会(7)。然而，小公司(尤其是非营利组织)在资金和资源方面很难与大公司竞争。最难吸引和留住的三种人才：1.GMP 认证设施或同等设施所需的制造人才2.研发人才3.数字技术人才8 Knowledge Transfer Partnership guidance.UK Research and Innovation.https:/www.ukri.org/councils/innovate-uk/guidance-for-applicants/guid-ance-for-specific-funds/knowledge-transfer-partnership-guidance/March 3,202320%12%22%11%将本国劳动法规描述为“僵化”或“非常僵化”的高管发达经济体新兴经济体扩大劳动力规模雇佣外国人才2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/20TALENT POOL劳动法规也会带来挑战。只有大约二成的受访者表示，他们国家关于外国人才和扩大劳动力规模的劳动法规“非常灵活”。数据显示，这一问题在新兴经济体中更为突出。培养人才需要专门的机构培训和雇用毕业生。大约四成高管对本国教育体系满足这一需求的能力持矛盾或否定态度。英国树立了一个强有力的榜样。受益于学术界和工业界之间的强大合作,英国制药业的全球生物制药弹性指数排名第三，人才得分为 6.44。英国的知识转移伙伴计划(8)倡议组织之间共享人才、资源和研究设施，从而创造大量机会吸引技能型人才。英国政府高价值制造支持中心(HVMC)工艺制造合作伙伴 CPI 的药品制造创新中心董事总经理 Dave Tudor 表示赞同：“英国核心科学和工程人才的质量非常高。”但他仍然建议英国制药行业领导者不要自满。他提出问题：“我们需要着眼于未来。例如，我们是否有足够的数据专家来提供 AI 和先进的数字解决方案？我们还需要确保对我们的科学课程进行更新，以引入新兴、先进的寡核苷酸和核糖核酸药物知识。我们需要跟上行业的所有最新发展。”图 6.新兴经济体的高管更可能将本国劳动法规描述为“僵化”或“非常僵化”。支柱 3 研发生态系统Jerome Kim百济神州高级副总裁、全球技术运营和生产负责人在整个生物制药研发生态系统中，不同的公司、工程师和科学家拥有不同领域的专长，因此整个生态系统的合作将加速生产，让患者更快获得药物。历史和现实一次次证明在生物制药产业实现跨国合作、跨行业合作是多么重要。其实这种合作一直存在，但实现合作和创新的速度都需要加快，才能匹配产业发展的速度。相信所有投身医药行业的人都有一个共同的目的：用自己的专业尽力帮助全球更多患者，为他们带去质量高、疗效佳、可及可负担的创新药物。我们肩负使命，也有很多机会。生物制药行业，认为本国在以下领域存在广泛合作和开放创新文化的比例36%35%35%34%33%其他传统生物制药公司其他生物制药公司学术机构合同研究机构(CMO)医药供应链中的私营企业本公司的全国业务37%R&D ECOSYSTEM研发生态系统探讨了特定国家的生物制药公司寻找各种可供选择的高质量发展和研发合作伙伴的难易程度。它评估了生物制药行业在多大程度上形成了强大的合作文化，以及快速开发、测试和扩展新研究的技术能力。全球研发生态系统的指数得分从 2021 年的 6.54 降至 2023 年的 5.22，是所有五个支柱中得分最低的支柱。令人惊讶的是，这发生在新冠疫情期间密集的行业合作之后。我们调查的大多数制药公司都认识到合作带来的好处，并感受到其所在国家将加强研发生态系统作为未来两年的国内优先事项。Aurlia Nguyen 说：“在研发界内部进行对话可以在我们所做的工作、我们开发的产品和患者应用之间建立更清晰的因果链。这对全球疫苗免疫联盟而言非常有益，因为它确保我们能够获得新的疫苗和技术，从而扩大我们项目的覆盖范围。这能让研发界真正理解他们所做工作的价值，这对他们有着极大的激励作用。”张文杰则从产业界的角度发表了自己的看法：“我们需要一个生态系统，不仅包括下游的制造和商业化流程，也不仅包括研发层面，而是从基础研究开始，因为真正的创新源头不在产业内部。因此，当我们说到生物技术创新的生态系统时，我们的眼光应当往产业的上游追溯，甚至到达产业之外的地方，比如学术界。”现在许多公司都面临着人才短缺的问题，一个健康的研发生态系统对于弥补这一差距至关重要。