药物经济学研究设(一).ppt

*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,第一节 研究设计概述,研究设计的定义,：,是对科学研究的内容提出具有的设想和制定实施的方案。,研究设计的目的,：,揭示事物矛盾的内部联系，精确回答和解决所要研究的问题。,研究设计的性质,有用性,：,实验结果需有用，可以回答研究多提出的问题，达到研究目的。,可重复性,：,指在保证减少或排除系统误差前提下的可重复性。,独创性,：,研究的创造性、不断创新。,高效率性,：,设计在确保获得可靠的结果和结论的基础上使用最小的研究成本。,研究设计的种类,专业设计,运用专业理论知识和技术进行的设计，如确定研究课题、选择研究对象、指标设计、实验观察方法与记录等。,统计学设计（实验设计）,在统计学知识和方法基础上进行的设计，如选择对照组、随机化分组、双盲试验等。,二者相辅相成、缺一不可,科学家说的步骤,首先,要在搜集一定数量事实、资料的基础上，,提炼出科学问题,；,其次,，为回答问题，要充分运用各种有关的科学知识，并且灵活地展开归纳和演绎、分析和综合、类比和想象等各种思维活动，形成,解答问题的基本观点,，而这种观点常常表述为新的科学概念，并以此,构成假说的核心,；,最后,要推演出对各相关现象的理论性陈述,使假说发展成,比较系统的形态,。,研究设计的基本要素,处理因素,高血压药物,受试对象,高血压患者,试验效应,使用该药后患者血压的变化情况,处理因素,处理因素：,指对受试对象施加的某种外部干预（或措施），如某种药物、某种手术方法、某种诱因或干扰等。,处理因素一个,单因素,处理因素多个,多因素,每个因素可有多个水平各因素间可以是协同作用也可以是拮抗作用,受试对象,受试对象定义,：,是处理因素所作用的客体，本质上是根据研究目的而确定的观察目标的总体。,药物受试对象,：,人和动物,人,根据研究目的决定,选择观察人群的条件,。如患者的病程、病型、病情、年龄、性别等。,动物,要严格,控制与人的同质性,。如动物种属、品系、月龄、生理状态、性别、体重、窝别等。,北京大学受试者保护工作体系,2010年,北京大学受试者保护工作体系,在北京成立，来自教育部、卫生部、国家自然科学基金委员会以及北京大学医学部等有关方面的领导和专家出席成立仪式。,受试者保护工作体系是目前,国际知名生物医学科研机构，,在加强医学研究管理和促进受试者保护方面通用的有效工作模式，也是一所医学科研机构是否达到世界一流的具体体现。,该体系通过,为研究者提供高质量和多渠道的培训,，对研究方案进行,独立、及时和高效的伦理审查,，对研究过程进行,伦理监督,，对未来临床和科研领导者的,能力培养,和,维护科研的诚信,等，全方位地,对受试者的权益进行保护,。,试验效应,试验效应,：,是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的最终体现。,试验效应通过,观察指标,表达,。,观察指标需达到的要求,：,关联性,：需参考文献资料、过去的试验和理论分析信息等。,客观性,：需借助测量工具和仪器得出的结果。,灵敏性,：指标能充分显示试验效应。,精确性,：准确度与精密度。,重现性,：准确性的体现，重现性好说明其无偏差或少偏差，误差小。,特异性,课题研究设计的基本步骤,明确研究目的,查阅相关文献,确定研究对象,选择观察指标,设立相应的对照,决定样本的大小,随机化分组,原始数据的收集方法,统计方法的选择,药学研究的目的,：,为防治疾病服务，通过认识和掌握药物用于防治疾病的生理和心理过程，揭示健康与疾病的转化规律，从而提出有效的防治措施，以增进人民的健康，造福于人类。,药学科学文献,：,药学知识通过一定的媒介赖以保存、记录、交流和传播的一切信息资料的总称。,明确研究目的,查阅相关文献,确定研究对象,应对受试者的各种因素加以考虑，如性别、年龄、生活习惯、职业以及遗传、婚姻、妊娠、病史、经济状况、生活条件等。,观察分为,定性观察,和,定量观察,。,定性（质）：,如有无效、有无毒，有无反应等。,定性资料（率或比）,定量（量）：,如血压、体温、脉搏、呼吸、尿量等。,定量资料（度量衡单位）,确定研究对象,分类资料/等级资料,：如观察治疗的,治愈、显效、好转、无效,或某些反应的,“”“”“”“”,等。,对照组,：（齐同对比）除了少一个试验处理因素之外，其他条件应当与试验组基本一致或尽可能相同。,对照多种形式,试验对照：仅少处理因素,空白对照：不施加任何处理因素,标准对照：用标准值或正常值对照,自身对照：在同一受试对象上进行,相互对照：几个试验组在不同处理因素间对照,外部对照：与历史上的治疗结果进行对照,选择观察指标,临床上某些,不经治疗也会自愈或变化,的疾病，如感冒、气管炎、肺结核、早期高血压等。,某些,随季节、气候、环境变化而变化,的慢性疾病。,某些疾病或在疾病治疗过程中容,易引起患者的精神状态、休息、营养等因素的变化,。,使用,主观性较大的观察指标,是，如以病人感觉或医生印象为指标时，易产生”偏见“，需对照。,设立相应的对照,样本,：,研究中实际观测或调查的一部分个体称为样本(sample)，研究对象的全部称为总体。,样本所含数目,越大或重复的次数越多，则越能反映样本所代表的总体的客观情况。,样本大小估计,：,试验需要有多少受试对象或取得多少数据才能满足试验的显著性。,我国新药审批办法规定,：,I期临床试验例数为20,30例,II期临床（随机盲法对照临床试验）试验例数为100例,III期临床（扩大的多中心临床试验）试验例数300例，研究单位不少于3个（20例/单位）,IV期临床（新药上市后检测）试验例数2000例,决定样本的大小,随机化,：,指被研究的样本是在总体中任意抽取，每一个观察单位都有等同被抽取的机会。,随机抽样的方法,：,单纯随机抽样,系统抽样,分层抽样,整群抽样,两阶段抽样,二项抽样,随机化分组,预先编制,原始数据,记录表,表格,项目,要求,客观、具体、明确,表格,文字,要求,简明扼要,表格要,保留供检者和核对时用的资料,，如患者的姓名、性别、年龄、住院号或门诊号等。,表格,记录要求准确清晰端正,，未作检查的项目要填写上”，不要留空。,表格还,需注明测定方法、条件及填写记录着姓名、时间,等。,如原始数据,需更改，只能划去，不能涂改,。,原始数据的收集方法,统计方法：,指有关收集、整理、分析和解释统计数据，并对其所反映的问题作出一定结论的方法。,计量资料的统计方法，分为,参数检验法,t检验：两组间均数比较,方差分析：两组以上均数比较,非参数检验法,统计方法的选择,