然而，只有不到一半的受访者认为他们的国家实现了研发生态系统的合作。虽然大多数受访者对本国潜在研发合作伙伴的质量持肯定态度，但只有约四分之一的受访者将其评级为“优秀”。以上都表明了生物制药产业研发生态系统的表现还有很大的改进空间。悉尼大学专门从事病毒载体技术开发和优化的分子生物学副教授 Leszek Lisowski 解释了这种不愿合作现象的原因。他说：“我们非常幸运的与许多公司进行了合作。但合作会涉及一系列互动。很多公司为了确保他们的竞争力，不得不隐藏他们的研究成果，不能分享他们的所有数据。”与人才储备支柱一样，研发数据显示了发达经济体和新兴经济体之间的明显区别。发达经济体的受访者往往将潜在合作伙伴评为“优秀”；相比之下，新兴经济体的受访者通常报告缺乏足够的潜在合作伙伴。图 7.只有不到一半的管理者认为他们国家的生物制药生态系统拥有强大的合作文化。2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/23的管理者将本国学术机构评为“优秀”美国40%的管理者将本国的研究所/智囊机构评为“优秀”新加坡40%美国34%的管理者将本国的生物制药公司评为“优秀”瑞典37%的管理者将本国的传统药企评为“优秀”澳大利亚36%的管理者将本国的合同生产组织(CMO)评为“优秀”西班牙38%最有可能将以下生物制药合作伙伴的质量评为“优秀”或“世界最佳”的国家：的美国管理者将本国合同研究组织（CRO）评为“优秀”2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/24R&D ECOSYSTEM一家总部位于中国的全球生物制药公司的管理者表示：“我希望看到中国的生物技术公司未来可以开展更为广阔的合作，不仅限于从欧美公司获得药品的许可引进，也应当更积极地与全球学术界合作。”合作研发文化能够允许研究人员相互访问彼此的研究结果，这对于加速开发、降低风险和改善患者的健康至关重要。如果无法进入创新网络，人才就会被孤立，因缺乏激励和必要资源而受到限制。制药产业领导者必须考虑向他们的所在的组织宣扬合作文化的好处。创新生态系统非常重要，它是由政府、行业和学术界三方的资金来维持的。您不能只投资两三年，而是必须实施一个长达 10 年的战略。我们需要一种持续的创新融资方式，真正推动所需的工作，以确保生态系统能够应对即将出现的挑战。Dave Tudor董事总经理CPI 生物制品和质量部医药制造创新中心2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/25R&D ECOSYSTEM支柱 4 制造敏捷性这不仅仅关乎未来的疗法。现在已经准备好推出一些疗法了。那么，挑战是什么呢？大多数人从技术角度考虑如何扩大生产规模。但如何缩小生产规模，如何为极罕见疾病进行定制生产，以及如何使其在经济上可行，这些都是问题。Ian Alexander教授悉尼大学儿科和分子医学下列产品如果在全球市场出现短缺，您本国的企业可以多快地扩大产品的生产疫苗胰岛素生物制剂20%16%8%21%39%17%30%28%22%25%37%23%7%3%4%立即迅速(但不是立即)缓慢非常缓慢至少一年多2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/28MANUFACTURING AGILITY制造敏捷性支柱探讨了各个国家获取快速扩大关键药物生产规模所需的技术、人才和外部合作伙伴的水平。它还考虑了生物制药行业在加强其制造能力方面所面临的各种障碍。数据显示，总体制造敏捷性得分从 2021 年的 6.50 略增至 2023 年的 6.65。这一支柱与供应链弹性密切相关，这是唯一一个在此期间出现类似增长水平的其他支柱。在短时间内扩大或缩小生产规模的能力是实现总体弹性的关键。然而，许多国家在这方面的能力有限。大多数高管认为，如果出现供应短缺，他们的国家在扩大关键治疗药物的生产规模方面将会缓慢或非常缓慢。例如，单克隆抗体等不属于疫苗或胰岛素类别的生物制品是一个特别值得关注的领域，只有8%的高管表示，他们的国家可以立即提高产量以应对短缺。为什么扩大新型治疗药物的生产规模如此具有挑战性？来自 NIBRT 的 Killian ODriscoll 解释说：“通过临床管线获得的产品越来越多样化和复杂。在先进的科学研究成果驱动下，新型疗法具有很好的临床疗效，但它们的生产更具挑战性，这给供应链带来了压力。我们还看到，实际的生产工艺变得更复杂，以应对更加多样化的管线，以及对可持续发展效率的日益增长的需求。”图 8.只有不到 1 成的高管表示，如果面临生物药物短缺，他们的国家可以立即提高生物药物的产量。5.监管审批的需要2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/29好消息是，52%的受访者表示，在过去两年中，生物制药的生产成本有所下降。然而，细胞和基因治疗的生产仍然不够精益，且标准化程度不足。许多新疗法来自初创公司或学术实验室，它们具有创新性，但缺乏扩大生产规模的能力。来自 Arranta Bio 的 Aaron Cowley 强调，我们需要通过开发工艺流程和应用新技术来提高生产标准化和效率。更低的成本将推动疗法的可及性。他表示：“目前，很多新型疗法的成本和它们对医疗保健系统的影响之间存在巨大的脱节。有的新型疗法用于治疗极罕见疾病，一次治疗的费用可能高达 50 万至 400 万美元。生产成本如此高昂，以至于公司将他们的分子药物投放到欧洲市场将会赔钱。如果我们想把这些新型疗法推广到更大的市场，我们必须专注于生产战略和能力，并在经济层面让其成为现实。目前，我们缺乏创新，无法使其成为平台化工艺。”AI、数据分析、机器人和自动化等先进数字技术可以让制造商根据需求扩大或缩小生产规模。但我们的调研表明，制药公司并没有充分利用这些工具。只有不到一成的高管认为他们的公司在利用数字技术推动药品制造的竞争优势方面“非常有效”，47%的高管认为过于严格的法规阻碍了数字化。加强与监管机构的合作有助于确保数字化不会受到冗长审批流程的阻碍。来自 CPI 的 Dave Tudor 建议，从监管和环境的角度来看，公司应选择性地使用技术，以获得最佳结果。Tudor 提出了一个问题：“公司如何选择正确的先进制造和数字技术解决方案来提高效率？如果他们能做到这一点，他们就能提高工作效率，并推动更好的合规表现。另外，如果他们提高了工作效率，他们有 90%的可能性将碳足迹减少。”阻碍生产运营的主要因素:1.制造设备的技术能力不足3.公司内部缺乏其他人才4.供应商之间缺乏灵活性2.缺乏制造人才MANUFACTURING AGILITY支柱 5政府政策和法规9.Clinical Trials Regulation.European Medicines Agency.https:/www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/clinical-trials/clini-cal-trials-regulation 15 February,202310.PDUFA VII:Fiscal Years 2023 2027.FDA.https:/www.fda.gov/industry/pre-scription-drug-user-fee-amendments/pdufa-vii-fiscal-years-2023-2027#:tex-t=The%20new%20law%20ensures%20that,critical%20new%20medicines%20 for%20patients April 4,2023但是只有59%的受访者对监管机构和其他利益相关方(包括患者和产业界)之间的沟通协商机制感到满意。66%的制药产业领导者对药品审批速度感到满意,2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/31GOVERNMENT POLICY AND REGULATION弹性指数的最后一个支柱考虑了各个国家对发展前景和医疗保健系统产生影响的政策和法规的有效性。我们的这一部分研究着眼于与税收、贸易和知识产权相关的政策，以及与管理药物开发和审批的监管机构的互动。这些政策和法规共同影响了新型治疗药物开发商和商业药品制造商开发、生产和商业化药物的能力。总体而言，政府政策和法规的得分从 2021 年的历史最高水平 6.96 降至 2023 年的 6.08。2021 年的最高得分可能反映了当年某些产品(特别是新冠疫情期间批准的疫苗)的监管审批加快。2023 年，更新的政策和法规给企业带来了短期挑战。然而，从长远来看，其中一些变化(如监管一致性和协调)可能会使行业受益。事实上，许多地区目前正在实施重大的政策变革，特别是在疫情最严重时因政治问题而被推迟或搁置的变革。这些变革包括欧盟临床试验法规(CTR)(9)、GMP 指南的更新以及美国处方药使用者费用法案(PDUFA VII)(10)的重大变化等。2023 年生物制药弹性指数中，产业界对政策法规表现的反馈结果下降与当前动态政策和法规格局的短期波动相符。这一转变在带来近期挑战的同时，也为产业界创造了机会，使其能够尽早与监管机构合作，以降低风险和开发成本。这些政策侧重于创新以及新的、更高效的制造和临床技术，也将为制造商提供结构性的长期利益。药品审批流程是一项为期数年甚至数十年的新疗法开发计划的最后一步；调研显示，许多高级管理者普遍对药品审批流程感到满意。然而，他们也认为，开发过程中的监管磋商可以更加高效和透明。在 2023 年，在关注开发新项目的同时，满足新的合规要求和应对短期不确定性仍将是生物制药行业的重点领域。11.ICH guideline S12 on nonclinical biodistribution considerations for gene ther-apy products.European Medicines Agency.https:/www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/ich-guideline-s12-nonclinical-bi-odistribution-considerations-gene-therapy-products-step-2b_en.pdf June 24,202112.Long Term Follow-Up After Administration of Human Gene Therapy Products.FDA.https:/www.fda.gov/media/113768/download January 202013.ICH adopts S12 guideline for gene therapies.Regulatory Focus.https:/www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2023/3/ich-adopts-s12-guideline-for-gene-therapies March 20,202314.Cellular&Gene Therapy Products.FDA.https:/www.fda.gov/vac-cines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products March 20,202345%的管理者表示，政府的政策存在不一致性46%的管理者认为，政府税收或者贸易政策在积极鼓励国内制药/生物制药生产2023 Global Biopharma Resilience Index The five pillars of global biopharma resilience/32细胞和基因治疗领域的创新疗法仍需经过漫长的审批流程，需要额外的测试和长期的患者随访(11,12)，所有这些环节都会增加开发成本和时间。绝大多数(90%)管理者表示，他们的国家需要做更多的工作来支持细胞和基因治疗的交付。最近，国际人用药品技术要求协调委员会(ICH)宣布了第一个国际“协调”的基因治疗生物分布指南(13)，这是基因治疗开发商向前迈出的一大步。此外，许多国家一直致力于为细胞和基因治疗开发商提供统一的指导，包括在美国最终确定指导框架(14)。正如 2023 生物制药弹性指数所示，虽然细胞和基因治疗开发建议的国际标准化最初增加了 2022 年的不确定性，但它代表了 2023 年及以后政策和法规环境的一致性和透明度的积极信号。GOVERNMENT POLICY AND REGULATION15.21st Century Cures Act 2.0.Duke-Margolis Center for Health Policy.https:/healthpolicy.duke.edu/cures2.0#:text=The%20Cures%202.0%20Act%20draft,and%20gene%20therapies%2C%20accelerated%20approval%2C16.Initiation of DARWIN EU Coordination C